En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til infigratinib hos barn med akondroplasi (PROPEL3)

Inklusjonskriterier:

• Inklusjonskriterier:

  1. Forsøkspersonen må være 3 til <18 år gammel ved screening med vekstpotensial definert som annualisert høydehastighet på >1,5 cm/år over en periode på minst 6 måneder, pubertetsbruningsstadium ≤4 og beinalder ≤13 år hos kvinner og ≤15 år hos menn.

     Type emne og sykdomsegenskaper

  2. Personer som har en diagnose av ACH som er klinisk dokumentert og bekreftet ved genetisk testing.
  3. Fagene må ha fullført minst 26 uker i PROPEL (QBGJ398-001) studien før studiestart.
  4. Forsøkspersonene er i stand til å svelge orale medisiner.
  5. Forsøkspersoner og foreldre(r), verge(r) eller omsorgspersoner er villige og i stand til å overholde studiebesøk og studieprosedyrer.
  6. Forsøkspersonene er ambulerende og kan stå uten hjelp. Sex og prevensjons-/barrierekrav
  7. Negativ graviditetstest hos jenter ≥10 år eller jenter i alle aldre som har opplevd menarche.

  8. Hvis de er seksuelt aktive, må forsøkspersonene være villige til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode mens de tar studiemedikamentet og i 3 måneder etter siste dose studiemedisin.

     Informert samtykke

  9. Signert informert samtykke, som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i skjemaet for informert samtykke og i denne protokollen, må innhentes for hvert forsøksperson fra deres forelder(e) eller verge, og signert informert samtykke/samtykke må innhentes fra subjektet (Når det er aktuelt)

Ekskluderingskriterier:

• Eksklusjonskriterier Medisinske forhold

  1. Personer som har hypokondroplasi eller andre kortvokste tilstander enn ACH.
  2. Betydelig samtidig sykdom eller tilstand som, etter utrederens og/eller sponsorens syn, vil forvirre vurderingen av effekt eller sikkerhet av infigratinib.
  3. Aktuelle bevis på klinisk signifikant hornhinne- eller retinallidelse/keratopati bekreftet ved oftalmisk undersøkelse.
  4. Samtidig omstendighet, sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens og/eller sponsorens syn, ville forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhetsevalueringer og/eller ville kreve behandling med en forbudt medisin, og/eller ville sette forsøkspersonen i høy risiko for dårlig behandlingssamsvar eller for ikke å fullføre studien.
  5. Anamnese og/eller nåværende bevis på omfattende ektopisk vevsforkalkning.

  6. Historie om malignitet.

     Tidligere/Samtidig terapi

  7. Etter å ha mottatt eller planlegger å motta behandling med et annet undersøkelses- eller godkjent produkt for behandling av ACH eller kortvoksthet.
  8. Regelmessig langtidsbehandling (≥3 uker) med suprafysiologiske doser av glukokortikoidbehandling (dvs. >15 mg/m2/dag hydrokortison eller ekvivalens) eller behandling med glukokortikoider i antiinflammatoriske doser i over 3 uker innen 6 måneder etter screeningen besøk (lavdose pågående inhalasjonssteroid for astma er akseptabelt).
  9. Tidligere lemforlengende kirurgi til enhver tid eller planlagt/forventet lemforlengende kirurgi eller veiledet vekstkirurgi i løpet av studieperioden. Veiledet vekstkirurgi med plater fjernet minst 12 måneder før screening er tillatt.
  10. Får for tiden behandling med midler som er kjente sterke induktorer eller hemmere av CYP3A4 eller langvarig behandling (>1 uke) med medisiner som endrer pH i mage-tarmkanalen eller antiepileptika som er CYP3A4 og/eller P-gp indusere, inkludert karbamazepin, fenytoin , fenobarbital og primidon.

  11. Nåværende bevis på endokrine endringer av kalsium/fosfor homeostase.

      Diagnostiske vurderinger

  12. Personer som har betydelige abnormiteter i screening av laboratorieresultater.

      Andre unntak

  13. Etter å ha hatt et brudd på de lange benene (dvs. ekstremiteter) eller ryggraden innen 12 måneder før screening.
  14. Gravid eller ammer ved screeningbesøket eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien.
  15. Allergi eller overfølsomhet overfor noen komponenter i studiemedisinen.