Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a taurin kezeléséről autista gyermekeknél

2024. február 26. frissítette: Guizhou Provincial People's Hospital

A taurin-kiegészítés javítja az autizmus spektrumzavarral küzdő gyermekek alapvető tüneteit: véletlenszerű, kettős vak, ellenőrzött vizsgálat

Az autizmus spektrumzavarok (ASD) kezelésében a gyógyszeres kezelés csak kiegészítő, a fő kezelési módok pedig az oktatás és a viselkedésterápia. Az autistáknak óriási egészségügyi és oktatási költségeket kell fizetniük, ami nagy anyagi terhet ró a családokra. A taurin a szövetekben és szervekben található aminosavak egyike, és számos fiziológiai és farmakológiai funkciót tölt be az idegrendszeri, szív- és érrendszeri, vese-, endokrin- és immunrendszerek. Számos tanulmány kimutatta, hogy a taurin különféle mechanizmusokon keresztül javíthatja a kognitív funkciók károsodását különböző fiziológiás vagy kóros állapotokban, a taurin növelheti a jótékony baktériumok mennyiségét a bélben, gátolja a káros baktériumok szaporodását, és pozitív hatást fejt ki. a bél homeosztázisára. Ez a tanulmány a taurin-kiegészítés ASD-re gyakorolt ​​hatását kívánja elemezni, és feltárni a lehetséges mechanizmust a béltünetek, a bélflóra, az oxidatív stressz markereinek és az ASD klinikai tüneteinek kimutatásával.

A tanulmány áttekintése

Részletes leírás

Az autizmus spektrumzavarok (ASD) a leggyakoribb fogyatékosságot okozó rendellenességek gyermekkorban, és szociális nehézségek, sztereotip viselkedés, szűk érdeklődés és paresztézia jellemzi őket. Az elmúlt években az ASD prevalenciája évről évre növekszik, és az Egyesült Államok legújabb epidemiológiája szerint az ASD prevalenciája 1/44. A kínai gyermekek ASD-vel kapcsolatos korábbi többközpontú epidemiológiai felmérése azt mutatta, hogy Kínában az ASD prevalenciája a 6-12 éves gyermekek körében körülbelül 0,7% volt, és az ASD-betegek élete során felmerülő egészségügyi és nem egészségügyi kiadásai 1,4 millió és 2,4 dollár között mozogtak. millió. A felmérés kimutatta, hogy az ASD betegségteher a 0-6 éves gyermekeknél Guizhou tartományban 60 000 és 80 000 jüan/év/fő között volt. Az ASD a gyermekek egészségét érintő jelentős népegészségügyi problémává vált magas előfordulási aránya, rokkantsági rátája és súlyos betegségteher miatt, amely hatalmas gazdasági és társadalmi terheket rótt az ASD-vel élő gyermekek családjára és társadalmára. Jelenleg az ASD a vezető fogyatékosságot okozó betegségként szerepel a mentális betegségek között, amely komoly terheket ró a családokra és a társadalomra, és az ASD a gyermekek egészségét érintő jelentős népegészségügyi problémává vált.

Jelenleg nincsenek specifikus gyógyszerek az ASD alapvető tüneteinek javítására, és az oktatás és a viselkedésterápia elsősorban a korai beavatkozásra összpontosít a legjobb eredmények elérése érdekében. Bár a hatékony viselkedési beavatkozások jelentősen javíthatják az ASD-vel küzdő gyermekek alapvető tüneteit, az ASD-ben szenvedő gyermekek jelentős részének még mindig maradvány funkcionális fogyatékossága van. Ezért az ASD-vel küzdő gyermekek új kezelési módszereinek kutatása és fejlesztése forró és nehéz problémává vált. Az ASD-vel küzdő gyermekek a rossz étkezési szokások, a gyomor-bélrendszeri tünetek és az ételallergiák miatt hajlamosak többféle tápanyagra, és a kulcsfontosságú tápanyagok hozzáadása várhatóan az ASD-vel küzdő gyermekek egyik fontos kiegészítő kezelésévé válik. A projektcsapat az Országos Egészségügyi Bizottság pénzügyi támogatásával egy nemzeti, gyermekek ASD-vel foglalkozó többközpontú kutatócsoportot hozott létre, és egy gyermekek ASD biobankot épített fel. Egy eset-kontroll (117:119) vizsgálat, amelyben 1H-NMR metabolomikát használtak ASD-vel küzdő gyermekek vizeletmintáinak kimutatására, alacsonyabb taurinszintet mutatott az ASD-csoportban, mint az egészséges kontrollcsoportban. Az elmúlt években a taurinhiányt neurológiai rendellenességekkel vagy tünetekkel hozták összefüggésbe, mint például a neurodegeneratív betegségek, a stroke, az epilepszia és a diabéteszes neuropátia. Ezen túlmenően állatkísérletek és klinikai kísérletek azt találták, hogy a taurin-kiegészítés bizonyos terápiás hatással bír a neurológiai betegségekre, beleértve az Angelman viselkedési jelet, a törékeny X viselkedési jelet, az alvás-ébrenléti rendellenességet, a stroke-ot, a figyelemhiányos hiperaktivitási rendellenességet, a tic-zavart, és a taurin-kiegészítés javíthatja a szorongást. az egerek tünetei és kognitív képességei. Egy korábbi állatkísérletben a VPA autizmus modellen alapuló taurin kiegészítés patkányoknál vemhesség alatt javította az ASD-szerű viselkedést az utódokban. Azonban hiányoznak a populáción alapuló bizonyítékok az ASD-vel küzdő gyermekekre vonatkozóan.

A taurin széles körben elterjedt az agyban, a gerincvelőben, a szívben, az izomsejtekben és a retinában, és szinte minden szövetben és szervben az egyik legelterjedtebb aminosav. Számos tanulmány kimutatta, hogy a taurin számos szövetet és szervet képes megvédeni az oxidatív stressz okozta károsodástól. A taurin különféle fiziológiás és kóros állapotokban is enyhítheti a kognitív károsodást számos mechanizmuson keresztül, beleértve a neurogyulladás csökkentését, az Nrf2 expresszió és az antioxidáns kapacitás fokozását, az Akt/CREB/PGC1α jelátviteli útvonal aktiválását a mitokondriális bioszintézis és a szinaptikus funkció további fokozása érdekében, és csökkenti az oxidatív stresszt. Számos tanulmány kimutatta, hogy az egészséges kontrollokhoz képest az oxidatív stressz markerek vérszintje az ASD-ben szenvedő gyermekeknél különböző mértékben csökken vagy emelkedik, és úgy gondolják, hogy összefüggésben állnak az ASD sztereotip viselkedésének kialakulásával. Továbbra sem tisztázott, hogy a taurin javíthatja-e az ASD alapvető tüneteit az oxidatív stressz okozta károsodások csökkentésével, és humán vizsgálatokra van szükség a hatásmechanizmus további tisztázásához és az állatkísérletek eredményeinek ellenőrzéséhez.

Összefoglalva, a taurinhiány szorosan összefügg az idegrendszeri fejlődési rendellenességek megjelenésével, és az étrend-kiegészítésnek lehet bizonyos terápiás hatása. Ez a tanulmány ezen a kiindulási ponton alapul, hogy javaslatot tegyen a projekt alapjára. Ez a tanulmány egy feltáró, randomizált, kettős-vak, kontrollált vizsgálatot kíván végezni, hogy összehasonlítsa és elemezze a taurin-kiegészítés hatását az alapvető tünetek javulására az ASD-s gyermekeknél, akiket rutinszerű viselkedési rehabilitációval, taurin-kiegészítővel kombinálva (kísérleti csoport) és viselkedési rehabilitációval kezeltek. placebóval kombinálva (kontrollcsoport) 3 hónapig, és 12 hónapig folytatták a követést. A lehetséges hatásmechanizmust a béltünetek, a bélflóra, az oxidatív stressz markerek és az ASD klinikai tüneteinek kimutatásával vizsgálták. A tanulmány célja egy hatékony és megbízható adjuváns terápia feltárása az ASD-ben szenvedő gyermekek számára. A taurin-kiegészítés gyógyító hatásának vizsgálata az ASD spektrumzavarban szenvedő gyermekek alapvető tüneteire. A taurin-kiegészítés mellékhatásainak előfordulásának megfigyelése érdekében értékelje a taurin-kiegészítés klinikai alkalmazási értékét, és biztosítson elméleti támogatást a további vizsgálatokhoz.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

64

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kína, 550003
        • Guizhou Provincial People's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Beiratkozáskor 2,5-18 éves korig.
  • Teljesítse az ASD diagnosztikai kritériumait a mentális zavarok diagnosztikai és statisztikai kézikönyve (DSM-5) szerint.

Kizárási kritériumok:

  • Rett viselkedési tünet, cerebrális bénulás, egyéb veleszületett betegségek, egyéb öröklött anyagcsere-viselkedési tünetek, epilepszia.
  • Gyermekek, akik az elmúlt 3 hónapban akut vagy krónikus fertőző betegségben szenvedtek.
  • Rendellenes máj- és veseműködésű, krónikus tüdőszívbetegségben szenvedő gyermekek.
  • Gyermekek, akik az elmúlt 3 hónapban taurint vagy gyógyszereket szedtek.
  • A szülők vagy a betegek megtagadják a vizsgálatban való részvételt.
  • A vizsgáló megállapítja, hogy az alany nem tud megfelelni a tanulmányi követelményeknek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Taurin kezelési csoport
Taurin viselkedési rehabilitációs terápiával kombinálva
Kukoricakeményítővel és fehér cukorral kevert taurin granulátum, 0,4 g 1 zacskóban, szájon át bevéve. Egyszeri adagolás: 1-2 éves korig 1 zacskó naponta 3 alkalommal, 3-5 éves korig 1,5 tasak naponta 3 alkalommal, 6-8 éves korig 2 zacskó, 3 alkalommal naponta 2,5-3 zsák 9-13 éves korig, 3-4 zsák gyermekek és 14 év feletti felnőttek számára naponta 3 alkalommal. A taurin használata szigorúan megfelel a Kínai Gyógyszerkönyv előírásainak.
A strukturált képzések, amelyek a következőket tartalmazták: vizuális elrendezés, rutin, környezeti elrendezés, programrend, személyes munkarendszer öt részből áll. A tanfolyamot 5 évet meghaladóan dolgozó, szakképzett viselkedésrehabilitátorok tervezik és valósítják meg a szülők részvételével. A napi edzésidő körülbelül 6-8 óra, a teljes beavatkozási idő pedig nem kevesebb, mint heti 40 óra.
Placebo Comparator: Placebo csoport
Placebo viselkedési rehabilitációs terápiával kombinálva
A strukturált képzések, amelyek a következőket tartalmazták: vizuális elrendezés, rutin, környezeti elrendezés, programrend, személyes munkarendszer öt részből áll. A tanfolyamot 5 évet meghaladóan dolgozó, szakképzett viselkedésrehabilitátorok tervezik és valósítják meg a szülők részvételével. A napi edzésidő körülbelül 6-8 óra, a teljes beavatkozási idő pedig nem kevesebb, mint heti 40 óra.
0,4 g 1 tasakban, szájon át bevéve. Egyszeri adagolás: 1-2 éves korig 1 zacskó naponta 3 alkalommal, 3-5 éves korig 1,5 tasak naponta 3 alkalommal, 6-8 éves korig 2 zacskó, 3 alkalommal naponta 2,5-3 zsák 9-13 éves korig, 3-4 zsák gyermekek és 14 év feletti felnőttek számára naponta 3 alkalommal.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Score of Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC)
Időkeret: Az alapvonaltól a 12. hónapig.
Az autizmus kezelésének értékelési ellenőrzőlistája (ATEC) az ASD magszindrómák beavatkozások utáni rehabilitációjának értékelésére szolgál, amely magában foglalja a kommunikációs, szociális, észlelési készségeket és az egészséges viselkedést. Az ATEC-et a gyámok önértékelik. Súlyossági besorolás: enyhe (kezdeti ATEC-pontszám 20-49), közepes (kezdeti ATEC-pontszám 50-79), súlyos (kezdeti ATEC-pontszám >80). Minél alacsonyabb az ATEC pontszám, annál jobb a rehabilitáció.
Az alapvonaltól a 12. hónapig.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Score of Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC)
Időkeret: Az alapvonaltól az 1., 2., 3., 6., 9. hónapig.
Az autizmus kezelésének értékelési ellenőrzőlistája (ATEC) az ASD magszindrómák beavatkozások utáni rehabilitációjának értékelésére szolgál, amely magában foglalja a kommunikációs, szociális, észlelési készségeket és az egészséges viselkedést. Az ATEC-et a gyámok önértékelik. Súlyossági besorolás: enyhe (kezdeti ATEC-pontszám 20-49), közepes (kezdeti ATEC-pontszám 50-79), súlyos (kezdeti ATEC-pontszám >80). Minél alacsonyabb az ATEC pontszám, annál jobb a rehabilitáció.
Az alapvonaltól az 1., 2., 3., 6., 9. hónapig.
Gyermekkori autizmus értékelési skála (CARS)
Időkeret: Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.
A Schoplen (1980) által kifejlesztett Childhood Autism Rating Scale (CARS). Az összpontszám 60 pont, és a CARS-t a klinikusok fogják értékelni. A 15-30,31-36,37-60 pontszámmal rendelkező résztvevők enyhe, közepesen súlyos, súlyos autizmusnak minősülnek.
Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.
6 elemes gyomor-bélrendszeri súlyossági index (6-GSI)
Időkeret: Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.
A 6-elemes Gastrointestinal Severity Index (6-GSI) az ASD-betegek gyomor-bélrendszeri szindrómáinak értékelésére szolgál, ideértve a székrekedést, a hasmenést, a széklet átlagos konzisztenciáját, a székletszagot, a puffadást és a hasi fájdalmat. Minél magasabb a pontszám, annál súlyosabbak a szindrómák.
Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.
Autizmus spektrum értékelési skálák (ASRS)
Időkeret: Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.

A 71 kérdésből álló Autism Spectrum Rating Scales (ASRS) három fő részből áll: a társas interakció természetének hibái, a nyelvi és kommunikációs rendellenességek, a sztereotípiák, a korlátok, valamint az ismétlődő érdeklődési és viselkedési formák.

Az ASRS-t a gyámok önértékelése végzi. Az ASRS kérdőív 5 szintű pontszámot használ: 0 = soha, ami azt jelenti, hogy soha nem történt meg; 1 pont = nagyon kevés, havonta 1 vagy 2 alkalomra vonatkozik; 2 pont = néha, heti 1 vagy 2 alkalomra utal; 3 pont = gyakori, azaz heti 3 vagy 4 alkalom; 4 pont = mindig, azaz minden nap.

Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.
Társadalmi reagálási skála (SRS)
Időkeret: Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.
A gyermekek szociális képességeit számszerűsítő Social Responsiveness Scale (SRS) skálát használják a gyermekek szociális képességeinek felmérésére. Az SRS-t a gyámok önértékelése alapján végzik el. Öt alskála van: Társadalmi tudatosság, Társadalmi Kogníció, Társadalmi kommunikáció és Társadalmi motiváció és Autista manierizmusok. A skála fő jellemzője, hogy szorosan értékeli a szociális zavarral küzdő gyermekek szociális helyzetét, mint az ASD fő tünetét.
Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.
Táplálkozási nehézségek azonosítása és kezelése (IMFeD)
Időkeret: Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.
A táplálkozási nehézségek azonosítása és kezelése (IMFeD), 17 elemből áll, és hat dimenziót tartalmaz: rossz étvágy, különleges étkezési preferenciák, rossz étkezési szokások, túlzott szülői aggodalom, evéstől való félelem és alapbetegség állapota. Az IMFeD önértékelését a gyámok végzik. A gyermekek étkezési viselkedési problémáinak súlyossága négy szintre oszlik: "Mindig" azt jelenti, hogy átlagosan heti 5 vagy több nap van, amikor az étkezési viselkedés vagy érzés."Gyakran" azt jelenti, hogy hetente átlagosan 3-4 napon van ilyen viselkedés vagy érzés." Néha" azt jelenti, hogy átlagosan heti 1-2 napon van ilyen viselkedés vagy érzés."Soha" azt jelenti, hogy a cselekvés vagy érzés nem következik be.
Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.
Gesell Fejlődési Skála
Időkeret: Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.
A Gesell-fejlődési skála elsősorban a központi idegrendszer működését méri fel. Öt specifikus tartománya van: nagymotorika, finommotorika, nyelvi és egyéni-szociális viselkedés. A Gesell Fejlődési Skálát a klinikusok fogják értékelni. Az 5 viselkedési területen kapott pontszámok és a tényleges életkor közötti összefüggés alapján kiszámítottuk az egyes területek fejlődési hányadosát (DQ). Élállapot: 76≤DQ≤85; Enyhe satnyaság: 55≤DQ≤75; Mérsékelt satnyaság: 40≤DQ≤54; Súlyos satnyaság: 25≤DQ≤39; Nagyon súlyos satnyaság: DQ<25.
Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.
Gyermek alvási szokások kérdőíve (CSHQ)
Időkeret: Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.
A 48 elemet tartalmazó Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ) nyolc konkrét alvásproblémát képes kimutatni, például rossz alvási szokásokat, alvási szorongást, rendszertelen alvásidőt, alvászavart, kóros alvást, nappali álmosságot, éjszakai ébrenlétet és elhúzódó alvási késleltetést. . A CSHQ-t a gyámok önértékelik. A CSHQ arra kérte a szülőket, hogy idézzék fel gyermekeik alvási körülményeit az elmúlt négy hétben, és a gyerekek alvási körülményeit "gyakran" (hetente 5-7 alkalommal), "néha" (hetente 2-4 alkalommal) és "ritkán" minősítette. vagy nincs" (hetente 0-1 alkalommal).
Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.
Testtömegindex (BMI) Z pontszám
Időkeret: Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.
A magasságot (cm) és a súlyt (kg) minden látogatáskor meg kell mérni. A BMI a súly(kg)/[(magasság(cm)/100)^2] formában kerül kiszámításra. Az életkor és a nem BMI Z pontszámát a jelenlegi nemzeti referencia (2020) alapján számítják ki.
Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.
A hemoglobin koncentráció változása a kérgi anyagcserében
Időkeret: Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.
A funkcionális közeli infravörös spektroszkópia (fNIRS) egy új, nem invazív neuroimaging technika az agyműködés valós idejű monitorozására. Az oxigenizált hemoglobin (HbO) és a dezoxihemoglobin (DHb) agyszövetben a különböző hullámhosszúságú NIR-fény abszorpciós sebességének különbsége alapján kiszámítják a hemoglobinkoncentráció változásait a kérgi anyagcserében, hogy tükrözzék az agyműködés változásait.
Az 1., 2., 3., 6., 9., 12. hónapban az alapvonalhoz képest.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Hao Zhou, Guizhou Provincial People's Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. augusztus 18.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. július 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 31.

Első közzététel (Tényleges)

2023. augusztus 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 26.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20230702

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Autizmus spektrum zavar

3
Iratkozz fel