Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse om behandling af taurin hos børn med autisme

3. april 2025 opdateret af: Guizhou Provincial People's Hospital

Taurintilskud forbedrer kernesymptomer hos børn med autismespektrumforstyrrelser: et randomiseret, dobbeltblindet, kontrolleret forsøg

I behandlingen af ​​autismespektrumforstyrrelser (ASD) er medicin kun et supplement, og de vigtigste behandlingsformer er uddannelse og adfærdsterapi. Mennesker med autisme pådrager sig enorme medicinske og uddannelsesmæssige omkostninger, hvilket lægger en stor økonomisk byrde på familierne. Taurin er en af ​​de rigelige aminosyrer i væv og organer og spiller en række fysiologiske og farmakologiske funktioner i nerve-, kardiovaskulære, nyre-, endokrine og immunsystemer. En lang række undersøgelser har vist, at taurin kan forbedre kognitiv funktionsnedsættelse under forskellige fysiologiske eller patologiske tilstande gennem en række forskellige mekanismer, taurin kan øge mængden af ​​gavnlige bakterier i tarmen, hæmme væksten af ​​skadelige bakterier og have en positiv effekt på intestinal homeostase. Denne undersøgelse har til hensigt at analysere effekten af ​​taurintilskud på ASD og udforske den mulige mekanisme ved at påvise tarmsymptomer, tarmflora, markører for oxidativt stress og kliniske symptomer på ASD.

Studieoversigt

Detaljeret beskrivelse

Autismespektrumforstyrrelser (ASD) er de mest almindelige invaliderende lidelser i barndommen og er karakteriseret ved sociale vanskeligheder, stereotyp adfærd, snævre interesser og paræstesi. I de senere år har forekomsten af ​​ASD været stigende år for år, og den seneste epidemiologi i USA viser, at forekomsten af ​​ASD er 1/44. Den tidligere epidemiologiske multicenterundersøgelse af ASD hos børn i Kina viste, at prævalensen af ​​ASD hos børn i alderen 6-12 år i Kina var omkring 0,7 %, og livstidsmedicinske og ikke-medicinske udgifter for ASD-patienter varierede fra 1,4 millioner dollars til 2,4 dollars. million. Undersøgelsen viste, at sygdomsbyrden ved ASD hos børn i alderen 0-6 i Guizhou-provinsen var mellem 60.000 og 80.000 yuan/år/person. ASD er blevet et stort folkesundhedsproblem, der påvirker børns sundhed på grund af dets høje prævalensrate, handicapfrekvens og tunge sygdomsbyrde, hvilket har medført en enorm økonomisk og social byrde for familier og samfund af børn med ASD. På nuværende tidspunkt er ASD blevet opført som den førende invaliderende sygdom blandt mentale sygdomme, hvilket bringer en alvorlig byrde for familier og samfund, og ASD er blevet et stort folkesundhedsproblem, der påvirker børns sundhed.

På nuværende tidspunkt er der ingen specifikke lægemidler til at forbedre kernesymptomerne på ASD, og ​​uddannelse og adfærdsterapi er hovedsageligt fokuseret på tidlig intervention for at opnå de bedste resultater. Selvom effektive adfærdsmæssige interventioner markant kan forbedre kernesymptomerne hos børn med ASD, har en betydelig del af børn med ASD stadig resterende funktionsnedsættelser. Derfor er forskning og udvikling af nye behandlingsmetoder til børn med ASD blevet et varmt og vanskeligt problem. Børn med ASD er tilbøjelige til flere næringsstoffer på grund af dårlige spisevaner, gastrointestinale symptomer og fødevareallergier, og tilsætning af nøglenæringsstoffer forventes at blive en af ​​de vigtige hjælpebehandlinger for børn med ASD. Projektholdet etablerede en national børns ASD multi-center forskningskohorte og byggede en børns ASD biobank under økonomisk støtte fra National Health Commission. En case-control (117:119) undersøgelse, der brugte 1H-NMR metabolomics til at påvise urinprøver fra børn med ASD, viste lavere taurinniveauer i ASD-gruppen sammenlignet med den raske kontrolgruppe. I de senere år er taurinmangel blevet forbundet med neurologiske lidelser eller symptomer såsom neurodegenerative sygdomme, slagtilfælde, epilepsi og diabetisk neuropati. Derudover har dyreforsøg og kliniske eksperimenter fundet ud af, at taurintilskud har visse terapeutiske virkninger på neurologiske sygdomme, herunder Angelman adfærdstegn, skrøbeligt X adfærdstegn, søvn-vågningsforstyrrelse, slagtilfælde, opmærksomhedsunderskud hyperaktivitetsforstyrrelse, tic-forstyrrelse og taurintilskud kan forbedre angst symptomer og kognitive evner hos mus. I tidligere dyreinterventionsforsøg viste taurintilskud på basis af VPA-autismemodel hos rotter under graviditeten at forbedre ASD-lignende adfærd hos afkom. Der er dog mangel på befolkningsbaseret evidens hos børn med ASD.

Taurin er vidt udbredt i hjernen, rygmarven, hjertet, muskelcellerne og nethinden og er en af ​​de mere rigelige aminosyrer i næsten alle væv og organer. En lang række undersøgelser har vist, at taurin kan beskytte en række forskellige væv og organer mod oxidative stressskader. Taurin kan også forbedre kognitiv svækkelse i en række fysiologiske og patologiske tilstande gennem en række forskellige mekanismer, herunder reduktion af neuroinflammation, opregulering af Nrf2-ekspression og antioxidantkapacitet, aktivering af Akt/CREB/PGC1α-signalvejen for yderligere at forbedre mitokondriel biosyntese, synaptisk funktion, og reducere oxidativ stress. En lang række undersøgelser har vist, at sammenlignet med raske kontroller er blodniveauerne af oxidative stressmarkører hos børn med ASD reduceret eller øget i varierende grad, og menes at være relateret til dannelsen af ​​stereotyp adfærd af ASD. Hvorvidt taurin kan forbedre kernesymptomerne på ASD ved at reducere skader på oxidativ stress er stadig uklart, og der er behov for menneskelige undersøgelser for yderligere at afklare virkningsmekanismen og verificere resultaterne af dyreforsøg.

Sammenfattende er taurinmangel tæt forbundet med opståen af ​​neuroudviklingsforstyrrelser, og kosttilskud kan have en vis terapeutisk effekt. Denne undersøgelse er baseret på dette udgangspunkt for at foreslå grundlaget for projektet. Denne undersøgelse har til hensigt at udføre et eksplorativt randomiseret, dobbeltblindt kontrolleret forsøg for at sammenligne og analysere effekten af ​​taurintilskud på forbedring af kernesymptomer hos ASD-børn, der blev behandlet med rutinemæssig adfærdsrehabilitering kombineret med taurintilskud (eksperimentel gruppe) og adfærdsrehabilitering kombineret med placebo (kontrolgruppe) i 3 måneder og fortsat opfølgning i 12 måneder. Den mulige virkningsmekanisme blev undersøgt ved at påvise tarmsymptomer, tarmflora, markører for oxidativt stress og kliniske symptomer på ASD. Formålet med denne undersøgelse er at udforske en effektiv og pålidelig adjuverende terapi til børn med ASD. At undersøge den helbredende effekt af taurintilskud på kernesymptomerne hos børn med ASD-spektrumforstyrrelse. For at observere forekomsten af ​​bivirkninger ved taurintilskud skal du evaluere den kliniske anvendelsesværdi af taurintilskud og give teoretisk støtte til yderligere tests.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

64

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550003
        • Guizhou Provincial People's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • I alderen 2,5-18 år ved indskrivning.
  • Opfyld diagnosekriterierne for ASD i den diagnostiske og statistiske manual for psykiske lidelser (DSM-5).

Ekskluderingskriterier:

  • Rett adfærdsmæssige tegn, cerebral parese, andre medfødte sygdomme, forbundet med andre arvelige metaboliske adfærdsmæssige tegn, epilepsi.
  • Børn, der har haft en akut eller kronisk infektionssygdom inden for de seneste 3 måneder.
  • Børn med unormal lever- og nyrefunktion, kronisk pulmonal hjertesygdom.
  • Børn, der har taget taurintilskud eller medicin inden for de seneste 3 måneder.
  • Forældre eller patienter nægter at deltage i undersøgelsen.
  • Investigator vurderer, at forsøgspersonen ikke er i stand til at overholde undersøgelseskravene.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Taurin behandlingsgruppe
Taurin kombineret med adfærdsrehabiliteringsterapi
Taurin granulat blandet med majsstivelse og hvidt sukker, 0,4 g i 1 pose, indtaget oralt. Engangsdosis: 1 pose hver gang til 1-2 år, 3 gange om dagen, 1,5 poser hver gang til 3-5 år, 3 gange om dagen, 2 poser hver gang til 6-8 år, 3 gange om dagen dag, 2,5-3 poser hver gang for 9-13 år, 3 til 4 poser hver gang for børn og voksne over 14 år, 3 gange om dagen. Brugen af ​​taurin er strengt i overensstemmelse med specifikationerne i den kinesiske farmakopé.
Strukturerede træningsforløb som omfattede: visuelt arrangement, rutine, miljøarrangement, programplan, personligt arbejdssystem består af fem dele. Kurset tilrettelægges og gennemføres af kvalificerede adfærdsrehabilitatorer, der har arbejdet i mere end 5 år, med deltagelse af forældre. Den daglige træningstid er omkring 6-8 timer, og den samlede indsatstid er ikke mindre end 40 timer om ugen.
Placebo komparator: Placebo gruppe
Placebo kombineret med adfærdsrehabiliteringsterapi
Strukturerede træningsforløb som omfattede: visuelt arrangement, rutine, miljøarrangement, programplan, personligt arbejdssystem består af fem dele. Kurset tilrettelægges og gennemføres af kvalificerede adfærdsrehabilitatorer, der har arbejdet i mere end 5 år, med deltagelse af forældre. Den daglige træningstid er omkring 6-8 timer, og den samlede indsatstid er ikke mindre end 40 timer om ugen.
0,4 g i 1 pose, indtaget oralt. Engangsdosis: 1 pose hver gang til 1-2 år, 3 gange om dagen, 1,5 poser hver gang til 3-5 år, 3 gange om dagen, 2 poser hver gang til 6-8 år, 3 gange om dagen dag, 2,5-3 poser hver gang for 9-13 år, 3 til 4 poser hver gang for børn og voksne over 14 år, 3 gange om dagen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Score for evaluering af autismebehandlingsevaluering (ATEC)
Tidsramme: Fra baseline til den 3. måned.
Evaluering af autismebehandlingsevaluering (ATEC) vil blive brugt til at evaluere rehabilitering af ASD -kernesyndromer efter interventioner, der inkluderer kommunikation, sociale, opfattelse færdigheder og sund adfærd. ATEC vil blive selvvurderet af Guardians.Severity Grading: Mild (Initial ATEC Score 20-49), Moderat (indledende ATEC-score 50-79), svær (initial ATEC-score> 80). Jo lavere ATEC -scoringer, jo bedre er rehabiliteringen.
Fra baseline til den 3. måned.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
6-element Gastrointestinal Severity Index (6-GSI)
Tidsramme: I den 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
6-item Gastrointestinal Severity Index (6-GSI) vil blive brugt til at vurdere gastrointestinale syndromer hos ASD-patienter, herunder forstoppelse, diarré, gennemsnitlig afføringskonsistens, afføringslugt, flatulens, mavesmerter. Jo højere score, jo mere alvorlige syndromer.
I den 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Autism Spectrum Rating Scales (ASRS)
Tidsramme: I den 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.

Autism Spectrum Rating Scales (ASRS), der består af 71 spørgsmål, består af tre kernedele: defekter i karakteren af ​​social interaktion, abnormiteter i sprog og kommunikation, stereotyper, begrænsninger og gentagne interesser og adfærd.

ASRS vil blive selvvurderet af værger. ASRS-spørgeskemaet bruger en score på 5 niveauer: 0 = aldrig, hvilket betyder, at det aldrig er sket; 1 point = meget få, refererer til 1 eller 2 gange på en måned; 2 point = nogle gange, refererer til 1 eller 2 gange på en uge; 3 point = hyppigt, hvilket betyder 3 eller 4 gange om ugen; 4 point = altid, hvilket betyder hver dag.

I den 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Social Responsiveness Scale (SRS)
Tidsramme: I den 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Social Responsiveness Scale (SRS), som kvantificerer børns sociale formåen, bruges til at vurdere børns sociale formåen. SRS vil blive selvvurderet af værger. Der er fem underskalaer: Social bevidsthed, social kognition, social kommunikation og social motivation og autistiske manerismer. Hovedtræk ved denne skala er at evaluere den sociale situation for børn tæt med social lidelse som kernesymptomet på ASD.
I den 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Identifikation og håndtering af fodringsvanskeligheder (IMFeD)
Tidsramme: I den 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Identifikation og håndtering af fodringsvanskeligheder (IMFeD), den er sammensat af 17 genstande og indeholder seks dimensioner: dårlig appetit, særlige madpræferencer, dårlige spisevaner, overdreven bekymring hos forældre, frygt for at spise og underliggende sygdomsstatus. IMFeD vil blive selvvurderet af værger. Sværhedsgraden af ​​børns spiseadfærdsproblemer er opdelt i fire niveauer: "Altid" refererer til et gennemsnit på 5 eller flere dage om ugen, når spiseadfærden eller følelsen."Ofte" betyder at have denne adfærd eller følelse i gennemsnit 3 til 4 dage om ugen."Nogle gange" betyder at have denne adfærd eller følelse i gennemsnit 1 til 2 dage om ugen."Aldrig" betyder, at handlingen eller følelsen ikke opstår.
I den 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Børns søvnvaner spørgeskema (CSHQ)
Tidsramme: I den 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ), som indeholder 48 genstande, kan detektere otte specifikke søvnproblemer, såsom dårlige sovevaner, søvnangst, uregelmæssig søvnvarighed, søvnforstyrret vejrtrækning, unormal søvn, søvnighed i dagtimerne, vågen nat og forlænget søvnforsinkelse . CSHQ vil blive selvvurderet af værger. CSHQ bad forældre om at huske deres børns søvnforhold i de sidste fire uger og vurderede børnenes søvnforhold som "ofte" (5-7 gange om ugen), "nogle gange" (2-4 gange om ugen) og "sjældent" eller ingen" (0-1 gange om ugen).
I den 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Score for evaluering af autismebehandlingsevaluering (ATEC)
Tidsramme: Fra baseline til 1., 2., 6., 9., 12. måned.
Evaluering af autismebehandlingsevaluering (ATEC) vil blive brugt til at evaluere rehabilitering af ASD -kernesyndromer efter interventioner, der inkluderer kommunikation, sociale, opfattelse færdigheder og sund adfærd. ATEC vil blive selvvurderet af Guardians.Severity Grading: Mild (Initial ATEC Score 20-49), Moderat (indledende ATEC-score 50-79), svær (initial ATEC-score> 80). Jo lavere ATEC -scoringer, jo bedre er rehabiliteringen.
Fra baseline til 1., 2., 6., 9., 12. måned.
Childhood Autism Rating Scale (CARS)
Tidsramme: Den 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Childhood Autism Rating Scale (CARS) udviklet af Schoplen (1980). Den samlede score er 60 point, og biler vil blive evalueret af klinikere. Deltagere med en score15-30,31-36,37-60 betragtes som mild autisme, moderat autisme, svær autisme.
Den 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Gesell udviklingsskala
Tidsramme: Den 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Gesell -udviklingsskalaen vurderer hovedsageligt funktionen af ​​centralnervesystemet. Det har fem specifikke domæner, grov motor, fin motor, sprog og individuel social opførsel. Gesell -udviklingsskala vil blive evalueret af klinikere. I henhold til forholdet mellem de scoringer, der er opnået i 5 adfærdsfelter og den faktiske alder, blev udviklingskvotienten (DQ) på hvert felt beregnet. Kantstilstand: 76≤dq≤85; Mild stunting: 55≤dq≤75; Moderat stunting: 40≤dq≤54; Alvorlig stunting: 25≤dq≤39; Meget alvorlig stunting: DQ <25.
Den 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Wechsler Intelligence Scale (WISC) score
Tidsramme: Den 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
WISC består af 6 verbale subtests, nemlig generel viden, lighed, aritmetik, ordforråd, forståelse og antal memorering. WISC vil blive evalueret af professionelle klinikere, herunder 6 driftsundertests, nemlig billedkomplement, billedarrangement, byggesten, objektmatching, afkodning, labyrint. En score på ≥130 er meget fremragende, 120 til 129 er fremragende, 110 til 119 er øvre midten, 90 til 109 er medium, 80 til 89 er lavere midten, 70 til 79 er marginal, <70 er lav intelligens, hvoraf 55 til 69 er mild mental retardering, 40 til 54 er moderat mental retardering, og 25 til 39 er alvorlig mental retardering.
Den 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af hæmoglobinkoncentration i kortikal metabolisme
Tidsramme: I den 3. måned fra baseline.
Funktionel nær-infrarød spektroskopi (FNIRS) er en ny ikke-invasiv neuroimaging-teknik til realtidsovervågning af hjernefunktion. Baseret på forskellen i absorptionshastigheden for oxygeneret hæmoglobin (HBO) og deoxyhemoglobin (DHB) i hjernevæv for NIR -lys af forskellige bølgelængder, beregnes ændringerne af hæmoglobinkoncentration i kortikal metabolisme for at afspejle ændringer i hjernefunktionen.
I den 3. måned fra baseline.
Ændring af taurinrelaterede serummetabolitterniveauer
Tidsramme: I den 3. måned fra baseline.
Ikke-målrettet metabolomikanalyse udføres for at vurdere ændringer i adskillige taurinrelaterede serummetabolitterniveauer mellem gruppe.
I den 3. måned fra baseline.
Forskel i proportioner af tarmflora -arter (%)
Tidsramme: I den 3. måned fra baseline.
Metagenomik ved anvendelse af afføringsprøver udføres for at evaluere tarmflora -mangfoldighed mellem gruppe. Andelen af ​​tarmflora -arter (%) opsummeres mellem grupper.
I den 3. måned fra baseline.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hao Zhou, Guizhou Provincial People's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. august 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. juni 2024

Studieafslutning (Faktiske)

28. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

8. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Abonner