Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

AMX0035 en progressieve supranucleaire verlamming (ORION)

27 april 2026 bijgewerkt door: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Een fase 3-onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van AMX0035 bij progressieve supranucleaire verlamming (ORION)

ORION Trial is een onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van AMX0035 te evalueren bij deelnemers met Progressieve Supranucleaire Palsy (PSP), bestaande uit een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase, gevolgd door een optionele open-label verlengingsfase.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

AMX0035 is een combinatietherapie die is ontworpen om de neuronale dood te verminderen door blokkade van belangrijke cellulaire doodsroutes die hun oorsprong vinden in het endoplasmatisch reticulum (ER) en de mitochondriën. Deze klinische studie is bedoeld om aan te tonen dat AMX0035 veilig en draaglijk is, en om het effect ervan op de ziekteprogressie te beoordelen, zoals gemeten aan de hand van de Progressive Supranuclear Palsy (PSP) Rating Scale (PSPRS) gedurende een dubbelblinde fase van 52 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

139

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 89081
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
    • Bavaria
      • Hausham, Bavaria, Duitsland, 83734
        • Krankenhaus Agatharied
      • Munich, Bavaria, Duitsland
        • Klinikum der Universität München
    • Hesse
      • Kassel, Hesse, Duitsland, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik Kassel
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Duitsland, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Thuringia
      • Stadtroda, Thuringia, Duitsland, 7646
        • Asklepios Fachklinikum Stadtroda
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrijk, 13385
        • Hôpital de la Timone
    • Gard
      • Nîmes, Gard, Frankrijk, 30029
        • Hopital Caremeau
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Frankrijk, 30076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
    • Haute Vienne
      • Limoges, Haute Vienne, Frankrijk, 87042
        • CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes, Ille Et Vilaine, Frankrijk, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrijk, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  • Italië
      • Milan, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Italië, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Padova, Italië, 35128
        • Azienda Ospedale-Università di Padova
      • Roma, Italië, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Italië, 185
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
      • Salerno, Italië, 84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria OO. RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanje, 28006
        • Hospital Universitario de La Princesa
      • Seville, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Spanje, 48903
        • Hospital De Cruces
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanje, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
    • València
      • Valencia, València, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Mayo Clinic
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fountain Valley, California, Verenigde Staten, 92708
        • Parkinson's & Movement Disorder Institute
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford Movement Disorder Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • University of California, San Francisco (UCSF)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • UC Health Anschutz Outpatient Pavilion Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • UF Health Dorothy Mangurian Neuroimaging Suite
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten, 96813
        • Parkinsons and Movement Disorder Center at the Queens Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University PD and Movement Disorders Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536-0274
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Verenigde Staten, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Verenigde Staten, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55414
        • University of Minnesota, CTSI
    • Missouri
      • Rochester, Missouri, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Pennsylvania Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38157
        • Veracity Neuroscience, LLC
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Kerwin Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Round Rock, Texas, Verenigde Staten, 78681
        • Central Texas Neurology Consultants
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah Movement Disorders Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298-0059
        • Virginia Commonwealth University Department of Neurology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw, van 40 tot en met 80 jaar, inclusief
  • Diagnose van mogelijk of waarschijnlijk PSP Richardson-syndroom
  • Aanwezigheid van PSP-symptomen gedurende <5 jaar
  • Score van <40 op de totale (28 items) Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS)
  • Kan zelfstandig of met minimale hulp lopen
  • Minimale score van 24 op het Mini Mental State Examination (MMSE)
  • Moet op het moment van de screening buiten een gespecialiseerde verpleeg- of dementiezorginstelling verblijven. Verblijf in een woonzorgcentrum is toegestaan
  • Moet een studiepartner hebben die bereid is studiebezoeken bij te wonen en informatie te verstrekken over de status van de deelnemer
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven
  • In staat en bereid om te voldoen aan proefprocedures, waaronder bezoeken aan de proefkliniek, bezoekvereisten en behandelschema, inclusief MRI-scans
  • Vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met het gebruik van effectieve anticonceptie gedurende de duur van het onderzoek en gedurende 6 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Mannen moeten akkoord gaan met het gebruik van een effectieve anticonceptiemethode gedurende de duur van het onderzoek en gedurende 6 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Mannen mogen niet van plan zijn sperma te doneren.

Uitsluitingscriteria:

  • Vereist het gebruik van een voedingssonde
  • Bewijs van een neurologische aandoening die de tekenen van PSP zou kunnen verklaren
  • Bewijs van een klinisch significante neurologische aandoening anders dan PSP, waaronder significante cerebrovasculaire afwijkingen, vasculaire dementie, motorneuronziekte of ALS, de ziekte van Huntington, normale druk hydrocephalus, hersentumor, convulsies, multiple sclerose of bekende structurele hersenafwijkingen.
  • Geschiedenis van autosomaal dominante PSP als gevolg van een Microtubule Associated Protein Tau (MAPT) -mutatie
  • Geschiedenis van een autosomaal dominante mutatie geassocieerd met frontotemporale lobaire degeneratie (FTLD)
  • Eerdere of huidige diagnose van schizofrenie, schizoaffectieve stoornis of bipolaire stoornis
  • Aanwezigheid van een onstabiele psychiatrische ziekte, cognitieve stoornissen (bijv. ernstige cognitieve stoornissen), dementie, ernstige depressie of middelenmisbruik die het vermogen van de deelnemer om geïnformeerde toestemming te geven en instructies op te volgen zou belemmeren
  • Abnormale leverfunctie
  • Nierinsufficiëntie
  • Aanhoudende bloedarmoede
  • Geschiedenis van hartfalen klasse III/IV volgens New York Heart Association (NYHA)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo toegediend via de mond gedurende 52 weken: eenmaal daags gedurende de eerste 2 weken en daarna tweemaal daags gedurende de rest van het onderzoek
Ander: Placebo
Bijpassende Placebo-comparator
Experimenteel: AMX0035

AMX0035 oraal toegediend gedurende 52 weken: eenmaal daags gedurende de eerste 2 weken en daarna tweemaal daags gedurende de rest van het onderzoek

Voor deelnemers die ervoor kiezen om in week 52 door te gaan naar de open-labelfase; AMX0035 wordt de eerste 2 weken eenmaal daags toegediend en daarna tweemaal daags gedurende de rest van de open-label fase
Geneesmiddel: AMX0035
Gepatenteerde formulering van natriumfenylbutyraat en taurursodiol

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de totale score (PSPRS) op de Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS) (28 items).
Tijdsspanne: 52 weken
Beoordeel de impact van AMX0035 op de ziekteprogressie zoals gemeten aan de hand van de Progressive Supranuclear Palsy (PSP) Rating Scale (PSPRS); De totale scores variëren van 0-96, waarbij hogere scores duiden op een verder gevorderde ziekte
52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: 52 weken
Veiligheid en verdraagbaarheid van AMX0035 bij deelnemers met PSP
52 weken
Verandering in de totale score (PSPRS) op de Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS) (10 items).
Tijdsspanne: 52 weken
Beoordeel de impact van AMX0035 op de ziekteprogressie zoals gemeten aan de hand van de Progressive Supranuclear Palsy (PSP) Rating Scale (PSPRS); De totale scores variëren van 0-30, waarbij hogere scores wijzen op een verder gevorderde ziekte
52 weken
Verandering in MDS-UPDRS Deel II-score
Tijdsspanne: 52 weken
Om de werkzaamheid van AMX0035 op de motorische aspecten van activiteiten in het dagelijks leven te evalueren, zoals gemeten op de Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-PDRS) Deel II; De totale scores variëren van 0-52, waarbij lagere scores een beter functioneren aangeven
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Amylyx Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 december 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 september 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • A35-009

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren