Jednoramenná studie Roxadustatu v kombinaci s kyselinou retinovou při léčbě refrakterního MDS s nízkým rizikem
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Pacienti s myelodysplastickým syndromem s nízkým rizikem, kteří jsou refrakterní na běžnou léčbu, musí žít na transfuzích, které vedou ke špatné kvalitě života (QoL) a přežití. Roxadustat, perorální inhibitor prolylhydroxylázy indukovatelného faktoru hypoxií, který zvyšuje jak endogenní EPO, tak metabolismus železa, ukázal slibné výsledky v několika klinických studiích fáze 3 pro chronické onemocnění ledvin.
Roxadustat komplexně zlepšuje metabolismus železa upregulací DCYTB a DMT1 prostřednictvím dráhy HIF, což může podporovat vstřebávání a využití železa. Detailní mechanismy zahrnují upregulaci transferinových receptorů pro zvýšení vychytávání železa, upregulaci transferinu pro podporu transportu železa a downregulaci hladin feritinu pro nepřímé zlepšení vstřebávání a transportu železa.
Byli vybráni pacienti s refrakterním nízkorizikovým MDS, kterým byl podáván roxadustat 150 mg po qod v kombinaci s kyselinou retinovou 20 mg po bid.
Typ studie
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- MDS s nízkým rizikem nereagující na terapii první volby
Kritéria vyloučení:
- myelofibróza
- Těžká funkce srdce a ledvin bu'quan
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Roxadustat v kombinaci se skupinou kyseliny retinové
|
Roxadustat 150 mg po dvakrát denně v kombinaci s kyselinou retinovou 20 mg po dvakrát denně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
celková míra odezvy (OR)
Časové okno: 3, 6 měsíců
|
Kompletní a částečná remise roxadustatem v kombinaci s kyselinou retinovou.
Částečná remise zahrnuje osvobození od transfuzní závislosti nebo snížení objemu transfuze během 8 týdnů
|
3, 6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Hematologická onemocnění
- Nemoci kostní dřeně
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Myelodysplastické syndromy
- Organické chemikálie
- Retinoidy
- Karotenoidy
- Polyeny
- Alkeny
- Uhlovodíky, acyklické
- Uhlovodíky
- Cyklohexeny
- Cyklohexany
- Cykloparafiny
- Uhlovodíky, alicyklické
- Uhlovodíky, cyklické
- Terpeny
- Pigmenty, biologické
- Biologické faktory
- Diterpeny
- Vitamin a
- Tretinoin
- Roxadustat
Další identifikační čísla studie
- Roxadustat-RA-MDS
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .