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La historia natural y la fatiga muscular de pacientes con miopatías congénitas. (READYCOM)

27 de noviembre de 2023 actualizado por: Radboud University Medical Center

Preparación para el ensayo y aptitud física para el ensayo de miopatías congénitas: un estudio prospectivo de historia natural de 2 años que incluye un estudio transversal sobre la fatiga muscular

Las miopatías centrales (CCD/MmD), las miopatías nemalinas (NEM) y las miopatías centronucleares (CNM) son tres tipos de miopatías congénitas raras. No se sabe mucho sobre la historia natural y no hay ningún tratamiento curativo disponible para estos grupos. Además, los pacientes informan fatigabilidad como uno de sus síntomas. El objetivo de este estudio observacional es estudiar la historia natural durante 24 meses para lograr la preparación para el ensayo y estudiar la fatiga muscular en CCD/MmD, NEM y CNM.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Justificación: Los pacientes con CCD/MmD, NEM y CNM informan síntomas de debilidad en brazos y piernas. Otros síntomas incluyen debilidad de los músculos respiratorios, faciales y de deglución. No hay tratamientos disponibles para las miopatías congénitas (MC) que puedan ralentizar o curar la enfermedad. Se han realizado algunos ensayos de tipo I-II y se esperan más. Por lo tanto, es importante estar preparado para el juicio. Para crear la preparación para el ensayo, es necesario realizar un estudio de historia natural para crear un informe detallado del curso de la enfermedad y una selección de las medidas de resultado y biomarcadores clínicos y funcionales más sensibles. Además de la debilidad muscular, varios pacientes refieren fatiga muscular. Esto no se ha investigado sistemáticamente en CM. La falta de evidencia exige un estudio transversal que evalúe la fatiga muscular y la transmisión neuromuscular en la CM.

Objetivos: i) Evaluar el curso natural de la enfermedad de CCD/MmD, NEM y CNM durante 24 meses. ii) Seleccionar biomarcadores y medidas de resultados clínicos y funcionales relevantes y sensibles. iii) Evaluar la gravedad de la fatiga muscular en CCD/MmD, NEM y CNM.

Diseño del estudio: Los pacientes con CCD/MmD, NEM o CNM genéticamente confirmados podrán participar en este estudio. El estudio consta de 2 partes. Parte 1: un estudio de cohorte prospectivo con 5 visitas cada 6 meses, durante un total de 2 años. Para esta parte se incluirán 45 pacientes. Parte 2: un estudio observacional con 2 visitas. Para esta parte se incluirán 75 pacientes. Habrá una superposición de pacientes para las dos partes. Por tanto, se incluirán un total de aproximadamente 100 pacientes. Se realizará una gran serie de pruebas para evaluar todas las capacidades del paciente, p. fuerza/resistencia muscular, imágenes musculares (MRI/ultrasonido), actividades, capacidad para caminar, calidad de vida, fatiga muscular y sensación de fatiga.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

100

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • UMC Utrecht
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Países Bajos, 6500HB
        • Radboudumc

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Se incluirán 45 pacientes en el estudio de historia natural y 75 pacientes en el estudio de fatigabilidad, y algunos pacientes en ambos estudios. Los participantes se dividirán equitativamente en tres grupos (CCD/MmD, NEM, CNM). Los pacientes serán identificados a través de bases de datos de pacientes de Radboudumc y UMC Utrecht y grupos de pacientes. Si más de 15/25 pacientes por grupo están dispuestos a participar, seleccionaremos pacientes según la edad y la gravedad para tener una buena representación de todo el espectro de la enfermedad.

Descripción

Criterios de inclusión para la historia natural:

  • 2 años o más
  • Dispuesto y capaz de completar el protocolo de medición.
  • Dispuesto y capaz de viajar a Nijmegen y Utrecht.
  • De habla holandesa
  • Miopatía congénita genéticamente confirmada (CCD/MmD, NEM y CNM)

Criterios de inclusión para el estudio de fatigabilidad:

  • 8-60 años
  • Dispuesto y capaz de completar el protocolo de medición.
  • Dispuesto y capaz de viajar a Nijmegen y Utrecht.
  • De habla holandesa
  • Miopatía congénita genéticamente confirmada (CCD/MmD, NEM y CNM)
  • Dispuesto a dejar de tomar piridostigmina y/o salbutamol 24 horas antes de la visita.

Criterios de exclusión para ambas partes:

Otros trastornos neuromusculares, psiquiátricos o neurológicos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Miopatías centrales
Pacientes con una miopatía central genéticamente confirmada
Otro: Historia natural y terapia no terapéutica.

Este estudio comprende una parte de estudio de historia natural y una parte de fatiga muscular.

Para el estudio de historia natural no se utilizarán intervenciones. Para la parte de fatiga muscular se utilizarán terapias no terapéuticas. Esto incluye pruebas de resistencia, dinamometría isocinética y estimulación nerviosa repetitiva.
Miopatía nemalínica
Pacientes con miopatía nemalínica genéticamente confirmada
Otro: Historia natural y terapia no terapéutica.

Este estudio comprende una parte de estudio de historia natural y una parte de fatiga muscular.

Para el estudio de historia natural no se utilizarán intervenciones. Para la parte de fatiga muscular se utilizarán terapias no terapéuticas. Esto incluye pruebas de resistencia, dinamometría isocinética y estimulación nerviosa repetitiva.
Miopatía centronuclear
Pacientes con miopatía centronuclear confirmada genéticamente
Otro: Historia natural y terapia no terapéutica.

Este estudio comprende una parte de estudio de historia natural y una parte de fatiga muscular.

Para el estudio de historia natural no se utilizarán intervenciones. Para la parte de fatiga muscular se utilizarán terapias no terapéuticas. Esto incluye pruebas de resistencia, dinamometría isocinética y estimulación nerviosa repetitiva.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medida de cambio de función motora (MFM)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Funcionamiento motor global. El resultado principal es el cambio en la puntuación del MFM durante un período de 2 años. Las puntuaciones de los pacientes también se compararán con los valores de referencia.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Prueba de lanzadera de resistencia: parte de fatiga
Periodo de tiempo: En la evaluación 1 o 2 de la parte de fatiga del estudio. El día depende de las preferencias del paciente y de las posibilidades de planificación.
Los pacientes caminan/mueven bloques/mueven clavijas a una velocidad establecida personalizada. El resultado principal es que el paciente abandone debido a que la velocidad es demasiado baja. Si el paciente abandona el tiempo hasta que se anota el abandono.
En la evaluación 1 o 2 de la parte de fatiga del estudio. El día depende de las preferencias del paciente y de las posibilidades de planificación.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) (5 años en adelante)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
¿Qué distancia puede caminar el paciente en 6 minutos? El primer y el último minuto se compararán entre sí.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Acelerometría: cambio de extensión e intensidad de la actividad física en la vida diaria (todas las edades)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
La actividad física en la vida diaria se evaluará mediante el uso de un acelerómetro en la muñeca (dispositivos originales GENEActiv) durante 7 días.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Cambio de densidad ósea (exploración DEXA) (6 años en adelante)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 24 meses
La densidad ósea de la columna y la cadera se medirá mediante una exploración DEXA.
Cambio desde el inicio a los 24 meses
Cambio de subida gradual y cronometrada desde el suelo (5 años en adelante)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
El tiempo que tarda en levantarse del suelo.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Dinamometría portátil (5 años y mayores)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
La contracción isométrica voluntaria máxima se medirá mediante dinamometría portátil (m. bíceps braquial, m. cuádriceps, fuerza de prensión, todo bilateralmente)
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Creatina quinasa
Periodo de tiempo: En la línea de base
Nivel sanguíneo de creatina quinasa
En la línea de base
Vitamina D3
Periodo de tiempo: En la línea de base
Nivel sanguíneo de vitamina D3
En la línea de base
Calcio
Periodo de tiempo: En la línea de base
Nivel de calcio en sangre
En la línea de base
Panel de función hepática
Periodo de tiempo: En la línea de base
Nivel sanguíneo de bilirrubina, alanina aminotransferasa, aspartato aminotransferasa, fosfatasa alcalina, gamma-glutamiltransferasa GGT, albúmina, ácidos biliares y hemograma completo.
En la línea de base
Prueba muscular manual (MMT) (5 años y mayores)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
La potencia muscular de grupos de músculos individuales puede evaluarse mediante mediciones de potencia muscular y calificarse en correspondencia con la escala del Medical Research Council (MRC).
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Cambio en el engorde muscular mediante resonancia magnética cuantitativa de los músculos de las extremidades inferiores (a partir de 10 años)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 24 meses
Se realizará una resonancia magnética de los músculos de las extremidades inferiores en participantes que puedan permanecer en decúbito supino y quietos durante 20 minutos y que no dependan de equipo respiratorio. El engorde muscular se evaluará mediante regiones de interés (ROI) (cuantitativa) y puntuación de Mercuri modificada (semicuantitativa).
Cambio desde el inicio a los 24 meses
Cambio de atrofia muscular mediante resonancia magnética cuantitativa de los músculos de las extremidades inferiores (a partir de 10 años)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 24 meses
Se realizará una resonancia magnética de los músculos de las extremidades inferiores en participantes que puedan permanecer en decúbito supino y quietos durante 20 minutos y que no dependan de equipo respiratorio. La atrofia se evaluará mediante la puntuación del volumen muscular (semicuantitativa).
Cambio desde el inicio a los 24 meses
Cambio en la atrofia muscular (cm) evaluado mediante ecografía muscular (todas las edades)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 24 meses
La atrofia muscular de la pierna, brazo, espalda, músculos abdominales y diafragma se evaluará mediante ecografía muscular.
Cambio desde el inicio a los 24 meses
Cambio en el engorde muscular (intensidad del eco) evaluado mediante ecografía muscular (todas las edades)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 24 meses
El engorde muscular de pierna, brazo, espalda, músculos abdominales y diafragma se evaluará mediante ecografía muscular.
Cambio desde el inicio a los 24 meses
Rango de movimiento (todas las edades)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
La amplitud de movimiento de los codos, dedos, rodillas y tobillos se registra bilateralmente mediante goniometría.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Función pulmonar: cambio de la capacidad vital forzada (porcentaje previsto) (5 años y mayores)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Obtenido con espirometría manual en posición sentada y en decúbito supino.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Función pulmonar: cambio del volumen espiratorio forzado en el primer segundo (5 años y mayores)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Obtenido con espirometría manual en posición sentada y en decúbito supino.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Función pulmonar: cambio de la presión espiratoria máxima (cmH2O) (5 años y mayores)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Obtenido con dispositivo portátil.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Función pulmonar: cambio de la presión inspiratoria máxima (cmH2O) (5 años y mayores)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Obtenido con dispositivo portátil.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Función pulmonar: cambio en la presión inspiratoria nasal (5 años y mayores)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Obtenido con dispositivo portátil.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Escala de Vignos y Brooke (todas las edades)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Las escalas de Brooke (puntuación 1-6) y Vignos (puntuación 1-10) proporcionan datos ordinales para evaluar las funciones de las extremidades superiores e inferiores. Una puntuación más baja indica más funcionalidad.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Dinamometría isocinética (cuádriceps e isquiotibiales o bíceps y tríceps) (8-60 años) - parte de fatiga
Periodo de tiempo: En la evaluación 1 o 2 de la parte de fatiga del estudio. El día depende de las preferencias del paciente y de las posibilidades de planificación.
Par máximo, tiempo hasta el par máximo, cambio de par del primer tercio al último tercio, tiempo de aceleración y tiempo de desaceleración para 3, 5 y 30 repeticiones a una velocidad establecida. Para las 30 repeticiones también se anota cuántas repeticiones hasta el fallo.
En la evaluación 1 o 2 de la parte de fatiga del estudio. El día depende de las preferencias del paciente y de las posibilidades de planificación.
Cambio en la amplitud y la frecuencia media de la electromiografía de superficie (EMG) durante la dinamometría isocinética con EMG de superficie (cuádriceps e isquiotibiales o bíceps y tríceps) (8-60 años) - parte de fatiga
Periodo de tiempo: En la evaluación 1 o 2 de la parte de fatiga del estudio. El día depende de las preferencias del paciente y de las posibilidades de planificación.
En la superficie del cuádriceps/isquiotibiales o del bíceps/tríceps, se medirá la amplitud EMG y la frecuencia mediana.
En la evaluación 1 o 2 de la parte de fatiga del estudio. El día depende de las preferencias del paciente y de las posibilidades de planificación.
Estimulación nerviosa repetitiva (RNS) (8-60 años): parte de fatiga
Periodo de tiempo: En la evaluación 1 o 2 de la parte de fatiga del estudio. El día depende de las preferencias del paciente y de las posibilidades de planificación.

Estimularemos el n. cubital, n. accesorio y n. facialis a 3 Hz para medir el m abductor digiti minimi, m. trapecio y m nasal. La disminución/incremento estará determinada por la amplitud y el área del potencial de acción del músculo compuesto.

La RNS se realizará antes y después de 60 segundos de contracción voluntaria.
En la evaluación 1 o 2 de la parte de fatiga del estudio. El día depende de las preferencias del paciente y de las posibilidades de planificación.
Lista de verificación de la subescala de fatiga del cuestionario de fortaleza individual (CIS) (18 años y mayores)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
El CIS es un cuestionario que valora cuatro subescalas: cansancio subjetivo, concentración, motivación y actividad física. Consta de 20 ítems en una escala de 7 puntos. Usaremos la subescala de Fatiga. Una escala de fatiga CIS ≥ 35 puntos para fatiga severa.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Cuestionario de escala de gravedad de la fatiga (a partir de 12 años)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Escala de nueve preguntas sobre el impacto de la fatiga en la vida del paciente. Cada ítem se califica en una escala de 7 puntos. Una puntuación más alta indica mayor fatiga/mayor impacto de la fatiga en la vida diaria.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Escala de fatiga multidimensional (MFS) PedsQL (2-17 años)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
El PedsQL MFS evalúa la fatiga subjetiva en tres dominios con 6 ítems cada uno, a saber, la Escala de fatiga general, la Escala de fatiga del sueño/descanso y la Escala de fatiga cognitiva. Cada ítem se califica en una escala de tres puntos que va desde nada hasta mucho para niños de 5 a 7 años y una escala de cinco puntos desde nunca hasta casi siempre para los demás. Las puntuaciones más altas indican menos síntomas.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Cuestionario breve de fatiga PROMIS (todas las edades)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Consta de 8 elementos que representan los elementos más informativos del banco de elementos PROMIS. Los bancos de elementos de fatiga de PROMIS evalúan una variedad de síntomas autoinformados, desde sentimientos subjetivos leves de cansancio hasta una sensación de agotamiento abrumadora, debilitante y sostenida que probablemente disminuye la capacidad de uno para ejecutar actividades diarias y funcionar normalmente en roles familiares o sociales. Para pacientes menores de 18 años, también está disponible un representante de los padres. Los ítems se califican del 1 al 5 y una puntuación más alta indica más fatiga.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Cuestionario de dolor de McGill (MPQ) (12 años y mayores)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
El MPQ consta de 4 componentes: una lista de palabras sobre dolor para indicar el tipo y la intensidad del dolor, preguntas sobre el efecto en la vida diaria, una escala visual analógica para la intensidad del dolor y preguntas sobre la ubicación y el curso del dolor.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Escala de caras del dolor de Wong-Baker (2-11 años)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
La escala de caras del dolor de Wong-Baker se creó originalmente para que los niños los ayudaran a comunicar su dolor. Tiene seis tipos de caras que van desde sin dolor (0) hasta el peor dolor (10).
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
PedsQL calidad de vida genérica (2-17 años)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
El cuestionario genérico de calidad de vida PedsQL consta de 8 ítems sobre funcionamiento físico, 5 ítems sobre funcionamiento emocional, 5 ítems sobre funcionamiento social y 5 ítems sobre funcionamiento escolar. Cada ítem se califica en una escala de 0 a 4. Los ítems se puntúan de forma inversa y se transforman linealmente en una escala de 0 a 100, de modo que las puntuaciones más altas indican un mejor resultado.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Escala de calidad de vida Short Form 36 (SF36) (18 años y mayores)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
La calidad de vida de un adulto se mide mediante el cuestionario SF36/RAND36. El SF36/RAND36 aborda ocho conceptos: funcionamiento físico, dolor corporal, limitaciones de rol debido a problemas de salud física, limitaciones de rol debido a problemas personales o emocionales, bienestar emocional, funcionamiento social, energía/fatiga y percepciones de salud general. También incluye un único ítem que proporciona una indicación del cambio percibido en la salud. Tiene un total de 36 artículos.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Cuestionario Activlim (7-17 años)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
ACTIVLIM evalúa la capacidad para realizar 22 actividades de la vida diaria en una escala de 3 puntos, de imposible a fácil. Los cuestionarios serán respondidos por los padres del paciente.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Impacto en la participación y autonomía (18 años y más)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Cuestionario sobre participación y autonomía en la vida diaria con 41 preguntas en escala Likert ordinal de 3 o 5 puntos. Las puntuaciones más altas indican más obstáculos en la participación y la autonomía.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Escala de Utrecht para la Evaluación de la Participación en Rehabilitación (USER-P) (18 años y mayores)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
La escala de restricciones USER-P es una medida de resultados informada por los pacientes con 32 preguntas que se centran en las actividades diarias, incluida la escuela y el trabajo. Cada ítem se califica en una escala Likert de 4, 5 y 6 puntos. Una puntuación más alta indica más participación.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Escala de calificación de Borg de esfuerzo percibido (5 años y mayores)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses

La escala de calificación de esfuerzo percibido de Borg es una forma de medir el nivel de intensidad de la actividad física. El esfuerzo percibido se basa en las sensaciones físicas que experimenta una persona durante la actividad física. Tiene una puntuación de 6 a 20 y una puntuación más alta indica un mayor esfuerzo percibido.

Se pedirá a los participantes que califiquen el nivel de intensidad al principio y al final del 6MWT.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Escala hospitalaria de ansiedad y depresión (a partir de 18 años)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Cuestionario sobre las principales quejas de ansiedad y depresión con 7 ítems cada uno en una escala Likert de 4 puntos. Una puntuación más alta indica más quejas.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Módulo neuromuscular (NMM) PedsQL (2-17 años)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
El cuestionario PedsQL NMM consta de 25 preguntas en tres dominios: Enfermedad neuromuscular, comunicación y recursos familiares. Cada ítem se califica en una escala de 0 a 4. Los ítems se puntúan de forma inversa y se transforman linealmente en una escala de 0 a 100, de modo que las puntuaciones más altas indican un mejor resultado.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Escala de evaluación de resiliencia (18 años y más)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Cuestionario de 9 ítems sobre resiliencia psicológica en el que cada ítem se califica de 0 a 4; las puntuaciones más altas indican una mayor resiliencia.
Cambio desde el inicio a los 6, 12, 18 y 24 meses
Efectos de la piridostigmina y/o salbutamol (8-60 años) - parte de fatiga
Periodo de tiempo: Al inicio de la parte del estudio sobre fatiga
Preguntaremos a los pacientes si usan piridostigmina y/o salbutamol. Si lo usan les preguntaremos con qué frecuencia, cuáles son los efectos y cuánto duran esos efectos.
Al inicio de la parte del estudio sobre fatiga

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Radboud University Medical Center

Colaboradores

UMC Utrecht

Investigadores

  • Investigador principal: Nicol Voermans, MD PhD, Radboud University Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de noviembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de noviembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Estimado)

5 de diciembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

5 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de marzo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NL83069.000.23
  • W.OR22-10 (Otro número de subvención/financiamiento: Prinses Beatrix Spierfonds)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Descripción del plan IPD

Los datos de la investigación son de acceso abierto y se comparten tras su publicación, siempre que cumplan con las normas de privacidad. El repositorio Donders es el repositorio predeterminado para compartir los datos de los investigadores.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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