Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

AMX0035 i postępujące porażenie nadjądrowe (ORION)

25 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Badanie fazy 3 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności leku AMX0035 w postępującym porażeniu nadjądrowym (ORION)

Badanie ORION to badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa preparatu AMX0035 u uczestników z postępującym porażeniem nadjądrowym (PSP), składające się z randomizowanej fazy kontrolowanej placebo z podwójnie ślepą próbą, po której następuje opcjonalna faza kontynuacyjna prowadzona na otwartej próbie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

AMX0035 to terapia skojarzona zaprojektowana w celu ograniczenia śmierci neuronów poprzez blokadę kluczowych szlaków śmierci komórkowej pochodzących z siateczki śródplazmatycznej (ER) i mitochondriów. Celem tego badania klinicznego jest wykazanie, że AMX0035 jest bezpieczny i tolerowany oraz ocena jego wpływu na postęp choroby mierzony za pomocą skali oceny postępującego porażenia nadjądrowego (PSPRS) w 52-tygodniowej fazie podwójnie ślepej próby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

600

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Fountain Valley, California, Stany Zjednoczone, 92708
        • Rekrutacyjny
        • Parkinson's & Movement Disorder Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Daniel Truong, MD
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Julio Rojas-Martinez
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33486
        • Rekrutacyjny
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
        • Główny śledczy:
          • Stuart Isaacson, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital
        • Główny śledczy:
          • Anne-Marie Wills
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48334
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38157
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Rekrutacyjny
        • Kerwin Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Diana Kerwin
        • Kontakt:
      • Round Rock, Texas, Stany Zjednoczone, 78681
        • Rekrutacyjny
        • Central Texas Neurology Consultants
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Elizabeth Peckham, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298-0059
        • Rekrutacyjny
        • Virginia Commonwealth University Department of Neurology
        • Główny śledczy:
          • Matthew Barrett
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 40 do 80 lat włącznie
  • Diagnoza możliwego lub prawdopodobnego zespołu Richardsona PSP
  • Obecność objawów PSP przez <5 lat
  • Wynik <40 w całkowitej (28 pozycji) Skali Postępującego Porażenia Nadjądrowego (PSPRS)
  • Potrafi chodzić samodzielnie lub przy minimalnej pomocy
  • Minimalny wynik 24 w Mini Mental State Examination (MMSE)
  • W momencie badania przesiewowego musi przebywać poza wykwalifikowanym ośrodkiem pielęgniarskim lub ośrodkiem opieki nad osobami z demencją. Dopuszczalne jest zamieszkanie w domu opieki
  • Musi mieć partnera badawczego, który chce uczestniczyć w wizytach studyjnych i przekazywać informacje na temat statusu uczestnika
  • Możliwość wyrażenia świadomej zgody
  • Zdolny i chętny do przestrzegania procedur badawczych, w tym wizyt w klinice badawczej, wymagań dotyczących wizyt i harmonogramu leczenia, w tym skanów MRI
  • Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 6 miesięcy po ostatniej dawce badanego leku.
  • Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej metody kontroli urodzeń przez cały czas trwania badania i przez 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Mężczyźni nie powinni planować oddawania nasienia.

Kryteria wyłączenia:

  • Wymagają użycia rurki do karmienia
  • Dowody na jakiekolwiek zaburzenia neurologiczne, które mogłyby wyjaśnić objawy PSP
  • Dowody na jakiekolwiek klinicznie istotne zaburzenie neurologiczne inne niż PSP, w tym istotne nieprawidłowości naczyniowo-mózgowe, otępienie naczyniowe, chorobę neuronu ruchowego lub ALS, chorobę Huntingtona, wodogłowie normalnego ciśnienia, guz mózgu, zaburzenie drgawkowe, stwardnienie rozsiane lub znane nieprawidłowości strukturalne mózgu.
  • Historia autosomalnego dominującego PSP z powodu mutacji białka Tau związanego z mikrotubulami (MAPT).
  • Historia autosomalnej dominującej mutacji związanej ze zwyrodnieniem płata czołowo-skroniowego (FTLD)
  • Wcześniejsza lub aktualna diagnoza schizofrenii, zaburzeń schizoafektywnych lub choroby afektywnej dwubiegunowej
  • Obecność niestabilnej choroby psychicznej, zaburzeń poznawczych (np. poważnych dysfunkcji poznawczych), demencji, ciężkiej depresji lub nadużywania substancji, które mogłyby osłabić zdolność uczestnika do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania instrukcji
  • Nieprawidłowa czynność wątroby
  • Niewydolność nerek
  • Trwająca anemia
  • Historia niewydolności serca klasy III/IV według New York Heart Association (NYHA)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AMX0035

AMX0035 podawany doustnie przez 52 tygodnie: raz dziennie przez pierwsze 2 tygodnie, a następnie dwa razy dziennie przez pozostałą część badania

Dla uczestników decydujących się na kontynuację fazy otwartej w 52. tygodniu; AMX0035 podawany doustnie: dwa razy dziennie przez dodatkowe 52 tygodnie
Lek: AMX0035
Zastrzeżona formuła fenylomaślanu sodu i taurursodiolu
Komparator placebo: Placebo
Placebo podawane doustnie przez 52 tygodnie: raz dziennie przez pierwsze 2 tygodnie, a następnie dwa razy dziennie przez pozostałą część badania
Inny: Placebo
Dopasowany komparator placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego (28 pozycji) wyniku w skali postępującego porażenia nadjądrowego (PSPRS)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocenić wpływ AMX0035 na postęp choroby mierzony za pomocą skali oceny postępującego porażenia nadjądrowego (PSPRS); Całkowite wyniki wahają się od 0 do 96, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej zaawansowany proces choroby
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Bezpieczeństwo i tolerancja AMX0035 u uczestników z PSP
52 tygodnie
Zmiana całkowitego (10 pozycji) wyniku w skali postępującego porażenia nadjądrowego (PSPRS)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocenić wpływ AMX0035 na postęp choroby mierzony za pomocą skali oceny postępującego porażenia nadjądrowego (PSPRS); Całkowite wyniki wahają się od 0 do 30, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej zaawansowany postęp choroby
52 tygodnie
Zmiana wyniku MDS-UPDRS Część II
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ocena skuteczności AMX0035 w zakresie motorycznych aspektów codziennych czynności, mierzonej w części II skali Motion Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating (MDS-PDRS); Całkowite wyniki mieszczą się w zakresie 0–52, przy czym niższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Amylyx Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 maja 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 maja 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A35-009

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Norway

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj