Um ensaio de braço único de Roxadustat combinado com ácido retinóico no tratamento de SMD refratária de baixo risco
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Pacientes com síndrome mielodisplásica de baixo risco refratários aos tratamentos regulares têm que viver de transfusões que levam a baixa qualidade de vida (QV) e sobrevida. Roxadustat, um inibidor da prolil hidroxilase do fator induzível por hipóxia oral, que aumenta a EPO endógena e o metabolismo do ferro, mostrou resultados promissores em vários ensaios clínicos de fase 3 para doença renal crônica.
Roxadustat melhora de forma abrangente o metabolismo do ferro, regulando positivamente o DCYTB e o DMT1 através da via do HIF, o que pode promover a absorção e utilização do ferro. Os mecanismos detalhados incluem a regulação positiva dos receptores de transferrina para aumentar a captação de ferro, a regulação positiva da transferrina para promover o transporte de ferro e a regulação negativa dos níveis de ferritina para melhorar indiretamente a absorção e o transporte de ferro.
Pacientes com SMD refratária de baixo risco foram selecionados e receberam roxadustat 150mg po qod combinado com ácido retinóico 20mg po bid.
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- SMD de baixo risco que não responde à terapia de primeira linha
Critério de exclusão:
- mielofibrose
- Função cardíaca e renal grave bu'quan
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Roxadustat combinado com grupo ácido retinóico
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Roxadustat 150 mg VO QOD combinado com ácido retinóico 20 mg VO duas vezes ao dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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taxa de resposta geral (OR)
Prazo: 3, 6 meses
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Remissão completa e parcial com roxadustat combinado com ácido retinóico.
A remissão parcial inclui ausência de dependência de transfusão ou redução no volume de transfusão dentro de 8 semanas
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3, 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças hemic e linfáticas
- Síndromes Mielodisplásicas
- Produtos químicos orgânicos
- Retinóides
- Carotenóides
- Polienos
- Alcenos
- Hidrocarbonetos, acíclico
- Hidrocarbonetos
- Ciclohexenos
- Ciclohexanos
- Cicloparaffinas
- Hidrocarbonetos, aliciclicos
- Hidrocarbonetos, cíclicos
- Terpenos
- Pigmentos, biológicos
- Fatores biológicos
- Diterpenos
- Vitamina a
- Tretinoína
- Roxadustat
Outros números de identificação do estudo
- Roxadustat-RA-MDS
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
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Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
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