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AMX0035 및 진행성 핵상 마비 (ORION)

2024년 4월 25일 업데이트: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

진행성 핵상 마비(ORION)에 대한 AMX0035의 안전성 및 유효성에 대한 3상 연구

ORION 시험은 진행성 핵상 마비(PSP) 참가자를 대상으로 AMX0035의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 시험으로, 무작위 이중 맹검 위약 대조 단계와 선택적 공개 연장 단계로 구성됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

AMX0035는 소포체(ER)와 미토콘드리아에서 발생하는 주요 세포 사멸 경로를 차단해 신경세포 사멸을 감소시키도록 설계된 복합치료제다. 이 임상 시험은 AMX0035가 안전하고 내약성이 있음을 입증하고 52주간의 이중 맹검 단계에 걸쳐 진행성 핵상 마비(PSP) 평가 척도(PSPRS)로 측정된 질병 진행에 대한 효과를 평가하기 위해 설계되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

600

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Fountain Valley, California, 미국, 92708
        • 모병
        • Parkinson's & Movement Disorder Institute
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Daniel Truong, MD
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • 모병
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Julio Rojas-Martinez
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, 미국, 33486
        • 모병
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
        • 수석 연구원:
          • Stuart Isaacson, MD
        • 연락하다:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • 모병
        • Massachusetts General Hospital
        • 수석 연구원:
          • Anne-Marie Wills
        • 연락하다:
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, 미국, 48334
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38157
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75231
        • 모병
        • Kerwin Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Diana Kerwin
        • 연락하다:
      • Round Rock, Texas, 미국, 78681
        • 모병
        • Central Texas Neurology Consultants
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Elizabeth Peckham, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298-0059
        • 모병
        • Virginia Commonwealth University Department of Neurology
        • 수석 연구원:
          • Matthew Barrett
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 40세 이상 80세 이하의 남성 또는 여성 모두 포함
  • PSP 리처드슨 증후군 가능성 또는 가능성이 있는 진단
  • <5년 동안 PSP 증상이 존재함
  • 총(28개 항목) 진행성 핵상 마비 평가 척도(PSPRS)에서 <40점
  • 독립적으로 또는 최소한의 도움으로 걸을 수 있음
  • 간이 정신 상태 검사(MMSE) 최소 점수 24점
  • 검사 당시 전문요양시설이나 치매치료시설 외부에 거주하고 있어야 합니다. 생활 보조 시설에 거주하는 것이 허용됩니다.
  • 연구 방문에 기꺼이 참석하고 참가자의 상태에 대한 정보를 제공할 연구 파트너가 있어야 합니다.
  • 사전 동의를 제공할 수 있음
  • 임상시험 클리닉 방문, 방문 요건 및 MRI 스캔을 포함한 치료 일정을 포함한 임상시험 절차를 준수할 능력과 의지가 있음
  • 가임기 여성 참가자는 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 6개월 동안 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 남성은 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 6개월 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 남자는 정자 기증을 계획하면 안 된다..

제외 기준:

  • 영양 공급 튜브를 사용해야 합니다.
  • PSP의 징후를 설명할 수 있는 신경학적 장애의 증거
  • 심각한 뇌혈관 이상, 혈관성 치매, 운동 뉴런 질환 또는 ALS, 헌팅턴병, 정상압 수두증, 뇌종양, 발작 장애, 다발성 경화증 또는 알려진 구조적 뇌 이상을 포함하여 PSP 이외의 임상적으로 중요한 신경 장애의 증거.
  • 미세관 관련 단백질 타우(MAPT) 돌연변이로 인한 상염색체 우성 PSP의 병력
  • 전두측두엽 변성(FTLD)과 관련된 상염색체 우성 돌연변이의 병력
  • 정신분열증, 분열정동장애 또는 양극성 장애의 이전 또는 현재 진단
  • 불안정한 정신 질환, 인지 장애(예: 주요 인지 기능 장애), 치매, 주요 우울증 또는 참가자가 사전 동의를 제공하고 지침을 따르는 능력을 손상시킬 수 있는 약물 남용이 있는 경우
  • 비정상적인 간 기능
  • 신부전증
  • 지속적인 빈혈
  • 뉴욕심장협회(NYHA)에 따른 3급/4급 심부전 병력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AMX0035

AMX0035 52주 동안 경구 투여: 처음 2주 동안은 1일 1회, 이후 나머지 연구 기간 동안 1일 2회

52주차에 공개 라벨 단계를 계속 진행하기로 선택한 참가자의 경우; AMX0035 경구 투여: 추가 52주 동안 1일 2회
의약품: AMX0035
페닐부티르산 나트륨 및 타우루르소디올의 독점 제형
위약 비교기: 위약
52주 동안 경구 투여된 위약: 처음 2주 동안은 1일 1회, 이후 나머지 연구 기간 동안은 1일 2회
다른: 위약
매칭 플라시보 비교기

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
총 변화(28개 항목) 진행성 핵상 마비 평가 척도(PSPRS) 점수
기간: 52주
진행성 핵상 마비(PSP) 평가 척도(PSPRS)로 측정된 질병 진행에 대한 AMX0035의 영향을 평가합니다. 총점의 범위는 0~96점이며, 점수가 높을수록 질병이 더 진행되었음을 나타냅니다.
52주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료로 인한 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)의 빈도
기간: 52주
PSP 참가자의 AMX0035의 안전성 및 내약성
52주
총 변화(10개 항목) 진행성 핵상 마비 평가 척도(PSPRS) 점수
기간: 52주
진행성 핵상 마비(PSP) 평가 척도(PSPRS)로 측정된 질병 진행에 대한 AMX0035의 영향을 평가합니다. 총점의 범위는 0~30점이며, 점수가 높을수록 질병이 더 많이 진행되었음을 나타냅니다.
52주
MDS-UPDRS 파트 II 점수 변경
기간: 52주
MDS-PDRS(Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating) 척도 파트 II에서 측정된 일상 생활 활동의 운동 측면에 대한 AMX0035의 효능을 평가합니다. 총점 범위는 0~52점이며 점수가 낮을수록 기능이 더 좋음을 나타냅니다.
52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Amylyx Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 12월 21일

기본 완료 (추정된)

2026년 5월 31일

연구 완료 (추정된)

2027년 5월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 11월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 11월 3일

처음 게시됨 (실제)

2023년 11월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 4월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 25일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • A35-009

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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