Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo infigratynibu u dzieci z achondroplazją (PROPEL3)

13 marca 2026 zaktualizowane przez: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Wieloośrodkowe badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą, randomizowane i kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania infigratynibu u dzieci w wieku od 3 do 3 lat

Jest to wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione, randomizowane badanie III fazy z grupą kontrolną placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa infigratynibu u dzieci z achondroplazją (ACH), które ukończyły co najmniej 26 tygodni udziału w badaniu PROPEL sponsorowanym przez QED ( QBGJ398-001).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

114

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
    • Buenos Aires F.D.
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentyna, C1245AAM
        • QED Investigative Site
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • QED Investigative Site
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • QED Investigative Site
      • Paris, Francja, 75015
        • QED Investigative Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • QED Investigative Site
  • Hiszpania
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • QED Investigative Site
      • Vitoria-Gasteiz, Hiszpania, 01008
        • QED Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • QED Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • QED Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • QED Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • QED Investigative Site
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, 5009
        • QED Investigative Site
      • Oslo, Norwegia, 0372
        • QED Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • QED Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • QED Investigative Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • QED Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • QED Investigative Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
        • QED Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • QED Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • QED Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • QED Investigative Site
  • Włochy
      • Rome, Włochy, 00168
        • QED Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8BJ
        • QED Investigative Site
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • QED Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • QED Investigative Site
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • QED Investigative Site
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • QED Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kryteria przyjęcia:

    1. W chwili badania przesiewowego uczestnik musi mieć od 3 do <18 lat, potencjał wzrostu zdefiniowany jako roczne tempo wzrostu >1,5 cm/rok w okresie co najmniej 6 miesięcy, etap dojrzewania Tannera ≤4 i wiek kostny ≤13 lat u kobiet i ≤15 lat u mężczyzn.

      Rodzaj podmiotu i charakterystyka choroby

    2. Pacjenci z rozpoznaniem ACH udokumentowanym klinicznie i potwierdzonym badaniami genetycznymi.
    3. Przed przystąpieniem do badania uczestnicy musieli ukończyć co najmniej 26 tygodni udziału w badaniu PROPEL (QBGJ398-001).
    4. Pacjenci są w stanie połknąć leki doustne.
    5. Uczestnicy oraz rodzice, opiekunowie prawni lub opiekunowie wyrażają chęć i możliwość przestrzegania wizyt badawczych i procedur badawczych.
    6. Pacjenci są w stanie poruszać się i stać bez pomocy. Wymagania dotyczące płci i środków antykoncepcyjnych/barierowych
    7. Negatywny test ciążowy u dziewcząt w wieku ≥ 10 lat lub dziewcząt w dowolnym wieku, u których wystąpiła pierwsza miesiączka.

    8. Osoby aktywne seksualnie muszą wyrazić chęć stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji w trakcie przyjmowania badanego leku i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

      Świadoma zgoda

    9. Podpisaną świadomą zgodę, która obejmuje zgodność z wymogami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody oraz w niniejszym protokole, należy uzyskać od każdego uczestnika od jego rodzica(ów) lub opiekuna prawnego, a od uczestnika należy uzyskać podpisaną świadomą zgodę/zgodę (jeśli dotyczy)

Kryteria wyłączenia:

  • Kryteria wykluczenia Warunki zdrowotne

    1. Pacjenci z hipochondroplazją lub niskorosłością inną niż ACH.
    2. Istotna współistniejąca choroba lub stan, który zdaniem badacza i/lub sponsora mógłby zakłócić ocenę skuteczności lub bezpieczeństwa infigratynibu.
    3. Aktualne dowody na klinicznie istotne zaburzenia/keratopatię rogówki lub siatkówki potwierdzone badaniem okulistycznym.
    4. Zbiegająca się okoliczność, choroba lub stan, który w opinii badacza i/lub sponsora zakłócałby udział w badaniu lub ocenę bezpieczeństwa i/lub wymagałby leczenia zakazanym lekiem i/lub naraziłby uczestnika na wysokie ryzyko złych wyników leczenia. przestrzegania zasad leczenia lub nieukończenia badania.
    5. Historia i/lub aktualne dowody rozległego zwapnienia tkanki ektopowej.

    6. Historia nowotworu.

      Terapia wcześniejsza/jednoczesna

    7. Otrzymanie lub planowanie leczenia jakimkolwiek innym badanym lub zatwierdzonym produktem do leczenia ACH lub niskiego wzrostu.
    8. Regularne, długotrwałe leczenie (≥3 tygodnie) ponadfizjologicznymi dawkami glikokortykosteroidów (tj. >15 mg/m2 pc./dobę hydrokortyzonu lub odpowiednika) lub leczenie glikokortykosteroidami w dawkach przeciwzapalnych przez ponad 3 tygodnie w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego wizyta (dopuszczalna jest ciągła dawka wziewnego steroidu stosowanego w leczeniu astmy).
    9. Wcześniejsza operacja wydłużania kończyn w dowolnym momencie lub planowana/oczekiwana operacja wydłużania kończyn lub operacja sterowanego wzrostu w okresie badania. Dozwolona jest operacja sterowanego wzrostu z płytkami usuniętymi co najmniej 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
    10. Obecnie leczony środkami, o których wiadomo, że są silnymi induktorami lub inhibitorami CYP3A4 lub długotrwałym (> 1 tydzień) leczeniem lekami zmieniającymi pH przewodu pokarmowego lub lekami przeciwpadaczkowymi będącymi induktorami CYP3A4 i/lub P-gp, w tym karbamazepiną, fenytoiną , fenobarbital i prymidon.

    11. Aktualne dowody na hormonalne zmiany homeostazy wapnia / fosforu.

      Oceny diagnostyczne

    12. Pacjenci, u których występują istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych przesiewowych.

      Inne wyłączenia

    13. Jeśli w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym doszło do złamania kości długich (tj. kończyn) lub kręgosłupa.
    14. Ciąża lub karmienie piersią podczas wizyty przesiewowej lub planowanie zajścia w ciążę (samodzielną lub partnerską) w dowolnym momencie badania.
    15. Alergia lub nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Infigratynib 0,25 mg/kg/dzień
Infigratynib w dawkach 2, 3,5, 5, 7, 10 mg
Lek: Infigratynib 0,25 mg/kg/dzień
Dzienne dawki doustnego infigratynibu (kapsułki do posypywania) w dawce 2, 3,5, 5, 7, 10 mg
Komparator placebo: Placebo 0,25 mg/kg/dzień
Placebo porównawcze w dawkach 2, 3,5, 5, 7, 10 mg
Lek: Placebo Porównanie 0,25 mg/kg/dzień
Dzienne dawki doustnego porównania placebo (kapsułki do posypania) w dawce 2, 3,5, 5, 7, 10 mg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową (BL) w rocznym tempie wzrostu (cm/rok)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana z BL wysokości Z-score (w odniesieniu do tabel ACH)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Zmień z BL stosunek górnych i dolnych segmentów ciała
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Zmiana z BL wysokości Z-score (w odniesieniu do tabel innych niż ACH)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Roczna prędkość wzrostu (cm/rok)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Wartość bezwzględna i zmiana stosunku długości ramienia do przedramienia od wartości początkowej (cm)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Wartość bezwzględna i zmiana stosunku długości górnej części nogi do długości dolnej części nogi od wartości początkowej (cm)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Wartość bezwzględna i zmiana stosunku rozpiętości ramion (cm) do wartości wyjściowej w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Wartość bezwzględna i zmiana stosunku obwodu głowy (cm) do wartości wyjściowej w stosunku do wzrostu w pozycji stojącej
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Wartość bezwzględna i zmiana wskaźnika masy ciała
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Zmiana z BL w rocznej szybkości wzrostu (cm/rok) u dzieci w wieku 5 lat i starszych w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Zmiana z BL w wymiarze Funkcjonowanie Fizyczne w skróconej formie ogólnej ogólnej skali jakości życia dzieci
Ramy czasowe: Tydzień 52
Skala punktuje od 0 do 100. Wyższy wynik = lepsza jakość życia związana ze zdrowiem
Tydzień 52
Zmiana funkcji psychomotorycznych oceniana za pomocą odpowiednich do wieku testów komputerowych (test wykrywania) w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Tydzień 52
Niższy wynik = lepsza wydajność. Wartości zakresu=2-6
Tydzień 52
Zmiana uwagi z BL oceniana za pomocą odpowiednich do wieku testów komputerowych (test identyfikacyjny)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Niższy wynik = lepsza wydajność. Wartości zakresu=2-6
Tydzień 52
Zmiana z BL w nauce wizualnej oceniana za pomocą odpowiednich do wieku testów komputerowych (test uczenia się jedną kartą)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Wyższy wynik = lepsza wydajność. Wartości zakresu=0-1,6
Tydzień 52
Zmiana w pamięci roboczej z BL oceniana za pomocą odpowiednich do wieku testów komputerowych (test jednego grzbietu)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Niższy wynik = lepsza wydajność. Wartości zakresu=2-6
Tydzień 52
Profil farmakokinetyczny infigratynibu na podstawie oceny maksymalnego stężenia (Cmax)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Profil farmakokinetyczny infigratynibu na podstawie oceny czasu do osiągnięcia stężenia maksymalnego (Tmax)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Ocenić akceptowalność i smakowitość infigratynibu za pomocą 5-punktowej skali hedonicznej
Ramy czasowe: Tydzień 13
Tydzień 13
Zmiana z BL w stężeniu markera kolagenu X (ug/l)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: QED Therapeutics, Inc. Medical Director, Clinical Development, QED Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 grudnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • QBGJ398-303

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj