연골 무형성증 아동을 대상으로 Infigratinib의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (PROPEL3)
2024년 5월 9일 업데이트: QED Therapeutics, Inc.
3~3세 어린이를 대상으로 Infigratinib의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 3상, 다기관, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구
이는 QED가 후원하는 연구인 PROPEL에 최소 26주 동안 참여한 연골 무형성증(ACH) 소아를 대상으로 인피그라티닙의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상, 다기관, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구입니다. QBGJ398-001).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
110
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bergen, 노르웨이, 5021
- QED Investigative Site
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Oslo, 노르웨이, 0372
- QED Investigative Site
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Sachsen-Anhalt
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Magdeburg, Sachsen-Anhalt, 독일, 39120
- QED Investigative Site
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California
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San Francisco, California, 미국, 94110
- QED Investigative Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- QED Investigative Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- QED Investigative Site
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Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65203
- QED Investigative Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- QED Investigative Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- QED Investigative Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53705
- QED Investigative Site
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Madrid, 스페인, 28046
- QED Investigative Site
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Málaga, 스페인, 29010
- QED Investigative Site
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Vitoria-Gasteiz, 스페인, 01008
- QED Investigative Site
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Singapore, 싱가포르, 229899
- QED Investigative Site
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Capital Federal
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Buenos Aires, Capital Federal, 아르헨티나, C1245AAM
- QED Investigative Site
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- QED Investigative Site
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Bristol, 영국, BS2 8AE
- QED Investigative Site
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Glasgow, 영국, G12 0XH
- QED Investigative Site
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London, 영국, SE1 7EH
- QED Investigative Site
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Manchester, 영국, M13 9WL
- QED Investigative Site
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Sheffield, 영국, S10 2TH
- QED Investigative Site
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Milano, 이탈리아, 20122
- QED Investigative Site
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Rome, 이탈리아, 00168
- QED Investigative Site
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 1C9
- QED Investigative Site
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
- QED Investigative Site
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H3C 3J7
- QED Investigative Site
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Bron, 프랑스, 69677
- QED Investigative Site
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Paris, 프랑스, 75015
- QED Investigative Site
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Toulouse, 프랑스, 31059
- QED Investigative Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- QED Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
포함 기준:
피험자는 스크리닝 당시 3세에서 18세 미만이어야 하며, 최소 6개월의 기간에 걸쳐 연간 신장 속도 >1.5cm/년으로 정의된 성장 잠재력, 사춘기 태너 단계 4세, 여성 및 골연령 13세 미만이어야 합니다. 남성의 경우 15세 이하.
피험자 유형 및 질병 특성
- 임상적으로 문서화되고 유전자 검사로 확인된 ACH 진단을 받은 피험자.
- 피험자는 연구 시작 전 PROPEL(QBGJ398-001) 연구에서 최소 26주를 완료해야 합니다.
- 피험자는 경구 약물을 삼킬 수 있습니다.
- 피험자와 부모, 법적 보호자 또는 간병인은 연구 방문 및 연구 절차를 기꺼이 준수할 수 있습니다.
- 피험자는 걸을 수 있고 도움 없이 설 수 있습니다. 성 및 피임/장벽 요건
- 10세 이상의 여아 또는 초경을 경험한 모든 연령의 여아에 대한 음성 임신 테스트입니다.
성적으로 활발한 경우, 피험자는 연구 약물을 복용하는 동안과 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
동의
- 사전 동의 양식과 본 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항의 준수를 포함하는 서명된 사전 동의는 각 피험자에 대해 부모 또는 법적 보호자로부터 받아야 하며, 서명된 사전 동의/동의는 피험자로부터 받아야 합니다. (해당되는 경우)
제외 기준:
제외 기준 건강 상태
- ACH 이외의 저연골형성증 또는 저신장 질환이 있는 피험자.
- 시험자 및/또는 의뢰자의 관점에서 인피그라티닙의 유효성 또는 안전성 평가를 혼란스럽게 할 심각한 동시 질병 또는 상태.
- 안과 검사를 통해 임상적으로 유의미한 각막 또는 망막 장애/각막병증의 현재 증거가 확인되었습니다.
- 시험자 및/또는 후원자의 관점에서 연구 참여 또는 안전성 평가를 방해하고/하거나 금지된 약물 치료를 필요로 하며/또는 피험자를 불량한 위험에 빠뜨릴 수 있는 동시 상황, 질병 또는 상태 치료 순응도 또는 연구를 완료하지 못한 경우.
- 광범위한 이소성 조직 석회화의 병력 및/또는 현재 증거.
악성종양의 역사.
이전/병행 치료
- ACH 또는 저신장 치료를 위해 다른 연구용 또는 승인된 제품으로 치료를 받았거나 받을 계획이 있는 경우.
- 초생리학적 용량의 글루코코르티코이드 요법(즉, >15mg/m2/일의 하이드로코르티손 또는 동등량)을 통한 정기적인 장기 치료(≥3주) 또는 스크리닝 6개월 이내에 3주 이상 항염증 용량의 글루코코르티코이드 치료 방문하세요(천식을 위한 저용량 흡입 스테로이드는 허용됩니다).
- 이전에 언제든지 사지 연장 수술을 받았거나 연구 기간 동안 사지 연장 수술 또는 성장 유도 수술을 받을 계획/예상. 선별검사 최소 12개월 전에 플레이트를 제거한 성장 유도 수술이 허용됩니다.
- 현재 CYP3A4의 강력한 유도제 또는 억제제로 알려진 약물로 치료를 받고 있거나 위장관의 pH를 변화시키는 약물 또는 카바마제핀, 페니토인을 포함한 CYP3A4 및/또는 P-gp 유도제인 항간질제로 장기간 치료(>1주)를 받고 있는 경우 , 페노바르비탈 및 프리미돈.
칼슘/인 항상성의 내분비 변화에 대한 현재 증거.
진단 평가
실험실 결과를 선별하는 데 심각한 이상이 있는 피험자.
기타 제외
- 검사 전 12개월 이내에 장골(즉, 사지) 또는 척추 골절이 있었던 경우.
- 선별검사 방문 시 임신 또는 모유 수유 중이거나 연구 기간 중 언제든지 임신할 계획(본인 또는 파트너).
- 연구 약물의 모든 성분에 대한 알레르기 또는 과민증.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 인피그라티닙 0.25mg/kg/일
인피그라티닙 2, 3.5, 5, 7, 10mg
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2, 3.5, 5, 7, 10mg의 경구용 Infigratinib(스프레이 캡슐) 일일 복용량
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위약 비교기: 위약 0.25mg/kg/일
2, 3.5, 5, 7, 10mg의 위약 비교
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2, 3.5, 5, 7, 10mg의 경구 위약 대조약(스프레이 캡슐) 일일 복용량
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연간 높이 속도(cm/년)의 기준선(BL) 변화
기간: 52주차
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52주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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BL에서 높이 Z 점수 변경(ACH 테이블 관련)
기간: 52주차
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52주차
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BL에서 상체 세그먼트 비율로 하체 세그먼트 비율 변경
기간: 52주차
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52주차
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높이 Z 점수의 BL 변경(ACH가 아닌 테이블과 관련)
기간: 52주차
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52주차
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연간 높이 속도(cm/년)
기간: 52주차
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52주차
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상완 대 팔뚝 길이 비율(cm)의 절대값과 기준선으로부터의 변화
기간: 52주차
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52주차
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윗다리 대 아랫다리 길이 비율(cm)의 절대값 및 기준선 대비 변화
기간: 52주차
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52주차
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팔 폭(cm) 기준선에서 기립 키 비율까지의 절대치 및 변화
기간: 52주차
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52주차
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머리둘레(cm)의 기준선과 기립키 비율의 절대치 및 변화
기간: 52주차
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52주차
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절대값과 체질량지수의 변화
기간: 52주차
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52주차
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부작용 발생률
기간: 52주차
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52주차
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위약과 비교한 5세 이상 어린이의 연간 신장 속도(cm/년)에 대한 BL의 변화
기간: 52주차
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52주차
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소아 삶의 질 일반 핵심 척도 약식의 신체 기능 차원에서 BL의 변경 사항
기간: 52주차
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척도 점수 0-100.
점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 향상됨
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52주차
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위약과 비교하여 연령에 맞는 컴퓨터 테스트(탐지 테스트)로 평가한 정신운동 기능의 변화
기간: 52주차
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점수가 낮을수록 성능이 향상됩니다.
범위 값=2-6
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52주차
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연령에 맞는 컴퓨터 테스트(식별 테스트)로 평가한 주의력의 BL 변화
기간: 52주차
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점수가 낮을수록 성능이 향상됩니다.
범위 값=2-6
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52주차
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연령에 맞는 컴퓨터 테스트(One Card Learning Test)를 통해 평가된 시각적 학습의 BL 변화
기간: 52주차
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점수가 높을수록 성능이 향상됩니다.
범위 값=0-1.6
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52주차
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연령에 맞는 컴퓨터 테스트(One Back Test)로 평가한 작업 기억의 BL 변화
기간: 52주차
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점수가 낮을수록 성능이 향상됩니다.
범위 값=2-6
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52주차
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최대 농도(Cmax) 평가를 통한 인피그라티닙의 약동학적 프로파일
기간: 52주차
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52주차
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최대 농도 도달 시간(Tmax) 평가를 통한 인피그라티닙의 약동학적 프로파일
기간: 52주차
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52주차
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5점 쾌락 척도를 사용하여 인피그라티닙의 수용성과 기호성을 평가합니다.
기간: 13주차
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13주차
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콜라겐 X 마커 농도의 BL 변화(ug/L)
기간: 52주차
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52주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: QED Therapeutics, Inc. Medical Director, Clinical Development, QED Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 11월 10일
기본 완료 (추정된)
2025년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2026년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 11월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 12월 8일
처음 게시됨 (실제)
2023년 12월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 9일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- QBGJ398-303
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
인피그라티닙 0.25mg/kg/일에 대한 임상 시험
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University of California, San FranciscoBill and Melinda Gates Foundation; Wellcome Trust; Malaria Research and Training Center,... 그리고 다른 협력자들완전한
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London School of Hygiene and Tropical MedicineMedical Research Council Unit, The Gambia종료됨
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BioMarin Pharmaceutical완전한
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Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...완전한
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aTyr Pharma, Inc.Foundation for Sarcoidosis Research완전한
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Baxalta now part of ShireAlzheimer's Disease Cooperative Study (ADCS)완전한