Tutkimus infigratinibin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on achondroplasia (PROPEL3)

Sisällyttämiskriteerit:

• Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tutkittavan on oltava seulonnassa 3–18-vuotias ja kasvupotentiaali määritellään vuositasolla >1,5 cm/vuosi vähintään 6 kuukauden ajan, murrosikäinen Tanner-vaihe ≤4 ja luuston ikä ≤13 vuotta naisilla ja ≤15 vuotta miehillä.

     Kohteen tyyppi ja taudin ominaisuudet

  2. Koehenkilöt, joilla on kliinisesti dokumentoitu ja geneettisillä testeillä vahvistettu ACH-diagnoosi.
  3. Koehenkilöillä on oltava vähintään 26 viikkoa PROPEL (QBGJ398-001) -tutkimuksessa ennen tutkimukseen tuloa.
  4. Koehenkilöt voivat niellä suun kautta otettavaa lääkettä.
  5. Tutkittavat ja vanhemmat, lailliset huoltajat tai huoltajat ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan opintokäyntejä ja opintomenettelyjä.
  6. Koehenkilöt ovat liikkuvia ja pystyvät seisomaan ilman apua. Seksi ja ehkäisy/estevaatimukset
  7. Negatiivinen raskaustesti yli 10-vuotiailla tytöillä tai kaiken ikäisillä tytöillä, joilla on kuukautiset.

  8. Seksuaalisesti aktiivisten koehenkilöiden on oltava valmiita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuslääkkeen käytön aikana ja 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.

     Tietoinen suostumus

  9. Allekirjoitettu tietoinen suostumus, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen, on hankittava jokaiselta tutkittavalta vanhemmilta tai laillisilta huoltajaltaan, ja tutkittavalta on hankittava allekirjoitettu tietoinen suostumus/suostumus. (kun sovellettavissa)

Poissulkemiskriteerit:

• Poissulkemiskriteerit Terveysolosuhteet

  1. Potilaat, joilla on hypokondroplasia tai muu lyhytkasvuinen sairaus kuin ACH.
  2. Merkittävä samanaikainen sairaus tai tila, joka tutkijan ja/tai toimeksiantajan näkemyksen mukaan voisi hämmentää infigratinibin tehon tai turvallisuuden arviointia.
  3. Nykyiset todisteet kliinisesti merkittävästä sarveiskalvon tai verkkokalvon häiriöstä/keratopatiasta, jotka on vahvistettu silmätutkimuksella.
  4. Samanaikainen olosuhde, sairaus tai tila, joka tutkijan ja/tai toimeksiantajan näkemyksen mukaan häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuusarviointeja ja/tai vaatisi hoitoa kielletyllä lääkkeellä ja/tai saisi tutkittavan suuren riskin sairastua huonoon kuntoon. hoitomyöntyvyys tai tutkimuksen suorittamatta jättäminen.
  5. Aiemmat ja/tai nykyiset todisteet laajasta kohdunulkoisen kudoksen kalkkeutumisesta.

  6. Pahanlaatuisuuden historia.

     Aikaisempi/samaaikainen hoito

  7. olet saanut tai suunnittelee saavansa hoitoa millä tahansa muulla ACH:n tai lyhytkasvuisuuden hoitoon tutkittavalla tai hyväksytyllä tuotteella.
  8. Säännöllinen pitkäaikainen hoito (≥ 3 viikkoa) suprafysiologisilla glukokortikoidiannoksilla (eli >15 mg/m2/vrk hydrokortisonia tai vastaavaa) tai hoito glukokortikoidilla anti-inflammatorisilla annoksilla yli 3 viikon ajan 6 kuukauden sisällä seulonnasta käynti (matalaannoksinen jatkuva inhaloitava steroidi astman hoitoon on hyväksyttävää).
  9. Aikaisempi raajaa pidentävä leikkaus milloin tahansa tai suunniteltu/oletettu raajaa pidentävä leikkaus tai ohjatun kasvun leikkaus tutkimusjakson aikana. Ohjattu kasvuleikkaus, jossa levyt poistetaan vähintään 12 kuukautta ennen seulontaa, on sallittu.
  10. Saat tällä hetkellä hoitoa aineilla, joiden tiedetään olevan vahvoja CYP3A4:n indusoijia tai estäjiä, tai pitkäaikaishoitoa (> 1 viikko) lääkkeillä, jotka muuttavat maha-suolikanavan pH:ta tai epilepsialääkkeitä, jotka ovat CYP3A4:n ja/tai P-gp:n indusoijia, mukaan lukien karbamatsepiini, fenytoiini , fenobarbitaali ja primidoni.

  11. Nykyiset todisteet kalsiumin/fosforin homeostaasin endokriinisistä muutoksista.

      Diagnostiset arvioinnit

  12. Koehenkilöt, joilla on merkittäviä poikkeavuuksia seulontalaboratoriotuloksissa.

      Muut poikkeukset

  13. Sinulla on ollut pitkien luiden (eli raajojen) tai selkärangan murtuma 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  14. Raskaana oleva tai imettävä seulontakäynnillä tai suunnitteleva raskautta (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  15. Allergia tai yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle.