- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05980520
Studie o léčbě taurinu u dětí s autismem
Suplementace taurinu zlepšuje základní příznaky u dětí s poruchami autistického spektra: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná studie
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Poruchy autistického spektra (ASD) jsou nejčastější invalidizující poruchy v dětství a jsou charakterizovány sociálními obtížemi, stereotypním chováním, úzkými zájmy a paresteziemi. V posledních letech se prevalence ASD rok od roku zvyšuje a nejnovější epidemiologie ve Spojených státech ukazuje, že prevalence ASD je 1/44. Předchozí multicentrický epidemiologický průzkum ASD u dětí v Číně ukázal, že prevalence ASD u dětí ve věku 6–12 let v Číně byla asi 0,7 % a celoživotní náklady na léčbu a nelékařské účely pacientů s ASD se pohybovaly od 1,4 milionu do 2,4 USD. milión. Průzkum ukázal, že nemocnost ASD u dětí ve věku 0-6 let v provincii Guizhou byla mezi 60 000 a 80 000 juanů/rok/osobu. PAS se stal hlavním problémem veřejného zdraví ovlivňujícím zdraví dětí kvůli jeho vysoké míře prevalence, míře invalidity a těžké zátěži nemocemi, což přineslo rodinám a společnosti dětí s PAS obrovskou ekonomickou a sociální zátěž. V současné době je ASD uvedena jako hlavní invalidizující onemocnění mezi duševními chorobami, které přináší vážnou zátěž rodinám a společnosti, a ASD se stalo hlavním problémem veřejného zdraví ovlivňujícím zdraví dětí.
V současné době neexistují žádné specifické léky na zlepšení základních příznaků ASD a vzdělávání a behaviorální terapie se soustředí především na včasnou intervenci, aby bylo dosaženo nejlepších výsledků. Ačkoli účinné behaviorální intervence mohou významně zlepšit základní symptomy dětí s PAS, významná část dětí s PAS má stále reziduální funkční postižení. Proto se výzkum a vývoj nových léčebných metod pro děti s PAS stal horkým a obtížným problémem. Děti s ASD jsou náchylné k více živin kvůli špatným stravovacím návykům, gastrointestinálním symptomům a potravinovým alergiím a očekává se, že přidání klíčových živin se stane jednou z důležitých adjuvantní léčby pro děti s ASD. Projektový tým založil národní multicentrickou výzkumnou kohortu dětského ASD a vybudoval biobanku dětského ASD za finanční podpory Národní zdravotní komise. Případově-kontrolní (117:119) studie využívající 1H-NMR metabolomiku k detekci vzorků moči dětí s ASD ukázala nižší hladiny taurinu ve skupině ASD ve srovnání se zdravou kontrolní skupinou. V posledních letech je nedostatek taurinu spojován s neurologickými poruchami nebo symptomy, jako jsou neurodegenerativní onemocnění, mrtvice, epilepsie a diabetická neuropatie. Kromě toho, pokusy na zvířatech a klinické experimenty zjistily, že suplementace taurinu má určité terapeutické účinky na neurologická onemocnění včetně Angelmanova znaku chování, znaku křehkého X chování, poruchy spánku a bdění, mrtvice, poruchy pozornosti s hyperaktivitou, tikové poruchy a suplementace taurinu může zlepšit úzkost. symptomy a kognitivní schopnosti myší. V předchozím experimentu na zvířatech bylo zjištěno, že suplementace taurinu na základě modelu autismu VPA u potkanů během březosti zlepšila chování podobné ASD u potomků. U dětí s PAS však chybí populační důkazy.
Taurin je široce distribuován v mozku, míše, srdci, svalových buňkách a sítnici a je jednou z nejhojnějších aminokyselin téměř ve všech tkáních a orgánech. Velké množství studií prokázalo, že taurin může chránit různé tkáně a orgány před poškozením oxidativním stresem. Taurin může také zlepšit kognitivní poruchy v různých fyziologických a patologických stavech prostřednictvím různých mechanismů, včetně snížení neurozánětu, up-regulace exprese Nrf2 a antioxidační kapacity, aktivace signální dráhy Akt/CREB/PGC1α k dalšímu posílení mitochondriální biosyntézy, synaptické funkce, a snížení oxidačního stresu. Velké množství studií prokázalo, že ve srovnání se zdravými kontrolami jsou hladiny markerů oxidačního stresu v krvi u dětí s PAS v různé míře sníženy nebo zvýšeny a předpokládá se, že souvisí s tvorbou stereotypního chování PAS. Zda může taurin zlepšit základní symptomy ASD snížením poškození oxidativním stresem, zůstává nejasné a pro další objasnění mechanismu účinku a ověření výsledků pokusů na zvířatech jsou zapotřebí studie na lidech.
Stručně řečeno, nedostatek taurinu úzce souvisí se vznikem neurovývojových poruch a suplementace stravy může mít určitý terapeutický efekt. Tato studie vychází z tohoto výchozího bodu pro návrh základu projektu. Tato studie má za cíl provést průzkumnou randomizovanou, dvojitě zaslepenou kontrolovanou studii s cílem porovnat a analyzovat účinek suplementace taurinu na zlepšení hlavních symptomů u dětí s ASD, které byly léčeny rutinní behaviorální rehabilitací kombinovanou s taurinem (experimentální skupina) a behaviorální rehabilitací. v kombinaci s placebem (kontrolní skupina) po dobu 3 měsíců a pokračujícím sledováním po dobu 12 měsíců. Možný mechanismus účinku byl zkoumán detekcí střevních symptomů, střevní flóry, markerů oxidačního stresu a klinických symptomů ASD. Cílem této studie je prozkoumat účinnou a spolehlivou adjuvantní terapii u dětí s PAS. Zkoumat léčebný účinek suplementace taurinu na základní symptomy dětí s poruchou spektra ASD. Chcete-li pozorovat výskyt nežádoucích účinků suplementace taurinu, vyhodnoťte klinickou aplikační hodnotu suplementace taurinu a poskytněte teoretickou podporu pro další testy.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Čína, 550003
- Guizhou Provincial People's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ve věku 2,5-18 let při zápisu.
- Splnit diagnostická kritéria PAS podle diagnostického a statistického manuálu duševních poruch (DSM-5).
Kritéria vyloučení:
- Rettův znak chování, dětská mozková obrna, jiná vrozená onemocnění spojená s jinými dědičnými metabolickými znaky chování, epilepsie.
- Děti, které prodělaly v posledních 3 měsících akutní nebo chronické infekční onemocnění.
- Děti s abnormální funkcí jater a ledvin, chronickým plicním srdečním onemocněním.
- Děti, které v posledních 3 měsících užívaly doplňky nebo léky s taurinem.
- Rodiče nebo pacienti odmítají účast ve studii.
- Zkoušející určí, že subjekt není schopen splnit požadavky studie.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina pro léčbu taurinem
Taurin v kombinaci s behaviorální rehabilitační terapií
|
Taurin granule smíchaný s kukuřičným škrobem a bílým cukrem, 0,4g v 1 sáčku, užívaný perorálně.
Jednorázové dávkování: 1 sáček pokaždé pro 1-2 roky, 3x denně, 1,5 sáčku pokaždé pro 3-5leté, 3x denně, pokaždé 2 sáčky pro 6-8 let, 3x za rok den, 2,5-3 sáčky pokaždé pro 9-13 let, 3 až 4 sáčky pokaždé pro děti a dospělé starší 14 let, 3x denně.
Použití taurinu je přísně v souladu se specifikacemi čínského lékopisu.
Strukturované vzdělávací kurzy, které zahrnovaly: vizuální uspořádání, rutina, uspořádání prostředí, programový rozvrh, osobní pracovní systém, se skládají z pěti částí.
Kurz navrhují a realizují kvalifikovaní behaviorální rehabilitátoři, kteří pracují déle než 5 let, za účasti rodičů.
Denní doba tréninku je asi 6-8 hodin a celková doba zásahu není kratší než 40 hodin týdně.
|
|
Komparátor placeba: Placebo skupina
Placebo v kombinaci s behaviorální rehabilitační terapií
|
Strukturované vzdělávací kurzy, které zahrnovaly: vizuální uspořádání, rutina, uspořádání prostředí, programový rozvrh, osobní pracovní systém, se skládají z pěti částí.
Kurz navrhují a realizují kvalifikovaní behaviorální rehabilitátoři, kteří pracují déle než 5 let, za účasti rodičů.
Denní doba tréninku je asi 6-8 hodin a celková doba zásahu není kratší než 40 hodin týdně.
0,4 g v 1 sáčku, perorálně.
Jednorázové dávkování: 1 sáček pokaždé pro 1-2 roky, 3x denně, 1,5 sáčku pokaždé pro 3-5leté, 3x denně, pokaždé 2 sáčky pro 6-8 let, 3x za rok den, 2,5-3 sáčky pokaždé pro 9-13 let, 3 až 4 sáčky pokaždé pro děti a dospělé starší 14 let, 3x denně.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre kontrolního seznamu hodnocení autismu (ATEC)
Časové okno: Od základní linie do 3. měsíce.
|
Kontrolní seznam hodnocení léčby autismu (ATEC) bude použit k vyhodnocení rehabilitace syndromů ASD po intervencích, která zahrnuje komunikaci, sociální, vnímání a zdravé chování.
ATEC bude sebehodnoceno strážce.
Čím nižší je skóre ATEC, tím lepší je rehabilitace.
|
Od základní linie do 3. měsíce.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
6-položkový index gastrointestinální závažnosti (6-GSI)
Časové okno: V 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíci od výchozího stavu.
|
6-položkový Gastrointestinal Severity Index (6-GSI) bude použit k hodnocení gastrointestinálních syndromů pacientů s ASD, včetně zácpy, průjmu, průměrné konzistence stolice, zápachu stolice, plynatosti, bolesti břicha.
Čím vyšší skóre, tím závažnější jsou syndromy.
|
V 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíci od výchozího stavu.
|
|
Hodnotící stupnice autistického spektra (ASRS)
Časové okno: V 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíci od výchozího stavu.
|
Škály hodnocení autistického spektra (ASRS), sestávající ze 71 otázek, sestávají ze tří základních částí: defekty v povaze sociální interakce, abnormality v jazyce a komunikaci, stereotypy, omezení a opakující se zájmy a chování. ASRS budou sami posuzovat opatrovníci. Dotazník ASRS používá 5-úrovňové skóre: 0 = nikdy, což znamená, že se to nikdy nestalo; 1 bod = velmi málo, týká se 1 nebo 2 krát za měsíc; 2 body = někdy, týká se 1 nebo 2 krát za týden; 3 body = časté, to znamená 3 až 4krát za týden; 4 body = vždy, to znamená každý den. |
V 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíci od výchozího stavu.
|
|
Škála sociální odezvy (SRS)
Časové okno: V 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíci od výchozího stavu.
|
K hodnocení sociální schopnosti dětí se používá škála sociální odezvy (SRS), která kvantifikuje sociální schopnosti dětí.
SRS budou sami posuzovat opatrovníci.
Existuje pět subškál: Sociální uvědomění, Sociální kognice, Sociální komunikace a Sociální motivace a Autistické manýry.
Hlavním rysem této škály je zhodnocení sociální situace dětí úzce se sociální poruchou jako základním příznakem PAS.
|
V 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíci od výchozího stavu.
|
|
Identifikace a řízení obtíží s krmením (IMFeD)
Časové okno: V 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíci od výchozího stavu.
|
Identifikace a řízení obtíží s krmením (IMFeD), skládá se ze 17 položek a obsahuje šest dimenzí: špatná chuť k jídlu, zvláštní preference jídla, špatné stravovací návyky, nadměrný zájem rodičů, strach z jídla a stav základního onemocnění.
IMFeD bude samohodnotit opatrovníky.
Závažnost problémů se stravovacím chováním dětí je rozdělena do čtyř úrovní: „Vždy“ se vztahuje na průměrně 5 nebo více dní v týdnu, kdy se stravovací chování nebo pocity projevují. „Často“
znamená mít toto chování nebo pocity v průměru 3 až 4 dny v týdnu." Někdy"
znamená mít toto chování nebo pocity v průměru 1 až 2 dny v týdnu." Nikdy"
znamená, že k akci nebo pocitu nedochází.
|
V 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíci od výchozího stavu.
|
|
Dotazník dětských spánkových návyků (CSHQ)
Časové okno: V 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíci od výchozího stavu.
|
Dotazník dětských spánkových návyků (CSHQ), který obsahuje 48 položek, dokáže odhalit osm specifických problémů se spánkem, jako jsou špatné spánkové návyky, úzkost ze spánku, nepravidelná doba spánku, poruchy dýchání ve spánku, abnormální spánek, denní ospalost, noční bdění a prodloužená spánková latence. .
CSHQ bude samohodnotit opatrovníky.
CSHQ požádala rodiče, aby si vzpomněli na spánkové podmínky svých dětí v posledních čtyřech týdnech, a ohodnotila spánkové podmínky dětí jako „často“ (5–7krát týdně), „někdy“ (2–4krát týdně) a „zřídka“. nebo žádný" (0-1krát týdně).
|
V 1., 2., 3., 6., 9., 12. měsíci od výchozího stavu.
|
|
Skóre kontrolního seznamu hodnocení autismu (ATEC)
Časové okno: Od základní linie do 1., 2., 6., 9., 12. měsíce.
|
Kontrolní seznam hodnocení léčby autismu (ATEC) bude použit k vyhodnocení rehabilitace syndromů ASD po intervencích, která zahrnuje komunikaci, sociální, vnímání a zdravé chování.
ATEC bude sebehodnoceno strážce.
Čím nižší je skóre ATEC, tím lepší je rehabilitace.
|
Od základní linie do 1., 2., 6., 9., 12. měsíce.
|
|
Měřítko pro hodnocení autismu v dětství (Cars)
Časové okno: Na 3., 6., 9., 12. měsíc od základní linie.
|
Měřítko ratingu dětského autismu (CARS) vyvinutá Schoplen (1980). Celkové skóre je 60 bodů a auta budou hodnocena lékaři.
Účastníci se skóre15-30,31-36,37-60 jsou považováni za mírný autismus, mírný autismus, těžký autismus.
|
Na 3., 6., 9., 12. měsíc od základní linie.
|
|
Gesell Development Scale
Časové okno: Na 3., 6., 9., 12. měsíc od základní linie.
|
Vývojová stupnice Gesell hodnotí hlavně funkci centrálního nervového systému.
Má pět specifických domén, hrubého motoru, jemného motoru, jazyka a individuálního sociálního chování.
Vývojová stupnice Gesell bude vyhodnocena lékaři. Podávání vztahu mezi skóre získanými v 5 behaviorálních oblastech a skutečným věkem byl vypočten vývojový kvocient (DQ) každého pole.
Stav okraje: 76 ≤ dq <85; Mírné zakrnění: 55 ≤ dq ≤ 75; Mírné zakrnění: 40 ≤ dq ≤ 54; Těžké zakrnění: 25 ≤ dq ≤ 39; Velmi závažné zakrnění: DQ <25.
|
Na 3., 6., 9., 12. měsíc od základní linie.
|
|
Skóre Wechsler Intelligence Scale (WISC)
Časové okno: Na 3., 6., 9., 12. měsíc od základní linie.
|
WISC se skládá ze 6 verbálních subtestů, jmenovitě obecných znalostí, podobnosti, aritmetiky, slovní zásoby, porozumění a merorizace čísel.
WISC budou hodnoceny profesionálními lékaři, včetně 6 operačních subtestů, jmenovitě doplněk obrázku, uspořádání obrázků, vzoru stavebních bloků, porovnávání objektů, dekódování, bludiště.
Skóre ≥ 1330 je velmi vynikající, 120 až 129 je vynikající, 110 až 119 je horní střed, 90 až 109 je střední, 80 až 89 je nižší střed, 70 až 79 je okrajová, <70 je nízká inteligence, z toho 55 až 69 je mírná mentální retardace, 40 až 54 jsou mírné mentální retardace a 25 až 39 je závažná mentální retardace.
|
Na 3., 6., 9., 12. měsíc od základní linie.
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna koncentrace hemoglobinu v kortikálním metabolismu
Časové okno: Na 3. měsíc od základní linie.
|
Funkční téměř infračervená spektroskopie (FNIRS) je nová neinvazivní neuroimagingová technika pro sledování funkce mozku v reálném čase.
Na základě rozdílu rychlosti absorpce oxygenovaného hemoglobinu (HBO) a deoxyhemoglobinu (DHB) v mozkové tkáni pro NIR světlo různých vlnových délek se vypočítá změny koncentrace hemoglobinu v kortikálním metabolismu, aby odrážely změny mozkové funkce.
|
Na 3. měsíc od základní linie.
|
|
Změna hladin metabolitů souvisejících s taurinem
Časové okno: Na 3. měsíc od základní linie.
|
Analýza metabolomiky necílená bude provedena za účelem posouzení změn několika hladin metabolitů séru souvisejících s taurinem mezi skupinou.
|
Na 3. měsíc od základní linie.
|
|
Rozdíl v proporcích druhů střevní flóry (%)
Časové okno: Na 3. měsíc od základní linie.
|
Pro vyhodnocení rozmanitosti střevní flóry mezi skupinou bude provedena metagenomika pomocí vzorků stolice.
Podíl druhů střevní flóry (%) bude shrnut mezi skupinami.
|
Na 3. měsíc od základní linie.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Hao Zhou, Guizhou Provincial People's Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 20230702
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Poruchou autistického spektra
-
Sohag UniversityZápis na pozvánkuPlacenta Accrete SpectrumEgypt
-
Kasr El Aini HospitalNáborTěhotenství | Skóre Apgar | Turnikety | Placenta Accrete SpectrumEgypt
-
Assiut UniversityNeznámý
-
Novartis PharmaceuticalsDokončenoPIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS)Španělsko, Francie, Austrálie, Spojené státy, Irsko
-
Sohag UniversityNábor
-
Ain Shams Maternity HospitalDokončeno
-
Hatem AbuHashimDokončenoPlacenta Accreta SpectrumEgypt
-
Hatem AbuHashimNeznámýPlacenta Accreta Spectrum
-
FANG HENáborPlacenta Accreta SpectrumČína
-
Cairo UniversityZatím nenabíráme