Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van infigratinib bij kinderen met achondroplasie te evalueren (PROPEL3)

13 maart 2026 bijgewerkt door: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Een fase 3, multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van infigratinib bij kinderen van 3 tot 3 jaar te evalueren

Dit is een multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van infigratinib te evalueren bij kinderen met achondroplasie (ACH) die ten minste 26 weken deelname hebben voltooid aan het door QED gesponsorde onderzoek PROPEL ( QBGJ398-001).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

114

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
    • Buenos Aires F.D.
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentinië, C1245AAM
        • QED Investigative Site
  • Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • QED Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • QED Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • QED Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • QED Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • QED Investigative Site
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • QED Investigative Site
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • QED Investigative Site
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • QED Investigative Site
  • Italië
      • Rome, Italië, 00168
        • QED Investigative Site
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen, 5009
        • QED Investigative Site
      • Oslo, Noorwegen, 0372
        • QED Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • QED Investigative Site
  • Spanje
      • Málaga, Spanje, 29010
        • QED Investigative Site
      • Vitoria-Gasteiz, Spanje, 01008
        • QED Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8BJ
        • QED Investigative Site
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • QED Investigative Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • QED Investigative Site
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • QED Investigative Site
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • QED Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94609
        • QED Investigative Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • QED Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • QED Investigative Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
        • QED Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • QED Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • QED Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • QED Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Inclusiecriteria:

    1. De proefpersoon moet bij de screening 3 tot <18 jaar oud zijn, waarbij het groeipotentieel wordt gedefinieerd als de groeisnelheid op jaarbasis van >1,5 cm/jaar over een periode van ten minste 6 maanden, het puberale Tanner-stadium ≤4 en de botleeftijd ≤13 jaar bij vrouwen en ≤15 jaar bij mannen.

      Type onderwerp en ziektekenmerken

    2. Proefpersonen met een diagnose van ACH die klinisch is gedocumenteerd en bevestigd door genetische tests.
    3. Proefpersonen moeten ten minste 26 weken aan het PROPEL-onderzoek (QBGJ398-001) hebben deelgenomen voordat zij aan het onderzoek begonnen.
    4. De proefpersonen kunnen orale medicatie doorslikken.
    5. De proefpersonen en ouder(s), wettelijke voogd(en) of verzorgers zijn bereid en in staat zich te houden aan studiebezoeken en studieprocedures.
    6. De proefpersonen zijn ambulant en kunnen zonder hulp staan. Vereisten voor seks en anticonceptie/barrière
    7. Negatieve zwangerschapstest bij meisjes ≥10 jaar of meisjes van welke leeftijd dan ook die de menarche hebben gehad.

    8. Indien seksueel actief, moeten proefpersonen bereid zijn een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken tijdens het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende 3 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

      Geïnformeerde toestemming

    9. Ondertekende geïnformeerde toestemming, die naleving van de vereisten en beperkingen omvat die zijn vermeld in het geïnformeerde toestemmingsformulier en in dit protocol, moet voor elke proefpersoon worden verkregen van de ouder(s) of wettelijke voogd, en ondertekende geïnformeerde toestemming/instemming moet worden verkregen van de proefpersoon (wanneer van toepassing)

Uitsluitingscriteria:

  • Uitsluitingscriteria Medische aandoeningen

    1. Personen met hypochondroplasie of een andere aandoening met een klein postuur dan ACH.
    2. Significante gelijktijdige ziekte of aandoening die, volgens de onderzoeker en/of sponsor, de beoordeling van de werkzaamheid of veiligheid van infigratinib zou verstoren.
    3. Huidig ​​bewijs van klinisch significante cornea- of retinale stoornis/keratopathie, bevestigd door oogheelkundig onderzoek.
    4. Gelijktijdige omstandigheid, ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker en/of sponsor, de deelname aan het onderzoek of de veiligheidsevaluaties zou verstoren en/of behandeling met een verboden medicijn zou vereisen, en/of de proefpersoon een hoog risico zou opleveren op slechte therapietrouw of voor het niet voltooien van de studie.
    5. Geschiedenis en/of actueel bewijs van uitgebreide verkalking van ectopisch weefsel.

    6. Geschiedenis van maligniteit.

      Voorafgaande/concomitante therapie

    7. Als u een behandeling heeft ondergaan of van plan bent te ondergaan met een ander onderzoeks- of goedgekeurd product voor de behandeling van ACH of een kleine gestalte.
    8. Regelmatige langdurige behandeling (≥3 weken) met suprafysiologische doses glucocorticoïdtherapie (dwz >15 mg/m2/dag hydrocortison of gelijkwaardigheid) of behandeling met glucocorticoïden in ontstekingsremmende doses gedurende meer dan 3 weken binnen 6 maanden na de screening bezoek (een lage dosis doorlopende inhalatiesteroïden voor astma is acceptabel).
    9. Een eerdere operatie om de ledematen te verlengen of een geplande/verwachte operatie om de ledematen te verlengen of een geleide groeioperatie te ondergaan tijdens de onderzoeksperiode. Begeleide groeichirurgie waarbij de platen ten minste 12 maanden vóór de screening zijn verwijderd, is toegestaan.
    10. U wordt momenteel behandeld met middelen waarvan bekend is dat ze sterke inductoren of remmers van CYP3A4 zijn, of een langdurige behandeling (>1 week) met medicijnen die de pH van het maagdarmkanaal veranderen of anti-epileptica die CYP3A4- en/of P-gp-inductoren zijn, waaronder carbamazepine, fenytoïne , fenobarbital en primidon.

    11. Huidig ​​bewijs van endocriene veranderingen van de calcium-/fosforhomeostase.

      Diagnostische beoordelingen

    12. Proefpersonen met significante afwijkingen bij het screenen van laboratoriumresultaten.

      Andere uitsluitingen

    13. Als u binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening een fractuur van de lange botten (dat wil zeggen de ledematen) of de wervelkolom heeft gehad.
    14. Zwanger of borstvoeding gevend tijdens het screeningsbezoek of van plan om zwanger te worden (zelf of partner) op enig moment tijdens het onderzoek.
    15. Allergie of overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van het onderzoeksgeneesmiddel.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Infigratinib 0,25 mg/kg/dag
Infigratinib bij 2, 3,5, 5, 7, 10 mg
Geneesmiddel: Infigratinib 0,25 mg/kg/dag
Dagelijkse doses oraal Infigratinib (strooicapsules) van 2, 3,5, 5, 7, 10 mg
Placebo-vergelijker: Placebo 0,25 mg/kg/dag
Placebo-vergelijker bij 2, 3,5, 5, 7, 10 mg
Geneesmiddel: Placebo-vergelijker 0,25 mg/kg/dag
Dagelijkse doses orale Placebo Comparator (strooicapsules) van 2, 3,5, 5, 7, 10 mg

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de basislijn (BL) in lengtesnelheid op jaarbasis (cm/jaar)
Tijdsspanne: Week 52
Week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van BL in hoogte Z-score (ten opzichte van ACH-tabellen)
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Verander van BL in de verhouding van het boven- naar het onderlichaamssegment
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Verandering van BL in hoogte Z-score (ten opzichte van niet-ACH-tabellen)
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Jaarlijkse hoogtesnelheid (cm/jaar)
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Absoluut en verandering ten opzichte van de basislijn in de lengteverhouding van bovenarm tot onderarm (cm)
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Absoluut en verandering ten opzichte van de basislijn in de verhouding tussen bovenbeen- en onderbeenlengte (cm)
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Absoluut en verandering ten opzichte van de basislijn in de verhouding tussen armspanwijdte (cm) en stahoogte
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Absoluut en verandering ten opzichte van de basislijn in de verhouding tussen hoofdomtrek (cm) en stahoogte
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Absolute waarde en verandering in body mass index
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Verandering ten opzichte van BL in de lengtesnelheid op jaarbasis (cm/jaar) bij kinderen van 5 jaar en ouder, vergeleken met placebo
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Verandering van BL in de dimensie Fysiek Functioneren van de Generieke Kernschaal Korte Formulier voor Pediatrische Kwaliteit van Leven
Tijdsspanne: Week 52
Schaalscores 0-100. Hogere score = betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Week 52
Verandering in de psychomotorische functie beoordeeld door middel van voor de leeftijd geschikte computertests (detectietest), vergeleken met placebo
Tijdsspanne: Week 52
Lagere score = betere prestaties. Bereikwaarden=2-6
Week 52
Verandering van BL in aandacht beoordeeld door voor de leeftijd geschikte computertests (identificatietest)
Tijdsspanne: Week 52
Lagere score = betere prestaties. Bereikwaarden=2-6
Week 52
Verandering ten opzichte van BL in visueel leren, beoordeeld door voor de leeftijd geschikte geautomatiseerde tests (One Card Learning Test)
Tijdsspanne: Week 52
Hogere score = betere prestaties. Bereikwaarden=0-1,6
Week 52
Verandering van BL in het werkgeheugen beoordeeld door voor de leeftijd geschikte computertests (One Back Test)
Tijdsspanne: Week 52
Lagere score = betere prestaties. Bereikwaarden=2-6
Week 52
Farmacokinetisch profiel van infigratinib door beoordeling van de maximale concentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Farmacokinetisch profiel van infigratinib door beoordeling van de tijd tot maximale concentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Week 52
Week 52
Evalueer de aanvaardbaarheid en smakelijkheid van infigratinib met behulp van een 5-punts hedonistische schaal
Tijdsspanne: Week 13
Week 13
Verandering van BL in collageen X-markerconcentratie (ug/l)
Tijdsspanne: Week 52
Week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Onderzoekers

  • Studie directeur: QED Therapeutics, Inc. Medical Director, Clinical Development, QED Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 november 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 december 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 december 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • QBGJ398-303

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren