Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ICoN-1 Fáze 3 studie účinnosti a bezpečnosti léčby MNKD-101, klofaziminová inhalační suspenze (ICoN-1)

10. listopadu 2025 aktualizováno: Mannkind Corporation

ICoN-1: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 účinnosti a bezpečnosti inhalační suspenze klofazaminu po přidání k terapii založené na doporučeních u účastníků s netuberkulózní mykobakteriální infekcí

Tato klinická studie je navržena tak, aby porovnala účinnost a bezpečnost přípravku Clofazimine Inhalation Suspension oproti placebu při přidání k terapii založené na doporučeních (GBT).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie (část A) navržená tak, aby porovnala účinnost a bezpečnost inhalační suspenze klofaziminu s placebem při přidání k terapii založené na doporučeních (GBT). Primárním cílem této studie bude porovnat účinnost inhalační suspenze klofaziminu oproti placebu, jak byla hodnocena pomocí primárních cílových ukazatelů, konverze kultivace sputa a změny skóre kvality života-bronchiektázie respiračních symptomů (QoL-B RSS).

Pro léčbu inhalační suspenzí klofazaminu bude kvalifikovaným účastníkům nabídnuta otevřená rozšiřující studie (část B).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

132

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Concord, Austrálie
        • Concord Repatriation General Hospital
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2109
        • Macquarie University Clinical Trials Unit
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Austrálie, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Greenslopes, Queensland, Austrálie, 4064
        • Gallipoli Medical Research Foundation
    • Victoria
      • Cranbourne, Victoria, Austrálie, 3977
        • Monash University Centre for Inflammatory Diseases
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Alfred Health
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6000
        • Royal Perth Hospital Respiratory Clinic
  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Fukuoka, Japonsko, 818-8502
        • Fukuoka University Chikushi Hospital
      • Fukuoka, Japonsko, 837-0911
        • National Hospital Organization Omuta National Hospital
      • Fukuoka, Japonsko, 811-3195
        • National Hospital Organization Fukuokahigashi Medical Center
      • Fukuoka, Japonsko, 811-3195
        • Aso Iizuka Hospital
      • Gunma, Japonsko, 377-0280
        • National Hospital Organization Shibukawa Medical Center
      • Hyōgo, Japonsko, 670-8520
        • Himeji Medical Center
      • Ibaraki, Japonsko, 319-1113
        • Ibarakihigashi National Hospital
      • Kamogawa-shi, Japonsko, 296-0041
        • Kameda Clinic
      • Kanagawa, Japonsko, 227-8501
        • Showa University Fujigaoka Hospital
      • Kyoto, Japonsko, 610-0113
        • Minami Kyoto Hospital
      • Matsusaka, Japonsko, 515-8544
        • Matsusaka Municipal Hospital
      • Miyagi, Japonsko, 980-0873
        • Sendai Kousei Hospital
      • Niigata, Japonsko, 945-8585
        • Nishiniigata Chuo Hospital
      • Osaka, Japonsko, 560-8552
        • National Hospital Organization - Osaka Toneyama Medical Center
      • Saitama, Japonsko, 180-8610
        • Saitama Prefectural Cardiovascular and Respiratory Center
      • Sakai, Japonsko, 591-8555
        • National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center
      • Shinjuku-ku, Japonsko, 160-8582
        • Keio University Hospital
      • Shizuoka, Japonsko, 434-8511
        • National Hospital Organization Tenryu Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Tokyo, Japonsko, 180-8610
        • Japanese Red Cross Musashino Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 162-8655
        • Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine
      • Tokyo, Japonsko, 105-8470
        • Mutual Aid Associations Toranomon Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 204-8522
        • Japan Anti-Tuberculosis Association Fukujuji Hospital
      • Yokohama, Japonsko, 224-8503
        • Showa University Northern Yokohama Hospital
  • Jižní Korea
      • Gwangju, Jižní Korea, 61469
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Severance Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 06591
        • The Catholic University of Korea Seoul ST.MARY'S Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama at Birmingham School of Medicine
    • California
      • Fresno, California, Spojené státy, 93701
        • University of California San Francisco Fresno
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Newport Beach, California, Spojené státy, 92663
        • Hoag Hospital
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco
      • Santa Barbara, California, Spojené státy, 93105
        • Santa Barbara Cottage Hospital
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030-1225
        • UConn Health
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520-8057
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Bay Pines, Florida, Spojené státy, 33744
        • VA Bay Pines
      • Clearwater, Florida, Spojené státy, 33765
        • St. Francis Sleep, Allergy & Lung Institute
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • Malcolm Randall Veterans Affairs Medical Center
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • University of Florida College of Medicine
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33707
        • Theia Clinical Research
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33620
        • University of South Florida
      • West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33401
        • Midway Specialty Care Center
      • Weston, Florida, Spojené státy, 33331
        • Cleveland Clinic
      • Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
        • Flourish Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Emory University School of Medicine
      • Valdosta, Georgia, Spojené státy, 31605
        • Medster Research
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96813
        • University of Hawaii
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Wichita, Kansas, Spojené státy, 67211
        • Infectious Disease Consultants Clinical Research
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70115
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
        • University of Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai-National Jewish Respiratory Institute
      • Queens, New York, Spojené státy, 11373
        • NYC Health and Hospitals-Elmhurst
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599-7248
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Temple Lung Center
      • West Reading, Pennsylvania, Spojené státy, 19611
        • Reading Hospital
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Spojené státy, 29621
        • AnMed Health
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29414
        • Low Country Infectious Diseases
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • North Texas Infectious Diseases Consultants
      • Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
        • The University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • UVA Health Infectious Diseases Clinic
  • Tchaj-wan
      • Hsinchu, Tchaj-wan, 300
        • National Taiwan University Hospital
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 807
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taichung, Tchaj-wan, 407219
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 112
        • Taipei Veterans General Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Doklad o podepsaném a datovaném dokumentu (dokumentech) informovaného souhlasu, který uvádí, že účastník byl informován o všech příslušných aspektech hodnocení.
  2. Věk ≥18 let nebo zákonný věk pro zúčastněnou zemi (např. zákonný věk v Jižní Koreji je 19 let) a ≤85 let.
  3. Důkaz základní nodulární bronchiektázie a/nebo fibrokavitárního onemocnění na rentgenovém snímku hrudníku nebo počítačové tomografii hrudníku, jak určil zkoušející, během posledních 12 měsíců.
  4. Výsledky MAC-pozitivní kultivace z nejméně dvou samostatných (nejméně 1 týdenních) vzorků vykašlého sputa, jeden odebraný během 12 měsíců a druhý odebraný během 3 měsíců před datem informovaného souhlasu. Poznámka: Kultivace sputa bude získána na začátku, ale účastník může být randomizován před dostupností výsledků.
  5. Být schopen produkovat alespoň 3 ml sputa nebo být ochoten podstoupit indukci, která produkuje alespoň 3 ml sputa pro mykobakteriologii.
  6. FEV1 ≥40 % předpokládané během screeningu, jak je vypočteno podle místních spirometrických laboratorních standardů.
  7. V současné době dostáváme vícelékový režim GBT pro plicní infekci NTM v souladu se směrnicí ATS/ERS/ESCMID/IDSA z roku 2020 pro léčbu plicního onemocnění NTM po dobu nejméně 6 měsíců před udělením souhlasu v této studii, bez jakýchkoli změn v tomto režimu do 2 měsíců od screeningu.
  8. U žen ve fertilním věku negativní těhotenský test v séru a souhlas s používáním protokolem doporučené metody antikoncepce během heterosexuálního styku od začátku období screeningu do ≥12 měsíců po poslední dávce studijní terapie. Poznámka: Účastnice je považována za ženu v plodném věku, tj. za plodnou, po menarche a do postmenopauzy, pokud není trvale sterilní. Mezi metody trvalé sterilizace patří hysterektomie, bilaterální salpingektomie a bilaterální ooforektomie. Postmenopauzální stav je definován jako žádná menstruace po dobu 12 měsíců bez alternativní lékařské příčiny. Vysoká hladina folikuly stimulujícího hormonu (FSH) v postmenopauzálním rozmezí může být použita k potvrzení postmenopauzálního stavu u žen, které neužívají hormonální antikoncepci nebo hormonální substituční terapii. Při absenci 12 měsíců amenorey je však jedno měření FSH nedostatečné.
  9. Pro mužské účastníky, kteří mohou zplodit dítě a mají styk se ženami ve fertilním věku, souhlas s používáním protokolem doporučené metody antikoncepce od začátku studijní terapie do ≥ 12 měsíců po poslední dávce studijní terapie a s tím, že se zdrží darování spermií od zahájení studijní terapie do ≥12 měsíců po podání poslední dávky studijní terapie. Poznámka: Mužský účastník je po pubertě považován za plodného, ​​pokud není trvale sterilní bilaterální orchidektomií.
  10. Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, plán inhalace drog, studijní postupy, laboratorní testy a studijní omezení.

Kritéria vyloučení:

  1. Cystická fibróza.
  2. Aktivní tuberkulóza. Poznámka: Účastníci s anamnézou léčené latentní nebo aktivní tuberkulózy mohou být způsobilí, pokud jsou kultivace jejich sputa v posledním roce negativní na tuberkulózu a jsou zkoušejícím považováni za osoby, které aktuálně aktivní tuberkulózu nemají.
  3. Diseminovaná infekce MAC nebo MABSC nebo účastníci s izolovanou infekcí MABSC.
  4. Nedávné (tj. během posledních 3 měsíců od data screeningu) přijetí na JIP s nebo bez mechanické ventilace.
  5. Neschopnost inhalovat pomocí rozprašovače, podle názoru vyšetřovatele.
  6. Účastníci se známou přecitlivělostí na kteroukoli složku nebo pomocnou látku klofaziminu.
  7. Předchozí léčba klofaziminem v předchozích 4 měsících od data screeningu.
  8. Účastníci se známou rezistencí na klofazimin jako léčbu MAC (tj. MIC >8 ug/ml pro MAC).
  9. Předchozí léčba amikacinem jakýmkoli způsobem podání (např. inhalací nebo IV) v předchozích 2 měsících od data screeningu.
  10. Průběžná účast v jakémkoli jiném klinickém hodnocení intervenčního léku nebo zařízení nebo expozice jinému hodnocenému léku během 28 dnů před zahájením studijní léčby. Poznámka: U zkoumaných terapií, které mají prodloužený poločas, bude provedeno posouzení případ od případu ohledně požadovaného vymývacího období, než budou způsobilé pro tuto studii.
  11. Současné (nebo plánované během studie) těhotenství nebo kojení.
  12. Prodloužení QT během screeningu (450 ms nebo déle) a/nebo nekontrolovaný sinusový rytmus (>110/minutu).
  13. Zvýšené riziko proarytmie (např. nedávný [do 6 měsíců] infarkt myokardu, mrtvice, dekompenzace srdečního selhání nebo ejekce levé komory < 45 %, komorové arytmie, torsade de pointes, nestabilní angina pectoris nebo atrioventrikulární blokáda vysokého stupně).
  14. Rodinná anamnéza náhlé srdeční smrti, nevysvětlitelné smrti, syndromu dlouhého QT intervalu nebo úmrtí na primární dysrytmii potenciálně spojenou s prodloužením QT intervalu.
  15. Nedávné (během 6 měsíců) zahájení nebo změna dávkovacího režimu jakékoli souběžné medikace, o které je známo, že prodlužuje QT interval. Poznámka: Způsobilí jsou účastníci, kteří jsou podle názoru zkoušejícího na stabilním režimu souběžné medikace během screeningu.
  16. Chronické a klinicky významné, podle názoru zkoušejícího, abnormality v hladinách draslíku, hořčíku nebo vápníku.
  17. Aktivní plicní malignita (primární nebo metastatická) nebo jakákoli malignita vyžadující chemoterapii nebo radiační terapii během 3 let před screeningem nebo předpokládaná během období studie.
  18. Současné zneužívání alkoholu, léků nebo nelegálních drog.
  19. Předchozí nebo probíhající sociální nebo zdravotní stav (např. souběžné onemocnění, psychiatrický stav, porucha chování), anamnéza, fyzikální nálezy, nálezy na EKG nebo laboratorní abnormality, které by podle názoru zkoušejícího mohly nepříznivě ovlivnit bezpečnost účastníka. je nepravděpodobné, že by léčba v kurzu nebo následné sledování byly dokončeny, nebo by mohly narušit hodnocení výsledků studie.
  20. Jakékoli předchozí použití bedachilinu do 1 roku od screeningu.
  21. Alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) >1,5násobek horní hranice normy (ULN) nebo celkový bilirubin >1,5násobek ULN během screeningu.
  22. Absolutní počet neutrofilů <500/µL během screeningu.
  23. Použití prednisonu ≥ 10 mg/den během 3 měsíců před screeningem nebo jiná významná imunosuprese, jak se domnívá zkoušející.
  24. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <30 ml/min/1,73 m2 (podle rovnice kreatinu CKD-EPI 2021) při screeningu.
  25. Pokročilé onemocnění jater (Child-Pugh třída A, B nebo C).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Inhalační suspenze klofaziminu
MNKD-101 (Clofazimine Inhalation Suspension) je mikronizovaná suspenze s koncentrací 20 mg/ml. Studované léčivo bude inhalováno pomocí systému tryskového nebulizátoru s vylepšeným dýcháním PARI denně po dobu 28 dnů v cyklu 1. Cyklus 2 začne po 56 dnech bez léčby a bude pokračovat denně po dobu 28 dnů. Dávka: 80 mg
Lék: Inhalační suspenze klofaziminu
Způsobilí účastníci budou randomizováni v poměru 2:1 k 1 ze 2 možných léčebných přiřazení, klofaziminové inhalační suspenzi nebo placebu.
Ostatní jména:
  • MNKD-101
Komparátor placeba: Placebo
Placebo se skládá z izotonického fyziologického roztoku (0,9 % hmotnost/objem chlorid sodný). Studované léčivo bude inhalováno pomocí systému tryskového nebulizátoru s vylepšeným dýcháním PARI denně po dobu 28 dnů v cyklu 1. Cyklus 2 začne po 56 dnech bez léčby a bude pokračovat denně po dobu 28 dnů.
Lék: Placebo
Způsobilí účastníci budou randomizováni v poměru 2:1 k 1 ze 2 možných léčebných přiřazení, klofaziminové inhalační suspenzi nebo placebu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
(Část A) Změna v QoL-B RSS od výchozího stavu do konce měsíce 6 (Část A)
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Změna v QoL-B RSS od výchozího stavu do konce měsíce 6 (Část A)
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Konverze kultury sputa (tj. 3 po sobě jdoucí měsíční kultury sputa negativní na MAC) do konce 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Konverze kultury sputa (tj. 3 po sobě jdoucí měsíční kultury sputa negativní na MAC) do konce měsíce 6 (Část A)
Výchozí stav do konce měsíce 6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
(Část A) Změna ve vzdálenosti 6 minut chůze (6MWD) od základní linie do konce 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Změna ve vzdálenosti 6 minut chůze (6MWD) od základní linie do konce 6. měsíce
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Změna u účastníka identifikovaného nejvíce obtěžujícího symptomu (MBS) od výchozího stavu do konce 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Změna u účastníka identifikovaného nejvíce obtěžujícího symptomu (MBS) od výchozího stavu do konce 6. měsíce
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Změna v odpovědi na dotazník PGI-S (Patient Global Impression of Severity) od výchozího stavu do konce 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Změna v odpovědi na dotazník PGI-S (Patient Global Impression of Severity) od výchozího stavu do konce 6. měsíce
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Odpověď na dotazník PGI-C (Patient Global Impression of Change) na konci 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Odpověď na dotazník PGI-C (Patient Global Impression of Change) na konci 6. měsíce
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Doba do složeného koncového bodu plicního zhoršení, jak je definováno jako: mortalita ze všech příčin, hospitalizace související s dýcháním nebo požadavek na parenterální (inhalační nebo IV) použití antibiotik pro léčbu NTM nebo jiné pneumonie (Část A)
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Doba do složeného koncového bodu plicního zhoršení, definovaného jako výskyt kterékoli z následujících klinických příhod: mortalita ze všech příčin, hospitalizace související s dýcháním (jak určil zkoušející) nebo požadavek na parenterální (inhalační nebo IV) použití antibiotik k léčbě NTM nebo jiné pneumonie (část A)
Výchozí stav do konce měsíce 6

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
(Část A) Čas do konverze kultury u účastníků, kteří dosáhnou konverze kultury do 6. měsíce
Časové okno: Konec měsíce 6
(Část A) Čas do konverze kultury u účastníků, kteří dosáhnou konverze kultury do 6. měsíce
Konec měsíce 6
(Část A) Míra hospitalizací souvisejících s dýcháním (jak je definováno zkoušejícím).
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Míra hospitalizací souvisejících s dýcháním (jak je definováno zkoušejícím).
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Úmrtnost ze všech příčin
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Úmrtnost související s dýcháním (jak určil zkoušející).
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Úmrtnost související s dýcháním (jak určil zkoušející).
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Použití záchranné medikace (tj. zahájení antimykobakteriální medikace, která je doporučována zkoušejícím kvůli vnímání nedostatečné účinnosti studovaného léčiva) u plicní infekce NTM
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Použití záchranné medikace (tj. zahájení antimykobakteriální medikace, která je doporučována zkoušejícím kvůli vnímání nedostatečné účinnosti studovaného léčiva) u plicní infekce NTM
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Rozdíl ve dnech nepřítomnosti v práci
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Rozdíl ve dnech nepřítomnosti v práci
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Rozdíl ve dnech hospitalizace
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Rozdíl ve dnech hospitalizace
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Rozdíl v počtu návštěv pohotovosti
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Rozdíl v počtu návštěv pohotovosti
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Rozdíl v počtu návštěv urgentní péče
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Rozdíl v počtu návštěv urgentní péče
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Rozdíl v počtu neplánovaných návštěv lékaře
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Rozdíl v počtu neplánovaných návštěv lékaře
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Změna BMI od výchozí hodnoty do konce 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Změna BMI od výchozí hodnoty do konce 6. měsíce
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Změny v jiné doméně dotazníku QoL-B (fyzické, role, emocionální a sociální fungování, vitalita, vnímání zdraví a léčebná zátěž) od výchozího stavu do konce 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Změny v jiné doméně dotazníku QoL-B (fyzické, role, emocionální a sociální fungování, vitalita, vnímání zdraví a léčebná zátěž) od výchozího stavu do konce 6. měsíce
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Změny dušnosti při sezení nebo v klidu a při cvičení od výchozího stavu do konce 6. měsíce, měřené pomocí samostatného dotazníku o dušnosti
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Změny dušnosti při sezení nebo v klidu a při cvičení od výchozího stavu do konce 6. měsíce, měřené pomocí samostatného dotazníku o dušnosti
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Změna nejzávažnějšího symptomu na začátku od výchozího stavu do konce 6. měsíce, měřená pomocí samostatného dotazníku dušnosti
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Změna nejzávažnějšího symptomu na začátku od výchozího stavu do konce 6. měsíce, měřená pomocí samostatného dotazníku dušnosti
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Míra vysazení studovaného léku
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Míra vysazení studovaného léku
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Míra snížení dávky studovaného léku
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Míra snížení dávky studovaného léku
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Míra nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Míra nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE)
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Míra závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Míra závažných nežádoucích příhod (SAE)
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Míra laboratorních abnormalit
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Míra laboratorních abnormalit
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Četnost abnormalit na elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Četnost abnormalit na elektrokardiogramu (EKG).
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část B) Nežádoucí příhody (AE) související s inhalační nesnášenlivostí
Časové okno: Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Nežádoucí příhody (AE) související s inhalační nesnášenlivostí
Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) AE v důsledku změny barvy kůže
Časové okno: Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) AE v důsledku změny barvy kůže
Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) AE v důsledku změn QTc
Časové okno: Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) AE v důsledku změn QTc
Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Konverze kultury sputa (tj. 3 po sobě jdoucí kultivace sputa měsíčně negativní na NTM
Časové okno: Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Konverze kultury sputa (tj. 3 po sobě jdoucí kultivace sputa měsíčně negativní na NTM
Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Míra persistence negativní kultivace sputa
Časové okno: Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Míra persistence negativní kultivace sputa
Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Změna QoL-B RSS od výchozí hodnoty
Časové okno: Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Změna QoL-B RSS od výchozí hodnoty
Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Rozdíl ve dnech nepřítomnosti v práci
Časové okno: Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Rozdíl ve dnech nepřítomnosti v práci
Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Rozdíl ve dnech hospitalizace
Časové okno: Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Rozdíl ve dnech hospitalizace
Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Rozdíl v počtu návštěv pohotovosti
Časové okno: Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Rozdíl v počtu návštěv pohotovosti
Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Rozdíl v počtu návštěv urgentní péče
Časové okno: Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Rozdíl v počtu návštěv urgentní péče
Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Rozdíl v počtu neplánovaných návštěv lékaře
Časové okno: Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Rozdíl v počtu neplánovaných návštěv lékaře
Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Udržitelnost reakce na inhalační suspenzi klofaziminu, hodnocená čtvrtletně během léčby po počáteční konverzi, pro účastníky, kteří konvertovali
Časové okno: Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Udržitelnost reakce na inhalační suspenzi klofaziminu hodnocená čtvrtletně během léčby po počáteční konverzi pro účastníky, kteří konvertovali. Konverze kultury s udržitelností je definována jako dosažení konverze kultury a poté ne více než 2 po sobě jdoucí kultivace bujónu nebo sputa s pozitivním Agarem a po dosažení počáteční konverze nebyla pozorována žádná pozitivní kultura Agar.
Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Trvanlivost odpovědi na inhalační suspenzi klofaziminu, hodnocená čtvrtletně po aktivní léčbě, pro účastníky, kteří na konci aktivní léčby zůstali v konvertorech
Časové okno: Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Trvanlivost odpovědi na inhalační suspenzi klofaziminu, hodnocená čtvrtletně po aktivní léčbě, pro účastníky, kteří na konci aktivní léčby zůstali v konvertorech. Konverze kultury s trvanlivostí je definována jako dosažení konverze kultury a zachování konvertoru na konci aktivního ošetření a poté bez kultivace v bujónu nebo agarovém sputu po aktivním ošetření
Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část A) Hustota MAC sputa v CFU/ml na konci 6. měsíce
Časové okno: Konec měsíce 6
(Část A) Hustota MAC sputa v CFU/ml na konci 6. měsíce
Konec měsíce 6
(Část A) Vzorce MAC rezistence sputa na konci 6. měsíce, měřené pomocí mikrobiologických laboratorních hodnocení sputa
Časové okno: Konec měsíce 6
(Část A) Vzorce MAC rezistence sputa na konci 6. měsíce, měřené pomocí mikrobiologických laboratorních hodnocení sputa
Konec měsíce 6
(Část A) Čas do první negativní kultivace MAC sputa u účastníků, kteří dosáhnou konverze kultury do 6. měsíce
Časové okno: Konec měsíce 6
(Část A) Čas do první negativní kultivace MAC sputa u účastníků, kteří dosáhnou konverze kultury do 6. měsíce
Konec měsíce 6
(Část A) Míra konverze kultury sputa (MAC-negativní na MAC-pozitivní) v podskupině účastníků studie, jejichž výchozí kultivace sputa je negativní na NTM
Časové okno: Výchozí stav do konce studie
(Část A) Míra konverze kultury sputa (MAC-negativní na MAC-pozitivní) v podskupině účastníků studie, jejichž výchozí kultivace sputa je negativní na NTM
Výchozí stav do konce studie
(Část A) Doba do pozitivity (TTP) v bujónových kulturách pro MAC ve sputu na konci měsíců 1, 2, 3, 4, 5 a 6
Časové okno: Konec měsíce 1,2,3,4,5 a 6
(Část A) Doba do pozitivity (TTP) v bujónových kulturách pro MAC ve sputu na konci měsíců 1, 2, 3, 4, 5 a 6
Konec měsíce 1,2,3,4,5 a 6
(Část A) Změny zánětlivých markerů (specifické testy budou stanoveny) od výchozích hodnot do konce měsíců 1, 3, 4 a 6
Časové okno: Konec měsíce Měsíce 1, 3, 4 a 6
(Část A) Změny zánětlivých markerů (specifické testy budou stanoveny) od výchozích hodnot do konce měsíců 1, 3, 4 a 6
Konec měsíce Měsíce 1, 3, 4 a 6
(Část A) Míra zhoršení plic, jak byla diagnostikována a definována zkoušejícím na základě potřeby účastníka na omezenou kúru antibiotické medikace k léčbě akutního zhoršení příznaků, v měsících 1, 2, 3, 4, 5 a 6
Časové okno: Konec měsíce 1,2,3,4,5 a 6
(Část A) Míra zhoršení plic, jak byla diagnostikována a definována zkoušejícím na základě potřeby účastníka na omezenou kúru antibiotické medikace k léčbě akutního zhoršení příznaků, v měsících 1, 2, 3, 4, 5 a 6
Konec měsíce 1,2,3,4,5 a 6
(Část A) Sklon změny od výchozí hodnoty do konce 6. měsíce v log10 CFU/ml MAC
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Sklon změny od výchozí hodnoty do konce 6. měsíce v log10 CFU/ml MAC
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Koncentrace klofaziminu v plazmě
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Koncentrace klofaziminu v plazmě
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Změna objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1) a usilovné vitální kapacity (FVC) od výchozí hodnoty do konce 6. měsíce
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Změna objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1) a usilovné vitální kapacity (FVC) od výchozí hodnoty do konce 6. měsíce
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Míra nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TRAE)
Časové okno: Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část A) Míra nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TRAE)
Výchozí stav do konce měsíce 6
(Část B) Míra konverze kultivace sputa (MAC-negativní na MAC-pozitivní) v podskupině účastníků studie, jejichž výchozí kultivace sputa je negativní
Časové okno: Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22
(Část B) Míra konverze kultivace sputa (MAC-negativní na MAC-pozitivní) v podskupině účastníků studie, jejichž výchozí kultivace sputa je negativní
Studijní měsíc 7 až studijní měsíc 22

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mannkind Corporation

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Wassim Fares, MD, Mannkind Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. září 2024

Primární dokončení (Aktuální)

10. listopadu 2025

Dokončení studie (Aktuální)

10. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

17. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MKC-CI-002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit