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AMX0035 und progressive supranukleäre Parese (ORION)

25. April 2024 aktualisiert von: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Eine Phase-3-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von AMX0035 bei progressiver supranukleärer Parese (ORION)

Bei der ORION-Studie handelt es sich um eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von AMX0035 bei Teilnehmern mit progressiver supranukleärer Parese (PSP). Sie besteht aus einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase, gefolgt von einer optionalen offenen Verlängerungsphase.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

AMX0035 ist eine Kombinationstherapie, die darauf abzielt, das Absterben von Neuronen durch Blockade wichtiger Zelltodpfade zu reduzieren, die ihren Ursprung im endoplasmatischen Retikulum (ER) und in den Mitochondrien haben. Ziel dieser klinischen Studie ist der Nachweis, dass AMX0035 sicher und verträglich ist, und die Bewertung seiner Wirkung auf das Fortschreiten der Krankheit, gemessen anhand der Bewertungsskala für progressive supranukleäre Parese (PSP) (PSPRS) über eine 52-wöchige Doppelblindphase.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

600

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Fountain Valley, California, Vereinigte Staaten, 92708
        • Rekrutierung
        • Parkinson's & Movement Disorder Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Daniel Truong, MD
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Rekrutierung
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Julio Rojas-Martinez
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33486
        • Rekrutierung
        • Parkinson's Disease And Movement Disorders Center of Boca Raton
        • Hauptermittler:
          • Stuart Isaacson, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital
        • Hauptermittler:
          • Anne-Marie Wills
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Vereinigte Staaten, 48334
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38157
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Rekrutierung
        • Kerwin Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Diana Kerwin
        • Kontakt:
      • Round Rock, Texas, Vereinigte Staaten, 78681
        • Rekrutierung
        • Central Texas Neurology Consultants
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Elizabeth Peckham, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298-0059
        • Rekrutierung
        • Virginia Commonwealth University Department of Neurology
        • Hauptermittler:
          • Matthew Barrett
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich im Alter von 40 bis einschließlich 80 Jahren
  • Diagnose eines möglichen oder wahrscheinlichen PSP-Richardson-Syndroms
  • Vorliegen von PSP-Symptomen seit <5 Jahren
  • Bewertung von <40 auf der gesamten (28 Punkte) progressiven supranukleären Parese-Bewertungsskala (PSPRS)
  • Kann selbstständig oder mit minimaler Hilfe gehen
  • Mindestpunktzahl 24 beim Mini Mental State Examination (MMSE)
  • Sie müssen sich zum Zeitpunkt des Screenings außerhalb einer qualifizierten Pflegeeinrichtung oder Einrichtung für Demenzpflege aufhalten. Der Aufenthalt in einer Einrichtung für betreutes Wohnen ist erlaubt
  • Es muss ein Studienpartner vorhanden sein, der bereit ist, an Studienbesuchen teilzunehmen und Informationen zum Status des Teilnehmers bereitzustellen
  • Kann eine Einverständniserklärung abgeben
  • Fähig und bereit, die Studienabläufe einzuhalten, einschließlich Besuche in der Studienklinik, Besuchsanforderungen und Behandlungspläne, einschließlich MRT-Scans
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen einer wirksamen Empfängnisverhütung für die Dauer der Studie und für 6 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zustimmen.
  • Männer müssen einer wirksamen Verhütungsmethode für die Dauer der Studie und für 6 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zustimmen. Männer dürfen keine Samenspende planen.

Ausschlusskriterien:

  • Erfordernis der Verwendung einer Ernährungssonde
  • Hinweise auf eine neurologische Störung, die die Anzeichen einer PSP erklären könnte
  • Hinweise auf eine klinisch signifikante neurologische Störung außer PSP, einschließlich signifikanter zerebrovaskulärer Anomalien, vaskulärer Demenz, Motoneuron-Krankheit oder ALS, Huntington-Krankheit, Normaldruckhydrozephalus, Hirntumor, Anfallsleiden, Multipler Sklerose oder bekannter struktureller Hirnanomalien.
  • Vorgeschichte von autosomal-dominant vererbtem PSP aufgrund einer Microtubule Associated Protein Tau (MAPT)-Mutation
  • Vorgeschichte einer autosomal-dominanten Mutation im Zusammenhang mit der Frontotemporalen Lobärdegeneration (FTLD)
  • Frühere oder aktuelle Diagnose von Schizophrenie, schizoaffektiver Störung oder bipolarer Störung
  • Vorliegen einer instabilen psychiatrischen Erkrankung, einer kognitiven Beeinträchtigung (z. B. einer schweren kognitiven Dysfunktion), einer Demenz, einer schweren Depression oder eines Substanzmissbrauchs, der die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen würde, seine Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen und Anweisungen zu befolgen
  • Abnormale Leberfunktion
  • Niereninsuffizienz
  • Anhaltende Anämie
  • Vorgeschichte einer Herzinsuffizienz der Klassen III/IV gemäß New York Heart Association (NYHA)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AMX0035

AMX0035 wurde 52 Wochen lang oral verabreicht: einmal täglich in den ersten zwei Wochen und dann zweimal täglich für den Rest der Studie

Für Teilnehmer, die sich dafür entscheiden, in Woche 52 mit der Open-Label-Phase fortzufahren; AMX0035 oral verabreicht: zweimal täglich für weitere 52 Wochen
Arzneimittel: AMX0035
Proprietäre Formulierung von Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo wurde 52 Wochen lang oral verabreicht: einmal täglich in den ersten zwei Wochen und dann zweimal täglich für den Rest der Studie
Sonstiges: Placebo
Passender Placebo-Komparator

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Gesamtpunktzahl (28 Punkte) der progressiven supranukleären Parese-Bewertungsskala (PSPRS).
Zeitfenster: 52 Wochen
Bewerten Sie den Einfluss von AMX0035 auf das Fortschreiten der Krankheit, gemessen anhand der Bewertungsskala für progressive supranukleäre Parese (PSP) (PSPRS); Die Gesamtwerte reichen von 0 bis 96, wobei höhere Werte auf ein fortgeschritteneres Krankheitsstadium hinweisen
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: 52 Wochen
Sicherheit und Verträglichkeit von AMX0035 bei Teilnehmern mit PSP
52 Wochen
Änderung der Gesamtpunktzahl (10 Punkte) der progressiven supranukleären Parese-Bewertungsskala (PSPRS).
Zeitfenster: 52 Wochen
Bewerten Sie den Einfluss von AMX0035 auf das Fortschreiten der Krankheit, gemessen anhand der Bewertungsskala für progressive supranukleäre Parese (PSP) (PSPRS); Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 30, wobei höhere Werte auf ein fortgeschritteneres Krankheitsstadium hinweisen
52 Wochen
Änderung des MDS-UPDRS Teil II-Scores
Zeitfenster: 52 Wochen
Um die Wirksamkeit von AMX0035 auf motorische Aspekte von Aktivitäten des täglichen Lebens zu bewerten, gemessen anhand der MDS-PDRS-Skala (Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating), Teil II; Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 52, wobei niedrigere Punkte auf eine bessere Funktion hinweisen
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Amylyx Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Mai 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • A35-009

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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