Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

TREAT-SC: Early, Short Course Oral Dexamethason til behandling af Sydenham Chorea hos børn (TREAT-SC)

17. juni 2025 opdateret af: Hannah F Jones, MD, Starship Child Health, Te Toka Tumai Auckland

TREAT-SC: Et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg med tidligt, kort kursus oralt dexamethason til behandling af Sydenham Chorea hos børn

Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om et tidligt tre-dages forløb med oral steroidmedicin (dexamethason) kan forbedre den fysiske og mentale restitution og velvære for børn med Sydenham's Chorea (SC).

SC er en tilstand, der rammer cirka 12 % af børn med akut gigtfeber (ARF). Det er forårsaget af betændelse i hjernen efter et unormalt immunrespons på gruppe A streptokokker bakteriel infektion. SC er en bevægelsesforstyrrelse, der får børns ansigter, hænder og fødder til at bevæge sig hurtigt og ukontrolleret, og som også kan påvirke humør og koncentration. Den fysiske restitution fra SC kan tage to til seks måneder, men den mentale restitution (f.eks. humør og koncentration) kan tage længere tid at løse. SC forbliver endemisk i børn fra Māori, Pacific Islander, Aboriginal og Torres Strait Islander i New Zealand og Australien.

Der er begrænset evidens for direkte behandling af Sydenhams chorea, og klinisk praksis adskiller sig meget over hele verden. Dexamethason er et oralt steroid, som retter sig mod det unormale immunrespons og med succes behandler andre immunmedierede hjernesygdomme med god tolerabilitet.

TREAT-SC er et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg, som vil undersøge, om et tre-dages forløb med oral dexamethason sikkert og effektivt behandler bevægelsesforstyrrelsen og psykiatriske symptomer på Sydenhams chorea. Forsøget vil rekruttere 80 deltagere fra studiesteder i Australien og New Zealand.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formål: Formålet med forsøget er at afgøre, om en tidlig, kort kur med oral dexamethason er en sikker og effektiv behandling til at reducere sygelighed forbundet med SC hos New Zealandske og australske børn.

Mål:

  • Det primære formål er at afgøre, om oral dexamethason er en effektiv behandling til at reducere SC sværhedsgraden hos New Zealand og australske børn efter en måned.
  • De sekundære mål er at bestemme, om oral dexamethason er en effektiv behandling til at reducere SC-sværhedsgraden på forskellige tidspunkter, forekomsten af ​​tilbagefald og recidiv efter tre og 12 måneder, samlet hospitalsopholdstid på tre måneder, behandlingssvigt ved 14 dage, brug af supplerende chorea-behandlinger, USCRS-subscores og psykiatriske symptomer vurderet af Strengths and Difficulties Questionnaire efter en, tre og 12 måneder. Sikkerheden ved oral dexamethasonbrug vil blive vurderet ved undersøgelsesbesøg på dag tre og syv og efter en måned for at overvåge for eventuelle bivirkninger, der kan relateres til dexamethasonbrug.

Forskningsdesign: TREAT-SC er en pragmatisk parallelgruppe, dobbeltblindet, placebokontrolleret, 1:1 randomiseret effektforsøg, der sammenligner et tre-dages forløb med oral dexamethason med placebo til behandling af SC i New Zealand og australske børn. TREAT-SC vil være et multi-site forsøg med deltagere rekrutteret fra hospitaler i New Zealand og Australien.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

80

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
    • Northern Territories
      • Darwin, Northern Territories, Australien, 0810
        • Rekruttering
        • Royal Darwin Hospital
        • Kontakt:
          • Kathryn V Roberts
        • Ledende efterforsker:
          • Kathryn V Roberts
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Rekruttering
        • KidzFirst Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Adam Dennison
      • Auckland, New Zealand
        • Rekruttering
        • Starship Child Health, Te Toka Tumai, Auckland
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Hannah F Jones
      • Auckland, New Zealand
        • Rekruttering
        • Waitakere Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Rebecca Somerville
      • Gisborne, New Zealand
        • Rekruttering
        • Gisborne Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Shaun Grant
      • Hamilton, New Zealand
        • Rekruttering
        • Waikato Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Te Aro Moxon
      • Hastings, New Zealand
        • Rekruttering
        • Hawkes Bay Fallen Soldiers' Memorial Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Kai Steinmann
      • Lower Hutt, New Zealand
        • Rekruttering
        • Hutt Hospital
        • Kontakt:
          • Dr Erik Andersen
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Erik Andersen
      • Masterton, New Zealand
        • Rekruttering
        • Wairarapa Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Liza Edmonds
      • New Plymouth, New Zealand
        • Rekruttering
        • Taranaki Base Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Emma Cluett
      • Palmerston North, New Zealand
        • Rekruttering
        • Palmerston North Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Lydia Elshoff
      • Rotorua, New Zealand
        • Rekruttering
        • Rotorua Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Danny de Lore
      • Tauranga, New Zealand
        • Rekruttering
        • Tauranga Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Joshua Agnew
      • Wanganui, New Zealand
        • Rekruttering
        • Whanganui Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr How Koh
      • Wellington, New Zealand
        • Rekruttering
        • Wellington Regional Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Erik Andersen
        • Kontakt:
      • Whakatāne, New Zealand
        • Rekruttering
        • Whakatāne Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Michael Herd
      • Whangarei, New Zealand
        • Rekruttering
        • Whangarei Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Ailsa Tuck

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Sydenhams chorea diagnosticeret af en børnelæge eller neurolog baseret på nationale ARF-retningslinjer
  2. Barn eller teenager ≤18 år

Ekskluderingskriterier:

  1. Administreret steroider eller intravenøst ​​immunglobulin siden starten af ​​den aktuelle SC-episode
  2. Tegn på samtidig alvorlig, akut bakteriel infektion
  3. Anamnese med overfølsomhed over for dexamethason eller dets hjælpestoffer
  4. Graviditet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dexamethason
Deltagerne vil modtage oral dexamethason 20 mg/m2/dag i tre opdelte doser (maksimal dosis 24 mg/dag) i 3 dage
Medicin: Dexamethason oral
Dexamethason -ophæng (1 mg/ml) 20 mg/m2/dag (maksimal dosis 24 mg/dag) givet i tre opdelte doser
Placebo komparator: Placebo kontrol
Deltagerne vil modtage oral placebotablet tre gange om dagen i 3 dage
Medicin: Placebo
Matchende kapsler taget oralt tre gange dagligt i tre dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Chorea sværhedsgrad ved 1 måned
Tidsramme: 1 måned
Choreas sværhedsgrad målt ved hjælp af Universidade Federal de Minas Gerais Sydenhams Chorea Rating Scale. Score varierer fra 0 til 108. En højere score korrelerer med et dårligere resultat.
1 måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Chorea sværhedsgrad
Tidsramme: 7 dage, 3 måneder, 12 måneder
Choreas sværhedsgrad målt ved hjælp af Universidade Federal de Minas Gerais Sydenhams Chorea Rating Scale. Score varierer fra 0 til 108. En højere score korrelerer med et dårligere resultat.
7 dage, 3 måneder, 12 måneder
Samlet hospitalsopholdslængde
Tidsramme: 3 måneder
Samlet hospitalsopholdstid for chorea på tre måneder
3 måneder
Universidade Federal de Minas Gerais Sydenhams Chorea Rating Scale Subscores.
Tidsramme: 7 dage, 1 måned, 3 måneder, 12 måneder
Adfærd (0 til 24 point), Activities of Daily Living (0 til 28 point) og motorisk vurdering (0-56 point). En højere score korrelerer med et dårligere resultat.
7 dage, 1 måned, 3 måneder, 12 måneder
Psykiatriske symptomer
Tidsramme: 1 måned, 3 måneder og 12 måneder
Styrke og vanskeligheder Spørgeskema Samlet vanskelighedsscore. Den resulterende score går fra 0 til 40. En unormalt høj samlet vanskelighedsscore korrelerer med et dårligere resultat.
1 måned, 3 måneder og 12 måneder
Behandlingssvigt efter 14 dage
Tidsramme: 14 dage
Antal deltagere med behandlingssvigt ved 14 dage
14 dage
Brug af supplerende choreabehandlinger
Tidsramme: 1 måned
Antal deltagere behandlet med supplerende chorea-behandlinger
1 måned
Chorea tilbagefald og recidiv
Tidsramme: 3 og 12 måneder
Antal deltagere med chorea-tilbagefald og recidiv ved 3 og 12 måneder
3 og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Starship Child Health, Te Toka Tumai Auckland

Samarbejdspartnere

Menzies School of Health Research
Health Research Council, New Zealand

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hannah F Jones, MBChB PhD, Starship Child Health, Te Whatu Ora Health New Zealand
  • Ledende efterforsker: Kathryn V Roberts, MBBS PhD, Royal Darwin Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

14. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • StarshipChild

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Af-identificerede data vil blive delt med forskere, der udfører meta-analyse undersøgelse, hvis robust forskningsplan er tilvejebragt og anmodning sendt til PI.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner