Un ensayo de un solo grupo de Roxadustat combinado con ácido retinoico en el tratamiento de SMD refractarios de bajo riesgo
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes con síndrome mielodisplásico de bajo riesgo que son refractarios a los tratamientos habituales tienen que vivir de transfusiones que conducen a una mala calidad de vida (CdV) y supervivencia. Roxadustat, un inhibidor oral del factor prolil hidroxilasa inducible por hipoxia, que aumenta tanto la EPO endógena como el metabolismo del hierro, ha mostrado resultados prometedores en varios ensayos clínicos de fase 3 para la enfermedad renal crónica.
Roxadustat mejora integralmente el metabolismo del hierro al regular positivamente DCYTB y DMT1 a través de la vía HIF, lo que puede promover la absorción y utilización del hierro. Los mecanismos detallados incluyen la regulación positiva de los receptores de transferrina para aumentar la absorción de hierro, la regulación positiva de la transferrina para promover el transporte de hierro y la regulación negativa de los niveles de ferritina para mejorar indirectamente la absorción y el transporte de hierro.
Se seleccionaron pacientes con SMD refractarios de bajo riesgo y se les administró roxadustat 150 mg por vía oral una vez al día combinado con ácido retinoico 20 mg por vía oral dos veces al día.
Tipo de estudio
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los SMD de bajo riesgo no responden al tratamiento de primera línea
Criterio de exclusión:
- mielofibrosis
- Función cardíaca y renal grave bu'quan
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Roxadustat combinado con grupo ácido retinoico
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Roxadustat 150 mg po qod combinado con ácido retinoico 20 mg po bid
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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tasa de respuesta general (OR)
Periodo de tiempo: 3, 6 meses
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Remisión completa y parcial con roxadustat combinado con ácido retinoico.
La remisión parcial incluye la ausencia de dependencia de transfusiones o la reducción del volumen de transfusión en 8 semanas.
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3, 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
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Finalización primaria (Estimado)
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Síndromes mielodisplásicos
- Químicos orgánicos
- Retinoides
- Carotenoides
- Polenes
- Álcenos
- Hidrocarburos, acíclico
- Hidrocarburos
- Ciclohexenos
- Ciclohexanos
- Cicloparafinas
- Hidrocarburos, alicíclicos
- Hidrocarburos, cíclico
- Terpenos
- Pigmentos, biológico
- Factores biológicos
- Diterpenos
- Vitamina A
- Tretinoína
- roxadustat
Otros números de identificación del estudio
- Roxadustat-RA-MDS
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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