AMX0035 y parálisis supranuclear progresiva (ORION)

Criterios de inclusión:

• Hombre o mujer de 40 a 80 años, inclusive
• Diagnóstico del posible o probable síndrome de PSP Richardson
• Presencia de síntomas de PSP durante <5 años
• Puntuación <40 en la escala de calificación de parálisis supranuclear progresiva (PSPRS) total (28 ítems)
• Capaz de caminar de forma independiente o con mínima asistencia.
• Puntuación mínima de 24 en el Mini Examen del Estado Mental (MMSE)
• Debe residir fuera de un centro de enfermería especializada o de un centro de atención para personas con demencia en el momento de la evaluación. Se permite la residencia en un centro de vida asistida.
• Debe tener un compañero de estudio dispuesto a asistir a las visitas de estudio y proporcionar información sobre el estado del participante.
• Capaz de proporcionar consentimiento informado.
• Capaz y dispuesto a cumplir con los procedimientos del ensayo, incluidas las visitas a la clínica del ensayo, los requisitos de las visitas y el programa de tratamiento, incluidas las exploraciones por resonancia magnética.
• Las participantes femeninas en edad fértil deben aceptar utilizar un método anticonceptivo eficaz durante la duración del estudio y durante 6 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.
• Los hombres deben aceptar utilizar un método anticonceptivo eficaz durante la duración del estudio y durante 6 meses después de la última dosis del fármaco del estudio. Los hombres no deben planear donar esperma.

Criterio de exclusión:

• Requiere el uso de una sonda de alimentación.
• Evidencia de cualquier trastorno neurológico que pueda explicar los signos de PSP
• Evidencia de cualquier trastorno neurológico clínicamente significativo distinto de la PSP, incluidas anomalías cerebrovasculares importantes, demencia vascular, enfermedad de la neurona motora o ELA, enfermedad de Huntington, hidrocefalia de presión normal, tumor cerebral, trastorno convulsivo, esclerosis múltiple o anomalías cerebrales estructurales conocidas.
• Historia de PSP autosómica dominante debido a una mutación de la proteína Tau asociada a microtúbulos (MAPT)
• Historia de una mutación autosómica dominante asociada con la degeneración lobular frontotemporal (DLFT)
• Diagnóstico previo o actual de esquizofrenia, trastorno esquizoafectivo o trastorno bipolar.
• Presencia de enfermedad psiquiátrica inestable, deterioro cognitivo (p. ej., disfunción cognitiva importante), demencia, depresión mayor o abuso de sustancias que afectaría la capacidad del participante para dar su consentimiento informado y seguir instrucciones.
• Función hepática anormal
• Insuficiencia renal
• Anemia continua
• Historial de insuficiencia cardíaca de Clase III/IV según la New York Heart Association (NYHA)