Roxadustatin ja retinoiinihapon yhdistelmähoito tulenkestävän matalariskisen MDS:n hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaiden, joilla on matalan riskin myelodysplastinen oireyhtymä ja jotka eivät kestä säännöllisiä hoitoja, on elättävä verensiirroilla, mikä johtaa huonoon elämänlaatuun (QoL) ja eloonjäämiseen. Roxadustat, oraalinen hypoksian aiheuttama tekijä prolyylihydroksylaasin estäjä, joka lisää sekä endogeenistä EPO:ta että raudan aineenvaihduntaa, on osoittanut lupaavia tuloksia useissa vaiheen 3 kliinisissä tutkimuksissa kroonista munuaissairautta varten.
Roxadustat parantaa kokonaisvaltaisesti raudan aineenvaihduntaa säätelemällä DCYTB:tä ja DMT1:tä HIF-reitin kautta, mikä voi edistää raudan imeytymistä ja hyödyntämistä. Yksityiskohtaisia mekanismeja ovat transferriinireseptorien ylössäätely raudan oton lisäämiseksi, transferriinin säätely raudan kuljetuksen edistämiseksi ja ferritiinitasojen säätely raudan imeytymisen ja kuljetuksen epäsuorasti parantamiseksi.
Potilaat, joilla oli refraktaarinen matalan riskin MDS, valittiin ja heille annettiin roxadustat 150 mg po qod yhdistettynä retinoiinihappoon 20 mg po bid.
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Matalariskinen MDS, joka ei reagoi ensilinjan hoitoon
Poissulkemiskriteerit:
- myelofibroosi
- Vaikea sydämen ja munuaisten toiminta bu'quan
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Roxadustaatti yhdistettynä retinoiinihapporyhmään
|
Roxadustat 150mg po qod yhdistettynä retinoiinihappoon 20mg po bid
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
yleinen vastausprosentti (OR)
Aikaikkuna: 3, 6 kuukautta
|
Täydellinen ja osittainen remissio roksadustaatilla yhdistettynä retinoiinihappoon.
Osittainen remissio sisältää vapautumisen verensiirtoriippuvuudesta tai verensiirron tilavuuden pienenemisen 8 viikon kuluessa
|
3, 6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hematologiset sairaudet
- Luuydinsairaudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Orgaaniset kemikaalit
- Retinoidit
- Karotenoidit
- Polyeenit
- Alkeenia
- Hiilivedyt, asyklinen
- Hiilivety
- Sykloheksenit
- Sykloheksanit
- Sykloparaffiinit
- Hiilivedyt, aliisykliset
- Hiilivedyt, sykliset
- Terpeenit
- Biologinen pigmentit
- Biologiset tekijät
- Diterpeenit
- A -vitamiini
- Tretinoiini
- roxadustat
Muut tutkimustunnusnumerot
- Roxadustat-RA-MDS
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .