Uno studio a braccio singolo su Roxadustat combinato con acido retinoico nel trattamento delle MDS refrattarie a basso rischio

I pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio che sono refrattari ai trattamenti regolari devono vivere di trasfusioni che portano a una scarsa qualità della vita (QoL) e sopravvivenza. Roxadustat, un inibitore orale della prolil idrossilasi del fattore inducibile dall’ipossia, che aumenta sia l’EPO endogeno che il metabolismo del ferro, ha mostrato risultati promettenti in diversi studi clinici di fase 3 per la malattia renale cronica.

Roxadustat migliora in modo completo il metabolismo del ferro sovraregolando DCYTB e DMT1 attraverso la via HIF, che può promuovere l'assorbimento e l'utilizzo del ferro. I meccanismi dettagliati includono la sovraregolazione dei recettori della transferrina per aumentare l'assorbimento del ferro, la sovraregolazione della transferrina per promuovere il trasporto del ferro e la sottoregolazione dei livelli di ferritina per migliorare indirettamente l'assorbimento e il trasporto del ferro.

I pazienti con MDS refrattari a basso rischio sono stati selezionati e trattati con roxadustat 150 mg PO qod in combinazione con acido retinoico 20 mg PO bid.