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Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'infigratinib chez les enfants atteints d'achondroplasie (PROPEL3)

13 mars 2026 mis à jour par: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Une étude de phase 3, multicentrique, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'Infigratinib chez les enfants de 3 à

Il s'agit d'une étude de phase 3, multicentrique, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'infigratinib chez les enfants atteints d'achondroplasie (ACH) qui ont terminé au moins 26 semaines de participation à l'étude PROPEL parrainée par QED ( QBGJ398-001).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

114

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Argentine
    • Buenos Aires F.D.
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentine, C1245AAM
        • QED Investigative Site
  • Australie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • QED Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • QED Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • QED Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • QED Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • QED Investigative Site
  • Espagne
      • Málaga, Espagne, 29010
        • QED Investigative Site
      • Vitoria-Gasteiz, Espagne, 01008
        • QED Investigative Site
  • France
      • Bron, France, 69677
        • QED Investigative Site
      • Paris, France, 75015
        • QED Investigative Site
      • Toulouse, France, 31059
        • QED Investigative Site
  • Italie
      • Rome, Italie, 00168
        • QED Investigative Site
  • Norvège
      • Bergen, Norvège, 5009
        • QED Investigative Site
      • Oslo, Norvège, 0372
        • QED Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • Bristol, Royaume-Uni, BS2 8BJ
        • QED Investigative Site
      • Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TF
        • QED Investigative Site
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • QED Investigative Site
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • QED Investigative Site
      • Sheffield, Royaume-Uni, S10 2TH
        • QED Investigative Site
  • Singapour
      • Singapore, Singapour, 229899
        • QED Investigative Site
  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94609
        • QED Investigative Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • QED Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • QED Investigative Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
        • QED Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • QED Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • QED Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • QED Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Critère d'intégration:

    1. Le sujet doit être âgé de 3 à < 18 ans au moment de la sélection avec un potentiel de croissance défini comme une vitesse de croissance annualisée > 1,5 cm/an sur une période d'au moins 6 mois, un stade pubertaire de Tanner ≤ 4 et un âge osseux ≤ 13 ans chez les femmes et ≤15 ans chez les hommes.

      Type de sujet et caractéristiques de la maladie

    2. Sujets ayant un diagnostic d'ACH qui a été documenté cliniquement et confirmé par des tests génétiques.
    3. Les sujets doivent avoir complété au moins 26 semaines dans l'étude PROPEL (QBGJ398-001) avant d'entrer dans l'étude.
    4. Les sujets sont capables d'avaler des médicaments par voie orale.
    5. Les sujets et les parents, tuteurs légaux ou tuteurs sont disposés et capables de se conformer aux visites d'étude et aux procédures d'étude.
    6. Les sujets sont ambulatoires et capables de se tenir debout sans aide. Sexe et exigences en matière de contraception/barrières
    7. Test de grossesse négatif chez les filles de ≥ 10 ans ou les filles de tout âge ayant eu des règles.

    8. S'ils sont sexuellement actifs, les sujets doivent être disposés à utiliser une méthode de contraception très efficace tout en prenant le médicament à l'étude et pendant 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude.

      Consentement éclairé

    9. Un consentement éclairé signé, qui comprend le respect des exigences et restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé et dans ce protocole, doit être obtenu pour chaque sujet auprès de son(ses) parent(s) ou tuteur légal et un consentement/assentiment éclairé signé doit être obtenu du sujet. (le cas échéant)

Critère d'exclusion:

  • Critères d'exclusion Conditions médicales

    1. Sujets souffrant d'hypochondroplasie ou de petite taille autre que l'ACH.
    2. Maladie ou affection concomitante importante qui, de l'avis de l'investigateur et/ou du promoteur, pourrait perturber l'évaluation de l'efficacité ou de l'innocuité de l'infigratinib.
    3. Preuve actuelle d'un trouble/kératopathie cornéen ou rétinien cliniquement significatif confirmé par un examen ophtalmologique.
    4. Circonstance, maladie ou affection concomitante qui, de l'avis de l'investigateur et/ou du promoteur, interférerait avec la participation à l'étude ou les évaluations de sécurité et/ou nécessiterait un traitement avec un médicament interdit, et/ou exposerait le sujet à un risque élevé de mauvaise santé. l'observance du traitement ou pour ne pas avoir terminé l'étude.
    5. Antécédents et/ou preuves actuelles de calcification étendue des tissus ectopiques.

    6. Antécédents de malignité.

      Thérapie antérieure/concomitante

    7. Avoir reçu ou prévoir de recevoir un traitement avec tout autre produit expérimental ou approuvé pour le traitement de l'ACH ou de la petite taille.
    8. Traitement régulier à long terme (≥ 3 semaines) avec des doses supraphysiologiques de corticothérapie (c'est-à-dire > 15 mg/m2/jour d'hydrocortisone ou équivalence) ou traitement par glucocorticoïdes à des doses anti-inflammatoires pendant plus de 3 semaines dans les 6 mois suivant le dépistage. visite (un stéroïde inhalé continu à faible dose pour l'asthme est acceptable).
    9. Chirurgie antérieure d'allongement des membres à tout moment ou prévue/attendue d'avoir une chirurgie d'allongement des membres ou une chirurgie de croissance guidée pendant la période d'étude. La chirurgie de croissance guidée avec plaques retirées au moins 12 mois avant le dépistage est autorisée.
    10. Vous recevez actuellement un traitement avec des agents connus pour être de puissants inducteurs ou inhibiteurs du CYP3A4 ou un traitement prolongé (> 1 semaine) avec des médicaments qui modifient le pH du tractus gastro-intestinal ou des médicaments antiépileptiques qui sont des inducteurs du CYP3A4 et/ou de la P-gp, y compris la carbamazépine, la phénytoïne. , phénobarbital et primidone.

    11. Preuve actuelle d'altérations endocriniennes de l'homéostasie calcium/phosphore.

      Évaluations diagnostiques

    12. Sujets présentant une anomalie significative dans les résultats du laboratoire de dépistage.

      Autres exclusions

    13. Avoir subi une fracture des os longs (c'est-à-dire des extrémités) ou de la colonne vertébrale dans les 12 mois précédant le dépistage.
    14. Enceinte ou allaitante lors de la visite de dépistage ou prévoyant de devenir enceinte (elle-même ou son partenaire) à tout moment pendant l'étude.
    15. Allergie ou hypersensibilité à l'un des composants du médicament à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Infigratinib 0,25 mg/kg/jour
Infigratinib à 2, 3,5, 5, 7, 10 mg
Médicament: Infigratinib 0,25 mg/kg/jour
Doses quotidiennes d'Infigratinib par voie orale (capsules saupoudrées) à 2, 3,5, 5, 7, 10 mg
Comparateur placebo: Placebo 0,25 mg/kg/jour
Comparateur placebo à 2, 3,5, 5, 7, 10 mg
Médicament: Comparateur placebo 0,25 mg/kg/jour
Doses quotidiennes de Comparateur Placebo oral (capsules saupoudrées) à 2, 3,5, 5, 7, 10 mg

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base (BL) de la vitesse de hauteur annualisée (cm/an)
Délai: Semaine 52
Semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du BL en hauteur Z-score (par rapport aux tableaux ACH)
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Changement de BL dans le rapport entre les segments du haut et du bas du corps
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Changement du BL en hauteur Z-score (par rapport aux tables non-ACH)
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Vitesse de hauteur annualisée (cm/an)
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Valeur absolue et changement par rapport à la ligne de base du rapport de longueur du haut du bras à celui de l'avant-bras (cm)
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Valeur absolue et variation par rapport à la ligne de base du rapport de longueur du haut de la jambe par rapport à la longueur du bas de la jambe (cm)
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Rapport absolu et changement par rapport à la ligne de base en termes d'envergure des bras (cm) et de hauteur debout
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Rapport absolu et changement entre la circonférence de la tête (cm) et la taille debout par rapport à la ligne de base
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Valeur absolue et évolution de l'indice de masse corporelle
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Incidence des événements indésirables
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Changement par rapport à BL de la vitesse de croissance annualisée (cm/an) chez les enfants de 5 ans et plus, par rapport au placebo
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Changement par rapport au BL dans la dimension Fonctionnement physique de la forme abrégée de l'échelle de base générique de la qualité de vie pédiatrique
Délai: Semaine 52
L’échelle va de 0 à 100. Score plus élevé = meilleure qualité de vie liée à la santé
Semaine 52
Modification de la fonction psychomotrice évaluée par des tests informatisés adaptés à l'âge (test de détection), par rapport au placebo
Délai: Semaine 52
Score inférieur = meilleure performance. Valeurs de plage = 2-6
Semaine 52
Changement de BL dans l'attention évalué par des tests informatisés adaptés à l'âge (test d'identification)
Délai: Semaine 52
Score inférieur = meilleure performance. Valeurs de plage = 2-6
Semaine 52
Changement par rapport au BL dans l'apprentissage visuel évalué par des tests informatisés adaptés à l'âge (One Card Learning Test)
Délai: Semaine 52
Score plus élevé = meilleures performances. Valeurs de plage = 0-1,6
Semaine 52
Modification de BL dans la mémoire de travail évaluée par des tests informatisés adaptés à l'âge (One Back Test)
Délai: Semaine 52
Score inférieur = meilleure performance. Valeurs de plage = 2-6
Semaine 52
Profil pharmacocinétique de l'infigratinib par évaluation de la concentration maximale (Cmax)
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Profil pharmacocinétique de l'infigratinib par évaluation du délai jusqu'à la concentration maximale (Tmax)
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Évaluer l'acceptabilité et l'appétence de l'infigratinib à l'aide d'une échelle hédonique en 5 points
Délai: Semaine 13
Semaine 13
Changement par rapport au BL de la concentration du marqueur de collagène X (ug/L)
Délai: Semaine 52
Semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: QED Therapeutics, Inc. Medical Director, Clinical Development, QED Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 novembre 2023

Achèvement primaire (Réel)

18 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

18 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 décembre 2023

Première publication (Réel)

11 décembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • QBGJ398-303

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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