Badanie dotyczące leczenia tauryny u dzieci z autyzmem

Zaburzenia ze spektrum autyzmu (ASD) są najczęstszymi zaburzeniami powodującymi niepełnosprawność w dzieciństwie i charakteryzują się trudnościami społecznymi, stereotypowym zachowaniem, wąskimi zainteresowaniami i parestezjami. W ostatnich latach częstość występowania ASD wzrasta z roku na rok, a najnowsza epidemiologia w Stanach Zjednoczonych wskazuje, że częstość występowania ASD wynosi 1/44. Poprzednie wieloośrodkowe badanie epidemiologiczne dotyczące ASD u dzieci w Chinach wykazało, że częstość występowania ASD u dzieci w wieku 6-12 lat w Chinach wynosiła około 0,7%, a wydatki medyczne i pozamedyczne pacjentów z ASD w ciągu całego życia wahały się od 1,4 mln do 2,4 USD milion. Badanie wykazało, że obciążenie chorobami ASD u dzieci w wieku 0-6 lat w prowincji Guizhou wynosiło od 60 000 do 80 000 juanów na rok na osobę. ASD stało się głównym problemem zdrowia publicznego wpływającym na zdrowie dzieci ze względu na wysoki wskaźnik rozpowszechnienia, wskaźnik niepełnosprawności i duże obciążenie chorobami, które przyniosły ogromne obciążenia ekonomiczne i społeczne rodzinom i społeczeństwu dzieci z ASD. Obecnie ASD zostało wymienione jako wiodąca choroba powodująca niepełnosprawność wśród chorób psychicznych, stanowiąca poważne obciążenie dla rodzin i społeczeństwa, a ASD stało się głównym problemem zdrowia publicznego wpływającym na zdrowie dzieci.

Obecnie nie ma konkretnych leków poprawiających podstawowe objawy ASD, a edukacja i terapia behawioralna koncentrują się głównie na wczesnej interwencji, aby uzyskać jak najlepsze wyniki. Chociaż skuteczne interwencje behawioralne mogą znacznie złagodzić podstawowe objawy u dzieci z ASD, znaczna część dzieci z ASD nadal ma resztkowe upośledzenia funkcjonalne. Dlatego badania i rozwój nowych metod leczenia dzieci z ASD stały się gorącym i trudnym problemem. Dzieci z ASD są podatne na wiele składników odżywczych ze względu na złe nawyki żywieniowe, objawy żołądkowo-jelitowe i alergie pokarmowe, a oczekuje się, że dodanie kluczowych składników odżywczych stanie się jednym z ważnych sposobów leczenia uzupełniającego u dzieci z ASD. Zespół projektu utworzył ogólnokrajową wieloośrodkową kohortę badawczą zajmującą się ASD u dzieci i zbudował biobank dzieci z ASD przy wsparciu finansowym Narodowej Komisji Zdrowia. Badanie kliniczno-kontrolne (117:119) wykorzystujące metabolomikę 1H-NMR do wykrywania próbek moczu dzieci z ASD wykazało niższy poziom tauryny w grupie z ASD w porównaniu ze zdrową grupą kontrolną. W ostatnich latach niedobór tauryny został powiązany z zaburzeniami neurologicznymi lub objawami, takimi jak choroby neurodegeneracyjne, udar, padaczka i neuropatia cukrzycowa. Ponadto eksperymenty na zwierzętach i kliniczne wykazały, że suplementacja tauryną ma pewne efekty terapeutyczne w przypadku chorób neurologicznych, w tym objawu Angelmana, łamliwego chromosomu X, zaburzenia snu i czuwania, udaru, zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi, tików i suplementacja tauryną może poprawić stany lękowe objawy i zdolności poznawcze myszy. W poprzednim eksperymencie interwencyjnym na zwierzętach stwierdzono, że suplementacja tauryną na podstawie modelu autyzmu VPA u szczurów w czasie ciąży poprawia zachowanie podobne do ASD u potomstwa. Brakuje jednak dowodów populacyjnych dotyczących dzieci z ASD.

Tauryna jest szeroko rozpowszechniona w mózgu, rdzeniu kręgowym, sercu, komórkach mięśniowych i siatkówce oka i jest jednym z bardziej rozpowszechnionych aminokwasów w prawie wszystkich tkankach i narządach. Wiele badań wykazało, że tauryna może chronić różne tkanki i narządy przed uszkodzeniami spowodowanymi stresem oksydacyjnym. Tauryna może również łagodzić upośledzenie funkcji poznawczych w różnych stanach fizjologicznych i patologicznych poprzez różne mechanizmy, w tym zmniejszanie zapalenia nerwów, zwiększanie ekspresji Nrf2 i zdolności antyoksydacyjnych, aktywację szlaku sygnałowego Akt/CREB/PGC1α w celu dalszego wzmocnienia biosyntezy mitochondriów, funkcji synaptycznych, i redukcji stresu oksydacyjnego. Wiele badań wykazało, że w porównaniu ze zdrową grupą kontrolną poziomy markerów stresu oksydacyjnego we krwi u dzieci z ASD są zmniejszone lub zwiększone w różnym stopniu i uważa się, że jest to związane z powstawaniem stereotypowych zachowań ASD. To, czy tauryna może poprawić podstawowe objawy ASD poprzez zmniejszenie uszkodzeń spowodowanych stresem oksydacyjnym, pozostaje niejasne i potrzebne są badania na ludziach, aby dokładniej wyjaśnić mechanizm działania i zweryfikować wyniki eksperymentów na zwierzętach.

Podsumowując, niedobór tauryny jest ściśle związany z występowaniem zaburzeń neurorozwojowych, a suplementacja diety może mieć pewien efekt terapeutyczny. Niniejsze opracowanie opiera się na tym punkcie wyjścia, aby zaproponować podstawę projektu. Niniejsze badanie ma na celu przeprowadzenie eksploracyjnej randomizowanej, kontrolowanej próby z podwójnie ślepą próbą w celu porównania i analizy wpływu suplementacji tauryną na poprawę podstawowych objawów u dzieci z ASD, które były leczone rutynową rehabilitacją behawioralną połączoną z suplementacją tauryną (grupa eksperymentalna) i rehabilitacją behawioralną w połączeniu z placebo (grupa kontrolna) przez 3 miesiące i kontynuacją obserwacji przez 12 miesięcy. Możliwy mechanizm działania zbadano, wykrywając objawy jelitowe, florę jelitową, markery stresu oksydacyjnego i objawy kliniczne ASD. Celem tego badania jest zbadanie skutecznej i niezawodnej terapii uzupełniającej dla dzieci z ASD. Zbadanie leczniczego wpływu suplementacji tauryną na podstawowe objawy u dzieci z zaburzeniami ze spektrum ASD. Obserwacja częstości występowania działań niepożądanych suplementacji tauryną, ocena klinicznej wartości użytkowej suplementacji tauryną oraz zapewnienie teoretycznego wsparcia dla dalszych badań.