Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​infigratinib hos børn med akondroplasi (PROPEL3)

13. marts 2026 opdateret af: QED Therapeutics, a BridgeBio company

En fase 3, multicenter, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​infigratinib hos børn 3 til

Dette er et fase 3, multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​infigratinib hos børn med achondroplasi (ACH), som har gennemført mindst 26 ugers deltagelse i det QED-sponsorerede studie PROPEL ( QBGJ398-001).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

114

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires F.D.
      • Buenos Aires, Buenos Aires F.D., Argentina, C1245AAM
        • QED Investigative Site
  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • QED Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • QED Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • QED Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • QED Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • QED Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8BJ
        • QED Investigative Site
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • QED Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • QED Investigative Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • QED Investigative Site
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • QED Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94609
        • QED Investigative Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • QED Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • QED Investigative Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • QED Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • QED Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • QED Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • QED Investigative Site
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • QED Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75015
        • QED Investigative Site
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • QED Investigative Site
  • Italien
      • Rome, Italien, 00168
        • QED Investigative Site
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5009
        • QED Investigative Site
      • Oslo, Norge, 0372
        • QED Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • QED Investigative Site
  • Spanien
      • Málaga, Spanien, 29010
        • QED Investigative Site
      • Vitoria-Gasteiz, Spanien, 01008
        • QED Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Inklusionskriterier:

    1. Forsøgspersonen skal være 3 til <18 år ved screening med vækstpotentiale defineret som en årlig højdehastighed på >1,5 cm/år over en periode på mindst 6 måneder, pubertal Tanner-stadium ≤4 og knoglealder ≤13 år hos kvinder og ≤15 år hos mænd.

      Type af emne og sygdomskarakteristika

    2. Forsøgspersoner, der har en diagnose af ACH, der er dokumenteret klinisk og bekræftet ved genetisk testning.
    3. Forsøgspersoner skal have gennemført mindst 26 uger i PROPEL (QBGJ398-001) undersøgelsen før studiestart.
    4. Forsøgspersoner er i stand til at sluge oral medicin.
    5. Forsøgspersoner og forældre, værge(r) eller omsorgspersoner er villige og i stand til at overholde studiebesøg og undersøgelsesprocedurer.
    6. Forsøgspersonerne er ambulante og kan stå uden assistance. Sex og præventions-/barrierekrav
    7. Negativ graviditetstest hos piger ≥10 år eller piger i enhver alder, der har oplevet menarche.

    8. Hvis de er seksuelt aktive, skal forsøgspersonerne være villige til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode, mens de tager forsøgslægemidlet og i 3 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

      Informeret samtykke

    9. Underskrevet informeret samtykke, som omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i formularen til informeret samtykke og i denne protokol, skal indhentes for hvert forsøgsperson fra deres forælder(e) eller værge, og underskrevet informeret samtykke/samtykke skal indhentes fra forsøgspersonen (hvis relevant)

Ekskluderingskriterier:

  • Udelukkelseskriterier Medicinske forhold

    1. Forsøgspersoner, der har hypochondroplasia eller kort statur tilstand, bortset fra ACH.
    2. Betydelig samtidig sygdom eller tilstand, som efter investigator og/eller sponsor ville forvirre vurderingen af ​​infigratinibs effekt eller sikkerhed.
    3. Aktuelt bevis på klinisk signifikant hornhinde- eller nethindelidelse/keratopati bekræftet ved oftalmisk undersøgelse.
    4. Samtidig omstændighed, sygdom eller tilstand, som efter investigator og/eller sponsor ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller sikkerhedsevalueringer og/eller ville kræve behandling med en forbudt medicin og/eller ville placere forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingscompliance eller for ikke at gennemføre undersøgelsen.
    5. Anamnese og/eller aktuelle tegn på omfattende ektopisk vævsforkalkning.

    6. Historie om malignitet.

      Forudgående/Samtidig terapi

    7. At have modtaget eller planlægge at modtage behandling med ethvert andet forsøgs- eller godkendt produkt til behandling af ACH eller kort statur.
    8. Regelmæssig langtidsbehandling (≥3 uger) med suprafysiologiske doser af glukokortikoidbehandling (dvs. >15 mg/m2/dag hydrocortison eller ækvivalens) eller behandling med glukokortikoider i antiinflammatoriske doser i over 3 uger inden for 6 måneder efter screeningen besøg (lavdosis igangværende inhalationssteroid til astma er acceptabelt).
    9. Tidligere lemmerforlængende operation på ethvert tidspunkt eller planlagt/forventet lemmerforlængende operation eller guidet vækstoperation i løbet af undersøgelsesperioden. Vejledt vækstkirurgi med plader fjernet mindst 12 måneder før screening er tilladt.
    10. Modtager i øjeblikket behandling med midler, der er kendte stærke inducere eller hæmmere af CYP3A4 eller langvarig behandling (>1 uge) med medicin, der ændrer pH i mave-tarmkanalen eller antiepileptika, der er CYP3A4 og/eller P-gp inducere, inklusive carbamazepin, phenytoin phenobarbital og primidon.

    11. Aktuelt bevis på endokrine ændringer af calcium/phosphor-homeostase.

      Diagnostiske vurderinger

    12. Forsøgspersoner, der har betydelige abnormiteter i screening af laboratorieresultater.

      Andre undtagelser

    13. Har haft et brud på de lange knogler (dvs. ekstremiteter) eller rygsøjlen inden for 12 måneder før screening.
    14. Gravid eller ammende ved screeningsbesøget eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
    15. Allergi eller overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i undersøgelseslægemidlet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Infigratinib 0,25 mg/kg/dag
Infigratinib ved 2, 3,5, 5, 7, 10 mg
Medicin: Infigratinib 0,25 mg/kg/dag
Daglige doser af oral Infigratinib (drys kapsler) på 2, 3,5, 5, 7, 10 mg
Placebo komparator: Placebo 0,25 mg/kg/dag
Placebo Comparator ved 2, 3,5, 5, 7, 10 mg
Medicin: Placebo Comparator 0,25 mg/kg/dag
Daglige doser af oral Placebo Comparator (drys kapsler) ved 2, 3,5, 5, 7, 10 mg

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline (BL) i annualiseret højdehastighed (cm/år)
Tidsramme: Uge 52
Uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra BL i højden Z-score (i forhold til ACH-tabeller)
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Skift fra BL i segmentforhold for øvre og nedre krop
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Ændring fra BL i højden Z-score (i forhold til ikke-ACH-tabeller)
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Årlig højdehastighed (cm/år)
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Absolut og ændring fra baseline i forholdet mellem overarm og underarmslængde (cm)
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Absolut og ændring fra baseline i forholdet mellem overben og underbens længde (cm)
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Absolut og skift fra basislinje i armspænd (cm) til stående højdeforhold
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Absolut og ændring fra baseline i hovedomkreds (cm) til stående højdeforhold
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Absolut værdi og ændring i kropsmasseindeks
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Ændring fra BL i annualiseret højdehastighed (cm/år) hos børn på 5 år og ældre sammenlignet med placebo
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Ændring fra BL i den fysiske funktionsdimension af den pædiatriske livskvalitet Generisk kerneskala Kort form
Tidsramme: Uge 52
Skalaen scorer 0-100. Højere score=bedre sundhedsrelateret livskvalitet
Uge 52
Ændring i psykomotorisk funktion vurderet ved alderssvarende computeriserede test (Detection Test) sammenlignet med placebo
Tidsramme: Uge 52
Lavere score = bedre præstation. Områdeværdier=2-6
Uge 52
Ændring fra BL i opmærksomhed vurderet ved alderssvarende computeriserede test (Identifikationstest)
Tidsramme: Uge 52
Lavere score = bedre præstation. Områdeværdier=2-6
Uge 52
Ændring fra BL i visuel læring vurderet ved alderssvarende computeriserede test (One Card Learning Test)
Tidsramme: Uge 52
Højere score = bedre præstation. Områdeværdier=0-1,6
Uge 52
Ændring fra BL i arbejdshukommelsen vurderet ved alderssvarende computeriserede test (One Back Test)
Tidsramme: Uge 52
Lavere score = bedre præstation. Områdeværdier=2-6
Uge 52
Farmakokinetisk profil af infigratinib ved vurdering af maksimal koncentration (Cmax)
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Farmakokinetisk profil af infigratinib ved vurdering af tid til maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Evaluer acceptabiliteten og smagen af ​​infigratinib ved hjælp af en 5-punkts hedonisk skala
Tidsramme: Uge 13
Uge 13
Ændring fra BL i kollagen X-markørkoncentration (ug/L)
Tidsramme: Uge 52
Uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Efterforskere

  • Studieleder: QED Therapeutics, Inc. Medical Director, Clinical Development, QED Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. november 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. december 2025

Studieafslutning (Faktiske)

18. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. december 2023

Først opslået (Faktiske)

11. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • QBGJ398-303

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner