Přirozená historie a svalová únava pacientů s vrozenými myopatiemi. (READYCOM)
27. listopadu 2023 aktualizováno: Radboud University Medical Center
Připravenost na zkoušku a způsobilost ke zkoušce pro vrozené myopatie: 2letá prospektivní studie přírodní historie včetně průřezové studie svalové únavy
Core myopatie (CCD/MmD), nemalinové myopatie (NEM) a centronukleární myopatie (CNM) jsou tři typy vzácných vrozených myopatií.
O přirozené historii není mnoho známo a pro tyto skupiny není k dispozici žádná léčebná léčba.
Pacienti také uvádějí únavnost jako jeden ze svých příznaků.
Cílem této observační studie je studovat přirozenou historii během 24 měsíců k dosažení zkušební připravenosti a studovat svalovou únavnost u CCD/MmD, NEM a CNM.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Odůvodnění: Pacienti s CCD/MmD, NEM a CNM uvádějí příznaky slabosti paží a nohou. Mezi další příznaky patří slabost dýchacích, obličejových a polykacích svalů. Pro vrozené myopatie (CM) nejsou k dispozici žádné způsoby léčby, které by zpomalily nebo vyléčily onemocnění. Proběhlo několik zkoušek typu I-II a očekávají se další. Proto je důležité dosáhnout zkušební připravenosti. Aby byla připravena ke zkoušce, je zapotřebí přírodní historie, aby se vytvořila podrobná zpráva o průběhu onemocnění a výběr nejcitlivějších klinických a funkčních výsledných ukazatelů a biomarkerů. Kromě svalové slabosti několik pacientů uvádí svalovou únavu. Toto nebylo v CM systematicky zkoumáno. Nedostatek důkazů vyžaduje průřezovou studii hodnotící svalovou únavu a neuromuskulární přenos u CM.
Cíle: i) Zhodnotit přirozený průběh onemocnění CCD/MmD, NEM a CNM během 24 měsíců. ii) Vybrat relevantní a citlivá měřítka klinického a funkčního výsledku a biomarkery. iii) Posoudit závažnost svalové únavy u CCD/MmD, NEM a CNM.
Design studie: Této studie se budou moci zúčastnit pacienti s geneticky potvrzeným CCD/MmD, NEM nebo CNM. Studie se skládá ze 2 částí. Část 1: prospektivní kohortová studie s 5 návštěvami každých 6 měsíců, celkem po dobu 2 let. Do této části bude zařazeno 45 pacientů. Část 2: observační studie se 2 návštěvami. V této části bude zahrnuto 75 pacientů. Obě části se budou u pacientů překrývat. Celkem tedy bude zahrnuto přibližně 100 pacientů. K posouzení plných schopností pacienta bude provedena velká sada testů, např. svalová síla/vytrvalost, zobrazování svalů (MRI/ultrazvuk), aktivity, schopnost chůze, kvalita života, svalová únava a pocit únavy.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
100
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Nicol Voermans, MD PhD
- Telefonní číslo: +31650155770
- E-mail: Nicol.Voermans@radboudumc.nl
Studijní místa
-
-
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CX
- UMC Utrecht
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Holandsko, 6500HB
- Radboudumc
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
45 pacientů bude zahrnuto do přirozené anamnézy a 75 pacientů do studie únavnosti, přičemž někteří pacienti budou v obou studiích.
Účastníci budou rovnoměrně rozděleni do tří skupin (CCD/MmD, NEM, CNM).
Pacienti budou identifikováni prostřednictvím databází pacientů Radboudumc a UMC Utrecht a skupin pacientů.
Pokud je ochotno se zúčastnit více než 15/25 pacientů na skupinu, vybereme pacienty na základě věku a závažnosti, aby bylo dobře zastoupeno celé/kompletní spektrum onemocnění.
Popis
Kritéria začlenění do přírodní historie:
- 2 roky nebo starší
- Ochota a schopnost vyplnit protokol o měření
- Ochotný a schopný cestovat do Nijmegenu a Utrechtu
- nizozemsky mluvící
- Geneticky potvrzená vrozená myopatie (CCD/MmD, NEM a CNM)
Kritéria pro zařazení do studie únavnosti:
- 8-60 let
- Ochota a schopnost vyplnit protokol o měření
- Ochotný a schopný cestovat do Nijmegenu a Utrechtu
- nizozemsky mluvící
- Geneticky potvrzená vrozená myopatie (CCD/MmD, NEM a CNM)
- Ochotný přestat užívat pyridostigmin a/nebo salbutamol 24 hodin před návštěvou.
Kritéria vyloučení pro obě části:
Jiné neuromuskulární, psychiatrické nebo neurologické poruchy.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Základní myopatie
Pacienti s geneticky potvrzenou jádrovou myopatií
|
Tato studie se týká přírodopisné části a části svalové únavy. Pro přírodopisnou studii nebudou použity žádné intervence. Pro část svalové únavy budou použity neterapeutické terapie. To zahrnuje vytrvalostní testy, izokinetickou dynamometrii a opakovanou nervovou stimulaci. |
|
Nemalinová myopatie
Pacienti s geneticky potvrzenou nemalinovou myopatií
|
Tato studie se týká přírodopisné části a části svalové únavy. Pro přírodopisnou studii nebudou použity žádné intervence. Pro část svalové únavy budou použity neterapeutické terapie. To zahrnuje vytrvalostní testy, izokinetickou dynamometrii a opakovanou nervovou stimulaci. |
|
Centronukleární myopatie
Pacienti s geneticky potvrzenou centronukleární myopatií
|
Tato studie se týká přírodopisné části a části svalové únavy. Pro přírodopisnou studii nebudou použity žádné intervence. Pro část svalové únavy budou použity neterapeutické terapie. To zahrnuje vytrvalostní testy, izokinetickou dynamometrii a opakovanou nervovou stimulaci. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna měření funkce motoru (MFM)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Globální fungování motoru.
Hlavním výsledkem je změna skóre MFM za období 2 let.
Skóre pacientů bude také porovnáno s referenčními hodnotami.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Zkouška vytrvalosti raketoplánu - část únavnosti
Časové okno: Při hodnocení 1 nebo 2 části studie týkající se únavy. Který den závisí na preferencích pacienta a možnostech plánování.
|
Pacienti chodí/pohybují bloky/pohybují kolíky přizpůsobenou nastavenou rychlostí.
Hlavním výsledkem je, pokud pacient odpadne kvůli příliš nízké rychlosti.
Pokud pacient vypadne, je zaznamenán čas do odpadnutí.
|
Při hodnocení 1 nebo 2 části studie týkající se únavy. Který den závisí na preferencích pacienta a možnostech plánování.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna testu 6minutové chůze (6MWT) (5 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Jak daleko může pacient dojít za 6 minut.
První a poslední minuta budou vzájemně porovnány.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Akcelerometrie - změna rozsahu a intenzity fyzické aktivity v každodenním životě (všechny věkové kategorie)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Fyzická aktivita v každodenním životě bude hodnocena nošením akcelerometru na zápěstí (originální zařízení GENEActiv) po dobu 7 dnů.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Změna hustoty kostí (sken DEXA) (6 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozího stavu po 24 měsících
|
Hustota kostí páteře a kyčle bude měřena skenem DEXA.
|
Změna od výchozího stavu po 24 měsících
|
|
Změna odstupňovaného a časovaného stoupání z podlahy (5 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Doba potřebná ke zvednutí se z podlahy
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Ruční dynamometrie (5 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Maximální dobrovolná izometrická kontrakce bude měřena ruční dynamometrií (m.
biceps brachii, m. kvadriceps, síla úchopu, vše oboustranně)
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Kreatinkináza
Časové okno: Na základní linii
|
Hladina kreatinkinázy v krvi
|
Na základní linii
|
|
Vitamin D3
Časové okno: Na základní linii
|
Hladina vitaminu D3 v krvi
|
Na základní linii
|
|
Vápník
Časové okno: Na základní linii
|
Hladina vápníku v krvi
|
Na základní linii
|
|
Panel funkce jater
Časové okno: Na základní linii
|
Krevní hladina bilirubinu, alaninaminotransferázy, aspartátaminotransferázy, alkalické fosfatázy, gama-glutamyltransferázy GGT, albuminu, žlučových kyselin a úplný krevní obraz.
|
Na základní linii
|
|
Manuální svalové testování (MMT) (5 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Svalová síla jednotlivých svalových skupin může být hodnocena měřením svalové síly a odstupňována v souladu se stupnicí Medical Research Council (MRC).
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Změna tloustnutí svalů pomocí kvantitativního MRI svalů dolních končetin (10 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozího stavu po 24 měsících
|
MRI svalů dolních končetin bude provedeno u účastníků, kteří jsou schopni ležet na zádech a nehybně po dobu 20 minut a kteří nejsou závislí na dýchacím přístroji.
Tloustnutí svalů bude hodnoceno podle oblastí zájmu (ROI) (kvantitativní) a modifikovaného Mercuriho skóre (semikvantitativní).
|
Změna od výchozího stavu po 24 měsících
|
|
Změna svalové atrofie pomocí kvantitativního MRI svalů dolních končetin (10 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozího stavu po 24 měsících
|
MRI svalů dolních končetin bude provedeno u účastníků, kteří jsou schopni ležet na zádech a nehybně po dobu 20 minut a kteří nejsou závislí na dýchacím přístroji.
Atrofie bude hodnocena skóre svalového objemu (semikvantitativní).
|
Změna od výchozího stavu po 24 měsících
|
|
Změna svalové atrofie (cm) hodnocená svalovým ultrazvukem (všechny věkové kategorie)
Časové okno: Změna od výchozího stavu po 24 měsících
|
Svalová atrofie nohy, paže, zad, břišních svalů a bránice bude hodnocena ultrazvukem svalů.
|
Změna od výchozího stavu po 24 měsících
|
|
Změna tloustnutí svalů (intenzita ozvěny) hodnocená ultrazvukem svalů (všechny věkové kategorie)
Časové okno: Změna od výchozího stavu po 24 měsících
|
Ztloustnutí svalů nohy, paže, zad, břišních svalů a bránice bude hodnoceno ultrazvukem svalů.
|
Změna od výchozího stavu po 24 měsících
|
|
Rozsah pohybu (všechny věkové kategorie)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Rozsah pohybu loktů, prstů, kolen a kotníků se zaznamená bilaterálně goniometrií.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Plicní funkce - změna usilovné vitální kapacity (předpovězené procento) (5 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Získává se ruční spirometrií vsedě a vleže.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Plicní funkce - změna objemu usilovného výdechu v první sekundě (5 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Získává se ruční spirometrií vsedě a vleže.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Plicní funkce - změna maximálního výdechového tlaku (cmH2O) (5 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Získáno s ručním zařízením.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Plicní funkce - změna maximálního inspiračního tlaku (cmH2O) (5 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Získáno s ručním zařízením.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Plicní funkce - změna čichání nazálního inspiračního tlaku (5 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Získáno s ručním zařízením.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Vignos a Brookeova stupnice (všechny věkové kategorie)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Brooke (skóre 1-6) a Vignos (skóre 1-10) poskytují ordinální údaje pro posouzení funkcí horních a dolních končetin.
Nižší skóre znamená více funkcí.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Izokinetická dynamometrie (kvadriceps a hamstringy nebo bicepsy a tricepsy) (8-60 let) - část únavnosti
Časové okno: Při hodnocení 1 nebo 2 části studie týkající se únavy. Který den závisí na preferencích pacienta a možnostech plánování.
|
Vrchol točivého momentu, čas do vrcholu točivého momentu, změna točivého momentu z první třetiny do poslední třetiny, doba zrychlení a zpomalení pro 3, 5 a 30 opakování při nastavené rychlosti.
U 30 opakování se také zaznamená, kolik opakování do selhání.
|
Při hodnocení 1 nebo 2 části studie týkající se únavy. Který den závisí na preferencích pacienta a možnostech plánování.
|
|
Změna amplitudy povrchové elektromyografie (EMG) a střední frekvence při izokinetické dynamometrii s povrchovou EMG (quadriceps a hamstringy nebo biceps a triceps) (8-60 let) - část únavnosti
Časové okno: Při hodnocení 1 nebo 2 části studie týkající se únavy. Který den závisí na preferencích pacienta a možnostech plánování.
|
Na povrchu kvadricepsu/hamstringu nebo bicepsu/tricepsu bude měřena amplituda EMG a střední frekvence.
|
Při hodnocení 1 nebo 2 části studie týkající se únavy. Který den závisí na preferencích pacienta a možnostech plánování.
|
|
Repetitivní nervová stimulace (RNS) (8-60 let) - část únavnosti
Časové okno: Při hodnocení 1 nebo 2 části studie týkající se únavy. Který den závisí na preferencích pacienta a možnostech plánování.
|
Budeme stimulovat n. ulnaris, n. accesorius a n. facialis při 3 Hz k měření m abductor digiti minimi, m. trapezius a m nasalis. Úbytek/přírůstek bude určen amplitudou a plochou složeného svalového akčního potenciálu. RNS bude provedena před a po 60 sekundách dobrovolné kontrakce. |
Při hodnocení 1 nebo 2 části studie týkající se únavy. Který den závisí na preferencích pacienta a možnostech plánování.
|
|
Kontrolní seznam individuální síly (CIS) dotazníková subškála únavy (18 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
CIS je dotazník hodnotící čtyři subškály: subjektivní únava, koncentrace, motivace a fyzická aktivita.
Skládá se z 20 položek na 7bodové škále.
Použijeme subškálu Únava.
Stupnice únavy CIS ≥ 35 bodů k těžké únavě.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Dotazník na stupnici závažnosti únavy (12 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Škála devíti otázek o vlivu únavy na život pacienta.
Každá položka je hodnocena na 7bodové stupnici.
Vyšší skóre ukazuje na větší únavu/větší dopad únavy na každodenní život.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
PedsQL multidimenzionální stupnice únavy (MFS) (2-17 let)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
PedsQL MFS posuzuje subjektivní únavu ve třech doménách se 6 položkami v každé, jmenovitě škála obecné únavy, škála únavy ve spánku/odpočinku a škála kognitivní únavy.
Každá položka je hodnocena na tříbodové škále od vůbec do hodně pro děti ve věku 5-7 let a na pětibodové škále od nikdy po téměř vždy pro ostatní.
Vyšší skóre znamená méně příznaků.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Krátký dotazník PROMIS o únavě (všechny věkové kategorie)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Skládá se z 8 položek představujících nejinformativnější položky z banky položek PROMIS.
Banky položek PROMIS Únava vyhodnocují řadu symptomů, které si sami nahlásíte, od mírných subjektivních pocitů únavy až po ohromující, vysilující a trvalý pocit vyčerpání, který pravděpodobně snižuje schopnost člověka vykonávat každodenní činnosti a normálně fungovat v rodinných nebo sociálních rolích.
Pro pacienty mladší 18 let je k dispozici také rodičovská proxy.
Položky jsou hodnoceny od 1 do 5, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší únavu.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
McGillův dotazník bolesti (MPQ) (12 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
MPQ se skládá ze 4 složek: seznam slov o bolesti, který uvádí typ a intenzitu bolesti, otázky o vlivu na každodenní život, vizuálně-analogová stupnice intenzity bolesti a otázky týkající se lokalizace a průběhu bolesti.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Wong-Bakerova škála bolesti obličeje (2-11 let)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Wong-Baker Faces Pain Scale byla původně vytvořena pro děti, aby jim pomohla komunikovat o své bolesti.
Má šest typů obličejů od bezbolestného (0) po nejhorší (10).
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Obecná kvalita života PedsQL (2-17 let)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Obecný dotazník kvality života PedsQL se skládá z 8 položek o fyzickém fungování, 5 položek o emočním fungování, 5 položek o sociálním fungování a 5 položek o fungování školy.
Každá položka je hodnocena na stupnici 0-4.
Položky jsou obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100, takže vyšší skóre značí lepší výsledek.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Krátký formulář 36 (SF36) stupnice kvality života (18 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Kvalita života dospělých se měří pomocí dotazníku SF36/RAND36.
SF36/RAND36 se zabývá osmi koncepty: fyzické fungování, tělesná bolest, omezení role kvůli problémům fyzického zdraví, omezení role kvůli osobním nebo emocionálním problémům, emoční pohoda, sociální fungování, energie/únava a celkové vnímání zdraví.
Zahrnuje také jednu položku, která poskytuje indikaci vnímané změny zdraví.
Má celkem 36 položek.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Activlim dotazník (7-17 let)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
ACTIVLIM hodnotí schopnost vykonávat 22 činností každodenního života na 3bodové škále od nemožného po snadné.
Na dotazníky budou odpovídat rodiče pacienta.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Dopad na účast a autonomii (18 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Dotazník o participaci a autonomii v každodenním životě se 41 otázkami na ordinální 3- nebo 5-bodové likertově škále.
Vyšší skóre naznačuje více překážek v účasti a autonomii.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Utrechtská škála pro hodnocení účasti na rehabilitaci (USER-P) (18 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Škála omezení USER-P je výsledná měření hlášená pacienty s 32 otázkami zaměřenými na každodenní aktivity včetně školy a práce.
Každá položka je hodnocena na 4-, 5- a 6-bodové Likertově stupnici.
Vyšší skóre znamená větší účast.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Borgova hodnotící stupnice vnímané námahy (5 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Borgova ratingová škála vnímané námahy je způsob měření úrovně intenzity fyzické aktivity. Vnímaná námaha vychází z fyzických pocitů, které člověk při fyzické aktivitě zažívá. Je hodnoceno 6-20, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší vnímanou námahu. Účastníci budou požádáni, aby ohodnotili úroveň intenzity na začátku a na konci 6MWT. |
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Stupnice úzkosti a deprese v nemocnici (18 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Dotazník o hlavních stížnostech na úzkost a depresi se 7 položkami na 4bodové Likertově škále.
Vyšší skóre znamená více stížností.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
PedsQL neuromuskulární modul (NMM) (2-17 let)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Dotazník PedsQL NMM se skládá z 25 otázek ve třech doménách: Neuromuskulární onemocnění, komunikace a rodinné zdroje.
Každá položka je hodnocena na stupnici 0-4.
Položky jsou obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100, takže vyšší skóre značí lepší výsledek.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Hodnotící stupnice odolnosti (18 let a starší)
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
Dotazník o 9 položkách o psychické odolnosti, přičemž každá položka byla hodnocena od 0 do 4, vyšší skóre značí větší odolnost.
|
Změna od výchozí hodnoty v 6, 12, 18 a 24 měsících
|
|
Účinky pyridostigminu a/nebo salbutamolu (8-60 let) - část únavnosti
Časové okno: Na začátku studie týkající se únavy
|
Pacientů se zeptáme, zda užívají pyridostigmin a/nebo salbutamol.
Pokud jej používají, zeptáme se, jak často, jaké jsou účinky a jak dlouho tyto účinky trvají.
|
Na začátku studie týkající se únavy
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Nicol Voermans, MD PhD, Radboud University Medical Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. prosince 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. listopadu 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. listopadu 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. listopadu 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. listopadu 2023
První zveřejněno (Odhadovaný)
5. prosince 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
5. prosince 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. listopadu 2023
Naposledy ověřeno
1. března 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NL83069.000.23
- W.OR22-10 (Jiné číslo grantu/financování: Prinses Beatrix Spierfonds)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Popis plánu IPD
Údaje z výzkumu jsou po zveřejnění sdíleny s otevřeným přístupem za předpokladu, že jsou v souladu s předpisy o ochraně osobních údajů.
Donders Repository je výchozí úložiště pro sdílení dat vyšetřovatelů.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .