AMX0035 og progressiv supranukleær parese (ORION)
27. april 2026 oppdatert av: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
En fase 3-studie av sikkerhet og effekt av AMX0035 ved progressiv supranukleær parese (ORION)
ORION Trial er en studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til AMX0035 hos deltakere med progressiv supranukleær parese (PSP), bestående av en randomisert dobbeltblind placebokontrollert fase, etterfulgt av en valgfri åpen forlengelsesfase.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
AMX0035 er en kombinasjonsterapi designet for å redusere nevronal død gjennom blokkering av sentrale cellulære dødsveier med opprinnelse i det endoplasmatiske retikulum (ER) og mitokondrier.
Denne kliniske studien er utformet for å demonstrere at AMX0035 er trygg og tolerabel, og for å vurdere dens effekt på sykdomsprogresjon målt ved progressiv supranukleær parese (PSP) Rating Scale (PSPRS) over en 52-ukers dobbeltblind fase.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
139
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
- Mayo Clinic
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Forente stater, 92708
- Parkinson's & Movement Disorder Institute
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford Movement Disorder Center
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158
- University of California, San Francisco (UCSF)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- UC Health Anschutz Outpatient Pavilion Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Forente stater, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
- UF Health Dorothy Mangurian Neuroimaging Suite
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Augusta University
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96813
- Parkinsons and Movement Disorder Center at the Queens Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University PD and Movement Disorders Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536-0274
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
- Ochsner Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Burlington, Massachusetts, Forente stater, 01805
- Lahey Hospital and Medical Center
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Forente stater, 48334
- Quest Research Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55414
- University of Minnesota, CTSI
-
-
Missouri
-
Rochester, Missouri, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89106
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Pennsylvania Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38157
- Veracity Neuroscience, LLC
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231
- Kerwin Medical Center
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Round Rock, Texas, Forente stater, 78681
- Central Texas Neurology Consultants
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
- University of Utah Movement Disorders Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298-0059
- Virginia Commonwealth University Department of Neurology
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrike, 13385
- Hôpital de la Timone
-
-
Gard
-
Nîmes, Gard, Frankrike, 30029
- Hopital Caremeau
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Frankrike, 30076
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
-
-
Haute Vienne
-
Limoges, Haute Vienne, Frankrike, 87042
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes, Ille Et Vilaine, Frankrike, 35033
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Frankrike, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedale-Università di Padova
-
Roma, Italia, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Roma, Italia, 185
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
-
Salerno, Italia, 84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria OO. RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Spania, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Spania, 28006
- Hospital Universitario de La Princesa
-
Seville, Spania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Bizkaia
-
Barakaldo, Bizkaia, Spania, 48903
- Hospital De Cruces
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Spania, 31008
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
València
-
Valencia, València, Spania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
-
-
Bavaria
-
Hausham, Bavaria, Tyskland, 83734
- Krankenhaus Agatharied
-
Munich, Bavaria, Tyskland
- Klinikum der Universität München
-
-
Hesse
-
Kassel, Hesse, Tyskland, 34128
- Paracelsus-Elena-Klinik Kassel
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Tyskland, 1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
-
-
Thuringia
-
Stadtroda, Thuringia, Tyskland, 7646
- Asklepios Fachklinikum Stadtroda
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne 40 til 80 år inkludert
- Diagnose av mulig eller sannsynlig PSP Richardson syndrom
- Tilstedeværelse av PSP-symptomer i <5 år
- Poengsum på <40 på den totale (28-elementer) Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS)
- Kan gå selvstendig eller med minimal hjelp
- Minste poengsum på 24 på Mini Mental State Examination (MMSE)
- Må være bosatt utenfor et faglært sykehjem eller demensinstitusjon på tidspunktet for screening. Det er tillatt å bo i et hjelpehjem
- Må ha en studiepartner villig til å delta på studiebesøk og gi informasjon om deltakerstatus
- Kan gi informert samtykke
- Evne og villig til å overholde prøveprosedyrer inkludert besøk på prøveklinikken, besøkskrav og behandlingsplan, inkludert MR-skanninger
- Kvinnelige deltakere i fertil alder må godta å bruke effektiv prevensjon under studiens varighet og i 6 måneder etter siste dose av studiemedikamentet.
- Menn må godta å bruke effektiv prevensjonsmetode under studiens varighet og i 6 måneder etter siste dose av studiemedikamentet. Menn må ikke planlegge å donere sæd..
Ekskluderingskriterier:
- Krever bruk av ernæringssonde
- Bevis på nevrologisk lidelse som kan forklare tegn på PSP
- Bevis for enhver klinisk signifikant nevrologisk lidelse bortsett fra PSP, inkludert signifikante cerebrovaskulære abnormiteter, vaskulær demens, motoriske nevronsykdom eller ALS, Huntingtons sykdom, normalt trykkhydrocephalus, hjernesvulst, anfallsforstyrrelse, multippel sklerose eller kjente strukturelle hjerneabnormiteter.
- Historie med autosomal dominant PSP på grunn av en Microtubule Associated Protein Tau (MAPT) mutasjon
- Historie om en autosomal dominant mutasjon assosiert med Frontotemporal Lobar Degeneration (FTLD)
- Tidligere eller nåværende diagnose av schizofreni, schizoaffektiv lidelse eller bipolar lidelse
- Tilstedeværelse av ustabil psykiatrisk sykdom, kognitiv svikt (f.eks. alvorlig kognitiv dysfunksjon), demens, alvorlig depresjon eller rusmisbruk som vil svekke deltakerens evne til å gi informert samtykke og følge instruksjoner
- Unormal leverfunksjon
- Nyreinsuffisiens
- Pågående anemi
- Historie med hjertesvikt i klasse III/IV per New York Heart Association (NYHA)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo administrert gjennom munnen i 52 uker: en gang daglig de første 2 ukene og deretter to ganger daglig for resten av studien
|
Matchende placebo-komparator
|
|
Eksperimentell: AMX0035
AMX0035 administrert gjennom munnen i 52 uker: én gang daglig de første 2 ukene og deretter to ganger daglig for resten av studien For deltakere som velger å fortsette inn i den åpne fasen i uke 52; AMX0035 vil bli administrert en gang daglig de første 2 ukene og deretter to ganger daglig for resten av den åpne fasen |
Proprietær formulering av natriumfenylbutyrat og taurursodiol
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring totalt (28-elementer) Score for progressiv supranukleær parese (PSPRS)
Tidsramme: 52 uker
|
Vurder virkningen av AMX0035 på sykdomsprogresjon målt ved progressiv supranukleær parese (PSP) Rating Scale (PSPRS); Totalskåre varierer fra 0-96 med høyere skårer som indikerer mer progrediert sykdom
|
52 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighet av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 52 uker
|
Sikkerhet og toleranse for AMX0035 hos deltakere med PSP
|
52 uker
|
|
Endring totalt (10-elementer) Score for progressiv supranukleær parese (PSPRS)
Tidsramme: 52 uker
|
Vurder virkningen av AMX0035 på sykdomsprogresjon målt ved progressiv supranukleær parese (PSP) Rating Scale (PSPRS); Totalskåre varierer fra 0-30 med høyere skårer som indikerer mer progredierende sykdom
|
52 uker
|
|
Endring i MDS-UPDRS Part II-poengsum
Tidsramme: 52 uker
|
For å evaluere effekten av AMX0035 på motoriske aspekter av dagliglivets aktiviteter målt på Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-PDRS) del II; Totalscore varierer fra 0-52 med lavere poengsum som indikerer bedre funksjon
|
52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Amylyx Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. desember 2023
Primær fullføring (Faktiske)
30. september 2025
Studiet fullført (Faktiske)
21. oktober 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. november 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. november 2023
Først lagt ut (Faktiske)
8. november 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nevrologiske manifestasjoner
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Øyesykdommer
- Tauopatier
- Bevegelsesforstyrrelser
- Basal ganglia sykdommer
- Sykdommer i kranienerve
- Oftalmoplegi
- Øyemotilitetsforstyrrelser
- Lammelse
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Supranukleær parese, progressiv
- natriumfenylbutyrat og taurursodiol
Andre studie-ID-numre
- A35-009
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .