- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT05980520
Исследование лечения таурином у детей с аутизмом
Добавки с таурином улучшают основные симптомы у детей с расстройствами аутистического спектра: рандомизированное двойное слепое контролируемое исследование
Обзор исследования
Статус
Подробное описание
Расстройства аутистического спектра (РАС) являются наиболее распространенными инвалидизирующими расстройствами в детском возрасте и характеризуются социальными трудностями, стереотипным поведением, узкими интересами и парестезиями. В последние годы распространенность РАС увеличивается из года в год, и последние эпидемиологические данные в США показывают, что распространенность РАС составляет 1/44. Предыдущее многоцентровое эпидемиологическое исследование РАС у детей в Китае показало, что распространенность РАС у детей в возрасте 6-12 лет в Китае составляет около 0,7%, а медицинские и немедицинские расходы пациентов с РАС в течение жизни составляют от 1,4 до 2,4 млн долларов США. млн. Опрос показал, что бремя РАС у детей в возрасте от 0 до 6 лет в провинции Гуйчжоу составляет от 60 000 до 80 000 юаней в год на человека. РАС стало серьезной проблемой общественного здравоохранения, влияющей на здоровье детей, из-за его высокой распространенности, уровня инвалидности и тяжелого бремени болезни, что стало огромным экономическим и социальным бременем для семей и общества детей с РАС. В настоящее время РАС считается ведущей инвалидизирующей болезнью среди психических заболеваний, влекущей за собой серьезное бремя для семьи и общества, а РАС стало серьезной проблемой общественного здравоохранения, влияющей на здоровье детей.
В настоящее время не существует конкретных лекарств для улучшения основных симптомов РАС, а обучение и поведенческая терапия в основном ориентированы на раннее вмешательство для получения наилучших результатов. Хотя эффективные поведенческие вмешательства могут значительно улучшить основные симптомы детей с РАС, значительная часть детей с РАС все еще имеет остаточные функциональные нарушения. Поэтому исследование и разработка новых методов лечения детей с РАС стали актуальной и сложной задачей. Дети с РАС склонны к приему нескольких питательных веществ из-за неправильного питания, желудочно-кишечных симптомов и пищевых аллергий, и ожидается, что добавление основных питательных веществ станет одним из важных вспомогательных средств для детей с РАС. Команда проекта создала национальную группу многоцентровых исследований детей с РАС и создала детский биобанк с РАС при финансовой поддержке Национальной комиссии здравоохранения. Исследование случай-контроль (117:119) с использованием метаболомики 1H-ЯМР для обнаружения образцов мочи детей с РАС показало более низкие уровни таурина в группе с РАС по сравнению со здоровой контрольной группой. В последние годы дефицит таурина был связан с неврологическими расстройствами или симптомами, такими как нейродегенеративные заболевания, инсульт, эпилепсия и диабетическая невропатия. Кроме того, эксперименты на животных и клинические эксперименты показали, что добавки таурина оказывают определенное терапевтическое воздействие на неврологические заболевания, включая поведенческий синдром Ангельмана, поведенческий синдром хрупкой Х, расстройство сна и бодрствования, инсульт, синдром дефицита внимания и гиперактивности, тиковое расстройство, а добавки с таурином могут уменьшить тревогу. симптомы и когнитивные способности мышей. В предыдущем эксперименте по вмешательству на животных было обнаружено, что добавление таурина на основе модели аутизма VPA у крыс во время беременности улучшает поведение, подобное РАС, у потомства. Тем не менее, популяционные данные о детях с РАС отсутствуют.
Таурин широко распространен в головном, спинном мозге, сердце, мышечных клетках и сетчатке глаза и является одной из наиболее распространенных аминокислот почти во всех тканях и органах. Большое количество исследований показало, что таурин может защищать различные ткани и органы от повреждений, вызванных окислительным стрессом. Таурин также может улучшать когнитивные нарушения при различных физиологических и патологических состояниях с помощью различных механизмов, включая уменьшение нейровоспаления, активацию экспрессии Nrf2 и антиоксидантной способности, активацию сигнального пути Akt/CREB/PGC1α для дальнейшего усиления митохондриального биосинтеза, синаптической функции, и снижение окислительного стресса. Большое количество исследований показало, что по сравнению со здоровыми людьми уровни маркеров окислительного стресса в крови у детей с РАС снижены или повышены в разной степени, и считается, что они связаны с формированием стереотипного поведения при РАС. Остается неясным, может ли таурин улучшить основные симптомы РАС за счет уменьшения повреждений, вызванных окислительным стрессом, и необходимы исследования на людях для дальнейшего выяснения механизма действия и проверки результатов экспериментов на животных.
Таким образом, дефицит таурина тесно связан с возникновением нарушений развития нервной системы, и пищевые добавки могут иметь определенный терапевтический эффект. Это исследование основано на этой отправной точке, чтобы предложить основу проекта. Это исследование предназначено для проведения поискового рандомизированного двойного слепого контролируемого исследования для сравнения и анализа влияния добавок таурина на улучшение основных симптомов у детей с РАС, которых лечили обычной поведенческой реабилитацией в сочетании с добавками таурина (экспериментальная группа) и поведенческой реабилитацией. в сочетании с плацебо (контрольная группа) в течение 3 мес и продолжение наблюдения в течение 12 мес. Возможный механизм действия исследовали путем выявления кишечных симптомов, кишечной флоры, маркеров окислительного стресса и клинических симптомов РАС. Целью данного исследования является изучение эффективной и надежной адъювантной терапии для детей с РАС. Исследовать лечебный эффект добавок таурина на основные симптомы у детей с расстройствами спектра РАС. Чтобы наблюдать за частотой побочных реакций на добавки с таурином, оценить ценность клинического применения добавок с таурином и предоставить теоретическую поддержку для дальнейших испытаний.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Guizhou
-
Guiyang, Guizhou, Китай, 550003
- Guizhou Provincial People's Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Возраст от 2,5 до 18 лет на момент зачисления.
- Соответствуют критериям диагностики РАС согласно диагностическому и статистическому руководству по психическим расстройствам (DSM-5).
Критерий исключения:
- поведенческий признак Ретта, детский церебральный паралич, другие врожденные заболевания, ассоциированные с другими наследственными метаболическими поведенческими признаками, эпилепсия.
- Дети, перенесшие острое или хроническое инфекционное заболевание в течение последних 3 мес.
- Дети с нарушением функции печени и почек, хронической легочно-сердечной недостаточностью.
- Дети, принимавшие тауриновые добавки или лекарства в течение последних 3 месяцев.
- Родители или пациенты отказываются от участия в исследовании.
- Исследователь определяет, что субъект не может выполнить требования исследования.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа лечения таурином
Таурин в сочетании с поведенческой реабилитационной терапией
|
Гранулы таурина, смешанные с кукурузным крахмалом и белым сахаром, по 0,4 г в 1 пакетике для приема внутрь.
Разовая доза: по 1 пакетику для детей 1-2 лет 3 раза в день, по 1,5 пакетика каждый раз для детей 3-5 лет 3 раза в день, по 2 пакетика каждый раз для детей 6-8 лет 3 раза в день день по 2,5-3 пакетика каждый раз для 9-13 лет, по 3-4 пакетика каждый раз для детей и взрослых старше 14 лет, 3 раза в день.
Использование таурина строго соответствует спецификациям Китайской фармакопеи.
Структурированные обучающие курсы, включающие: визуальное оформление, распорядок, средовое оформление, расписание программ, система личной работы, состоят из пяти частей.
Курс разработан и реализуется квалифицированными поведенческими реабилитаторами, работающими более 5 лет, при участии родителей.
Ежедневное время тренировок составляет около 6-8 часов, а общее время вмешательства не менее 40 часов в неделю.
|
|
Плацебо Компаратор: Группа плацебо
Плацебо в сочетании с поведенческой реабилитационной терапией
|
Структурированные обучающие курсы, включающие: визуальное оформление, распорядок, средовое оформление, расписание программ, система личной работы, состоят из пяти частей.
Курс разработан и реализуется квалифицированными поведенческими реабилитаторами, работающими более 5 лет, при участии родителей.
Ежедневное время тренировок составляет около 6-8 часов, а общее время вмешательства не менее 40 часов в неделю.
0,4 г в 1 пакетике, принимают внутрь.
Разовая доза: по 1 пакетику для детей 1-2 лет 3 раза в день, по 1,5 пакетика каждый раз для детей 3-5 лет 3 раза в день, по 2 пакетика каждый раз для детей 6-8 лет 3 раза в день день по 2,5-3 пакетика каждый раз для 9-13 лет, по 3-4 пакетика каждый раз для детей и взрослых старше 14 лет, 3 раза в день.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка оценки оценки лечения аутизма (ATEC)
Временное ограничение: От базового уровня до 3 -го месяца.
|
Контрольный список оценки лечения аутизма (ATEC) будет использоваться для оценки реабилитации сердечных синдромов ASD после вмешательств, которые включают общение, социальные навыки, навыки восприятия и здоровое поведение.
ATEC будет оцениваться самим собой. Страж Оценка: Мягкая (начальная оценка ATEC 20-49), умеренная (начальная оценка ATEC 50-79), тяжелая (начальная оценка ATEC> 80).
Чем ниже оценки ATEC, тем лучше реабилитация.
|
От базового уровня до 3 -го месяца.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Индекс тяжести желудочно-кишечного тракта из 6 пунктов (6-GSI)
Временное ограничение: На 1-м, 2-м, 3-м, 6-м, 9-м, 12-м месяце от исходного уровня.
|
Индекс тяжести желудочно-кишечного тракта из 6 пунктов (6-GSI) будет использоваться для оценки желудочно-кишечных синдромов у пациентов с РАС, включая запор, диарею, среднюю консистенцию стула, запах стула, метеоризм, боль в животе.
Чем выше балл, тем тяжелее синдромы.
|
На 1-м, 2-м, 3-м, 6-м, 9-м, 12-м месяце от исходного уровня.
|
|
Шкалы оценки спектра аутизма (ASRS)
Временное ограничение: На 1-м, 2-м, 3-м, 6-м, 9-м, 12-м месяце от исходного уровня.
|
Шкала оценки спектра аутизма (ASRS), состоящая из 71 вопроса, состоит из трех основных частей: дефекты в характере социального взаимодействия, аномалии в языке и общении, стереотипы, ограничения и повторяющиеся интересы и поведение. ASRS будет оцениваться опекунами самостоятельно. В анкете ASRS используется 5-уровневая оценка: 0 = никогда, что означает, что этого никогда не было; 1 балл = очень мало, относится к 1 или 2 раза в месяц; 2 балла = иногда, относится к 1 или 2 раза в неделю; 3 балла = часто, то есть 3 или 4 раза в неделю; 4 балла = всегда, то есть каждый день. |
На 1-м, 2-м, 3-м, 6-м, 9-м, 12-м месяце от исходного уровня.
|
|
Шкала социальной ответственности (SRS)
Временное ограничение: На 1-м, 2-м, 3-м, 6-м, 9-м, 12-м месяце от исходного уровня.
|
Шкала социальной отзывчивости (SRS), которая количественно определяет социальные способности детей, используется для оценки социальных способностей детей.
SRS будет оцениваться опекунами самостоятельно.
Существует пять подшкал: социальная осведомленность, социальное познание, социальная коммуникация, социальная мотивация и аутистические манеры.
Главной особенностью этой шкалы является близкая оценка социального положения детей с социальным расстройством как основным симптомом РАС.
|
На 1-м, 2-м, 3-м, 6-м, 9-м, 12-м месяце от исходного уровня.
|
|
Выявление и устранение проблем с кормлением (IMFeD)
Временное ограничение: На 1-м, 2-м, 3-м, 6-м, 9-м, 12-м месяце от исходного уровня.
|
Выявление и устранение проблем с кормлением (IMFeD), он состоит из 17 пунктов и содержит шесть параметров: плохой аппетит, особые пищевые предпочтения, неправильные привычки в еде, чрезмерная родительская забота, страх перед едой и основное заболевание.
IMFeD будет оцениваться опекунами самостоятельно.
Тяжесть проблем с пищевым поведением у детей подразделяется на четыре уровня: «Всегда» означает в среднем 5 или более дней в неделю, когда пищевое поведение или самочувствие нарушается. «Часто»
означает наличие такого поведения или чувства в среднем от 3 до 4 дней в неделю. «Иногда»
означает такое поведение или чувство в среднем от 1 до 2 дней в неделю. "Никогда"
означает, что действие или чувство не происходит.
|
На 1-м, 2-м, 3-м, 6-м, 9-м, 12-м месяце от исходного уровня.
|
|
Опросник детских привычек сна (CSHQ)
Временное ограничение: На 1-м, 2-м, 3-м, 6-м, 9-м, 12-м месяце от исходного уровня.
|
Детский опросник о привычках сна (CSHQ), который содержит 48 пунктов, может выявить восемь конкретных проблем со сном, таких как плохой сон, тревога во сне, нерегулярная продолжительность сна, нарушение дыхания во сне, ненормальный сон, дневная сонливость, ночные пробуждения и длительная латентность сна. .
CSHQ будет оцениваться опекунами самостоятельно.
CSHQ попросила родителей вспомнить условия сна их детей за последние четыре недели и оценила условия сна детей как «часто» (5–7 раз в неделю), «иногда» (2–4 раза в неделю) и «редко». или нет" (0-1 раз в неделю).
|
На 1-м, 2-м, 3-м, 6-м, 9-м, 12-м месяце от исходного уровня.
|
|
Оценка оценки оценки лечения аутизма (ATEC)
Временное ограничение: От базового уровня до 1 -го, 2 -го, 6 -го, 9 -го, 12 -го месяца.
|
Контрольный список оценки лечения аутизма (ATEC) будет использоваться для оценки реабилитации сердечных синдромов ASD после вмешательств, которые включают общение, социальные навыки, навыки восприятия и здоровое поведение.
ATEC будет оцениваться самим собой. Страж Оценка: Мягкая (начальная оценка ATEC 20-49), умеренная (начальная оценка ATEC 50-79), тяжелая (начальная оценка ATEC> 80).
Чем ниже оценки ATEC, тем лучше реабилитация.
|
От базового уровня до 1 -го, 2 -го, 6 -го, 9 -го, 12 -го месяца.
|
|
Шкала рейтинга аутизма в детстве (автомобили)
Временное ограничение: 3 -го, 6 -го, 9 -го, 12 -го месяца с базового уровня.
|
Шкала рейтинга аутизма в детстве (CARS), разработанная Schoplen (1980). Общий балл составляет 60 баллов, а клиницисты будут оцениваться автомобилями.
Участники с оценкой 15-30,31-36,37-60 рассматриваются как легкий аутизм, умеренный аутизм, тяжелый аутизм.
|
3 -го, 6 -го, 9 -го, 12 -го месяца с базового уровня.
|
|
Шкала развития Геселла
Временное ограничение: 3 -го, 6 -го, 9 -го, 12 -го месяца с базового уровня.
|
Шкала развития Gesell в основном оценивает функцию центральной нервной системы.
Он имеет пять конкретных доменов, валовой мотор, тонкий мотор, язык и индивидуальное социальное поведение.
Шкала развития Gesell будет оцениваться клиницистами. Последование взаимосвязи между оценками, полученными в 5 поведенческих областях и фактическим возрастом, был рассчитан коэффициент развития (DQ) каждой области.
Состояние края: 76≤dq≤85; Легкая задержка: 55≤dq≤75; Умеренная задержка: 40≤dq≤54; Тяжелая задержка: 25≤dq≤39; Очень тяжелая задержка: DQ <25.
|
3 -го, 6 -го, 9 -го, 12 -го месяца с базового уровня.
|
|
Оценка шкалы интеллекта Wechsler (WISC)
Временное ограничение: 3 -го, 6 -го, 9 -го, 12 -го месяца с базового уровня.
|
WISC состоит из 6 словесных подтестов, а именно общего знания, сходства, арифметики, словарного запаса, понимания и запоминания числа.
WISC будет оцениваться профессиональными клиницистами, в том числе 6 операционных подпроводов, а именно дополнение к картинкам, расположение изображений, схема строительного блока, сопоставление объектов, декодирование, лабиринт.
Оценка ≥130 очень превосходна, от 120 до 129 является превосходным, от 110 до 119 - верхняя средняя, от 90 до 109 - средняя, от 80 до 89 - нижняя середина, от 70 до 79 - маргинальная, <70 - низкий разум, из которых 55 - 55 До 69 - легкая умственная отставка, от 40 до 54 - умеренная умственная отставка, а от 25 до 39 - тяжелая умственная отставка.
|
3 -го, 6 -го, 9 -го, 12 -го месяца с базового уровня.
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение концентрации гемоглобина в метаболизме коры
Временное ограничение: На 3 -м месяце от базового уровня.
|
Функциональная ближняя инфракрасная спектроскопия (FNIRS) представляет собой новый неинвазивный метод нейровизуализации для мониторинга функции мозга в реальном времени.
Основываясь на разнице скорости абсорбции кислородного гемоглобина (HBO) и дезоксигемоглобина (DHB) в ткани мозга для света NIR различных длин волн, изменения концентрации гемоглобина в метаболизме кортикального коры будут рассчитаны, чтобы отражать изменения функции мозга.
|
На 3 -м месяце от базового уровня.
|
|
Изменение уровней метаболитов в сыворотке, связанных с таурином
Временное ограничение: На 3 -м месяце от базового уровня.
|
Нецелевая метаболомическая анализ будет проведен для оценки изменения нескольких уровней метаболитов, связанных с таурином в сыворотке, между группой.
|
На 3 -м месяце от базового уровня.
|
|
Разница в пропорциях кишечных видов флоры (%)
Временное ограничение: На 3 -м месяце от базового уровня.
|
Метагеномика с использованием образцов стула будет выполнена для оценки разнообразия кишечной флоры между группой.
Доля видов кишечной флоры (%) будет обобщена между группами.
|
На 3 -м месяце от базового уровня.
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Hao Zhou, Guizhou Provincial People's Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 20230702
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .