AMX0035 ja progressiivinen supranukleaarinen halvaus (ORION)
maanantai 27. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Kolmannen vaiheen tutkimus AMX0035:n turvallisuudesta ja tehokkuudesta progressiivisessa supranukleaarisessa halvauksessa (ORION)
ORION Trial on tutkimus, jossa arvioidaan AMX0035:n tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on progressiivinen supranukleaarinen halvaus (PSP). Se koostuu satunnaistetusta kaksoissokkoutetusta lumekontrolloidusta vaiheesta, jota seuraa valinnainen avoin jatkovaihe.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
AMX0035 on yhdistelmähoito, joka on suunniteltu vähentämään hermosolujen kuolemaa estämällä tärkeimmät solukuolemareitit, jotka ovat peräisin endoplasmisesta retikulumista (ER) ja mitokondrioista.
Tämä kliininen tutkimus on suunniteltu osoittamaan, että AMX0035 on turvallinen ja siedettävä, ja arvioimaan sen vaikutusta taudin etenemiseen Progressive Supranuclear Palsy (PSP) -luokitusasteikolla (PSPRS) mitattuna 52 viikon kaksoissokkovaiheen aikana.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
139
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Espanja, 28006
- Hospital Universitario de La Princesa
-
Seville, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Bizkaia
-
Barakaldo, Bizkaia, Espanja, 48903
- Hospital De Cruces
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Espanja, 31008
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
València
-
Valencia, València, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedale-Università di Padova
-
Roma, Italia, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Roma, Italia, 185
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
-
Salerno, Italia, 84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria OO. RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Ranska, 13385
- Hôpital de la Timone
-
-
Gard
-
Nîmes, Gard, Ranska, 30029
- Hopital Caremeau
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Ranska, 30076
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
-
-
Haute Vienne
-
Limoges, Haute Vienne, Ranska, 87042
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes, Ille Et Vilaine, Ranska, 35033
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Ranska, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Saksa, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Saksa, 89081
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
-
-
Bavaria
-
Hausham, Bavaria, Saksa, 83734
- Krankenhaus Agatharied
-
Munich, Bavaria, Saksa
- Klinikum der Universität München
-
-
Hesse
-
Kassel, Hesse, Saksa, 34128
- Paracelsus-Elena-Klinik Kassel
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Saksa, 1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
-
-
Thuringia
-
Stadtroda, Thuringia, Saksa, 7646
- Asklepios Fachklinikum Stadtroda
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
- Mayo Clinic
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Yhdysvallat, 92708
- Parkinson's & Movement Disorder Institute
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford Movement Disorder Center
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- University of California, San Francisco (UCSF)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- UC Health Anschutz Outpatient Pavilion Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- UF Health Dorothy Mangurian Neuroimaging Suite
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96813
- Parkinsons and Movement Disorder Center at the Queens Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University PD and Movement Disorders Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536-0274
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- Ochsner Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Burlington, Massachusetts, Yhdysvallat, 01805
- Lahey Hospital and Medical Center
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
- Quest Research Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55414
- University of Minnesota, CTSI
-
-
Missouri
-
Rochester, Missouri, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89106
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Pennsylvania Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38157
- Veracity Neuroscience, LLC
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Kerwin Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Round Rock, Texas, Yhdysvallat, 78681
- Central Texas Neurology Consultants
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah Movement Disorders Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298-0059
- Virginia Commonwealth University Department of Neurology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen 40-80-vuotiaat mukaan lukien
- Mahdollisen tai todennäköisen PSP Richardsonin oireyhtymän diagnoosi
- PSP-oireita alle 5 vuoden ajan
- Pistemäärä <40 kokonaisarvosanalla (28 kohtaa) Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS)
- Pystyy kävelemään itsenäisesti tai vähäisellä avustamisella
- Vähimmäispistemäärä 24 Mini Mental State Examination (MMSE) -tutkimuksessa
- Hänen on asuttava ammattitaitoisen sairaanhoitolaitoksen tai dementian hoitolaitoksen ulkopuolella seulonnan aikana. Asuminen palvelutalossa on sallittua
- Hänellä on oltava opintokumppani, joka on valmis osallistumaan opintovierailuihin ja antamaan tietoja osallistujan tilasta
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen
- Pystyy ja haluaa noudattaa koemenettelyjä, mukaan lukien käynnit tutkimusklinikalla, käyntivaatimukset ja hoitoaikataulu, mukaan lukien magneettikuvaukset
- Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimuksen ajan ja 6 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
- Miesten tulee suostua käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan ja 6 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Miehet eivät saa suunnitella siittiöiden luovuttamista.
Poissulkemiskriteerit:
- Vaadi syöttöletkun käyttöä
- Todisteet kaikista neurologisista häiriöistä, jotka voisivat selittää PSP:n merkkejä
- Todisteet muista kliinisesti merkittävistä neurologisista häiriöistä kuin PSP:stä, mukaan lukien merkittävät aivoverenkierron poikkeavuudet, vaskulaarinen dementia, motoristen hermosolujen sairaus tai ALS, Huntingtonin tauti, normaalipaineinen vesipää, aivokasvain, kohtaushäiriö, multippeliskleroosi tai tunnetut aivojen rakenteelliset poikkeavuudet.
- Autosomaalisen hallitsevan PSP:n historia mikrotubuluksiin liittyvän Tau-proteiinin (MAPT) mutaation vuoksi
- Frontotemporaaliseen lobardegeneraatioon (FTLD) liittyvän autosomaalisen dominantin mutaation historia
- Aiempi tai nykyinen diagnoosi skitsofreniasta, skitsoaffektiivisesta häiriöstä tai kaksisuuntaisesta mielialahäiriöstä
- Epästabiili psykiatrinen sairaus, kognitiivinen vajaatoiminta (esim. vakava kognitiivinen toimintahäiriö), dementia, vakava masennus tai päihteiden väärinkäyttö, joka heikentäisi osallistujan kykyä antaa tietoinen suostumus ja noudattaa ohjeita
- Epänormaali maksan toiminta
- Munuaisten vajaatoiminta
- Jatkuva anemia
- Luokan III/IV sydämen vajaatoiminnan historia New York Heart Associationin (NYHA) mukaan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Suun kautta annettu lumelääke 52 viikon ajan: kerran päivässä ensimmäisten 2 viikon ajan ja sitten kahdesti päivässä loppututkimuksen ajan
|
Vastaava Placebo Comparator
|
|
Kokeellinen: AMX0035
AMX0035 annettuna suun kautta 52 viikon ajan: kerran päivässä ensimmäisten 2 viikon ajan ja sitten kahdesti päivässä loppututkimuksen ajan Osallistujille, jotka päättävät jatkaa avoimeen vaiheeseen viikolla 52; AMX0035 annetaan kerran päivässä ensimmäisen 2 viikon ajan ja sitten kahdesti päivässä avoimen vaiheen loppuosan ajan |
Natriumfenyylibutyraatin ja taurursodiolin patentoitu formulaatio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kokonaispisteissä (28 kohtaa) Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS) -pistemäärä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioi AMX0035:n vaikutus taudin etenemiseen Progressive Supranuclear Palsy (PSP) -luokitusasteikolla (PSPRS) mitattuna; Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-96, ja korkeammat pisteet osoittavat taudin etenemistä
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
AMX0035:n turvallisuus ja siedettävyys PSP:tä käyttäville osallistujille
|
52 viikkoa
|
|
Muutos kokonaispisteissä (10 kohtaa) Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS) -pistemäärä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioi AMX0035:n vaikutus taudin etenemiseen Progressive Supranuclear Palsy (PSP) -luokitusasteikolla (PSPRS) mitattuna; Kokonaispisteet vaihtelevat 0–30, ja korkeammat pisteet osoittavat taudin etenemistä
|
52 viikkoa
|
|
Muutos MDS-UPDRS Part II -pisteissä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvioida AMX0035:n tehoa päivittäisten toimintojen motorisiin näkökohtiin mitattuna Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-PDRS) -luokitusasteikolla, osa II; Kokonaispisteet vaihtelevat 0-52, ja alhaisemmat pisteet osoittavat parempaa toimintaa
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Amylyx Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 21. joulukuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 30. syyskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 21. lokakuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 3. marraskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 3. marraskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 8. marraskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 30. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Silmäsairaudet
- Tauopatiat
- Liikkumishäiriöt
- Basal ganglia -taudit
- Kraniaalihermoston sairaudet
- Oftalmoplegia
- Silmien motiliteettihäiriöt
- Halvaus
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Supranuclear halvaus, progressiivinen
- natriumfenyylibutyraatti ja taurursodioli
Muut tutkimustunnusnumerot
- A35-009
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .