AMX0035 y parálisis supranuclear progresiva (ORION)
27 de abril de 2026 actualizado por: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Un estudio de fase 3 sobre seguridad y eficacia de AMX0035 en la parálisis supranuclear progresiva (ORION)
ORION Trial es un ensayo para evaluar la eficacia y seguridad de AMX0035 en participantes con parálisis supranuclear progresiva (PSP), que consta de una fase aleatoria, doble ciego y controlada con placebo, seguida de una fase de extensión abierta opcional.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
AMX0035 es una terapia combinada diseñada para reducir la muerte neuronal mediante el bloqueo de vías clave de muerte celular que se originan en el retículo endoplásmico (RE) y las mitocondrias.
Este ensayo clínico está diseñado para demostrar que AMX0035 es seguro y tolerable, y para evaluar su efecto sobre la progresión de la enfermedad según lo medido por la Escala de calificación de parálisis supranuclear progresiva (PSP) (PSPRS) durante una fase doble ciego de 52 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
139
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Baden-Wurttemberg
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Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemania, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
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Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemania, 89081
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
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Bavaria
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Hausham, Bavaria, Alemania, 83734
- Krankenhaus Agatharied
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Munich, Bavaria, Alemania
- Klinikum der Universität München
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Hesse
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Kassel, Hesse, Alemania, 34128
- Paracelsus-Elena-Klinik Kassel
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Saxony
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Dresden, Saxony, Alemania, 1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
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Thuringia
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Stadtroda, Thuringia, Alemania, 7646
- Asklepios Fachklinikum Stadtroda
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Barcelona, España, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid, España, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, España, 28006
- Hospital Universitario de La Princesa
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Seville, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Bizkaia
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Barakaldo, Bizkaia, España, 48903
- Hospital De Cruces
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Navarre
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Pamplona, Navarre, España, 31008
- Clinica Universidad de Navarra
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València
-
Valencia, València, España, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Mayo Clinic
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Fountain Valley, California, Estados Unidos, 92708
- Parkinson's & Movement Disorder Institute
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Movement Disorder Center
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- University of California, San Francisco (UCSF)
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Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- UC Health Anschutz Outpatient Pavilion Anschutz Medical Campus
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- UF Health Dorothy Mangurian Neuroimaging Suite
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic Florida
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
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Hawaii
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Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
- Parkinsons and Movement Disorder Center at the Queens Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University PD and Movement Disorders Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0274
- University of Kentucky Medical Center
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Ochsner Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
- Lahey Hospital and Medical Center
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Quest Research Institute
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
- University of Minnesota, CTSI
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Missouri
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Rochester, Missouri, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Pennsylvania Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38157
- Veracity Neuroscience, LLC
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Kerwin Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Round Rock, Texas, Estados Unidos, 78681
- Central Texas Neurology Consultants
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah Movement Disorders Center
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298-0059
- Virginia Commonwealth University Department of Neurology
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Paris, Francia, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
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Bouches-du-Rhône
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Marseille, Bouches-du-Rhône, Francia, 13385
- Hôpital de la Timone
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Gard
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Nîmes, Gard, Francia, 30029
- Hopital Caremeau
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Gironde
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Bordeaux, Gironde, Francia, 30076
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
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Haute Vienne
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Limoges, Haute Vienne, Francia, 87042
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
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Ille Et Vilaine
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Rennes, Ille Et Vilaine, Francia, 35033
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
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Nord
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Lille, Nord, Francia, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milan, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedale-Università di Padova
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Roma, Italia, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Roma, Italia, 185
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
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Salerno, Italia, 84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria OO. RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer de 40 a 80 años, inclusive
- Diagnóstico del posible o probable síndrome de PSP Richardson
- Presencia de síntomas de PSP durante <5 años
- Puntuación <40 en la escala de calificación de parálisis supranuclear progresiva (PSPRS) total (28 ítems)
- Capaz de caminar de forma independiente o con mínima asistencia.
- Puntuación mínima de 24 en el Mini Examen del Estado Mental (MMSE)
- Debe residir fuera de un centro de enfermería especializada o de un centro de atención para personas con demencia en el momento de la evaluación. Se permite la residencia en un centro de vida asistida.
- Debe tener un compañero de estudio dispuesto a asistir a las visitas de estudio y proporcionar información sobre el estado del participante.
- Capaz de proporcionar consentimiento informado.
- Capaz y dispuesto a cumplir con los procedimientos del ensayo, incluidas las visitas a la clínica del ensayo, los requisitos de las visitas y el programa de tratamiento, incluidas las exploraciones por resonancia magnética.
- Las participantes femeninas en edad fértil deben aceptar utilizar un método anticonceptivo eficaz durante la duración del estudio y durante 6 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.
- Los hombres deben aceptar utilizar un método anticonceptivo eficaz durante la duración del estudio y durante 6 meses después de la última dosis del fármaco del estudio. Los hombres no deben planear donar esperma.
Criterio de exclusión:
- Requiere el uso de una sonda de alimentación.
- Evidencia de cualquier trastorno neurológico que pueda explicar los signos de PSP
- Evidencia de cualquier trastorno neurológico clínicamente significativo distinto de la PSP, incluidas anomalías cerebrovasculares importantes, demencia vascular, enfermedad de la neurona motora o ELA, enfermedad de Huntington, hidrocefalia de presión normal, tumor cerebral, trastorno convulsivo, esclerosis múltiple o anomalías cerebrales estructurales conocidas.
- Historia de PSP autosómica dominante debido a una mutación de la proteína Tau asociada a microtúbulos (MAPT)
- Historia de una mutación autosómica dominante asociada con la degeneración lobular frontotemporal (DLFT)
- Diagnóstico previo o actual de esquizofrenia, trastorno esquizoafectivo o trastorno bipolar.
- Presencia de enfermedad psiquiátrica inestable, deterioro cognitivo (p. ej., disfunción cognitiva importante), demencia, depresión mayor o abuso de sustancias que afectaría la capacidad del participante para dar su consentimiento informado y seguir instrucciones.
- Función hepática anormal
- Insuficiencia renal
- Anemia continua
- Historial de insuficiencia cardíaca de Clase III/IV según la New York Heart Association (NYHA)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo administrado por vía oral durante 52 semanas: una vez al día durante las primeras 2 semanas y luego dos veces al día durante el resto del estudio.
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Comparador de placebo coincidente
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Experimental: AMX0035
AMX0035 administrado por vía oral durante 52 semanas: una vez al día durante las primeras 2 semanas y luego dos veces al día durante el resto del estudio. Para los participantes que elijan continuar con la fase de etiqueta abierta en la Semana 52; AMX0035 se administrará una vez al día durante las primeras 2 semanas y luego dos veces al día durante el resto de la fase abierta. |
Formulación patentada de fenilbutirato de sodio y taurursodiol
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la puntuación total (28 ítems) de la Escala de calificación de parálisis supranuclear progresiva (PSPRS)
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar el impacto de AMX0035 en la progresión de la enfermedad según lo medido por la Escala de calificación de parálisis supranuclear progresiva (PSP) (PSPRS); Las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 96; las puntuaciones más altas indican una enfermedad más avanzada
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52 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Frecuencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Seguridad y tolerabilidad de AMX0035 en participantes con PSP
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52 semanas
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Cambio en la puntuación total (de 10 ítems) de la Escala de calificación de parálisis supranuclear progresiva (PSPRS)
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar el impacto de AMX0035 en la progresión de la enfermedad según lo medido por la Escala de calificación de parálisis supranuclear progresiva (PSP) (PSPRS); Las puntuaciones totales varían de 0 a 30 y las puntuaciones más altas indican una enfermedad más avanzada
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52 semanas
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Cambio en la puntuación de MDS-UPDRS Parte II
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Evaluar la eficacia de AMX0035 en los aspectos motores de las actividades de la vida diaria según lo medido en la Escala de calificación unificada de la enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-PDRS) Parte II; Las puntuaciones totales varían de 0 a 52 y las puntuaciones más bajas indican una mejor función
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Amylyx Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de diciembre de 2023
Finalización primaria (Actual)
30 de septiembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
21 de octubre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de noviembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de noviembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
8 de noviembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ojos
- Tauopatías
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades de los ganglios basales
- Enfermedades de los nervios craneales
- Oftalmoplejía
- Trastornos de la motilidad ocular
- Parálisis
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Parálisis Supranuclear Progresiva
- fenilbutirato sódico y taurursodiol
Otros números de identificación del estudio
- A35-009
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .