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AMX0035 et paralysie supranucléaire progressive (ORION)

25 avril 2024 mis à jour par: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Une étude de phase 3 sur l'innocuité et l'efficacité de l'AMX0035 dans la paralysie supranucléaire progressive (ORION)

L'essai ORION est un essai visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'AMX0035 chez les participants atteints de paralysie supranucléaire progressive (PSP), consistant en une phase randomisée en double aveugle contrôlée par placebo, suivie d'une phase d'extension facultative en ouvert.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

AMX0035 est une thérapie combinée conçue pour réduire la mort neuronale grâce au blocage des principales voies de mort cellulaire provenant du réticulum endoplasmique (RE) et des mitochondries. Cet essai clinique vise à démontrer qu'AMX0035 est sûr et tolérable, et à évaluer son effet sur la progression de la maladie telle que mesurée par l'échelle d'évaluation de la paralysie supranucléaire progressive (PSP) (PSPRS) sur une phase en double aveugle de 52 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

600

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Fountain Valley, California, États-Unis, 92708
        • Recrutement
        • Parkinson's & Movement Disorder Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Daniel Truong, MD
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • Recrutement
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Julio Rojas-Martinez
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33486
        • Recrutement
        • Parkinson's Disease And Movement Disorders Center of Boca Raton
        • Chercheur principal:
          • Stuart Isaacson, MD
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital
        • Chercheur principal:
          • Anne-Marie Wills
        • Contact:
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, États-Unis, 48334
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38157
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Recrutement
        • Kerwin Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Diana Kerwin
        • Contact:
      • Round Rock, Texas, États-Unis, 78681
        • Recrutement
        • Central Texas Neurology Consultants
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Elizabeth Peckham, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298-0059
        • Recrutement
        • Virginia Commonwealth University Department of Neurology
        • Chercheur principal:
          • Matthew Barrett
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme de 40 à 80 ans inclusivement
  • Diagnostic du syndrome de Richardson PSP possible ou probable
  • Présence de symptômes de PSP depuis moins de 5 ans
  • Score < 40 sur l'échelle d'évaluation de la paralysie supranucléaire progressive (PSPRS) totale (28 éléments)
  • Capable de marcher de façon autonome ou avec une assistance minimale
  • Note minimale de 24 au mini examen de l'état mental (MMSE)
  • Doit résider en dehors d'un établissement de soins infirmiers qualifié ou d'un établissement de soins pour la démence au moment du dépistage. La résidence dans une résidence-services est autorisée
  • Doit avoir un partenaire d'étude disposé à assister aux visites d'étude et à fournir des informations sur le statut du participant
  • Capable de fournir un consentement éclairé
  • Capable et disposé à se conformer aux procédures de l'essai, y compris les visites à la clinique d'essai, les exigences en matière de visite et le calendrier de traitement, y compris les examens IRM.
  • Les participantes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive efficace pendant toute la durée de l'étude et pendant 6 mois après la dernière dose du médicament à l'étude.
  • Les hommes doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive efficace pendant toute la durée de l'étude et pendant 6 mois après la dernière dose du médicament à l'étude. Les hommes ne doivent pas prévoir de donner du sperme.

Critère d'exclusion:

  • Nécessite l’utilisation d’une sonde d’alimentation
  • Preuve de tout trouble neurologique pouvant expliquer les signes de PSP
  • Preuve de tout trouble neurologique cliniquement significatif autre que la PSP, y compris anomalies cérébrovasculaires importantes, démence vasculaire, maladie des motoneurones ou SLA, maladie de Huntington, hydrocéphalie à pression normale, tumeur cérébrale, trouble épileptique, sclérose en plaques ou anomalies structurelles cérébrales connues.
  • Antécédents de PSP autosomique dominante due à une mutation de la protéine Tau associée aux microtubules (MAPT)
  • Antécédents de mutation autosomique dominante associée à la dégénérescence lobaire frontotemporale (DLFT)
  • Diagnostic antérieur ou actuel de schizophrénie, de trouble schizo-affectif ou de trouble bipolaire
  • Présence d'une maladie psychiatrique instable, d'un déficit cognitif (par exemple, dysfonctionnement cognitif majeur), de démence, de dépression majeure ou de toxicomanie qui nuirait à la capacité du participant à donner son consentement éclairé et à suivre les instructions.
  • Fonction hépatique anormale
  • Insuffisance rénale
  • Anémie persistante
  • Antécédents d'insuffisance cardiaque de classe III/IV selon la New York Heart Association (NYHA)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AMX0035

AMX0035 administré par voie orale pendant 52 semaines : une fois par jour pendant les 2 premières semaines, puis deux fois par jour pendant le reste de l'étude

Pour les participants choisissant de continuer dans la phase ouverte à la semaine 52 ; AMX0035 administré par voie orale : deux fois par jour pendant 52 semaines supplémentaires
Médicament: AMX0035
Formulation exclusive de phénylbutyrate de sodium et de taurursodiol
Comparateur placebo: Placebo
Placebo administré par voie orale pendant 52 semaines : une fois par jour pendant les 2 premières semaines, puis deux fois par jour pendant le reste de l'étude
Autre: Placebo
Comparateur de placebo correspondant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score total (28 éléments) de l'échelle d'évaluation de la paralysie supranucléaire progressive (PSPRS)
Délai: 52 semaines
Évaluer l'impact de l'AMX0035 sur la progression de la maladie telle que mesurée par l'échelle d'évaluation de la paralysie supranucléaire progressive (PSP) (PSPRS) ; Les scores totaux vont de 0 à 96, les scores plus élevés indiquant une maladie plus avancée.
52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 52 semaines
Sécurité et tolérabilité de l'AMX0035 chez les participants atteints de PSP
52 semaines
Modification du score total (10 éléments) de l'échelle d'évaluation de la paralysie supranucléaire progressive (PSPRS)
Délai: 52 semaines
Évaluer l'impact de l'AMX0035 sur la progression de la maladie telle que mesurée par l'échelle d'évaluation de la paralysie supranucléaire progressive (PSP) (PSPRS) ; Les scores totaux vont de 0 à 30, les scores plus élevés indiquant une maladie plus avancée.
52 semaines
Modification du score MDS-UPDRS partie II
Délai: 52 semaines
Évaluer l'efficacité de l'AMX0035 sur les aspects moteurs des activités de la vie quotidienne, tels que mesurés sur l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorder Society (MDS-PDRS), partie II ; Les scores totaux vont de 0 à 52, les scores les plus faibles indiquant un meilleur fonctionnement
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Amylyx Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 décembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

31 mai 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mai 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 novembre 2023

Première publication (Réel)

8 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • A35-009

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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