軟骨無形成症の小児におけるインフィグラチニブの有効性と安全性を評価する研究 (PROPEL3)
2024年4月3日 更新者：QED Therapeutics, Inc.
3 歳から 3 歳までの小児を対象としたインフィグラチニブの有効性と安全性を評価するための第 3 相多施設共同二重盲検無作為化プラセボ対照試験
これは、QED の後援による研究 PROPEL への少なくとも 26 週間の参加を完了した軟骨無形成症 (ACH) の小児を対象としたイフィグラチニブの有効性と安全性を評価するための第 3 相多施設共同二重盲検ランダム化プラセボ対照試験です ( QBGJ398-001）。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
110
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94110
- QED Investigative Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- QED Investigative Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- QED Investigative Site
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65203
- QED Investigative Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- QED Investigative Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- QED Investigative Site
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
- QED Investigative Site
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Capital Federal
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Buenos Aires、Capital Federal、アルゼンチン、C1245AAM
- QED Investigative Site
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- QED Investigative Site
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Bristol、イギリス、BS2 8AE
- QED Investigative Site
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Glasgow、イギリス、G12 0XH
- QED Investigative Site
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London、イギリス、SE1 7EH
- QED Investigative Site
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- QED Investigative Site
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Sheffield、イギリス、S10 2TH
- QED Investigative Site
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Milano、イタリア、20122
- QED Investigative Site
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Rome、イタリア、00168
- QED Investigative Site
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- QED Investigative Site
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 1C9
- QED Investigative Site
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- QED Investigative Site
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ、H3C 3J7
- QED Investigative Site
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Singapore、シンガポール、229899
- QED Investigative Site
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Madrid、スペイン、28046
- QED Investigative Site
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Málaga、スペイン、29010
- QED Investigative Site
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Vitoria-Gasteiz、スペイン、01008
- QED Investigative Site
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Sachsen-Anhalt
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Magdeburg、Sachsen-Anhalt、ドイツ、39120
- QED Investigative Site
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Bergen、ノルウェー、5021
- QED Investigative Site
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Oslo、ノルウェー、0372
- QED Investigative Site
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Bron、フランス、69677
- QED Investigative Site
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Paris、フランス、75015
- QED Investigative Site
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Toulouse、フランス、31059
- QED Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
包含基準:
被験者は、スクリーニング時の年齢が3歳以上18歳未満であり、少なくとも6か月にわたる年換算身長速度が1.5cm/年以上、思春期のタナー期が4歳以下、女性の骨年齢が13歳以下であると定義される成長可能性を備えている必要があります。男性の場合は15歳以下。
被験者の種類と病気の特徴
- 臨床的に記録され、遺伝子検査によって確認されたACHの診断を受けている被験者。
- 被験者は、研究に参加する前に、PROPEL (QBGJ398-001) 研究を少なくとも 26 週間完了している必要があります。
- 被験者は経口薬を飲み込むことができます。
- 被験者および親、法定後見人、または介護者は、研究訪問および研究手順に喜んで従うことができます。
- 被験者は歩行可能であり、補助なしで立つことができます。 セックスと避妊/バリアの要件
- 10歳以上の女児、または初潮を経験したあらゆる年齢の女児の妊娠検査薬が陰性。
性的に活動的である場合、被験者は治験薬の服用中および治験薬の最後の投与後3か月間、非常に効果的な避妊方法を喜んで使用する必要があります。
インフォームドコンセント
- インフォームド・コンセントフォームおよび本プロトコールに記載されている要件および制限の遵守を含む、署名済みのインフォームド・コンセントは、各被験者の親または法的保護者から取得する必要があり、署名済みのインフォームド・コンセント/同意は被験者から取得する必要があります。 （適用できる場合）
除外基準:
除外基準 病状
- ACH以外の軟骨形成不全症または低身長症を患っている被験者。
- 研究者および/またはスポンサーの観点から、インフィグラチニブの有効性または安全性の評価を混乱させる可能性がある重大な併発疾患または状態。
- 眼科検査によって確認された、臨床的に重大な角膜または網膜の障害/角膜症の現在の証拠。
- 研究者および/またはスポンサーの観点から、研究への参加または安全性評価を妨げる、および/または禁止薬物による治療を必要とする、および/または対象を貧困にさらすリスクが高いと考えられる併発の状況、疾患、または状態。治療コンプライアンスまたは研究を完了していないこと。
- 広範な異所性組織石灰化の病歴および/または現在の証拠。
悪性腫瘍の病歴。
事前/併用療法
- ACHまたは低身長の治療のために他の治験薬または承認された製品による治療を受けたことがある、または受ける予定がある。
- -生理学的用量を超えるグルココルチコイド療法（すなわち、15 mg/m2/日を超えるヒドロコルチゾンまたは同等量）による定期的な長期治療（3週間以上）、またはスクリーニングから6か月以内に3週間を超える抗炎症用量のグルココルチコイドによる治療訪問（喘息のための低用量の継続的な吸入ステロイドは許容されます）。
- -いつでも四肢延長手術を行ったことがある、または研究期間中に四肢延長手術または誘導成長手術を受ける予定/予定がある。 スクリーニングの少なくとも 12 か月前にプレートを除去した誘導成長手術は許可されています。
- 現在、CYP3A4の強力な誘導剤または阻害剤であることが知られている薬剤による治療を受けている、または胃腸管のpHを変化させる薬剤またはカルバマゼピン、フェニトインなどのCYP3A4および/またはP-gp誘導剤である抗てんかん薬による長期治療（1週間以上）を受けている、フェノバルビタール、およびプリミドン。
カルシウム/リン恒常性の内分泌変化の現在の証拠。
診断評価
スクリーニング検査結果に重大な異常がある被験者。
その他の除外事項
- -スクリーニング前の12か月以内に長骨（つまり、四肢）または脊椎の骨折を経験したことがある。
- スクリーニング来院時に妊娠中または授乳中であるか、研究期間中のいつでも妊娠を計画している（自身またはパートナー）。
- -治験薬の成分に対するアレルギーまたは過敏症。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：インフィグラチニブ 0.25 mg/kg/日
インフィグラチニブ 2、3.5、5、7、10 mg
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経口インフィグラチニブ（スプリンクルカプセル）の 1 日用量 2、3.5、5、7、10 mg
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プラセボコンパレーター：プラセボ 0.25 mg/kg/日
2、3.5、5、7、10 mg のプラセボ比較
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経口プラセボ比較薬（スプリンクルカプセル）の 1 日用量 2、3.5、5、7、10 mg
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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年換算身長速度 (cm/年) のベースライン (BL) からの変化
時間枠：第52週
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第52週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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高さ Z スコアの BL からの変更 (ACH テーブルとの関係)
時間枠：第52週
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第52週
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BLから上半身と下半身のセグメント比率を変更
時間枠：第52週
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第52週
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高さ Z スコアの BL からの変更 (非 ACH テーブルとの関係)
時間枠：第52週
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第52週
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年換算身長速度 (cm/年)
時間枠：第52週
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第52週
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上腕のベースラインから前腕までの長さの絶対値と変化 (cm)
時間枠：第52週
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第52週
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大腿部と下腿部の長さの絶対値とベースラインからの変化 (cm)
時間枠：第52週
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第52週
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腕のスパン (cm) のベースラインから立位身長比までの絶対値と変化
時間枠：第52週
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第52週
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頭囲（cm）の絶対値とベースラインからの立高比までの変化
時間枠：第52週
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第52週
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BMIの絶対値と変化
時間枠：第52週
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第52週
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有害事象の発生率
時間枠：第52週
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第52週
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プラセボと比較した、5 歳以上の小児の年換算身長速度 (cm/年) の BL からの変化
時間枠：第52週
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第52週
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小児生活の質の身体機能の側面における BL からの変更 一般的なコア スケールの短縮形
時間枠：第52週
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スケールスコアは 0 ～ 100 です。
スコアが高いほど健康関連の生活の質が向上します
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第52週
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プラセボと比較した、年齢に応じたコンピューターテスト（検出テスト）によって評価された精神運動機能の変化
時間枠：第52週
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スコアが低いほどパフォーマンスが向上します。
範囲値 = 2 ～ 6
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第52週
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BLからの注意力の変化を年齢に応じたコンピューターテスト（識別テスト）で評価
時間枠：第52週
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スコアが低いほどパフォーマンスが向上します。
範囲値 = 2 ～ 6
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第52週
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年齢に応じたコンピューターテスト（One Card Learning Test）で評価される視覚学習におけるBLからの変化
時間枠：第52週
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スコアが高いほどパフォーマンスが向上します。
範囲値=0-1.6
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第52週
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年齢に応じたコンピューターテスト（ワンバックテスト）により、作業記憶におけるBLからの変化を評価
時間枠：第52週
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スコアが低いほどパフォーマンスが向上します。
範囲値 = 2 ～ 6
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第52週
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最大濃度（Cmax）の評価によるインフィグラチニブの薬物動態プロファイル
時間枠：第52週
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第52週
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最大濃度到達時間（Tmax）の評価によるインフィグラチニブの薬物動態プロファイル
時間枠：第52週
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第52週
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5 段階の快楽スケールを使用して、インフィグラチニブの受け入れやすさとおいしさを評価します。
時間枠：第13週
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第13週
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コラーゲンXマーカー濃度のBLからの変化（μg/L）
時間枠：第52週
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第52週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：QED Therapeutics, Inc. Medical Director, Clinical Development、QED Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年11月10日
一次修了 (推定)
2025年12月31日
研究の完了 (推定)
2026年4月30日
試験登録日
最初に提出
2023年11月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年12月8日
最初の投稿 (実際)
2023年12月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月3日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- QBGJ398-303
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
インフィグラチニブ 0.25 mg/kg/日の臨床試験
-
University of California, San FranciscoBill and Melinda Gates Foundation; Wellcome Trust; Malaria Research and Training Center, Bamako... と他の協力者完了
-
Hansa Biopharma ABUniversity College London Hospitals終了しました
-
London School of Hygiene and Tropical MedicineMedical Research Council Unit, The Gambia終了しました
-
GlaxoSmithKline完了
-
Baxalta now part of ShireAlzheimer's Disease Cooperative Study (ADCS)完了