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AMX0035 e paralisi sopranucleare progressiva (ORION)

28 febbraio 2024 aggiornato da: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Uno studio di fase 3 sulla sicurezza e l'efficacia di AMX0035 nella paralisi sopranucleare progressiva (ORION)

Lo studio ORION è uno studio volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di AMX0035 nei partecipanti affetti da paralisi sopranucleare progressiva (PSP), costituito da una fase randomizzata in doppio cieco controllata con placebo, seguita da una fase di estensione facoltativa in aperto.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

AMX0035 è una terapia combinata progettata per ridurre la morte neuronale attraverso il blocco delle principali vie di morte cellulare che hanno origine nel reticolo endoplasmatico (ER) e nei mitocondri. Questo studio clinico è progettato per dimostrare che AMX0035 è sicuro e tollerabile e per valutare il suo effetto sulla progressione della malattia misurato dalla scala di valutazione della paralisi sopranucleare progressiva (PSP) (PSPRS) in una fase in doppio cieco di 52 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

600

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Fountain Valley, California, Stati Uniti, 92708
        • Reclutamento
        • Parkinson's & Movement Disorder Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Daniel Truong, MD
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Julio Rojas-Martinez
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
        • Reclutamento
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
        • Investigatore principale:
          • Stuart Isaacson, MD
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigatore principale:
          • Anne-Marie Wills
        • Contatto:
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
        • Reclutamento
        • Quest Research Institute
        • Investigatore principale:
          • Aaron Ellenbogen, MD
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38157
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Reclutamento
        • Kerwin Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Diana Kerwin
        • Contatto:
      • Round Rock, Texas, Stati Uniti, 78681
        • Reclutamento
        • Central Texas Neurology Consultants
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elizabeth Peckham, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Uomini o donne di età compresa tra 40 e 80 anni compresi
  • Diagnosi di possibile o probabile sindrome di Richardson PSP
  • Presenza di sintomi PSP per <5 anni
  • Punteggio <40 sulla scala di valutazione della paralisi sopranucleare progressiva totale (28 elementi) (PSPRS)
  • In grado di camminare autonomamente o con assistenza minima
  • Punteggio minimo di 24 al Mini Mental State Examination (MMSE)
  • Deve risiedere al di fuori di una struttura infermieristica qualificata o di una struttura per la cura della demenza al momento dello screening. È consentita la residenza in una struttura di residenza assistita
  • Deve avere un partner di studio disposto a partecipare alle visite di studio e fornire informazioni sullo stato del partecipante
  • In grado di fornire il consenso informato
  • Capace e disposto a rispettare le procedure dello studio, comprese le visite alla clinica dello studio, i requisiti delle visite e il programma di trattamento, comprese le scansioni MRI
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace per la durata dello studio e per 6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • I maschi devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace per la durata dello studio e per 6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Gli uomini non devono pianificare la donazione di sperma..

Criteri di esclusione:

  • Richiedono l'uso di una sonda per l'alimentazione
  • Prova di qualsiasi disturbo neurologico che potrebbe spiegare i segni di PSP
  • Evidenza di qualsiasi disturbo neurologico clinicamente significativo diverso dalla PSP, comprese anomalie cerebrovascolari significative, demenza vascolare, malattia dei motoneuroni o SLA, malattia di Huntington, idrocefalo a pressione normale, tumore al cervello, disturbi convulsivi, sclerosi multipla o anomalie cerebrali strutturali note.
  • Storia di PSP autosomica dominante dovuta a una mutazione della proteina Tau associata ai microtubuli (MAPT).
  • Storia di una mutazione autosomica dominante associata alla degenerazione lobare frontotemporale (FTLD)
  • Diagnosi precedente o attuale di schizofrenia, disturbo schizoaffettivo o disturbo bipolare
  • Presenza di malattia psichiatrica instabile, deterioramento cognitivo (ad es., disfunzione cognitiva maggiore), demenza, depressione maggiore o abuso di sostanze che comprometterebbero la capacità del partecipante di fornire il consenso informato e seguire le istruzioni
  • Funzionalità epatica anormale
  • Insufficienza renale
  • Anemia continua
  • Anamnesi di insufficienza cardiaca di classe III/IV secondo la New York Heart Association (NYHA)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AMX0035

AMX0035 somministrato per via orale per 52 settimane: una volta al giorno per le prime 2 settimane e poi due volte al giorno per il resto dello studio

Per i partecipanti che scelgono di proseguire nella fase in aperto alla settimana 52; AMX0035 somministrato per via orale: due volte al giorno per ulteriori 52 settimane
Droga: AMX0035
Formulazione proprietaria di fenilbutirrato sodico e taurursodiolo
Comparatore placebo: Placebo
Placebo somministrato per via orale per 52 settimane: una volta al giorno per le prime 2 settimane e poi due volte al giorno per il resto dello studio
Altro: Placebo
Comparatore di placebo corrispondente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio totale della scala di valutazione della paralisi sopranucleare progressiva (PSPRS) di 28 elementi
Lasso di tempo: 52 settimane
Valutare l’impatto di AMX0035 sulla progressione della malattia misurata dalla scala di valutazione della paralisi sopranucleare progressiva (PSP) (PSPRS); I punteggi totali vanno da 0 a 96 con punteggi più alti che indicano una malattia più progredita
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 52 settimane
Sicurezza e tollerabilità di AMX0035 nei partecipanti con PSP
52 settimane
Variazione del punteggio totale (10 elementi) della scala di valutazione della paralisi sopranucleare progressiva (PSPRS).
Lasso di tempo: 52 settimane
Valutare l’impatto di AMX0035 sulla progressione della malattia misurata dalla scala di valutazione della paralisi sopranucleare progressiva (PSP) (PSPRS); I punteggi totali vanno da 0 a 30 con punteggi più alti che indicano una malattia più progredita
52 settimane
Variazione del punteggio MDS-UPDRS Parte II
Lasso di tempo: 52 settimane
Valutare l'efficacia di AMX0035 sugli aspetti motori delle attività della vita quotidiana misurati sulla scala MDS-PDRS (Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating) Parte II; I punteggi totali vanno da 0 a 52 con punteggi più bassi che indicano una migliore funzionalità
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Amylyx Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

31 maggio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 maggio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

8 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

29 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • A35-009

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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