Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности инфигратиниба у детей с ахондроплазией (PROPEL3)

13 марта 2026 г. обновлено: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Многоцентровое двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности инфигратиниба у детей

Это многоцентровое двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности инфигратиниба у детей с ахондроплазией (ACH), которые завершили не менее 26 недель участия в спонсируемом QED исследовании PROPEL ( QBGJ398-001).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

114

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • QED Investigative Site
  • Аргентина
    • Buenos Aires F.D.
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Аргентина, C1245AAM
        • QED Investigative Site
  • Испания
      • Málaga, Испания, 29010
        • QED Investigative Site
      • Vitoria-Gasteiz, Испания, 01008
        • QED Investigative Site
  • Италия
      • Rome, Италия, 00168
        • QED Investigative Site
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • QED Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5W9
        • QED Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
        • QED Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • QED Investigative Site
  • Норвегия
      • Bergen, Норвегия, 5009
        • QED Investigative Site
      • Oslo, Норвегия, 0372
        • QED Investigative Site
  • Сингапур
      • Singapore, Сингапур, 229899
        • QED Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • Bristol, Соединенное Королевство, BS2 8BJ
        • QED Investigative Site
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G51 4TF
        • QED Investigative Site
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • QED Investigative Site
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • QED Investigative Site
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TH
        • QED Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94609
        • QED Investigative Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • QED Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • QED Investigative Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
        • QED Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • QED Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • QED Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • QED Investigative Site
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • QED Investigative Site
      • Paris, Франция, 75015
        • QED Investigative Site
      • Toulouse, Франция, 31059
        • QED Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Критерии включения:

    1. На момент скрининга субъект должен быть в возрасте от 3 до <18 лет с потенциалом роста, определяемым как годовая скорость роста >1,5 см/год в течение периода не менее 6 месяцев, пубертатная стадия Таннера ≤4 и костный возраст ≤13 лет у женщин и ≤15 лет у мужчин.

      Тип субъекта и характеристики заболевания

    2. Субъекты, у которых есть диагноз ACH, подтвержденный клинически и подтвержденный генетическим тестированием.
    3. Перед включением в исследование субъекты должны пройти не менее 26 недель в исследовании PROPEL (QBGJ398-001).
    4. Субъекты могут глотать пероральные препараты.
    5. Субъекты и родители, законные опекуны или лица, осуществляющие уход, желают и могут соблюдать учебные визиты и процедуры исследования.
    6. Субъекты передвигаются и могут стоять без посторонней помощи. Требования к сексу и контрацепции/барьерам
    7. Отрицательный тест на беременность у девочек ≥10 лет или девочек любого возраста, у которых наступила менархе.

    8. Если субъекты сексуально активны, они должны быть готовы использовать высокоэффективный метод контрацепции во время приема исследуемого препарата и в течение 3 месяцев после последней дозы исследуемого препарата.

      Информированное согласие

    9. Подписанное информированное согласие, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия и в настоящем протоколе, должно быть получено для каждого субъекта от его родителя(ей) или законного опекуна, а подписанное информированное согласие/согласие должно быть получено от субъекта. (если применимо)

Критерий исключения:

  • Критерии исключения

    1. Субъекты с гипохондроплазией или состоянием низкого роста, отличным от ACH.
    2. Серьезное сопутствующее заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя и/или спонсора, может исказить оценку эффективности или безопасности инфигратиниба.
    3. Имеющиеся данные о клинически значимом заболевании/кератопатии роговицы или сетчатки, подтвержденные офтальмологическим обследованием.
    4. Сопутствующее обстоятельство, заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя и/или спонсора, может помешать участию в исследовании или оценке безопасности и/или потребует лечения запрещенным лекарством, и/или поставит субъекта под высокий риск плохого состояния. соблюдение режима лечения или не завершение исследования.
    5. Анамнез и/или текущие данные о обширной эктопической кальцификации тканей.

    6. История злокачественности.

      Предыдущая/сопутствующая терапия

    7. Получившие или планирующие пройти лечение любым другим исследуемым или одобренным препаратом для лечения ОГК или низкорослости.
    8. Регулярное длительное лечение (≥3 недель) супрафизиологическими дозами глюкокортикоидной терапии (т.е. >15 мг/м2/день гидрокортизона или его эквивалента) или лечение глюкокортикоидами в противовоспалительных дозах в течение более 3 недель в течение 6 месяцев после скрининга посещение (допускаются постоянные низкие дозы ингаляционных стероидов при астме).
    9. Предыдущая операция по удлинению конечностей в любое время или запланированная/ожидаемая операция по удлинению конечностей или операция по направленному росту в течение периода исследования. Разрешена хирургическая операция по направленному росту с удалением пластин не позднее, чем за 12 месяцев до скрининга.
    10. В настоящее время проходит лечение препаратами, которые являются известными сильными индукторами или ингибиторами CYP3A4, или длительное лечение (>1 недели) препаратами, изменяющими pH желудочно-кишечного тракта, или противоэпилептическими препаратами, которые являются индукторами CYP3A4 и/или P-gp, включая карбамазепин, фенитоин. , фенобарбитал и примидон.

    11. Современные данные об эндокринных изменениях гомеостаза кальция/фосфора.

      Диагностические оценки

    12. Субъекты, у которых наблюдаются значительные отклонения в результатах скрининговых лабораторных исследований.

      Другие исключения

    13. Наличие перелома длинных костей (т. е. конечностей) или позвоночника в течение 12 месяцев до скрининга.
    14. Беременность или кормление грудью во время скринингового визита или планирование беременности (сама или партнерша) в любой момент во время исследования.
    15. Аллергия или повышенная чувствительность к каким-либо компонентам исследуемого препарата.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Инфигратиниб 0,25 мг/кг/день
Инфигратиниб по 2, 3,5, 5, 7, 10 мг
Лекарство: Инфигратиниб 0,25 мг/кг/день
Суточные дозы перорального Инфигратиниба (капсулы для посыпки) по 2, 3,5, 5, 7, 10 мг.
Плацебо Компаратор: Плацебо 0,25 мг/кг/день
Плацебо сравнения в дозах 2, 3,5, 5, 7, 10 мг
Лекарство: Плацебо сравнения 0,25 мг/кг/день
Суточные дозы перорального плацебо сравнения (капсулы для посыпания) по 2, 3,5, 5, 7, 10 мг.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение годовой скорости высоты по сравнению с базовым уровнем (BL) (см/год)
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение Z-показателя высоты по сравнению с BL (по отношению к таблицам ACH)
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Изменение соотношения сегментов верхней и нижней части тела от BL
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Изменение Z-показателя высоты по сравнению с BL (по отношению к таблицам, отличным от ACH)
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Годовая скорость высоты (см/год)
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Абсолютное соотношение длины плеча и предплечья относительно базовой линии (см)
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Абсолютное соотношение длины голени и длины голени относительно базовой линии (см)
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Абсолютное значение и изменение соотношения размаха рук (см) к исходному значению роста стоя.
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Абсолютное соотношение и изменение отношения окружности головы (см) к росту стоя от исходного уровня.
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Абсолютное значение и изменение индекса массы тела
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Изменение годовой скорости роста (см/год) от BL у детей 5 лет и старше по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Изменение по сравнению с BL в измерении физического функционирования общей базовой шкалы качества жизни детей, краткая форма
Временное ограничение: Неделя 52
Шкала баллов 0-100. Более высокий балл = лучшее качество жизни, связанное со здоровьем
Неделя 52
Изменение психомоторных функций, оцениваемое с помощью компьютерных тестов, соответствующих возрасту (тест обнаружения), по сравнению с плацебо.
Временное ограничение: Неделя 52
Более низкий балл = лучшая производительность. Значения диапазона = 2-6
Неделя 52
Изменение внимания по сравнению с BL оценивается с помощью компьютерных тестов, соответствующих возрасту (идентификационный тест)
Временное ограничение: Неделя 52
Более низкий балл = лучшая производительность. Значения диапазона = 2-6
Неделя 52
Изменение по сравнению с BL в визуальном обучении оценивается с помощью компьютеризированных тестов, соответствующих возрасту (тест на обучение с одной карточкой)
Временное ограничение: Неделя 52
Более высокий балл = лучшая производительность. Значения диапазона = 0–1,6.
Неделя 52
Изменение рабочей памяти по сравнению с BL оценивается с помощью компьютеризированных тестов, соответствующих возрасту (One Back Test).
Временное ограничение: Неделя 52
Более низкий балл = лучшая производительность. Значения диапазона = 2-6
Неделя 52
Фармакокинетический профиль инфигратиниба по оценке максимальной концентрации (Cmax)
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Фармакокинетический профиль инфигратиниба по оценке времени достижения максимальной концентрации (Tmax)
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52
Оцените приемлемость и вкусовые качества инфигратиниба, используя 5-балльную гедонистическую шкалу.
Временное ограничение: Неделя 13
Неделя 13
Изменение концентрации маркера коллагена X по сравнению с BL (мкг/л)
Временное ограничение: Неделя 52
Неделя 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Следователи

  • Директор по исследованиям: QED Therapeutics, Inc. Medical Director, Clinical Development, QED Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 ноября 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 декабря 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 декабря 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • QBGJ398-303

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться