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AMX0035 と進行性核上性麻痺 (ORION)

2024年4月25日 更新者：Amylyx Pharmaceuticals Inc.

進行性核上性麻痺における AMX0035 の安全性と有効性に関する第 3 相試験 (ORION)

ORION試験は、進行性核上性麻痺（PSP）の参加者を対象にAMX0035の有効性と安全性を評価する試験で、ランダム化二重盲検プラセボ対照相と、その後に続く任意の非盲検延長相からなる。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

AMX0035 は、小胞体 (ER) およびミトコンドリアに由来する重要な細胞死経路を遮断することにより、神経細胞死を軽減するように設計された併用療法です。 この臨床試験は、AMX0035 が安全で忍容性があることを実証し、52 週間の二重盲検段階で進行性核上性麻痺 (PSP) 評価スケール (PSPRS) によって測定される疾患進行に対するその効果を評価することを目的としています。

研究の種類

介入

入学 (推定)

600

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Fountain Valley、California、アメリカ、92708
        • 募集
        • Parkinson's & Movement Disorder Institute
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Daniel Truong, MD
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • 募集
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Julio Rojas-Martinez
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
        • 募集
        • Parkinson's Disease And Movement Disorders Center of Boca Raton
        • 主任研究者：
          • Stuart Isaacson, MD
        • コンタクト：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital
        • 主任研究者：
          • Anne-Marie Wills
        • コンタクト：
    • Michigan
      • Farmington Hills、Michigan、アメリカ、48334
        • 募集
        • Quest Research Institute
        • 主任研究者：
          • Aaron Ellenbogen, MD
        • コンタクト：
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38157
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • 募集
        • Kerwin Medical Center
        • 主任研究者：
          • Diana Kerwin
        • コンタクト：
      • Round Rock、Texas、アメリカ、78681
        • 募集
        • Central Texas Neurology Consultants
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Elizabeth Peckham, MD
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298-0059
        • 募集
        • Virginia Commonwealth University Department of Neurology
        • 主任研究者：
          • Matthew Barrett
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 40歳以上80歳未満の男性または女性
  • PSP リチャードソン症候群の可能性または可能性の診断
  • 5年未満のPSP症状の存在
  • 合計（28項目）の進行性核上性麻痺評価スケール（PSPRS）でスコア<40）
  • 自力で、または最小限の介助で歩行できる
  • Mini Mental State Exam (MMSE) の最低スコア 24
  • スクリーニングの時点で、熟練した介護施設または認知症ケア施設の外に居住している必要があります。 介護付き住宅施設への入居が許可されています
  • 研究訪問に積極的に参加し、参加者のステータスに関する情報を提供してくれる研究パートナーが必要です
  • インフォームド・コンセントを提供できる
  • 治験クリニックへの訪問、訪問要件、MRIスキャンを含む治療スケジュールなどの治験手順に従う能力と意欲がある
  • 妊娠の可能性のある女性参加者は、研究期間中および研究薬の最後の投与後6か月間、効果的な避妊を行うことに同意しなければなりません。
  • 男性は、研究期間中および研究薬の最後の投与後6か月間、効果的な避妊方法を使用することに同意しなければなりません。 男性は精子を提供する計画を立ててはいけません。

除外基準:

  • 栄養チューブの使用が必要
  • PSPの兆候を説明できる神経疾患の証拠
  • 重大な脳血管異常、血管性認知症、運動ニューロン疾患またはALS、ハンチントン病、正常圧水頭症、脳腫瘍、発作性障害、多発性硬化症、または既知の脳構造異常を含む、PSP以外の臨床的に重大な神経障害の証拠。
  • 微小管関連タンパク質タウ（MAPT）変異による常染色体優性PSPの病歴
  • 前頭側頭葉変性症（FTLD）に関連する常染色体優性変異の病歴
  • 統合失調症、統合失調感情障害、または双極性障害の以前または現在の診断
  • 不安定な精神疾患、認知障害（重度の認知機能障害など）、認知症、重度のうつ病、または参加者のインフォームドコンセントを提供し指示に従う能力を損なう薬物乱用の存在
  • 肝機能異常
  • 腎不全
  • 進行中の貧血
  • ニューヨーク心臓協会 (NYHA) によるクラス III/IV 心不全の病歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AMX0035

AMX0035を52週間経口投与：最初の2週間は1日1回、その後の研究の残りは1日2回

52週目に非盲検段階への継続を選択した参加者の場合。 AMX0035 経口投与: 1 日 2 回、さらに 52 週間投与
薬：AMX0035
フェニル酪酸ナトリウムとタウルルソジオールを独自配合
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボを52週間経口投与：最初の2週間は1日1回、その後の研究の残りは1日2回
他の：プラセボ
マッチングプラセボコンパレーター

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
合計（28項目）の進行性核上性麻痺評価尺度（PSPRS）スコアの変化
時間枠：52週間
進行性核上性麻痺 (PSP) 評価スケール (PSPRS) によって測定される、疾患の進行に対する AMX0035 の影響を評価します。合計スコアは 0 ～ 96 の範囲であり、スコアが高いほど病気がより進行していることを示します。
52週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (SAE) の頻度
時間枠：52週間
PSP の参加者における AMX0035 の安全性と忍容性
52週間
合計（10項目）の進行性核上性麻痺評価尺度（PSPRS）スコアの変化
時間枠：52週間
進行性核上性麻痺 (PSP) 評価スケール (PSPRS) によって測定される、疾患の進行に対する AMX0035 の影響を評価します。合計スコアは 0 ～ 30 の範囲であり、スコアが高いほど病気がより進行していることを示します。
52週間
MDS-UPDRS Part II スコアの変化
時間枠：52週間
運動障害協会統一パーキンソン病評価スケール（MDS-PDRS）パート II で測定した、日常生活活動の運動面に対する AMX0035 の有効性を評価する。合計スコアは 0 ～ 52 の範囲であり、スコアが低いほど機能が優れていることを示します。
52週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director、Amylyx Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年12月21日

一次修了 (推定)

2026年5月31日

研究の完了 (推定)

2027年5月31日

試験登録日

最初に提出

2023年11月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年11月3日

最初の投稿 (実際)

2023年11月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月25日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • A35-009

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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