Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

AMX0035 и прогрессирующий супрануклеарный паралич (ORION)

27 апреля 2026 г. обновлено: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Исследование 3 фазы безопасности и эффективности AMX0035 при прогрессирующем супрануклеарном параличе (ORION)

Испытание ORION — это исследование по оценке эффективности и безопасности AMX0035 у участников с прогрессивным супрануклеарным параличом (PSP), состоящее из рандомизированной двойной слепой плацебо-контролируемой фазы, за которой следует необязательная открытая расширенная фаза.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

AMX0035 — это комбинированная терапия, предназначенная для уменьшения гибели нейронов посредством блокады ключевых путей клеточной гибели, берущих начало в эндоплазматическом ретикулуме (ЭР) и митохондриях. Целью этого клинического исследования является демонстрация безопасности и переносимости AMX0035, а также оценка его влияния на прогрессирование заболевания по шкале оценки прогрессивного супрануклеарного паралича (PSPRS) в течение 52-недельной двойной слепой фазы.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

139

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Германия, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Германия, 89081
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
    • Bavaria
      • Hausham, Bavaria, Германия, 83734
        • Krankenhaus Agatharied
      • Munich, Bavaria, Германия
        • Klinikum der Universität München
    • Hesse
      • Kassel, Hesse, Германия, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik Kassel
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Германия, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Thuringia
      • Stadtroda, Thuringia, Германия, 7646
        • Asklepios Fachklinikum Stadtroda
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Испания, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Испания, 28006
        • Hospital Universitario de La Princesa
      • Seville, Испания, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Испания, 48903
        • Hospital De Cruces
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Испания, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
    • València
      • Valencia, València, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Италия
      • Milan, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Италия, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Padova, Италия, 35128
        • Azienda Ospedale-Università di Padova
      • Roma, Италия, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Италия, 185
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
      • Salerno, Италия, 84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria OO. RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85259
        • Mayo Clinic
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fountain Valley, California, Соединенные Штаты, 92708
        • Parkinson's & Movement Disorder Institute
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford Movement Disorder Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • University of California, San Francisco (UCSF)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • UC Health Anschutz Outpatient Pavilion Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • UF Health Dorothy Mangurian Neuroimaging Suite
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Augusta University
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Соединенные Штаты, 96813
        • Parkinsons and Movement Disorder Center at the Queens Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University PD and Movement Disorders Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536-0274
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Соединенные Штаты, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55414
        • University of Minnesota, CTSI
    • Missouri
      • Rochester, Missouri, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Pennsylvania Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38157
        • Veracity Neuroscience, LLC
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Kerwin Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Round Rock, Texas, Соединенные Штаты, 78681
        • Central Texas Neurology Consultants
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah Movement Disorders Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298-0059
        • Virginia Commonwealth University Department of Neurology
  • Франция
      • Paris, Франция, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Франция, 13385
        • Hôpital de la Timone
    • Gard
      • Nîmes, Gard, Франция, 30029
        • Hopital Caremeau
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Франция, 30076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
    • Haute Vienne
      • Limoges, Haute Vienne, Франция, 87042
        • CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes, Ille Et Vilaine, Франция, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
    • Nord
      • Lille, Nord, Франция, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина от 40 до 80 лет включительно
  • Диагностика возможного или вероятного синдрома Ричардсона PSP
  • Наличие симптомов ПСП в течение <5 лет.
  • Оценка <40 по общей шкале (28 пунктов) прогрессивного супрануклеарного паралича (PSPRS)
  • Способен ходить самостоятельно или с минимальной помощью.
  • Минимальный балл по тесту психического состояния (MMSE) — 24.
  • На момент скрининга он должен проживать за пределами учреждения квалифицированного престарелого или учреждения по уходу за деменцией. Разрешено проживание в доме престарелых.
  • Должен иметь партнера по учебе, желающего присутствовать на учебных визитах и ​​предоставлять информацию о статусе участника.
  • Способен дать информированное согласие
  • Способен и готов соблюдать процедуры исследования, включая посещение исследовательской клиники, требования к посещениям и график лечения, включая МРТ.
  • Женщины-участницы детородного возраста должны согласиться использовать эффективный контроль над рождаемостью на протяжении всего исследования и в течение 6 месяцев после последней дозы исследуемого препарата.
  • Мужчины должны согласиться использовать эффективный метод контроля над рождаемостью на протяжении всего исследования и в течение 6 месяцев после приема последней дозы исследуемого препарата. Мужчинам не следует планировать сдавать сперму.

Критерий исключения:

  • Требуется использование зонда для кормления
  • Наличие любого неврологического расстройства, которое могло бы объяснить признаки ПСП.
  • Наличие любого клинически значимого неврологического расстройства, кроме ПСП, включая значительные цереброваскулярные нарушения, сосудистую деменцию, болезнь двигательных нейронов или БАС, болезнь Хантингтона, гидроцефалию нормального давления, опухоль головного мозга, судорожное расстройство, рассеянный склероз или известные структурные аномалии головного мозга.
  • История аутосомно-доминантного PSP из-за мутации тау-белка, ассоциированного с микротрубочками (MAPT).
  • История аутосомно-доминантной мутации, связанной с лобно-височной долевой дегенерацией (FTLD)
  • Предыдущий или текущий диагноз шизофрении, шизоаффективного расстройства или биполярного расстройства.
  • Наличие нестабильного психического заболевания, когнитивных нарушений (например, серьезной когнитивной дисфункции), деменции, большой депрессии или злоупотребления психоактивными веществами, которые могут ухудшить способность участника давать информированное согласие и следовать инструкциям.
  • Нарушение функции печени
  • Почечная недостаточность
  • Текущая анемия
  • История сердечной недостаточности III/IV класса по данным Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо, принимаемое перорально в течение 52 недель: один раз в день в течение первых 2 недель, а затем два раза в день до конца исследования.
Другой: Плацебо
Соответствующий компаратор плацебо
Экспериментальный: AMX0035

AMX0035 вводился перорально в течение 52 недель: один раз в день в течение первых 2 недель, а затем два раза в день до конца исследования.

Для участников, решивших продолжить открытую фазу на 52-й неделе; AMX0035 будет вводиться один раз в день в течение первых 2 недель, а затем два раза в день до конца открытой фазы.
Лекарство: AMX0035
Запатентованная формула фенилбутирата натрия и таурурсодиола

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего балла (28 пунктов) по шкале оценки прогрессивного супрануклеарного паралича (PSPRS)
Временное ограничение: 52 недели
Оценить влияние AMX0035 на прогрессирование заболевания по шкале оценки прогрессивного супрануклеарного паралича (PSP) (PSPRS); Суммарные баллы варьируются от 0 до 96, причем более высокие баллы указывают на более прогрессирующее заболевание.
52 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE) и серьезных нежелательных явлений (SAE)
Временное ограничение: 52 недели
Безопасность и переносимость AMX0035 у участников с ПСП
52 недели
Изменение общего балла (10 пунктов) по шкале прогрессивного супрануклеарного паралича (PSPRS)
Временное ограничение: 52 недели
Оценить влияние AMX0035 на прогрессирование заболевания по шкале оценки прогрессивного супрануклеарного паралича (PSP) (PSPRS); Суммарные баллы варьируются от 0 до 30, причем более высокие баллы указывают на более прогрессирующее заболевание.
52 недели
Изменение оценки MDS-UPDRS Часть II
Временное ограничение: 52 недели
Оценить эффективность AMX0035 в отношении двигательных аспектов повседневной деятельности, измеренную по Единой шкале оценки болезни Паркинсона Общества двигательных расстройств (MDS-PDRS), Часть II; Общие баллы варьируются от 0 до 52, при этом более низкие баллы указывают на лучшее функционирование.
52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Amylyx Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 декабря 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 сентября 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 октября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 ноября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 ноября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • A35-009

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться