Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti infigratinibu u dětí s achondroplázií (PROPEL3)

13. března 2026 aktualizováno: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fáze 3, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti infigratinibu u dětí 3 až

Toto je multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti infigratinibu u dětí s achondroplázií (ACH), které dokončily alespoň 26 týdnů účasti ve studii PROPEL sponzorované QED ( QBGJ398-001).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

114

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires F.D.
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, C1245AAM
        • QED Investigative Site
  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • QED Investigative Site
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • QED Investigative Site
      • Paris, Francie, 75015
        • QED Investigative Site
      • Toulouse, Francie, 31059
        • QED Investigative Site
  • Itálie
      • Rome, Itálie, 00168
        • QED Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • QED Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • QED Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • QED Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • QED Investigative Site
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5009
        • QED Investigative Site
      • Oslo, Norsko, 0372
        • QED Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • QED Investigative Site
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království, BS2 8BJ
        • QED Investigative Site
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TF
        • QED Investigative Site
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • QED Investigative Site
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • QED Investigative Site
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TH
        • QED Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94609
        • QED Investigative Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • QED Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • QED Investigative Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • QED Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • QED Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • QED Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • QED Investigative Site
  • Španělsko
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • QED Investigative Site
      • Vitoria-Gasteiz, Španělsko, 01008
        • QED Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Kritéria pro zařazení:

    1. Subjekt musí být při screeningu ve věku 3 až <18 let s růstovým potenciálem definovaným jako anualizovaná rychlost výšky >1,5 cm/rok po dobu alespoň 6 měsíců, pubertální Tannerovo stadium ≤4 a kostní věk ≤13 let u žen a ≤ 15 let u mužů.

      Typ subjektu a charakteristika onemocnění

    2. Subjekty s diagnózou ACH, která byla klinicky zdokumentována a potvrzena genetickým testováním.
    3. Subjekty musí před vstupem do studie dokončit alespoň 26 týdnů ve studii PROPEL (QBGJ398-001).
    4. Subjekty jsou schopny polykat perorální léky.
    5. Subjekty a rodiče, zákonní zástupci nebo pečovatelé jsou ochotni a schopni dodržovat studijní návštěvy a studijní postupy.
    6. Subjekty jsou pohyblivé a schopné stát bez pomoci. Sex a antikoncepce/bariérové ​​požadavky
    7. Negativní těhotenský test u dívek ve věku ≥ 10 let nebo dívek jakéhokoli věku, které prodělaly menarche.

    8. Pokud jsou sexuálně aktivní, subjekty musí být ochotny používat vysoce účinnou metodu antikoncepce při užívání studovaného léku a po dobu 3 měsíců po poslední dávce studovaného léku.

      Informovaný souhlas

    9. Podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu a v tomto protokolu, musí být získán pro každý subjekt od jeho rodiče (rodičů) nebo zákonného zástupce a podepsaný informovaný souhlas/souhlas musí být získán od subjektu (pokud je to možné)

Kritéria vyloučení:

  • Kritéria vyloučení Zdravotní stav

    1. Subjekty, které mají hypochondroplázii nebo stav malého vzrůstu jiný než ACH.
    2. Významné souběžné onemocnění nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího a/nebo sponzora zmátl hodnocení účinnosti nebo bezpečnosti infigratinibu.
    3. Aktuální důkazy klinicky významné poruchy rohovky nebo sítnice/keratopatie potvrzené oftalmologickým vyšetřením.
    4. Souběžná okolnost, nemoc nebo stav, které by podle názoru zkoušejícího a/nebo sponzora narušovaly účast ve studii nebo hodnocení bezpečnosti a/nebo by vyžadovaly léčbu zakázanou medikací a/nebo by subjekt vystavily vysokému riziku špatného zdravotního stavu. dodržování léčby nebo nedokončení studie.
    5. Anamnéza a/nebo současný důkaz rozsáhlé ektopické kalcifikace tkáně.

    6. Historie malignity.

      Předcházející/souběžná terapie

    7. Absolvování nebo plánování léčby jakýmkoli jiným hodnoceným nebo schváleným přípravkem pro léčbu ACH nebo malého vzrůstu.
    8. Pravidelná dlouhodobá léčba (≥ 3 týdny) suprafyziologickými dávkami terapie glukokortikoidy (tj. >15 mg/m2/den hydrokortizonu nebo ekvivalentní) nebo léčba glukokortikoidy v protizánětlivých dávkách po dobu více než 3 týdnů během 6 měsíců od screeningu návštěva (nízká dávka průběžného inhalačního steroidu pro astma je přijatelná).
    9. Předchozí operace prodloužení končetiny kdykoli nebo plánovaná/očekávaná operace prodloužení končetiny nebo operace řízeného růstu během období studie. Je povolena řízená růstová chirurgie s odstraněnými plotnami alespoň 12 měsíců před screeningem.
    10. V současné době se léčí přípravky, které jsou známými silnými induktory nebo inhibitory CYP3A4, nebo se dlouhodobě léčí (>1 týden) léky, které mění pH gastrointestinálního traktu, nebo antiepileptiky, které jsou induktory CYP3A4 a/nebo P-gp, včetně karbamazepinu, fenytoinu , fenobarbital a primidon.

    11. Současné důkazy endokrinních změn homeostázy vápníku/fosforu.

      Diagnostická hodnocení

    12. Subjekty, které mají významné abnormality ve screeningových laboratorních výsledcích.

      Další výluky

    13. Mít zlomeninu dlouhých kostí (tj. končetin) nebo páteře během 12 měsíců před screeningem.
    14. Těhotná nebo kojená při screeningové návštěvě nebo plánující otěhotnět (sama nebo partnerka) kdykoli během studie.
    15. Alergie nebo přecitlivělost na kteroukoli složku studovaného léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Infigratinib 0,25 mg/kg/den
Infigratinib v dávce 2, 3,5, 5, 7, 10 mg
Lék: Infigratinib 0,25 mg/kg/den
Denní dávky perorálního infigratinibu (kapsle na posypání) 2, 3,5, 5, 7, 10 mg
Komparátor placeba: Placebo 0,25 mg/kg/den
Komparátor placeba při 2, 3,5, 5, 7, 10 mg
Lék: Placebo Comparator 0,25 mg/kg/den
Denní dávky perorálního komparátoru placeba (kapsle k posypání) 2, 3,5, 5, 7, 10 mg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od základní linie (BL) v anualizované výškové rychlosti (cm/rok)
Časové okno: 52. týden
52. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z BL ve výškovém Z-skóre (ve vztahu k ACH tabulkám)
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna z BL v poměru horní a dolní části těla
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna z BL ve výškovém Z-skóre (ve vztahu k non-ACH stolům)
Časové okno: 52. týden
52. týden
Anualizovaná rychlost výšky (cm/rok)
Časové okno: 52. týden
52. týden
Absolutní poměr a změna od základní linie v horní části paže k délce předloktí (cm)
Časové okno: 52. týden
52. týden
Absolutní poměr a změna od základní linie v horní části nohy k dolní části nohy (cm)
Časové okno: 52. týden
52. týden
Absolutní a změna poměru rozpětí paží (cm) k výšce od základní linie
Časové okno: 52. týden
52. týden
Absolutní a změna poměru obvodu hlavy (cm) k výšce od základní linie
Časové okno: 52. týden
52. týden
Absolutní hodnota a změna indexu tělesné hmotnosti
Časové okno: 52. týden
52. týden
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna oproti BL v anualizované rychlosti výšky (cm/rok) u dětí ve věku 5 let a starších ve srovnání s placebem
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna od BL v dimenzi fyzického fungování generické základní škály kvality života u dětí, krátká forma
Časové okno: 52. týden
Stupnice skóre 0-100. Vyšší skóre = lepší kvalita života související se zdravím
52. týden
Změna psychomotorické funkce hodnocená počítačovými testy přiměřenými věku (detekční test) ve srovnání s placebem
Časové okno: 52. týden
Nižší skóre = lepší výkon. Rozsah hodnot=2-6
52. týden
Změna pozornosti od BL hodnocená počítačovými testy přiměřenými věku (Identification Test)
Časové okno: 52. týden
Nižší skóre = lepší výkon. Rozsah hodnot=2-6
52. týden
Změna od BL ve vizuálním učení hodnocená počítačovými testy přiměřenými věku (One Card Learning Test)
Časové okno: 52. týden
Vyšší skóre = lepší výkon. Hodnoty rozsahu=0-1,6
52. týden
Změna od BL v pracovní paměti hodnocená počítačovými testy přiměřenými věku (One Back Test)
Časové okno: 52. týden
Nižší skóre = lepší výkon. Rozsah hodnot=2-6
52. týden
Farmakokinetický profil infigratinibu stanovením maximální koncentrace (Cmax)
Časové okno: 52. týden
52. týden
Farmakokinetický profil infigratinibu stanovením doby dosažení maximální koncentrace (Tmax)
Časové okno: 52. týden
52. týden
Vyhodnoťte přijatelnost a chutnost infigratinibu pomocí 5bodové hedonické škály
Časové okno: 13. týden
13. týden
Změna koncentrace markeru kolagenu X oproti BL (ug/l)
Časové okno: 52. týden
52. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: QED Therapeutics, Inc. Medical Director, Clinical Development, QED Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. listopadu 2023

Primární dokončení (Aktuální)

18. prosince 2025

Dokončení studie (Aktuální)

18. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

11. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • QBGJ398-303

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit