AMX0035 e paralisia supranuclear progressiva (ORION)
27 de abril de 2026 atualizado por: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Um estudo de fase 3 de segurança e eficácia do AMX0035 na paralisia supranuclear progressiva (ORION)
O ORION Trial é um ensaio para avaliar a eficácia e segurança do AMX0035 em participantes com Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP), consistindo em uma fase randomizada, duplo-cega, controlada por placebo, seguida por uma fase de extensão aberta opcional.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
AMX0035 é uma terapia combinada projetada para reduzir a morte neuronal por meio do bloqueio das principais vias de morte celular originadas no retículo endoplasmático (RE) e nas mitocôndrias.
Este ensaio clínico foi projetado para demonstrar que AMX0035 é seguro e tolerável e para avaliar seu efeito na progressão da doença, conforme medido pela Escala de Avaliação de Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) (PSPRS) durante uma fase duplo-cega de 52 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
139
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Baden-Wurttemberg
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Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
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Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 89081
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
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Bavaria
-
Hausham, Bavaria, Alemanha, 83734
- Krankenhaus Agatharied
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Munich, Bavaria, Alemanha
- Klinikum der Universität München
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Hesse
-
Kassel, Hesse, Alemanha, 34128
- Paracelsus-Elena-Klinik Kassel
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Saxony
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Dresden, Saxony, Alemanha, 1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
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Thuringia
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Stadtroda, Thuringia, Alemanha, 7646
- Asklepios Fachklinikum Stadtroda
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-
Barcelona, Espanha, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid, Espanha, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, Espanha, 28006
- Hospital Universitario de La Princesa
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Seville, Espanha, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Bizkaia
-
Barakaldo, Bizkaia, Espanha, 48903
- Hospital De Cruces
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Espanha, 31008
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
València
-
Valencia, València, Espanha, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Mayo Clinic
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Estados Unidos, 92708
- Parkinson's & Movement Disorder Institute
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Movement Disorder Center
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- University of California, San Francisco (UCSF)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- UC Health Anschutz Outpatient Pavilion Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- UF Health Dorothy Mangurian Neuroimaging Suite
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
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-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
- Parkinsons and Movement Disorder Center at the Queens Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University PD and Movement Disorders Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0274
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Ochsner Medical Center
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
- Lahey Hospital and Medical Center
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Quest Research Institute
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-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
- University of Minnesota, CTSI
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Missouri
-
Rochester, Missouri, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Pennsylvania Hospital
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South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
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Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38157
- Veracity Neuroscience, LLC
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
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Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Kerwin Medical Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Round Rock, Texas, Estados Unidos, 78681
- Central Texas Neurology Consultants
-
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah Movement Disorders Center
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298-0059
- Virginia Commonwealth University Department of Neurology
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Paris, França, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
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Bouches-du-Rhône
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Marseille, Bouches-du-Rhône, França, 13385
- Hôpital de la Timone
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Gard
-
Nîmes, Gard, França, 30029
- Hopital Caremeau
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Gironde
-
Bordeaux, Gironde, França, 30076
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
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Haute Vienne
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Limoges, Haute Vienne, França, 87042
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
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Ille Et Vilaine
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Rennes, Ille Et Vilaine, França, 35033
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
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Nord
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Lille, Nord, França, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Milan, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milan, Itália, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Padova, Itália, 35128
- Azienda Ospedale-Università di Padova
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Roma, Itália, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Roma, Itália, 185
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
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Salerno, Itália, 84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria OO. RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher de 40 a 80 anos, inclusive
- Diagnóstico de possível ou provável Síndrome de Richardson PSP
- Presença de sintomas de PSP por <5 anos
- Pontuação <40 na Escala de Avaliação de Paralisia Supranuclear Progressiva (PSPRS) total (28 itens)
- Capaz de andar de forma independente ou com assistência mínima
- Pontuação mínima de 24 no Mini Exame do Estado Mental (MEEM)
- Deve residir fora de uma instituição de enfermagem especializada ou de cuidados de demência no momento da triagem. É permitida a residência em uma unidade de vida assistida
- Deve ter um parceiro de estudo disposto a participar das visitas de estudo e fornecer informações sobre o status do participante
- Capaz de fornecer consentimento informado
- Capaz e disposto a cumprir os procedimentos do estudo, incluindo visitas à clínica do estudo, requisitos de visita e cronograma de tratamento, incluindo exames de ressonância magnética
- Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem concordar em usar métodos anticoncepcionais eficazes durante o estudo e por 6 meses após a última dose do medicamento do estudo.
- Os homens devem concordar em usar um método anticoncepcional eficaz durante o estudo e por 6 meses após a última dose do medicamento do estudo. Os homens não devem planejar doar esperma.
Critério de exclusão:
- Requer o uso de um tubo de alimentação
- Evidência de qualquer distúrbio neurológico que possa explicar os sinais de PSP
- Evidência de qualquer distúrbio neurológico clinicamente significativo que não seja PSP, incluindo anormalidades cerebrovasculares significativas, demência vascular, doença do neurônio motor ou ELA, doença de Huntington, hidrocefalia de pressão normal, tumor cerebral, distúrbio convulsivo, esclerose múltipla ou anormalidades cerebrais estruturais conhecidas.
- História de PSP autossômica dominante devido a uma mutação da proteína Tau associada aos microtúbulos (MAPT)
- História de uma mutação autossômica dominante associada à Degeneração Lobar Frontotemporal (DLFT)
- Diagnóstico prévio ou atual de esquizofrenia, transtorno esquizoafetivo ou transtorno bipolar
- Presença de doença psiquiátrica instável, comprometimento cognitivo (por exemplo, disfunção cognitiva grave), demência, depressão grave ou abuso de substâncias que prejudicariam a capacidade do participante de fornecer consentimento informado e seguir instruções
- Função hepática anormal
- Insuficiência renal
- Anemia contínua
- História de insuficiência cardíaca Classe III/IV de acordo com a New York Heart Association (NYHA)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo administrado por via oral durante 52 semanas: uma vez ao dia durante as primeiras 2 semanas e depois duas vezes ao dia durante o restante do estudo
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Comparador de placebo correspondente
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Experimental: AMX0035
AMX0035 administrado por via oral durante 52 semanas: uma vez ao dia durante as primeiras 2 semanas e depois duas vezes ao dia durante o restante do estudo Para participantes que optem por continuar na fase aberta na Semana 52; AMX0035 será administrado uma vez ao dia durante as primeiras 2 semanas e depois duas vezes ao dia durante o restante da fase aberta |
Formulação patenteada de fenilbutirato de sódio e taurursodiol
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na pontuação total da escala de avaliação de paralisia supranuclear progressiva (PSPRS) (28 itens)
Prazo: 52 semanas
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Avaliar o impacto do AMX0035 na progressão da doença, conforme medido pela Escala de Avaliação da Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) (PSPRS); As pontuações totais variam de 0 a 96, com pontuações mais altas indicando doença mais progredida
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52 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Frequência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: 52 semanas
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Segurança e tolerabilidade do AMX0035 em participantes com PSP
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52 semanas
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Mudança na pontuação total da escala de avaliação de paralisia supranuclear progressiva (PSPRS) (10 itens)
Prazo: 52 semanas
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Avaliar o impacto do AMX0035 na progressão da doença, conforme medido pela Escala de Avaliação da Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) (PSPRS); As pontuações totais variam de 0 a 30, com pontuações mais altas indicando doença mais progredida
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52 semanas
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Mudança na pontuação do MDS-UPDRS Parte II
Prazo: 52 semanas
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Avaliar a eficácia do AMX0035 nos aspectos motores das atividades da vida diária, conforme medido na Escala de Avaliação da Doença de Parkinson Unificada da Sociedade de Desordem do Movimento (MDS-PDRS) Parte II; As pontuações totais variam de 0 a 52, com pontuações mais baixas indicando melhor função
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Amylyx Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de dezembro de 2023
Conclusão Primária (Real)
30 de setembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
21 de outubro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de novembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de novembro de 2023
Primeira postagem (Real)
8 de novembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças oculares
- Tauopatias
- Distúrbios do Movimento
- Doenças dos Gânglios da Base
- Doenças do Nervo Craniano
- Oftalmoplegia
- Distúrbios da motilidade ocular
- Paralisia
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Doenças Neurodegenerativas
- Paralisia Supranuclear Progressiva
- fenilbutirato de sódio e taurursodiol
Outros números de identificação do estudo
- A35-009
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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