Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

AMX0035 og progressiv supranukleær parese (ORION)

14. mai 2024 oppdatert av: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

En fase 3-studie av sikkerhet og effekt av AMX0035 ved progressiv supranukleær parese (ORION)

ORION Trial er en studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til AMX0035 hos deltakere med progressiv supranukleær parese (PSP), bestående av en randomisert dobbeltblind placebokontrollert fase, etterfulgt av en valgfri åpen forlengelsesfase.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

AMX0035 er en kombinasjonsterapi designet for å redusere nevronal død gjennom blokkering av sentrale cellulære dødsveier med opprinnelse i det endoplasmatiske retikulum (ER) og mitokondrier. Denne kliniske studien er utformet for å demonstrere at AMX0035 er trygg og tolerabel, og for å vurdere dens effekt på sykdomsprogresjon målt ved progressiv supranukleær parese (PSP) Rating Scale (PSPRS) over en 52-ukers dobbeltblind fase.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

600

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Fountain Valley, California, Forente stater, 92708
        • Rekruttering
        • Parkinson's & Movement Disorder Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Daniel Truong, MD
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Julio Rojas-Martinez
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33486
        • Rekruttering
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
        • Hovedetterforsker:
          • Stuart Isaacson, MD
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Augusta University
        • Hovedetterforsker:
          • John Morgan
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Anne-Marie Wills
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forente stater, 48334
        • Rekruttering
        • Quest Research Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Aaron Ellenbogen, MD
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • Rekruttering
        • University of Cincinnati
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alberto Espay
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38157
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Rekruttering
        • Kerwin Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Diana Kerwin
        • Ta kontakt med:
      • Round Rock, Texas, Forente stater, 78681
        • Rekruttering
        • Central Texas Neurology Consultants
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Elizabeth Peckham, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298-0059
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University Department of Neurology
        • Hovedetterforsker:
          • Matthew Barrett
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne 40 til 80 år inkludert
  • Diagnose av mulig eller sannsynlig PSP Richardson syndrom
  • Tilstedeværelse av PSP-symptomer i <5 år
  • Poengsum på <40 på den totale (28-elementer) Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS)
  • Kan gå selvstendig eller med minimal hjelp
  • Minste poengsum på 24 på Mini Mental State Examination (MMSE)
  • Må være bosatt utenfor et faglært sykehjem eller demensinstitusjon på tidspunktet for screening. Det er tillatt å bo i et hjelpehjem
  • Må ha en studiepartner villig til å delta på studiebesøk og gi informasjon om deltakerstatus
  • Kan gi informert samtykke
  • Evne og villig til å overholde prøveprosedyrer inkludert besøk på prøveklinikken, besøkskrav og behandlingsplan, inkludert MR-skanninger
  • Kvinnelige deltakere i fertil alder må godta å bruke effektiv prevensjon under studiens varighet og i 6 måneder etter siste dose av studiemedikamentet.
  • Menn må godta å bruke effektiv prevensjonsmetode under studiens varighet og i 6 måneder etter siste dose av studiemedikamentet. Menn må ikke planlegge å donere sæd..

Ekskluderingskriterier:

  • Krever bruk av ernæringssonde
  • Bevis på nevrologisk lidelse som kan forklare tegn på PSP
  • Bevis for enhver klinisk signifikant nevrologisk lidelse bortsett fra PSP, inkludert signifikante cerebrovaskulære abnormiteter, vaskulær demens, motoriske nevronsykdom eller ALS, Huntingtons sykdom, normalt trykkhydrocephalus, hjernesvulst, anfallsforstyrrelse, multippel sklerose eller kjente strukturelle hjerneabnormiteter.
  • Historie med autosomal dominant PSP på grunn av en Microtubule Associated Protein Tau (MAPT) mutasjon
  • Historie om en autosomal dominant mutasjon assosiert med Frontotemporal Lobar Degeneration (FTLD)
  • Tidligere eller nåværende diagnose av schizofreni, schizoaffektiv lidelse eller bipolar lidelse
  • Tilstedeværelse av ustabil psykiatrisk sykdom, kognitiv svikt (f.eks. alvorlig kognitiv dysfunksjon), demens, alvorlig depresjon eller rusmisbruk som vil svekke deltakerens evne til å gi informert samtykke og følge instruksjoner
  • Unormal leverfunksjon
  • Nyreinsuffisiens
  • Pågående anemi
  • Historie med hjertesvikt i klasse III/IV per New York Heart Association (NYHA)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AMX0035

AMX0035 administrert gjennom munnen i 52 uker: én gang daglig de første 2 ukene og deretter to ganger daglig for resten av studien

For deltakere som velger å fortsette inn i den åpne fasen i uke 52; AMX0035 administrert gjennom munnen: to ganger daglig i ytterligere 52 uker
Legemiddel: AMX0035
Proprietær formulering av natriumfenylbutyrat og taurursodiol
Placebo komparator: Placebo
Placebo administrert gjennom munnen i 52 uker: en gang daglig de første 2 ukene og deretter to ganger daglig for resten av studien
Annen: Placebo
Matchende placebo-komparator

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring totalt (28-elementer) Score for progressiv supranukleær parese (PSPRS)
Tidsramme: 52 uker
Vurder virkningen av AMX0035 på sykdomsprogresjon målt ved progressiv supranukleær parese (PSP) Rating Scale (PSPRS); Totalskåre varierer fra 0-96 med høyere skårer som indikerer mer progrediert sykdom
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 52 uker
Sikkerhet og toleranse for AMX0035 hos deltakere med PSP
52 uker
Endring totalt (10-elementer) Score for progressiv supranukleær parese (PSPRS)
Tidsramme: 52 uker
Vurder virkningen av AMX0035 på sykdomsprogresjon målt ved progressiv supranukleær parese (PSP) Rating Scale (PSPRS); Totalskåre varierer fra 0-30 med høyere skårer som indikerer mer progredierende sykdom
52 uker
Endring i MDS-UPDRS Part II-poengsum
Tidsramme: 52 uker
For å evaluere effekten av AMX0035 på motoriske aspekter av dagliglivets aktiviteter målt på Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating (MDS-PDRS) skala del II; Totalscore varierer fra 0-52 med lavere poengsum som indikerer bedre funksjon
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Amylyx Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. desember 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. mai 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. mai 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

8. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

15. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • A35-009

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere