AMX0035 i postępujące porażenie nadjądrowe (ORION)
27 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Badanie fazy 3 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności leku AMX0035 w postępującym porażeniu nadjądrowym (ORION)
Badanie ORION to badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa preparatu AMX0035 u uczestników z postępującym porażeniem nadjądrowym (PSP), składające się z randomizowanej fazy kontrolowanej placebo z podwójnie ślepą próbą, po której następuje opcjonalna faza kontynuacyjna prowadzona na otwartej próbie.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
AMX0035 to terapia skojarzona zaprojektowana w celu ograniczenia śmierci neuronów poprzez blokadę kluczowych szlaków śmierci komórkowej pochodzących z siateczki śródplazmatycznej (ER) i mitochondriów.
Celem tego badania klinicznego jest wykazanie, że AMX0035 jest bezpieczny i tolerowany oraz ocena jego wpływu na postęp choroby mierzony za pomocą skali oceny postępującego porażenia nadjądrowego (PSPRS) w 52-tygodniowej fazie podwójnie ślepej próby.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
139
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Francja, 13385
- Hôpital de la timone
-
-
Gard
-
Nîmes, Gard, Francja, 30029
- Hopital Caremeau
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Francja, 30076
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
-
-
Haute Vienne
-
Limoges, Haute Vienne, Francja, 87042
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes, Ille Et Vilaine, Francja, 35033
- CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Francja, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 8036
- Hospital Clínic de Barcelona
-
Madrid, Hiszpania, 28034
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Madrid, Hiszpania, 28006
- Hospital Universitario de la Princesa
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Bizkaia
-
Barakaldo, Bizkaia, Hiszpania, 48903
- Hospital de Cruces
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Hiszpania, 31008
- Clínica Universidad de Navarra
-
-
València
-
Valencia, València, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 89081
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
-
-
Bavaria
-
Hausham, Bavaria, Niemcy, 83734
- Krankenhaus Agatharied
-
Munich, Bavaria, Niemcy
- Klinikum der Universität München
-
-
Hesse
-
Kassel, Hesse, Niemcy, 34128
- Paracelsus-Elena-Klinik Kassel
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Niemcy, 1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
-
-
Thuringia
-
Stadtroda, Thuringia, Niemcy, 7646
- Asklepios Fachklinikum Stadtroda
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
- Mayo Clinic
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Stany Zjednoczone, 92708
- Parkinson's & Movement Disorder Institute
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford Movement Disorder Center
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- University of California, San Francisco (UCSF)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- UC Health Anschutz Outpatient Pavilion Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
- UF Health Dorothy Mangurian Neuroimaging Suite
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Augusta University
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96813
- Parkinsons and Movement Disorder Center at the Queens Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University PD and Movement Disorders Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536-0274
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
- Ochsner Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Burlington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01805
- Lahey Hospital and Medical Center
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48334
- Quest Research Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55414
- University of Minnesota, CTSI
-
-
Missouri
-
Rochester, Missouri, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89106
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Pennsylvania Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38157
- Veracity Neuroscience, LLC
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
- Kerwin Medical Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Round Rock, Texas, Stany Zjednoczone, 78681
- Central Texas Neurology Consultants
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
- University of Utah Movement Disorders Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298-0059
- Virginia Commonwealth University Department of Neurology
-
-
-
-
-
Milan, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Włochy, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Padova, Włochy, 35128
- Azienda Ospedale-Università di Padova
-
Roma, Włochy, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Roma, Włochy, 185
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
-
Salerno, Włochy, 84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria OO. RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku od 40 do 80 lat włącznie
- Diagnoza możliwego lub prawdopodobnego zespołu Richardsona PSP
- Obecność objawów PSP przez <5 lat
- Wynik <40 w całkowitej (28 pozycji) Skali Postępującego Porażenia Nadjądrowego (PSPRS)
- Potrafi chodzić samodzielnie lub przy minimalnej pomocy
- Minimalny wynik 24 w Mini Mental State Examination (MMSE)
- W momencie badania przesiewowego musi przebywać poza wykwalifikowanym ośrodkiem pielęgniarskim lub ośrodkiem opieki nad osobami z demencją. Dopuszczalne jest zamieszkanie w domu opieki
- Musi mieć partnera badawczego, który chce uczestniczyć w wizytach studyjnych i przekazywać informacje na temat statusu uczestnika
- Możliwość wyrażenia świadomej zgody
- Zdolny i chętny do przestrzegania procedur badawczych, w tym wizyt w klinice badawczej, wymagań dotyczących wizyt i harmonogramu leczenia, w tym skanów MRI
- Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 6 miesięcy po ostatniej dawce badanego leku.
- Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej metody kontroli urodzeń przez cały czas trwania badania i przez 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Mężczyźni nie powinni planować oddawania nasienia.
Kryteria wyłączenia:
- Wymagają użycia rurki do karmienia
- Dowody na jakiekolwiek zaburzenia neurologiczne, które mogłyby wyjaśnić objawy PSP
- Dowody na jakiekolwiek klinicznie istotne zaburzenie neurologiczne inne niż PSP, w tym istotne nieprawidłowości naczyniowo-mózgowe, otępienie naczyniowe, chorobę neuronu ruchowego lub ALS, chorobę Huntingtona, wodogłowie normalnego ciśnienia, guz mózgu, zaburzenie drgawkowe, stwardnienie rozsiane lub znane nieprawidłowości strukturalne mózgu.
- Historia autosomalnego dominującego PSP z powodu mutacji białka Tau związanego z mikrotubulami (MAPT).
- Historia autosomalnej dominującej mutacji związanej ze zwyrodnieniem płata czołowo-skroniowego (FTLD)
- Wcześniejsza lub aktualna diagnoza schizofrenii, zaburzeń schizoafektywnych lub choroby afektywnej dwubiegunowej
- Obecność niestabilnej choroby psychicznej, zaburzeń poznawczych (np. poważnych dysfunkcji poznawczych), demencji, ciężkiej depresji lub nadużywania substancji, które mogłyby osłabić zdolność uczestnika do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania instrukcji
- Nieprawidłowa czynność wątroby
- Niewydolność nerek
- Trwająca anemia
- Historia niewydolności serca klasy III/IV według New York Heart Association (NYHA)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo podawane doustnie przez 52 tygodnie: raz dziennie przez pierwsze 2 tygodnie, a następnie dwa razy dziennie przez pozostałą część badania
|
Dopasowany komparator placebo
|
|
Eksperymentalny: AMX0035
AMX0035 podawany doustnie przez 52 tygodnie: raz dziennie przez pierwsze 2 tygodnie, a następnie dwa razy dziennie przez pozostałą część badania Dla uczestników decydujących się na kontynuację fazy otwartej w 52. tygodniu; AMX0035 będzie podawany raz dziennie przez pierwsze 2 tygodnie, a następnie dwa razy dziennie przez pozostałą część fazy otwartej |
Zastrzeżona formuła fenylomaślanu sodu i taurursodiolu
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana całkowitego (28 pozycji) wyniku w skali postępującego porażenia nadjądrowego (PSPRS)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Ocenić wpływ AMX0035 na postęp choroby mierzony za pomocą skali oceny postępującego porażenia nadjądrowego (PSPRS); Całkowite wyniki wahają się od 0 do 96, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej zaawansowany proces choroby
|
52 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Bezpieczeństwo i tolerancja AMX0035 u uczestników z PSP
|
52 tygodnie
|
|
Zmiana całkowitego (10 pozycji) wyniku w skali postępującego porażenia nadjądrowego (PSPRS)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Ocenić wpływ AMX0035 na postęp choroby mierzony za pomocą skali oceny postępującego porażenia nadjądrowego (PSPRS); Całkowite wyniki wahają się od 0 do 30, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej zaawansowany postęp choroby
|
52 tygodnie
|
|
Zmiana wyniku MDS-UPDRS Część II
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Ocena skuteczności preparatu AMX0035 w odniesieniu do motorycznych aspektów codziennych czynności, mierzonej za pomocą ujednoliconej skali oceny choroby Parkinsona (MDS-PDRS) Towarzystwa Zaburzeń Ruchu, Część II; Całkowite wyniki mieszczą się w zakresie 0–52, przy czym niższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie
|
52 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, Amylyx Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 grudnia 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 września 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
21 października 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 listopada 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 listopada 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 listopada 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Objawy neurologiczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby oczu
- Tauopatie
- Zaburzenia ruchowe
- Choroby jąder podstawy
- Choroby nerwów czaszkowych
- Oftalmoplegia
- Zaburzenia motoryki oka
- Paraliż
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Objawy i symptomy
- Choroby neurodegeneracyjne
- Porażenie nadjądrowe, postępujące
- fenylomaślan sodu i taurursodeoksycholan
Inne numery identyfikacyjne badania
- A35-009
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .