此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

AMX0035 和进行性核上性麻痹 (ORION)

2024年4月25日 更新者：Amylyx Pharmaceuticals Inc.

AMX0035 治疗进行性核上性麻痹 (ORION) 的安全性和有效性的 3 期研究

ORION 试验是一项评估 AMX0035 对进行性核上性麻痹 (PSP) 参与者的疗效和安全性的试验，包括随机双盲安慰剂对照阶段，随后是可选的开放标签延伸阶段。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

AMX0035 是一种联合疗法，旨在通过阻断源自内质网 (ER) 和线粒体的关键细胞死亡途径来减少神经元死亡。 该临床试验旨在证明 AMX0035 是安全且可耐受的，并通过 52 周双盲阶段的进行性核上性麻痹 (PSP) 评定量表 (PSPRS) 来评估其对疾病进展的影响。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

600

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • California
      • Fountain Valley、California、美国、92708
        • 招聘中
        • Parkinson's & Movement Disorder Institute
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Daniel Truong, MD
      • San Francisco、California、美国、94158
        • 招聘中
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Julio Rojas-Martinez
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、美国、33486
        • 招聘中
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
        • 首席研究员：
          • Stuart Isaacson, MD
        • 接触：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • 招聘中
        • Massachusetts General Hospital
        • 首席研究员：
          • Anne-Marie Wills
        • 接触：
    • Michigan
      • Farmington Hills、Michigan、美国、48334
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38157
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • 招聘中
        • Kerwin Medical Center
        • 首席研究员：
          • Diana Kerwin
        • 接触：
      • Round Rock、Texas、美国、78681
        • 招聘中
        • Central Texas Neurology Consultants
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Elizabeth Peckham, MD
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298-0059
        • 招聘中
        • Virginia Commonwealth University Department of Neurology
        • 首席研究员：
          • Matthew Barrett
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 40岁至80岁（含）的男性或女性
  • 可能或可能的 PSP 理查森综合症的诊断
  • PSP 症状存在时间 <5 年
  • 进行性核上性麻痹评定量表 (PSPRS) 总分（28 项）<40
  • 能够独立行走或在很少的帮助下行走
  • 简易精神状态检查 (MMSE) 最低分数为 24 分
  • 筛查时必须居住在专业护理机构或痴呆症护理机构之外。 允许居住在辅助生活设施中
  • 必须有一个研究伙伴愿意参加研究访问并提供有关参与者状态的信息
  • 能够提供知情同意
  • 有能力并愿意遵守试验程序，包括参观试验诊所、参观要求和治疗时间表，包括 MRI 扫描
  • 有生育能力的女性参与者必须同意在研究期间以及最后一次服用研究药物后 6 个月内使用有效的节育措施。
  • 男性必须同意在研究期间以及最后一次服用研究药物后 6 个月内使用有效的节育方法。 男性绝对不能计划捐献精子。

排除标准：

  • 需要使用饲管
  • 任何可以解释 PSP 症状的神经系统疾病的证据
  • 除 PSP 之外的任何临床上显着的神经系统疾病的证据，包括显着的脑血管异常、血管性痴呆、运动神经元疾病或 ALS、亨廷顿病、正常压力脑积水、脑肿瘤、癫痫症、多发性硬化症或已知的结构性脑异常。
  • 由于微管相关蛋白 Tau (MAPT) 突变导致常染色体显性 PSP 病史
  • 与额颞叶变性 (FTLD) 相关的常染色体显性突变史
  • 先前或当前诊断为精神分裂症、分裂情感性障碍或双相情感障碍
  • 存在不稳定的精神疾病、认知障碍（例如，严重认知功能障碍）、痴呆、重度抑郁或药物滥用，这些都会损害参与者提供知情同意和遵循指示的能力
  • 肝功能异常
  • 肾功能不全
  • 持续贫血
  • 纽约心脏协会 (NYHA) 的 III/IV 级心力衰竭病史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：AMX0035

AMX0035 口服给药，持续 52 周：前 2 周每天一次，然后在余下的研究中每天两次

对于选择在第 52 周继续进入开放标签阶段的参与者； AMX0035 口服：每日两次，持续 52 周
药品：AMX0035
苯基丁酸钠和牛磺熊二醇的专有配方
安慰剂比较：安慰剂
口服安慰剂，持续 52 周：前 2 周每天一次，然后在余下的研究中每天两次
其他：安慰剂
匹配安慰剂比较

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
进行性核上性麻痹评定量表 (PSPRS) 总分（28 项）的变化
大体时间：52周
通过进行性核上性麻痹 (PSP) 评定量表 (PSPRS) 评估 AMX0035 对疾病进展的影响；总分范围为 0-96，分数越高表明疾病进展越严重
52周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
治疗引起的不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的频率
大体时间：52周
AMX0035 在 PSP 参与者中的安全性和耐受性
52周
进行性核上性麻痹评定量表 (PSPRS) 总分（10 项）的变化
大体时间：52周
通过进行性核上性麻痹 (PSP) 评定量表 (PSPRS) 评估 AMX0035 对疾病进展的影响；总分范围为 0-30，分数越高表明疾病进展越严重
52周
MDS-UPDRS 第二部分分数的变化
大体时间：52周
根据运动障碍协会-统一帕金森病评级 (MDS-PDRS) 量表第二部分评估 AMX0035 对日常生活活动运动方面的功效；总分范围为 0-52，分数越低表示功能越好
52周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Amylyx Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年12月21日

初级完成 (估计的)

2026年5月31日

研究完成 (估计的)

2027年5月31日

研究注册日期

首次提交

2023年11月3日

首先提交符合 QC 标准的

2023年11月3日

首次发布 (实际的)

2023年11月8日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年4月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月25日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • A35-009

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

安慰剂的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Poland

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅