评估 Infigratinib 对软骨发育不全儿童的疗效和安全性的研究 (PROPEL3)
2024年5月9日 更新者：QED Therapeutics, Inc.
一项 3 期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照研究，旨在评估 Infigratinib 对 3 至 3 岁儿童的疗效和安全性
这是一项 3 期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照研究，旨在评估 infigratinib 对于已完成至少 26 周参与 QED 赞助的研究 PROPEL 的软骨发育不全 (ACH) 儿童的疗效和安全性（ QBGJ398-001）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
110
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 1C9
- QED Investigative Site
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Ontario
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
- QED Investigative Site
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Quebec
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Montréal、Quebec、加拿大、H3C 3J7
- QED Investigative Site
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Sachsen-Anhalt
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Magdeburg、Sachsen-Anhalt、德国、39120
- QED Investigative Site
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Milano、意大利、20122
- QED Investigative Site
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Rome、意大利、00168
- QED Investigative Site
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Bergen、挪威、5021
- QED Investigative Site
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Oslo、挪威、0372
- QED Investigative Site
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Singapore、新加坡、229899
- QED Investigative Site
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Bron、法国、69677
- QED Investigative Site
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Paris、法国、75015
- QED Investigative Site
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Toulouse、法国、31059
- QED Investigative Site
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- QED Investigative Site
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California
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San Francisco、California、美国、94110
- QED Investigative Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- QED Investigative Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- QED Investigative Site
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Missouri
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Columbia、Missouri、美国、65203
- QED Investigative Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- QED Investigative Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- QED Investigative Site
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53705
- QED Investigative Site
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Birmingham、英国、B4 6NH
- QED Investigative Site
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Bristol、英国、BS2 8AE
- QED Investigative Site
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Glasgow、英国、G12 0XH
- QED Investigative Site
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London、英国、SE1 7EH
- QED Investigative Site
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Manchester、英国、M13 9WL
- QED Investigative Site
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Sheffield、英国、S10 2TH
- QED Investigative Site
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Madrid、西班牙、28046
- QED Investigative Site
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Málaga、西班牙、29010
- QED Investigative Site
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Vitoria-Gasteiz、西班牙、01008
- QED Investigative Site
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Capital Federal
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Buenos Aires、Capital Federal、阿根廷、C1245AAM
- QED Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
纳入标准：
筛选时受试者年龄必须为 3 至 <18 岁，生长潜力定义为在至少 6 个月的时间内年化身高速度 >1.5 厘米/年，青春期 Tanner 阶段 ≤4，女性骨龄 ≤13 岁男性≤15岁。
受试者类型和疾病特征
- 经临床记录并通过基因检测证实的 ACH 诊断的受试者。
- 在进入研究之前，受试者必须已完成 PROPEL (QBGJ398-001) 研究至少 26 周。
- 受试者能够吞咽口服药物。
- 受试者和家长、法定监护人或照顾者愿意并且能够遵守研究访问和研究程序。
- 受试者可以行走并且能够在没有帮助的情况下站立。 性与避孕/屏障要求
- ≥10 岁的女孩或经历过初潮的任何年龄的女孩妊娠试验呈阴性。
如果性活跃，受试者在服用研究药物期间以及最后一次服用研究药物后 3 个月内必须愿意使用高效的避孕方法。
知情同意书
- 每个受试者必须从其父母或法定监护人处获得签署的知情同意书，其中包括遵守知情同意书和本方案中列出的要求和限制，并且必须从受试者处获得签署的知情同意书/同意书（当适用）
排除标准：
排除标准 医疗状况
- 患有除 ACH 之外的软骨发育不全或身材矮小的受试者。
- 研究者和/或申办者认为，严重的并发疾病或病症会混淆英菲格拉替尼疗效或安全性的评估。
- 通过眼科检查证实的临床显着角膜或视网膜疾病/角膜病变的当前证据。
- 研究者和/或申办者认为，同时发生的情况、疾病或状况会干扰研究参与或安全性评估和/或需要使用禁用药物治疗，和/或会使受试者处于贫困的高风险中治疗依从性或未完成研究。
- 广泛异位组织钙化的历史和/或当前证据。
有恶性肿瘤史。
先前/伴随治疗
- 已接受或计划接受任何其他用于治疗 ACH 或身材矮小的研究或批准产品的治疗。
- 定期进行长期治疗（≥3周），使用超生理剂量的糖皮质激素治疗（即>15 mg/m2/天的氢化可的松或等效剂量）或在筛查后6个月内使用抗炎剂量的糖皮质激素治疗超过3周就诊（低剂量持续吸入类固醇治疗哮喘是可以接受的）。
- 既往在任何时间进行过肢体延长手术或在研究期间计划/预期进行肢体延长手术或引导生长手术。 允许在筛选前至少 12 个月进行引导生长手术，并移除钢板。
- 目前正在接受已知强效诱导剂或 CYP3A4 抑制剂的药物治疗，或使用改变胃肠道 pH 值的药物或 CYP3A4 和/或 P-gp 诱导剂的抗癫痫药物（包括卡马西平、苯妥英）进行长期治疗（>1 周） 、苯巴比妥和扑米酮。
钙/磷稳态内分泌改变的当前证据。
诊断评估
筛查实验室结果有明显异常的受试者。
其他除外情况
- 筛查前 12 个月内曾发生过长骨（即四肢）或脊柱骨折。
- 在筛选访视时怀孕或哺乳，或在研究期间的任何时间计划怀孕（自己或伴侣）。
- 对研究药物的任何成分过敏或超敏反应。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：英菲格拉替尼 0.25 毫克/公斤/天
英菲格拉替尼 2、3.5、5、7、10 mg
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每日口服 Infigratinib（喷洒胶囊）剂量为 2、3.5、5、7、10 mg
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安慰剂比较：安慰剂 0.25 毫克/公斤/天
2、3.5、5、7、10 mg 安慰剂对照
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口服安慰剂比较剂（撒在胶囊上）的每日剂量为 2、3.5、5、7、10 mg
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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年化身高速度相对于基线 (BL) 的变化（厘米/年）
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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身高 Z 分数与 BL 的变化（与 ACH 表相关）
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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BL 上半身与下半身比例的变化
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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身高 Z 分数相对于 BL 的变化（相对于非 ACH 表）
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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年化身高变化速度（厘米/年）
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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上臂与前臂长度比的绝对值和相对于基线的变化（厘米）
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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大腿与小腿长度比的绝对值和相对于基线的变化（厘米）
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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臂展 (cm) 与站立身高比的绝对值和从基线的变化
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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头围（厘米）基线与站立身高比的绝对值和变化
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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体重指数的绝对值和变化
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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不良事件发生率
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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与安慰剂相比，5 岁及以上儿童的年化身高速度（厘米/年）相对于 BL 的变化
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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儿科生活质量通用核心量表简表的身体功能维度与 BL 的变化
大体时间：第 52 周
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量表分数为 0-100。
分数越高=健康相关生活质量越好
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第 52 周
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与安慰剂相比，通过适合年龄的计算机测试（检测测试）评估精神运动功能的变化
大体时间：第 52 周
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较低的分数=更好的表现。
范围值=2-6
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第 52 周
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通过适合年龄的计算机测试（识别测试）评估注意力的 BL 变化
大体时间：第 52 周
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较低的分数=更好的表现。
范围值=2-6
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第 52 周
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通过适合年龄的计算机测试（一卡学习测试）评估视觉学习中 BL 的变化
大体时间：第 52 周
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更高的分数=更好的表现。
范围值=0-1.6
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第 52 周
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通过适合年龄的计算机测试（回测）评估工作记忆中 BL 的变化
大体时间：第 52 周
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较低的分数=更好的表现。
范围值=2-6
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第 52 周
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通过最大浓度 (Cmax) 评估英菲格拉替尼的药代动力学特征
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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通过评估达最大浓度时间 (Tmax) 评估英菲格拉替尼的药代动力学特征
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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使用 5 点享乐量表评估 infigratinib 的可接受性和适口性
大体时间：第 13 周
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第 13 周
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胶原蛋白 X 标记物浓度与 BL 的变化 (ug/L)
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：QED Therapeutics, Inc. Medical Director, Clinical Development、QED Therapeutics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年11月10日
初级完成 (估计的)
2025年12月31日
研究完成 (估计的)
2026年4月30日
研究注册日期
首次提交
2023年11月29日
首先提交符合 QC 标准的
2023年12月8日
首次发布 (实际的)
2023年12月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月9日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- QBGJ398-303
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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英菲格拉替尼 0.25 毫克/公斤/天的临床试验
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London School of Hygiene and Tropical MedicineMedical Research Council Unit, The Gambia终止
-
Rockefeller UniversityBrigham and Women's Hospital; Weill Medical College of Cornell University; University of Cologne完全的
-
University of Texas Southwestern Medical CenterGlaxoSmithKline招聘中
-
Alexion Pharmaceuticals终止