Étude sur le traitement de la taurine chez les enfants autistes
La supplémentation en taurine améliore les symptômes de base chez les enfants atteints de troubles du spectre autistique : un essai randomisé, en double aveugle et contrôlé
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Les troubles du spectre autistique (TSA) sont les troubles invalidants les plus courants de l'enfance et se caractérisent par des difficultés sociales, des comportements stéréotypés, des intérêts étroits et des paresthésies. Ces dernières années, la prévalence des TSA a augmenté d'année en année, et la dernière épidémiologie aux États-Unis montre que la prévalence des TSA est de 1/44. La précédente enquête épidémiologique multicentrique sur les TSA chez les enfants en Chine a montré que la prévalence des TSA chez les enfants âgés de 6 à 12 ans en Chine était d'environ 0,7 % et que les dépenses médicales et non médicales à vie des patients atteints de TSA variaient de 1,4 million de dollars à 2,4 millions de dollars. million. L'enquête a montré que la charge de morbidité des TSA chez les enfants âgés de 0 à 6 ans dans la province du Guizhou se situait entre 60 000 et 80 000 yuans/an/personne. Le TSA est devenu un problème de santé publique majeur affectant la santé des enfants en raison de son taux de prévalence élevé, de son taux d'invalidité et de la lourde charge de morbidité, qui a imposé un énorme fardeau économique et social aux familles et à la société des enfants atteints de TSA. À l'heure actuelle, le TSA figure sur la liste des principales maladies invalidantes parmi les maladies mentales, entraînant un lourd fardeau pour les familles et la société, et le TSA est devenu un problème de santé publique majeur affectant la santé des enfants.
À l'heure actuelle, il n'existe aucun médicament spécifique pour améliorer les principaux symptômes du TSA, et l'éducation et la thérapie comportementale sont principalement axées sur une intervention précoce pour obtenir les meilleurs résultats. Bien que des interventions comportementales efficaces puissent considérablement améliorer les principaux symptômes des enfants atteints de TSA, une proportion importante d'enfants atteints de TSA ont encore des incapacités fonctionnelles résiduelles. Par conséquent, la recherche et le développement de nouvelles méthodes de traitement pour les enfants atteints de TSA sont devenus un problème brûlant et difficile. Les enfants atteints de TSA sont sujets à de multiples nutriments en raison de mauvaises habitudes alimentaires, de symptômes gastro-intestinaux et d'allergies alimentaires, et l'ajout de nutriments clés devrait devenir l'un des traitements adjuvants importants pour les enfants atteints de TSA. L'équipe du projet a créé une cohorte nationale de recherche multicentrique sur les TSA chez les enfants et construit une biobanque de TSA chez les enfants avec le soutien financier de la Commission nationale de la santé. Une étude cas-témoins (117:119) utilisant la métabolomique RMN 1H pour détecter des échantillons d'urine d'enfants atteints de TSA a montré des niveaux de taurine plus faibles dans le groupe TSA par rapport au groupe témoin sain. Ces dernières années, la carence en taurine a été associée à des troubles ou à des symptômes neurologiques tels que les maladies neurodégénératives, les accidents vasculaires cérébraux, l'épilepsie et la neuropathie diabétique. En outre, des expériences animales et cliniques ont montré que la supplémentation en taurine a certains effets thérapeutiques sur les maladies neurologiques, notamment le signe de comportement d'Angelman, le signe de comportement X fragile, les troubles du sommeil et de l'éveil, les accidents vasculaires cérébraux, le trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité, les tics et la supplémentation en taurine peut améliorer l'anxiété. Symptômes et capacités cognitives des souris. Dans une précédente expérience d'intervention animale, la supplémentation en taurine sur la base du modèle d'autisme VPA chez les rats pendant la grossesse s'est avérée améliorer le comportement de type TSA chez la progéniture. Cependant, il existe un manque de preuves basées sur la population chez les enfants atteints de TSA.
La taurine est largement distribuée dans le cerveau, la moelle épinière, le cœur, les cellules musculaires et la rétine, et est l'un des acides aminés les plus abondants dans presque tous les tissus et organes. Un grand nombre d'études ont montré que la taurine peut protéger une variété de tissus et d'organes contre les dommages du stress oxydatif. La taurine peut également améliorer les troubles cognitifs dans une variété de conditions physiologiques et pathologiques grâce à une variété de mécanismes, y compris la réduction de la neuroinflammation, la régulation positive de l'expression de Nrf2 et la capacité antioxydante, l'activation de la voie de signalisation Akt/CREB/PGC1α pour améliorer encore la biosynthèse mitochondriale, la fonction synaptique, et réduire le stress oxydatif. Un grand nombre d'études ont montré que par rapport à des témoins sains, les taux sanguins de marqueurs de stress oxydatif chez les enfants atteints de TSA sont réduits ou augmentés à des degrés divers, et seraient liés à la formation de comportements stéréotypés de TSA. La question de savoir si la taurine peut améliorer les principaux symptômes du TSA en réduisant les dommages causés par le stress oxydatif reste incertaine, et des études sur l'homme sont nécessaires pour clarifier davantage le mécanisme d'action et vérifier les résultats des expérimentations animales.
En résumé, la carence en taurine est étroitement liée à l'apparition de troubles neurodéveloppementaux, et la supplémentation alimentaire peut avoir un certain effet thérapeutique. Cette étude s'appuie sur ce point de départ pour proposer des bases de projet. Cette étude vise à mener un essai contrôlé randomisé exploratoire en double aveugle pour comparer et analyser l'effet de la supplémentation en taurine sur l'amélioration des principaux symptômes chez les enfants TSA qui ont été traités avec une rééducation comportementale de routine combinée à un supplément de taurine (groupe expérimental) et une rééducation comportementale. combiné avec un placebo (groupe témoin) pendant 3 mois et un suivi continu pendant 12 mois. Le mécanisme d'action possible a été étudié en détectant les symptômes intestinaux, la flore intestinale, les marqueurs du stress oxydatif et les symptômes cliniques des TSA. Le but de cette étude est d'explorer une thérapie adjuvante efficace et fiable pour les enfants atteints de TSA. Étudier l'effet curatif de la supplémentation en taurine sur les principaux symptômes des enfants atteints de troubles du spectre des TSA. Pour observer l'incidence des effets indésirables de la supplémentation en taurine, évaluer la valeur de l'application clinique de la supplémentation en taurine et fournir un support théorique pour d'autres tests.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, Chine, 550003
- Guizhou Provincial People's Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Âgé de 2,5 à 18 ans à l'inscription.
- Répondre aux critères de diagnostic du TSA par le manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux (DSM-5).
Critère d'exclusion:
- Signe comportemental de Rett, infirmité motrice cérébrale, autres maladies congénitales, associées à d'autres signes comportementaux métaboliques héréditaires, épilepsie.
- Enfants ayant eu une maladie infectieuse aiguë ou chronique au cours des 3 derniers mois.
- Enfants avec une fonction hépatique et rénale anormale, une maladie cardiaque pulmonaire chronique.
- Les enfants qui ont pris des suppléments de taurine ou des médicaments au cours des 3 derniers mois.
- Les parents ou les patients refusent de participer à l'étude.
- L'investigateur détermine que le sujet est incapable de se conformer aux exigences de l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe de traitement taurine
Taurine associée à une thérapie de réadaptation comportementale
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Granules de taurine mélangées à de l'amidon de maïs et du sucre blanc, 0,4 g dans 1 sachet, pris par voie orale.
Dosage unique : 1 sachet à chaque fois pour 1 à 2 ans, 3 fois par jour, 1,5 sachet à chaque fois pour 3 à 5 ans, 3 fois par jour, 2 sachets à chaque fois pour 6 à 8 ans, 3 fois par jour, 2,5-3 sachets à chaque fois pour les 9-13 ans, 3 à 4 sachets à chaque fois pour les enfants et les adultes de plus de 14 ans, 3 fois par jour.
L'utilisation de la taurine est strictement conforme aux spécifications de la pharmacopée chinoise.
Les cours de formation structurés qui comprenaient : l'arrangement visuel, la routine, l'aménagement de l'environnement, le calendrier du programme, le système de travail personnel se compose de cinq parties.
Le cours est conçu et mis en œuvre par des rééducateurs comportementaux qualifiés qui ont travaillé pendant plus de 5 ans, avec la participation des parents.
Le temps d'entraînement quotidien est d'environ 6 à 8 heures et le temps d'intervention total n'est pas inférieur à 40 heures par semaine.
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Comparateur placebo: Groupe placebo
Placebo associé à une thérapie de réadaptation comportementale
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Les cours de formation structurés qui comprenaient : l'arrangement visuel, la routine, l'aménagement de l'environnement, le calendrier du programme, le système de travail personnel se compose de cinq parties.
Le cours est conçu et mis en œuvre par des rééducateurs comportementaux qualifiés qui ont travaillé pendant plus de 5 ans, avec la participation des parents.
Le temps d'entraînement quotidien est d'environ 6 à 8 heures et le temps d'intervention total n'est pas inférieur à 40 heures par semaine.
0,4 g dans 1 sachet, pris par voie orale.
Dosage unique : 1 sachet à chaque fois pour 1 à 2 ans, 3 fois par jour, 1,5 sachet à chaque fois pour 3 à 5 ans, 3 fois par jour, 2 sachets à chaque fois pour 6 à 8 ans, 3 fois par jour, 2,5-3 sachets à chaque fois pour les 9-13 ans, 3 à 4 sachets à chaque fois pour les enfants et les adultes de plus de 14 ans, 3 fois par jour.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Score de la liste de contrôle d'évaluation du traitement autistique (ATEC)
Délai: De la ligne de base jusqu'au 3 mois.
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La liste de contrôle d'évaluation du traitement de l'autisme (ATEC) sera utilisée pour évaluer la réhabilitation des syndromes de base des TSA après des interventions, qui comprennent la communication, les compétences sociales, la perception et les comportements sains.
L'ATEC sera auto-évalué par les tuteurs. Gradation de la Sévère: légère (score ATEC initial 20-49), modéré (score ATEC initial 50-79), grave (score ATEC initial> 80).
Plus les scores ATEC sont bas, meilleur est la réhabilitation.
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De la ligne de base jusqu'au 3 mois.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Indice de gravité gastro-intestinale à 6 éléments (6-GSI)
Délai: Au 1er, 2e, 3e, 6e, 9e, 12e mois à partir de la ligne de base.
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L'indice de gravité gastro-intestinal à 6 éléments (6-GSI) sera utilisé pour évaluer les syndromes gastro-intestinaux des patients atteints de TSA, notamment la constipation, la diarrhée, la consistance moyenne des selles, l'odeur des selles, les flatulences et les douleurs abdominales.
Plus le score est élevé, plus les syndromes sont sévères.
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Au 1er, 2e, 3e, 6e, 9e, 12e mois à partir de la ligne de base.
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Échelles d'évaluation du spectre autistique (ASRS)
Délai: Au 1er, 2e, 3e, 6e, 9e, 12e mois à partir de la ligne de base.
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Les échelles d'évaluation du spectre de l'autisme (ASRS), composées de 71 questions, se composent de trois parties principales : les défauts dans la nature de l'interaction sociale, les anomalies du langage et de la communication, les stéréotypes, les limitations et les intérêts et comportements répétitifs. L'ASRS sera auto-évalué par les tuteurs. Le questionnaire ASRS utilise un score à 5 niveaux : 0 = jamais, ce qui signifie que cela ne s'est jamais produit ; 1 point = très peu, fait référence à 1 ou 2 fois par mois ; 2 points = parfois, fait référence à 1 ou 2 fois par semaine ; 3 points = fréquent, c'est-à-dire 3 ou 4 fois par semaine ; 4 points = toujours, c'est-à-dire tous les jours. |
Au 1er, 2e, 3e, 6e, 9e, 12e mois à partir de la ligne de base.
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Échelle de réactivité sociale (SRS)
Délai: Au 1er, 2e, 3e, 6e, 9e, 12e mois à partir de la ligne de base.
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L'échelle de réactivité sociale (SRS), qui quantifie la capacité sociale des enfants, est utilisée pour évaluer la capacité sociale des enfants.
Le SRS sera auto-évalué par les tuteurs.
Il existe cinq sous-échelles : la conscience sociale, la cognition sociale, la communication sociale et la motivation sociale et les maniérismes autistiques.
La principale caractéristique de cette échelle est d'évaluer de près la situation sociale des enfants présentant des troubles sociaux comme symptôme central du TSA.
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Au 1er, 2e, 3e, 6e, 9e, 12e mois à partir de la ligne de base.
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Identification et gestion des difficultés alimentaires (IMFeD)
Délai: Au 1er, 2e, 3e, 6e, 9e, 12e mois à partir de la ligne de base.
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Identification et gestion des difficultés alimentaires (IMFeD), il est composé de 17 items et contient six dimensions : manque d'appétit, préférences alimentaires particulières, mauvaises habitudes alimentaires, inquiétude parentale excessive, peur de manger et état pathologique sous-jacent.
L'IMFeD sera auto-évalué par les tuteurs.
La gravité des problèmes de comportement alimentaire des enfants est divisée en quatre niveaux : "Toujours" fait référence à une moyenne de 5 jours ou plus par semaine lorsque le comportement ou la sensation alimentaire. "Souvent"
signifie avoir ce comportement ou ce sentiment en moyenne 3 à 4 jours par semaine."Parfois"
signifie avoir ce comportement ou ce sentiment en moyenne 1 à 2 jours par semaine."Jamais"
signifie que l'action ou le sentiment ne se produit pas.
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Au 1er, 2e, 3e, 6e, 9e, 12e mois à partir de la ligne de base.
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Questionnaire sur les habitudes de sommeil des enfants (CSHQ)
Délai: Au 1er, 2e, 3e, 6e, 9e, 12e mois à partir de la ligne de base.
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Le questionnaire sur les habitudes de sommeil des enfants (CSHQ), qui contient 48 éléments, peut détecter huit problèmes de sommeil spécifiques, tels que les mauvaises habitudes de sommeil, l'anxiété du sommeil, la durée irrégulière du sommeil, les troubles respiratoires du sommeil, le sommeil anormal, la somnolence diurne, le réveil nocturne et la latence prolongée du sommeil. .
Le CSHQ sera auto-évalué par les tuteurs.
Le CSHQ a demandé aux parents de se rappeler les conditions de sommeil de leurs enfants au cours des quatre dernières semaines et a évalué les conditions de sommeil des enfants comme étant « souvent » (5 à 7 fois par semaine), « parfois » (2 à 4 fois par semaine) et « rarement ». ou aucun" (0-1 fois par semaine).
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Au 1er, 2e, 3e, 6e, 9e, 12e mois à partir de la ligne de base.
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Score de la liste de contrôle d'évaluation du traitement autistique (ATEC)
Délai: De la ligne de base jusqu'au 1er, 2e, 6e, 9e, 12e mois.
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La liste de contrôle d'évaluation du traitement de l'autisme (ATEC) sera utilisée pour évaluer la réhabilitation des syndromes de base des TSA après des interventions, qui comprennent la communication, les compétences sociales, la perception et les comportements sains.
L'ATEC sera auto-évalué par les tuteurs. Gradation de la Sévère: légère (score ATEC initial 20-49), modéré (score ATEC initial 50-79), grave (score ATEC initial> 80).
Plus les scores ATEC sont bas, meilleur est la réhabilitation.
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De la ligne de base jusqu'au 1er, 2e, 6e, 9e, 12e mois.
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Échelle d'évaluation de l'autisme de l'enfance (voitures)
Délai: Au 3e, 6e, 9e, 12e mois à partir de la ligne de base.
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L'échelle de notation de l'autisme de l'enfance (CARS) développée par Schoplen (1980). Le score total est de 60 points, et les voitures seront évaluées par les cliniciens.
Les participants avec un score15-30,31-36,37-60 sont considérés comme un autisme léger, l'autisme modéré, l'autisme sévère.
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Au 3e, 6e, 9e, 12e mois à partir de la ligne de base.
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Échelle de développement de Gesell
Délai: Au 3e, 6e, 9e, 12e mois à partir de la ligne de base.
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L'échelle de développement de Gesell évalue principalement la fonction du système nerveux central.
Il dispose de cinq domaines spécifiques, du moteur brut, du moteur fin, du langage et du comportement individuel-social.
L'échelle de développement de Gesell sera évaluée par les cliniciens. Selon la relation entre les scores obtenus dans 5 champs comportementaux et l'âge réel, le quotient de développement (DQ) de chaque champ a été calculé.
État de bord: 76≤dq≤85; Un léger retard de croissance: 55≤dq≤75; Un retard de croissance modéré: 40≤dq≤54; Un retard de croissance sévère: 25≤dq≤39; Strême très sévère: DQ <25.
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Au 3e, 6e, 9e, 12e mois à partir de la ligne de base.
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Le score de l'échelle de l'intelligence de Wechsler (WISC)
Délai: Au 3e, 6e, 9e, 12e mois à partir de la ligne de base.
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Le WISC se compose de 6 sous-tests verbaux, à savoir la connaissance générale, la similitude, l'arithmétique, le vocabulaire, la compréhension et la mémorisation du nombre.
Le WISC sera évalué par des cliniciens professionnels, dont 6 sous-tests d'opération, à savoir le complément d'image, l'arrangement d'images, le modèle de bloc de construction, la correspondance d'objets, le décodage, le labyrinthe.
Un score ≥130 est très excellent, 120 à 129 est excellent, 110 à 119 est le milieu supérieur, 90 à 109 est moyen, 80 à 89 est inférieur au milieu, 70 à 79 est marginal, <70 est une faible intelligence, dont 55 à 69 sont un retard mental léger, 40 à 54 sont un retard mental modéré et 25 à 39 sont un retard mental sévère.
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Au 3e, 6e, 9e, 12e mois à partir de la ligne de base.
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement de concentration d'hémoglobine dans le métabolisme cortical
Délai: Au 3ème mois depuis la ligne de base.
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La spectroscopie quasi-infrarouge fonctionnelle (FNIRS) est une nouvelle technique de neuroimagerie non invasive pour la surveillance en temps réel de la fonction cérébrale.
Sur la base de la différence de taux d'absorption de l'hémoglobine oxygénée (HBO) et de la désoxyhémoglobine (DHB) dans le tissu cérébral pour la lumière NIR de différentes longueurs d'onde, les changements de concentration d'hémoglobine dans le métabolisme cortical seront calculés pour refléter les changements de la fonction cérébrale.
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Au 3ème mois depuis la ligne de base.
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Changement des niveaux de métabolites sériques liés à la taurine
Délai: Au 3ème mois depuis la ligne de base.
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Une analyse de métabolomique non ciblée sera effectuée pour évaluer le changement dans plusieurs niveaux de métabolites sériques liés à la taurine entre le groupe.
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Au 3ème mois depuis la ligne de base.
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Différence dans les proportions d'espèces de flore intestinales (%)
Délai: Au 3ème mois depuis la ligne de base.
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La métagénomique utilisant des échantillons de selles sera effectuée pour évaluer la diversité des flores intestinales entre le groupe.
La proportion d'espèces de flore intestinales (%) sera résumé entre les groupes.
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Au 3ème mois depuis la ligne de base.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Hao Zhou, Guizhou Provincial People's Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 20230702
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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