Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie om behandling av taurin hos barn med autisme

3. april 2025 oppdatert av: Guizhou Provincial People's Hospital

Taurintilskudd forbedrer kjernesymptomer hos barn med autismespektrumforstyrrelser: en randomisert, dobbeltblindet, kontrollert prøvelse

Ved behandling av autismespekterforstyrrelser (ASD) er medisinering kun et tillegg, og hovedbehandlingsmetodene er utdanning og atferdsterapi. Personer med autisme pådrar seg enorme medisinske og pedagogiske kostnader, noe som legger en stor økonomisk byrde på familiene. Taurin er en av de rikelig med aminosyrer i vev og organer, og spiller en rekke fysiologiske og farmakologiske funksjoner i nerve-, kardiovaskulær-, nyre-, endokrin- og immunforsvar. Et stort antall studier har vist at taurin kan forbedre kognitiv funksjonssvikt under ulike fysiologiske eller patologiske tilstander gjennom en rekke mekanismer, taurin kan øke mengden av nyttige bakterier i tarmen, hemme veksten av skadelige bakterier og ha en positiv effekt på intestinal homeostase. Denne studien har til hensikt å analysere effekten av taurintilskudd på ASD, og ​​utforske den mulige mekanismen ved å oppdage tarmsymptomer, tarmflora, markører for oksidativt stress og kliniske symptomer på ASD.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Autismespekterforstyrrelser (ASD) er de vanligste funksjonshemmende lidelsene i barndommen og er preget av sosiale vansker, stereotyp atferd, snevre interesser og parestesi. De siste årene har prevalensen av ASD økt år for år, og den siste epidemiologien i USA viser at prevalensen av ASD er 1/44. Den forrige epidemiologiske multisenterundersøkelsen av ASD hos barn i Kina viste at prevalensen av ASD hos barn i alderen 6-12 i Kina var omtrent 0,7 %, og livstids medisinske og ikke-medisinske utgifter til ASD-pasienter varierte fra $1,4 millioner til $2,4 million. Undersøkelsen viste at sykdomsbyrden av ASD hos barn i alderen 0-6 i Guizhou-provinsen var mellom 60 000 og 80 000 yuan/år/person. ASD har blitt et stort folkehelseproblem som påvirker barns helse på grunn av den høye prevalensraten, uførhetsraten og den tunge sykdomsbyrden, som har ført til en enorm økonomisk og sosial byrde for familier og samfunnet for barn med ASD. ASD har for tiden blitt oppført som den ledende funksjonshemmende sykdommen blant psykiske sykdommer, og bringer alvorlige byrder for familier og samfunn, og ASD har blitt et stort folkehelseproblem som påvirker barns helse.

For tiden er det ingen spesifikke medisiner for å forbedre kjernesymptomene ved ASD, og ​​utdanning og atferdsterapi er hovedsakelig fokusert på tidlig intervensjon for å oppnå de beste resultatene. Selv om effektive atferdsintervensjoner kan forbedre kjernesymptomene til barn med ASD betydelig, har en betydelig andel av barn med ASD fortsatt gjenværende funksjonshemming. Derfor har forskning og utvikling av nye behandlingsmetoder for barn med ASD blitt et hett og vanskelig problem. Barn med ASD er utsatt for flere næringsstoffer på grunn av dårlige spisevaner, gastrointestinale symptomer og matallergier, og tilsetning av viktige næringsstoffer forventes å bli en av de viktige hjelpebehandlingene for barn med ASD. Prosjektteamet etablerte en nasjonal flersenterforskningskohort for barns ASD og bygde en barns ASD-biobank under økonomisk støtte fra National Health Commission. En case-control (117:119) studie som brukte 1H-NMR metabolomikk for å oppdage urinprøver fra barn med ASD viste lavere taurinnivåer i ASD-gruppen sammenlignet med den friske kontrollgruppen. De siste årene har taurinmangel vært knyttet til nevrologiske lidelser eller symptomer som nevrodegenerative sykdommer, hjerneslag, epilepsi og diabetisk nevropati. I tillegg har dyreforsøk og kliniske eksperimenter funnet at taurintilskudd har visse terapeutiske effekter på nevrologiske sykdommer, inkludert Angelman-atferdstegn, skjøre X-atferdstegn, søvn-våkneforstyrrelse, hjerneslag, oppmerksomhetsunderskudd hyperaktivitetsforstyrrelse, tic-lidelse og taurintilskudd kan forbedre angst. symptomer og kognitive evner hos mus. I tidligere dyreintervensjonsforsøk ble det funnet at taurintilskudd på grunnlag av VPA-autismemodell hos rotter under graviditet forbedrer ASD-lignende oppførsel hos avkom. Det er imidlertid mangel på populasjonsbasert bevis hos barn med ASD.

Taurin er vidt distribuert i hjernen, ryggmargen, hjertet, muskelceller og netthinnen, og er en av de mer tallrike aminosyrene i nesten alle vev og organer. Et stort antall studier har vist at taurin kan beskytte en rekke vev og organer mot skader på oksidativt stress. Taurin kan også forbedre kognitiv svekkelse i en rekke fysiologiske og patologiske tilstander gjennom en rekke mekanismer, inkludert å redusere nevroinflammasjon, oppregulere Nrf2-uttrykk og antioksidantkapasitet, aktivere Akt/CREB/PGC1α-signalveien for ytterligere å forbedre mitokondriell biosyntese, synaptisk funksjon, og redusere oksidativt stress. Et stort antall studier har vist at sammenlignet med friske kontroller er blodnivåene av oksidative stressmarkører hos barn med ASD redusert eller økt i varierende grad, og antas å være relatert til dannelsen av stereotyp atferd av ASD. Hvorvidt taurin kan forbedre kjernesymptomene ved ASD ved å redusere skade på oksidativt stress er fortsatt uklart, og menneskelige studier er nødvendig for å avklare virkningsmekanismen ytterligere og verifisere funnene fra dyreforsøk.

Oppsummert er taurinmangel nært knyttet til utbruddet av nevroutviklingsforstyrrelser, og kosttilskudd kan ha en viss terapeutisk effekt. Denne studien er basert på dette utgangspunktet for å foreslå grunnlaget for prosjektet. Denne studien har til hensikt å gjennomføre en utforskende randomisert, dobbeltblind kontrollert studie for å sammenligne og analysere effekten av taurintilskudd på forbedring av kjernesymptomer hos ASD-barn som ble behandlet med rutinemessig atferdsrehabilitering kombinert med taurintilskudd (eksperimentell gruppe) og atferdsrehabilitering. kombinert med placebo (kontrollgruppe) i 3 måneder og fortsatt oppfølging i 12 måneder. Den mulige virkningsmekanismen ble undersøkt ved å påvise tarmsymptomer, tarmflora, markører for oksidativt stress og kliniske symptomer på ASD. Målet med denne studien er å utforske en effektiv og pålitelig adjuvant terapi for barn med ASD. For å undersøke den kurative effekten av taurintilskudd på kjernesymptomene hos barn med ASD-spektrumforstyrrelse. For å observere forekomsten av bivirkninger av taurintilskudd, evaluer den kliniske bruksverdien av taurintilskudd, og gi teoretisk støtte for ytterligere tester.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

64

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Guizhou
      • Guiyang, Guizhou, Kina, 550003
        • Guizhou Provincial People's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 2,5-18 år ved innmelding.
  • Oppfyll diagnosekriteriene for ASD i den diagnostiske og statistiske manualen for psykiske lidelser (DSM-5).

Ekskluderingskriterier:

  • Rett atferdstegn, cerebral parese, andre medfødte sykdommer, assosiert med andre arvelige metabolske atferdstegn, epilepsi.
  • Barn som har hatt en akutt eller kronisk infeksjonssykdom de siste 3 månedene.
  • Barn med unormal lever- og nyrefunksjon, kronisk lungesykdom.
  • Barn som har tatt taurintilskudd eller medisiner de siste 3 månedene.
  • Foreldre eller pasienter nekter å delta i studien.
  • Utforskeren fastslår at forsøkspersonen ikke er i stand til å oppfylle studiekravene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Taurinbehandlingsgruppe
Taurin kombinert med atferdsrehabiliteringsterapi
Taurin granulat blandet med maisstivelse og hvitt sukker, 0,4 g i 1 pose, tatt oralt. Engangsdosering: 1 pose hver gang for 1-2 år, 3 ganger om dagen, 1,5 poser hver gang for 3-5 år, 3 ganger om dagen, 2 poser hver gang for 6-8 år, 3 ganger per dag, 2,5-3 poser hver gang for 9-13 år, 3 til 4 poser hver gang for barn og voksne over 14 år, 3 ganger om dagen. Bruken av taurin er strengt i samsvar med spesifikasjonene til kinesisk farmakopé.
Strukturerte opplæringskurs som inkluderte: visuell opplegg, rutine, miljøopplegg, programplan, personlig arbeidssystem består av fem deler. Kurset er designet og gjennomført av kvalifiserte atferdsrehabilitatorer som har jobbet i mer enn 5 år, med deltakelse av foreldre. Den daglige treningstiden er ca 6-8 timer, og den totale intervensjonstiden er ikke mindre enn 40 timer per uke.
Placebo komparator: Placebo gruppe
Placebo kombinert med atferdsrehabiliteringsterapi
Strukturerte opplæringskurs som inkluderte: visuell opplegg, rutine, miljøopplegg, programplan, personlig arbeidssystem består av fem deler. Kurset er designet og gjennomført av kvalifiserte atferdsrehabilitatorer som har jobbet i mer enn 5 år, med deltakelse av foreldre. Den daglige treningstiden er ca 6-8 timer, og den totale intervensjonstiden er ikke mindre enn 40 timer per uke.
0,4 g i 1 pose, tatt oralt. Engangsdosering: 1 pose hver gang for 1-2 år, 3 ganger om dagen, 1,5 poser hver gang for 3-5 år, 3 ganger om dagen, 2 poser hver gang for 6-8 år, 3 ganger per dag, 2,5-3 poser hver gang for 9-13 år, 3 til 4 poser hver gang for barn og voksne over 14 år, 3 ganger om dagen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Poeng for Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC)
Tidsramme: Fra baseline til den tredje måneden.
Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC) vil bli brukt til å evaluere rehabilitering av ASD -kjernesyndrom etter intervensjoner, som inkluderer kommunikasjon, sosiale, oppfatningsevner og sunn atferd. ATEC vil være selvvurdert av Guardians. Severity-gradering: Mild (innledende ATEC-poengsum 20-49), Moderat (Initial ATEC-score 50-79), alvorlig (Initial ATEC-score> 80). Jo lavere ATEC -score, jo bedre rehabilitering.
Fra baseline til den tredje måneden.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
6-element Gastrointestinal Severity Index (6-GSI)
Tidsramme: I 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
6-element Gastrointestinal Severity Index (6-GSI) vil bli brukt til å vurdere gastrointestinale syndromer hos ASD-pasienter, inkludert forstoppelse, diaré, gjennomsnittlig avføringskonsistens, avføringslukt, flatulens, magesmerter. Jo høyere poengsum, desto alvorligere er syndromene.
I 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Autism Spectrum Rating Scales (ASRS)
Tidsramme: I 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.

Autism Spectrum Rating Scales (ASRS), som består av 71 spørsmål, består av tre kjernedeler: defekter i naturen til sosial interaksjon, abnormiteter i språk og kommunikasjon, stereotypier, begrensninger og repeterende interesser og atferd.

ASRS vil bli egenvurdert av foresatte. ASRS-spørreskjemaet bruker en 5-nivåscore: 0 = aldri, noe som betyr at det aldri har skjedd; 1 poeng = svært få, refererer til 1 eller 2 ganger i løpet av en måned; 2 poeng = noen ganger, refererer til 1 eller 2 ganger i uken; 3 poeng = hyppig, betyr 3 eller 4 ganger i uken; 4 poeng = alltid, som betyr hver dag.

I 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Skala for sosial respons (SRS)
Tidsramme: I 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Social Responsiveness Scale (SRS), som kvantifiserer barns sosiale evner, brukes til å vurdere barns sosiale evner. SRS vil bli egenvurdert av foresatte. Det er fem underskalaer: Sosial bevissthet, sosial kognisjon, sosial kommunikasjon og sosial motivasjon og autistiske manerismer. Hovedtrekket i denne skalaen er å evaluere den sosiale situasjonen til barn med sosial lidelse som kjernesymptomet på ASD.
I 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Identifisering og håndtering av fôringsvansker (IMFeD)
Tidsramme: I 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Identifikasjon og håndtering av fôringsvansker (IMFeD), den består av 17 elementer og inneholder seks dimensjoner: dårlig appetitt, spesielle matpreferanser, dårlige matvaner, overdreven bekymring fra foreldre, frykt for å spise og underliggende sykdomsstatus. IMFeD vil bli selvvurdert av foresatte. Alvorlighetsgraden av barns spiseatferdsproblemer er delt inn i fire nivåer: "Alltid" refererer til et gjennomsnitt på 5 eller flere dager per uke når spiseatferden eller følelsen."Ofte" betyr å ha denne oppførselen eller følelsen i gjennomsnitt 3 til 4 dager i uken."Noen ganger" betyr å ha denne oppførselen eller følelsen i gjennomsnitt 1 til 2 dager i uken."Aldri" betyr at handlingen eller følelsen ikke oppstår.
I 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
Tidsramme: I 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ), som inneholder 48 elementer, kan oppdage åtte spesifikke søvnproblemer, som dårlige søvnvaner, søvnangst, uregelmessig søvnvarighet, søvnforstyrrelser i pusten, unormal søvn, søvnighet på dagtid, nattvåken og langvarig søvnforsinkelse . CSHQ vil bli selvvurdert av foresatte. CSHQ ba foreldre om å huske barnas søvnforhold de siste fire ukene, og vurderte barnas søvnforhold som "ofte" (5-7 ganger i uken), "noen ganger" (2-4 ganger i uken) og "sjeldent eller ingen" (0-1 ganger per uke).
I 1., 2., 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Poeng for Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC)
Tidsramme: Fra baseline til 1., 2., 6., 9., 12. måned.
Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC) vil bli brukt til å evaluere rehabilitering av ASD -kjernesyndrom etter intervensjoner, som inkluderer kommunikasjon, sosiale, oppfatningsevner og sunn atferd. ATEC vil være selvvurdert av Guardians. Severity-gradering: Mild (innledende ATEC-poengsum 20-49), Moderat (Initial ATEC-score 50-79), alvorlig (Initial ATEC-score> 80). Jo lavere ATEC -score, jo bedre rehabilitering.
Fra baseline til 1., 2., 6., 9., 12. måned.
Childhood Autism Rating Scale (biler)
Tidsramme: På 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Childhood Autism Rating Scale (CARS) utviklet av Schoplen (1980). Total poengsum er 60 poeng, og biler vil bli evaluert av klinikere. Deltakere med en score15-30,31-36,37-60 regnes som mild autisme, moderat autisme, alvorlig autisme.
På 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Gesell utviklingsskala
Tidsramme: På 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Gesell utviklingsskala vurderer hovedsakelig funksjonen til sentralnervesystemet. Den har fem spesifikke domener, grovmotor, finmotor, språk og individuell-sosial atferd. Gesell utviklingsskala vil bli evaluert ved klinikere. I henhold til forholdet mellom score oppnådd i 5 atferdsfelt og faktisk alder ble utviklingskvotienten (DQ) for hvert felt beregnet. Edge State: 76≤dq≤85; Mild stunting: 55≤dq≤75; Moderat stunting: 40≤dq≤54; Alvorlig stunting: 25≤dq≤39; Veldig alvorlig stunting: DQ <25.
På 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
Wechsler Intelligence Scale (WISC) poengsum
Tidsramme: På 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.
WISC består av 6 verbale subtester, nemlig generell kunnskap, likhet, aritmetikk, ordforråd, forståelse og antall memorering. WISC vil bli evaluert av profesjonelle klinikere, inkludert 6 driftsundertester, nemlig bildeutfylling, bildearrangement, byggesteinmønster, objektmatching, avkoding, labyrint. En poengsum på ≥130 er veldig utmerket, 120 til 129 er utmerket, 110 til 119 er øvre midt, 90 til 109 er middels, 80 til 89 er nedre midt, 70 til 79 er marginal, <70 er lav intelligens, hvorav 55 til 69 er mild psykisk utviklingshemning, 40 til 54 er moderat psykisk utviklingshemning, og 25 til 39 er alvorlig psykisk utviklingshemning.
På 3., 6., 9., 12. måned fra baseline.

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av hemoglobinkonsentrasjon i kortikal metabolisme
Tidsramme: På 3. måned fra baseline.
Funksjonell nesten-infrarød spektroskopi (FNIRS) er en ny ikke-invasiv neuroimaging-teknikk for sanntidsovervåking av hjernefunksjon. Basert på forskjellen i absorpsjonshastigheten for oksygenert hemoglobin (HBO) og deoksyhemoglobin (DHB) i hjernevev for NIR -lys av forskjellige bølgelengder, vil endringene av hemoglobinkonsentrasjon i kortikal metabolisme bli beregnet for å reflektere endringer av hjernefunksjonen.
På 3. måned fra baseline.
Endring av taurinrelaterte serummetabolitter nivåer
Tidsramme: På 3. måned fra baseline.
Ikke-målrettet metabolomics-analyse vil bli utført for å vurdere endring i flere taurinrelaterte serummetabolitter-nivåer mellom gruppe.
På 3. måned fra baseline.
Forskjell i proporsjoner av tarmflora -arter (%)
Tidsramme: På 3. måned fra baseline.
Metagenomikk ved bruk av avføringsprøver vil bli utført for å evaluere tarmflora -mangfoldet mellom gruppe. Andelen tarmfloraarter (%) vil bli oppsummert mellom gruppene.
På 3. måned fra baseline.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Hao Zhou, Guizhou Provincial People's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. august 2023

Primær fullføring (Faktiske)

20. juni 2024

Studiet fullført (Faktiske)

28. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. juli 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. juli 2023

Først lagt ut (Faktiske)

8. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. april 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2025

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere