Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ICoN-1 Badanie fazy 3 skuteczności i bezpieczeństwa leczenia MNKD-101, zawiesiną do inhalacji klofazyminy (ICoN-1)

10 listopada 2025 zaktualizowane przez: Mannkind Corporation

ICoN-1: Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3 dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa zawiesiny do inhalacji klofazaminy po dodaniu do terapii opartej na wytycznych u uczestników z niegruźliczym zakażeniem prątkami

Celem tego badania klinicznego jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa klofazyminy w postaci zawiesiny do inhalacji z placebo po dodaniu do terapii opartej na wytycznych (GBT).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo (Część A), zaprojektowane w celu porównania skuteczności i bezpieczeństwa klofazyminy w postaci zawiesiny do inhalacji z placebo po dodaniu do terapii opartej na wytycznych (GBT). Głównym celem tego badania będzie porównanie skuteczności klofazyminy w postaci zawiesiny do inhalacji z placebo, ocenianej na podstawie równorzędnych głównych punktów końcowych, konwersji posiewu plwociny i zmiany w punktacji jakości życia – rozstrzeni oskrzeli i objawów oddechowych (QoL-B RSS).

Kwalifikującym się uczestnikom do leczenia zawiesiną do inhalacji klofazaminy zostanie zaoferowane otwarte badanie rozszerzone (Część B).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

132

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Concord, Australia
        • Concord Repatriation General Hospital
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2109
        • Macquarie University Clinical Trials Unit
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Greenslopes, Queensland, Australia, 4064
        • Gallipoli Medical Research Foundation
    • Victoria
      • Cranbourne, Victoria, Australia, 3977
        • Monash University Centre for Inflammatory Diseases
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Health
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital Respiratory Clinic
  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Fukuoka, Japonia, 818-8502
        • Fukuoka University Chikushi Hospital
      • Fukuoka, Japonia, 837-0911
        • National Hospital Organization Omuta National Hospital
      • Fukuoka, Japonia, 811-3195
        • National Hospital Organization Fukuokahigashi Medical Center
      • Fukuoka, Japonia, 811-3195
        • Aso Iizuka Hospital
      • Gunma, Japonia, 377-0280
        • National Hospital Organization Shibukawa Medical Center
      • Hyōgo, Japonia, 670-8520
        • Himeji Medical Center
      • Ibaraki, Japonia, 319-1113
        • Ibarakihigashi National Hospital
      • Kamogawa-shi, Japonia, 296-0041
        • Kameda Clinic
      • Kanagawa, Japonia, 227-8501
        • Showa University Fujigaoka Hospital
      • Kyoto, Japonia, 610-0113
        • Minami Kyoto Hospital
      • Matsusaka, Japonia, 515-8544
        • Matsusaka Municipal Hospital
      • Miyagi, Japonia, 980-0873
        • Sendai Kousei Hospital
      • Niigata, Japonia, 945-8585
        • Nishiniigata Chuo Hospital
      • Osaka, Japonia, 560-8552
        • National Hospital Organization - Osaka Toneyama Medical Center
      • Saitama, Japonia, 180-8610
        • Saitama Prefectural Cardiovascular and Respiratory Center
      • Sakai, Japonia, 591-8555
        • National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center
      • Shinjuku-ku, Japonia, 160-8582
        • Keio University Hospital
      • Shizuoka, Japonia, 434-8511
        • National Hospital Organization Tenryu Hospital
      • Tokyo, Japonia, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Tokyo, Japonia, 180-8610
        • Japanese Red Cross Musashino Hospital
      • Tokyo, Japonia, 162-8655
        • Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine
      • Tokyo, Japonia, 105-8470
        • Mutual Aid Associations Toranomon Hospital
      • Tokyo, Japonia, 204-8522
        • Japan Anti-Tuberculosis Association Fukujuji Hospital
      • Yokohama, Japonia, 224-8503
        • Showa University Northern Yokohama Hospital
  • Korea Południowa
      • Gwangju, Korea Południowa, 61469
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea Południowa, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korea Południowa, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea Południowa, 03722
        • Severance Hospital
      • Seoul, Korea Południowa, 06591
        • The Catholic University of Korea Seoul ST.MARY'S Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama at Birmingham School of Medicine
    • California
      • Fresno, California, Stany Zjednoczone, 93701
        • University of California San Francisco Fresno
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Newport Beach, California, Stany Zjednoczone, 92663
        • Hoag Hospital
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco
      • Santa Barbara, California, Stany Zjednoczone, 93105
        • Santa Barbara Cottage Hospital
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030-1225
        • UConn Health
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520-8057
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Bay Pines, Florida, Stany Zjednoczone, 33744
        • VA Bay Pines
      • Clearwater, Florida, Stany Zjednoczone, 33765
        • St. Francis Sleep, Allergy & Lung Institute
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • Malcolm Randall Veterans Affairs Medical Center
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
        • University of Florida College of Medicine
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33707
        • Theia Clinical Research
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33620
        • University of South Florida
      • West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33401
        • Midway Specialty Care Center
      • Weston, Florida, Stany Zjednoczone, 33331
        • Cleveland Clinic
      • Winter Park, Florida, Stany Zjednoczone, 32789
        • Flourish Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Emory University School of Medicine
      • Valdosta, Georgia, Stany Zjednoczone, 31605
        • Medster Research
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96813
        • University of Hawaii
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Wichita, Kansas, Stany Zjednoczone, 67211
        • Infectious Disease Consultants Clinical Research
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70115
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65201
        • University of Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai-National Jewish Respiratory Institute
      • Queens, New York, Stany Zjednoczone, 11373
        • NYC Health and Hospitals-Elmhurst
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599-7248
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
        • Temple Lung Center
      • West Reading, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19611
        • Reading Hospital
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29621
        • AnMed Health
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29414
        • Low Country Infectious Diseases
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • North Texas Infectious Diseases Consultants
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
        • The University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • UVA Health Infectious Diseases Clinic
  • Tajwan
      • Hsinchu, Tajwan, 300
        • National Taiwan University Hospital
      • Kaohsiung City, Tajwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taichung, Tajwan, 407219
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Tajwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Tajwan, 112
        • Taipei Veterans General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dowód podpisanego i opatrzonego datą dokumentu(-ów) świadomej zgody wskazujący, że uczestnik został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.
  2. Wiek ≥18 lat lub wiek prawny obowiązujący w kraju uczestniczącym (np. wiek prawny w Korei Południowej to 19 lat) i ≤85 lat.
  3. Dowody guzkowego rozstrzenia oskrzeli i/lub choroby włóknisto-jasniowej na radiogramie klatki piersiowej lub tomografii komputerowej klatki piersiowej, według oceny badacza, w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  4. Wyniki posiewu MAC-dodatniego pochodzą z co najmniej dwóch oddzielnych (w odstępie co najmniej 1 tygodnia) odkrztuszonych próbek plwociny, jednej pobranej w ciągu 12 miesięcy, a drugiej w ciągu 3 miesięcy przed datą świadomej zgody. Uwaga: Na początku badania zostanie pobrana posiew plwociny, ale uczestnik może zostać randomizowany przed dostępnością wyników.
  5. Być w stanie wyprodukować co najmniej 3 ml plwociny lub być skłonnym poddać się indukcji, w wyniku której wytworzone zostanie co najmniej 3 ml plwociny do celów badania mykobakteriologicznego.
  6. FEV1 ≥40% wartości należnej podczas badań przesiewowych, obliczone na podstawie lokalnych standardów laboratoriów spirometrycznych.
  7. Obecnie otrzymuję wielolekowy schemat GBT w leczeniu choroby płuc NTM zgodnie z wytycznymi ATS/ERS/ESCMID/IDSA 2020 dotyczącymi leczenia choroby płuc NTM przez co najmniej 6 miesięcy przed wyrażeniem zgody na to badanie, bez zmian w tym zakresie schemat leczenia w ciągu 2 miesięcy od badania przesiewowego.
  8. W przypadku uczestniczek w wieku rozrodczym: ujemny wynik testu ciążowego w surowicy oraz zgoda na stosowanie zalecanej przez protokół metody antykoncepcji podczas stosunków heteroseksualnych od początku okresu przesiewowego do ≥12 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Uwaga: Uczestniczkę uważa się za zdolną do zajścia w ciążę, tj. płodną, ​​po pierwszej miesiączce i do czasu menopauzy, chyba że jest trwale bezpłodna. Metody trwałej sterylizacji obejmują histerektomię, obustronną salpingektomię i obustronne wycięcie jajników. Stan pomenopauzalny definiuje się jako brak miesiączki przez 12 miesięcy bez innej przyczyny medycznej. Wysokie stężenie hormonu folikulotropowego (FSH) w zakresie pomenopauzalnym można wykorzystać do potwierdzenia stanu pomenopauzalnego u kobiet niestosujących hormonalnej antykoncepcji ani hormonalnej terapii zastępczej. Jednakże w przypadku braku miesiączki trwającej 12 miesięcy pojedynczy pomiar FSH jest niewystarczający.
  9. W przypadku uczestników płci męskiej, którzy mogą spłodzić dziecko i współżyją z kobietami w wieku rozrodczym, zgoda na stosowanie metody antykoncepcji zalecanej w protokole od początku terapii objętej badaniem do ≥12 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanej terapii oraz powstrzymanie się od stosowania dawstwo nasienia od rozpoczęcia badanego leczenia do ≥12 miesięcy po podaniu ostatniej dawki badanego leczenia. Uwaga: Uczestnika płci męskiej uważa się za płodnego po okresie dojrzewania, chyba że uzyska się trwałą sterylność w wyniku obustronnej orchidektomii.
  10. Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu inhalacji leku, procedur badawczych, testów laboratoryjnych i ograniczeń związanych z badaniami.

Kryteria wyłączenia:

  1. Mukowiscydoza.
  2. Aktywna gruźlica. Uwaga: Uczestnicy, którzy w przeszłości leczyli utajoną lub czynną gruźlicę, mogą się kwalifikować, pod warunkiem że posiew ich plwociny w zeszłym roku dał wynik ujemny na gruźlicę i badacz uzna, że ​​nie mają aktualnie aktywnej gruźlicy.
  3. Rozsiane zakażenie MAC lub MABSC lub uczestnicy z izolowaną infekcją MABSC.
  4. Niedawne (tj. w ciągu ostatnich 3 miesięcy od daty badania przesiewowego) przyjęcie na oddział intensywnej terapii z wentylacją mechaniczną lub bez niej.
  5. Zdaniem badacza niemożność inhalacji za pomocą nebulizatora.
  6. Uczestnicy ze znaną nadwrażliwością na którykolwiek składnik lub substancję pomocniczą klofazyminy.
  7. Wcześniejsze leczenie klofazyminą w ciągu ostatnich 4 miesięcy od daty badania przesiewowego.
  8. Uczestnicy ze stwierdzoną opornością na klofazyminę w leczeniu MAC (tj. MIC > 8 µg/ml w przypadku MAC).
  9. Wcześniejsze leczenie amikacyną dowolną drogą (np. wziewną lub dożylną) w ciągu ostatnich 2 miesięcy od daty badania przesiewowego.
  10. Ciągłe uczestnictwo w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym leku lub urządzenia lub ekspozycja na inny badany lek w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem leczenia objętego badaniem. Uwaga: W przypadku terapii eksperymentalnych, które mają wydłużony okres półtrwania, dla każdego przypadku zostanie dokonana indywidualna ocena dotycząca wymaganego okresu wymywania, zanim zakwalifikowana zostanie do tego badania.
  11. Obecna (lub planowana w trakcie badania) ciąża lub karmienie piersią.
  12. Wydłużenie odstępu QT podczas badania przesiewowego (450 ms lub dłużej) i/lub niekontrolowany rytm zatokowy (>110/min).
  13. Zwiększone ryzyko wystąpienia proarytmii (np. niedawny [w ciągu 6 miesięcy] zawał mięśnia sercowego, udar, dekompensacja niewydolności serca lub wyrzut lewej komory <45%, komorowe zaburzenia rytmu, torsade de pointes, niestabilna dławica piersiowa lub blok przedsionkowo-komorowy wysokiego stopnia).
  14. Wywiad rodzinny dotyczący nagłej śmierci sercowej, niewyjaśnionej śmierci, zespołu wydłużonego QT lub śmierci spowodowanej pierwotną arytmią potencjalnie związaną z wydłużeniem odstępu QT.
  15. Niedawne (w ciągu 6 miesięcy) rozpoczęcie lub zmiana schematu dawkowania jakiegokolwiek jednocześnie stosowanego leku, o którym wiadomo, że wydłuża odstęp QT. Uwaga: Kwalifikują się uczestnicy, którzy, w opinii badacza, otrzymują stały schemat jednoczesnego stosowania leków podczas badania przesiewowego.
  16. Przewlekłe i klinicznie znaczące, w opinii badacza, nieprawidłowości w stężeniu potasu, magnezu lub wapnia.
  17. Aktywny nowotwór płuc (pierwotny lub przerzutowy) lub jakikolwiek nowotwór wymagający chemioterapii lub radioterapii w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym lub przewidywany w okresie badania.
  18. Bieżące nadużywanie alkoholu, leków lub nielegalnych narkotyków.
  19. Wcześniejszy lub trwający stan społeczny lub medyczny (np. współistniejąca choroba, stan psychiczny, zaburzenie zachowania), historia choroby, wyniki badań fizykalnych, wyniki badania EKG lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które w opinii badacza mogą niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika, sprawia, że jest mało prawdopodobne, aby leczenie lub obserwacja zostały zakończone lub mogłoby to mieć wpływ na ocenę wyników badania.
  20. Jakiekolwiek wcześniejsze zastosowanie bedakiliny w ciągu 1 roku od badania przesiewowego.
  21. Aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) >1,5-krotność górnej granicy normy (GGN) lub bilirubina całkowita >1,5-krotność GGN podczas badania przesiewowego.
  22. Bezwzględna liczba neutrofilów <500/µl podczas badania przesiewowego.
  23. Stosowanie prednizonu w dawce ≥10 mg/dobę w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub inna znacząca immunosupresja według uznania badacza.
  24. Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej <30 ml/minutę/1,73 m2 (wg równania kreatyny CKD-EPI 2021) podczas przesiewania.
  25. Zaawansowana choroba wątroby (klasa A, B lub C w skali Child-Pugh).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zawiesina do inhalacji klofazyminy
MNKD-101 (zawiesina do inhalacji klofazyminy) to mikronizowana zawiesina o stężeniu 20 mg/ml. Badany lek będzie wdychany przy użyciu systemu nebulizatora strumieniowego ze wspomaganiem oddechowym PARI codziennie przez 28 dni w Cyklu 1. Cykl 2 rozpocznie się po 56 dniach przerwy w leczeniu i będzie wznawiany codziennie przez 28 dni. Dawka: 80 mg
Lek: Zawiesina do inhalacji klofazyminy
Kwalifikujący się uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do 1 z 2 możliwych przypisań leczenia, zawiesiny do inhalacji klofazyminy lub placebo.
Inne nazwy:
  • MNKD-101
Komparator placebo: Placebo
Placebo składa się z izotonicznej soli fizjologicznej (0,9% wag./obj. chlorku sodu). Badany lek będzie wdychany przy użyciu systemu nebulizatora strumieniowego ze wspomaganiem oddechowym PARI codziennie przez 28 dni w Cyklu 1. Cykl 2 rozpocznie się po 56 dniach przerwy w leczeniu i będzie wznawiany codziennie przez 28 dni.
Lek: Placebo
Kwalifikujący się uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do 1 z 2 możliwych przypisań leczenia, zawiesiny do inhalacji klofazyminy lub placebo.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
(Część A) Zmiana w QoL-B RSS od wartości początkowej do końca 6. miesiąca (Część A)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zmiana w QoL-B RSS od wartości początkowej do końca 6. miesiąca (Część A)
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Konwersja posiewu plwociny (tj. 3 kolejne comiesięczne posiewy plwociny z ujemnym wynikiem na obecność MAC) do końca 6. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Konwersja posiewu plwociny (tj. 3 kolejne comiesięczne posiewy plwociny z ujemnym wynikiem na obecność MAC) do końca 6. miesiąca (Część A)
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
(Część A) Zmiana dystansu 6-minutowego spaceru (6MWD) od wartości wyjściowych do końca 6. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zmiana dystansu 6-minutowego spaceru (6MWD) od wartości wyjściowych do końca 6. miesiąca
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zmiana liczby zidentyfikowanych przez uczestnika najbardziej uciążliwych objawów (MBS) od wartości początkowej do końca 6 miesiąca
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zmiana liczby zidentyfikowanych przez uczestnika najbardziej uciążliwych objawów (MBS) od wartości początkowej do końca 6 miesiąca
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zmiana w odpowiedzi na kwestionariusz Patient Global Impression of Severity (PGI-S) od wartości początkowej do końca 6 miesiąca
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zmiana w odpowiedzi na kwestionariusz Patient Global Impression of Severity (PGI-S) od wartości początkowej do końca 6 miesiąca
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Odpowiedź na kwestionariusz dotyczący ogólnego wrażenia zmiany pacjenta (PGI-C) na koniec 6. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Odpowiedź na kwestionariusz dotyczący ogólnego wrażenia zmiany pacjenta (PGI-C) na koniec 6. miesiąca
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Czas do złożonego punktu końcowego obejmującego pogorszenie stanu płuc, zdefiniowanego jako: śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny, hospitalizacja z powodu chorób układu oddechowego lub konieczność stosowania antybiotyków pozajelitowo (wziewnie lub dożylnie) w leczeniu NTM lub innego leczenia zapalenia płuc (Część A)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Czas do złożonego punktu końcowego w postaci pogorszenia stanu płuc, zdefiniowanego jako wystąpienie któregokolwiek z następujących zdarzeń klinicznych: zgon z jakiejkolwiek przyczyny, hospitalizacja z powodu chorób układu oddechowego (w ocenie badacza) lub konieczność podawania pozajelitowego (wziewnego lub IV) Stosowanie antybiotyków w leczeniu NTM lub innego leczenia zapalenia płuc (Część A)
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
(Część A) Czas do konwersji posiewu plwociny u uczestników, którzy osiągnęli konwersję posiewu do 6. miesiąca
Ramy czasowe: Koniec miesiąca 6
(Część A) Czas do konwersji posiewu plwociny u uczestników, którzy osiągnęli konwersję posiewu do 6. miesiąca
Koniec miesiąca 6
(Część A) Częstość hospitalizacji z powodu chorób układu oddechowego (zgodnie z definicją badacza).
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Częstość hospitalizacji z powodu chorób układu oddechowego (zgodnie z definicją badacza).
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Śmiertelność z dowolnej przyczyny
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Śmiertelność z dowolnej przyczyny
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Śmiertelność związana z układem oddechowym (określona przez badacza).
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Śmiertelność związana z układem oddechowym (określona przez badacza).
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zastosowanie leku doraźnego (tj. rozpoczęcie podawania leku przeciwprątkowego zalecanego przez badacza ze względu na poczucie braku skuteczności badanego leku) w leczeniu zakażenia NTM płuc
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zastosowanie leku doraźnego (tj. rozpoczęcie podawania leku przeciwprątkowego zalecanego przez badacza ze względu na poczucie braku skuteczności badanego leku) w leczeniu zakażenia NTM płuc
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Różnica w liczbie dni nieobecności w pracy
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Różnica w liczbie dni nieobecności w pracy
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Różnica w dniach hospitalizacji
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Różnica w dniach hospitalizacji
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Różnica w liczbie wizyt na izbie przyjęć
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Różnica w liczbie wizyt na izbie przyjęć
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Różnica w liczbie wizyt w trybie pilnym
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Różnica w liczbie wizyt w trybie pilnym
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Różnica w liczbie nieplanowanych wizyt lekarskich
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Różnica w liczbie nieplanowanych wizyt lekarskich
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zmiana BMI od wartości wyjściowej do końca 6. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zmiana BMI od wartości wyjściowej do końca 6. miesiąca
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zmiany w innych domenach kwestionariusza QoL-B (wyniki fizyczne, rola, funkcjonowanie emocjonalne i społeczne, witalność, postrzeganie zdrowia i obciążenie leczeniem) od wartości początkowej do końca 6 miesiąca
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zmiany w innych domenach kwestionariusza QoL-B (wyniki fizyczne, rola, funkcjonowanie emocjonalne i społeczne, witalność, postrzeganie zdrowia i obciążenie leczeniem) od wartości początkowej do końca 6 miesiąca
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zmiany w duszności podczas siedzenia, w spoczynku i podczas ćwiczeń od wartości początkowej do końca 6 miesiąca, mierzone za pomocą samodzielnego kwestionariusza duszności
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zmiany w duszności podczas siedzenia, w spoczynku i podczas ćwiczeń od wartości początkowej do końca 6 miesiąca, mierzone za pomocą samodzielnego kwestionariusza duszności
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zmiana najcięższego objawu na początku badania od wartości początkowej do końca 6 miesiąca, mierzona za pomocą samodzielnego kwestionariusza duszności
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zmiana najcięższego objawu na początku badania od wartości początkowej do końca 6 miesiąca, mierzona za pomocą samodzielnego kwestionariusza duszności
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Wskaźnik odstawienia badanego leku
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Wskaźnik odstawienia badanego leku
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Stopień zmniejszenia dawki badanego leku
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Stopień zmniejszenia dawki badanego leku
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Częstość występowania zdarzeń niepożądanych powstałych podczas leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Częstość występowania zdarzeń niepożądanych powstałych podczas leczenia (TEAE)
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Wskaźnik poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Wskaźnik poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Częstość nieprawidłowości laboratoryjnych
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Częstość nieprawidłowości laboratoryjnych
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Częstość występowania nieprawidłowości w elektrokardiogramie (EKG).
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Częstość występowania nieprawidłowości w elektrokardiogramie (EKG).
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część B) Zdarzenia niepożądane (AE) związane z nietolerancją inhalacyjną
Ramy czasowe: Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Zdarzenia niepożądane (AE) związane z nietolerancją inhalacyjną
Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Działania niepożądane spowodowane przebarwieniami skóry
Ramy czasowe: Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Działania niepożądane spowodowane przebarwieniami skóry
Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) AE spowodowane zmianami QTc
Ramy czasowe: Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) AE spowodowane zmianami QTc
Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Konwersja posiewów plwociny (tj. 3 kolejne comiesięczne posiewy plwociny negatywne na obecność NTM
Ramy czasowe: Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Konwersja posiewów plwociny (tj. 3 kolejne comiesięczne posiewy plwociny negatywne na obecność NTM
Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Wskaźnik utrzymywania się ujemnego posiewu plwociny
Ramy czasowe: Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Wskaźnik utrzymywania się ujemnego posiewu plwociny
Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Zmiana QoL-B RSS w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Zmiana QoL-B RSS w stosunku do wartości wyjściowych
Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Różnica w liczbie dni nieobecności w pracy
Ramy czasowe: Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Różnica w liczbie dni nieobecności w pracy
Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Różnica w dniach hospitalizacji
Ramy czasowe: Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Różnica w dniach hospitalizacji
Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Różnica w liczbie wizyt na izbie przyjęć
Ramy czasowe: Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Różnica w liczbie wizyt na izbie przyjęć
Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Różnica w liczbie wizyt w trybie pilnym
Ramy czasowe: Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Różnica w liczbie wizyt w trybie pilnym
Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Różnica w liczbie nieplanowanych wizyt lekarskich
Ramy czasowe: Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Różnica w liczbie nieplanowanych wizyt lekarskich
Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Trwałość odpowiedzi na klofazyminę w postaci zawiesiny do inhalacji, oceniana co kwartał podczas leczenia po wstępnej konwersji, u uczestników, którzy przeszli na leczenie
Ramy czasowe: Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Trwałość odpowiedzi na klofazyminę w postaci zawiesiny do inhalacji, oceniana co kwartał podczas leczenia po wstępnej konwersji, u uczestników, którzy dokonali konwersji. Konwersję hodowli z zachowaniem trwałości definiuje się jako osiągnięcie konwersji hodowli, a następnie uzyskanie nie więcej niż 2 kolejnych hodowli na bulionie lub plwocinie dodatniej pod względem agaru i brak zaobserwowanej hodowli dodatniej pod względem agaru po osiągnięciu początkowej konwersji.
Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Trwałość odpowiedzi na klofazyminę w postaci zawiesiny do inhalacji, oceniana co kwartał po aktywnym leczeniu, u uczestników, którzy po zakończeniu aktywnego leczenia pozostali konwertytami
Ramy czasowe: Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Trwałość odpowiedzi na klofazyminę w postaci zawiesiny do inhalacji, oceniana co kwartał po aktywnym leczeniu, u uczestników, którzy po zakończeniu aktywnego leczenia pozostali konwertytami. Konwersję kultury z trwałością definiuje się jako osiągnięcie konwersji kultury i utrzymanie konwersji kultury na koniec aktywnego leczenia, a następnie brak hodowli na bulionie lub plwocinie dodatniej pod względem agaru po aktywnym leczeniu
Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część A) Gęstość MAC plwociny w CFU/ml na koniec 6. miesiąca
Ramy czasowe: Koniec miesiąca 6
(Część A) Gęstość MAC plwociny w CFU/ml na koniec 6. miesiąca
Koniec miesiąca 6
(Część A) Wzory oporności na MAC w plwocinie na koniec 6. miesiąca, mierzone na podstawie badań laboratoryjnych mikrobiologicznych plwociny
Ramy czasowe: Koniec miesiąca 6
(Część A) Wzory oporności na MAC w plwocinie na koniec 6. miesiąca, mierzone na podstawie badań laboratoryjnych mikrobiologicznych plwociny
Koniec miesiąca 6
(Część A) Czas do uzyskania pierwszego ujemnego wyniku hodowli MAC w plwocinie u uczestników, u których konwersja posiewu nastąpiła do 6. miesiąca
Ramy czasowe: Koniec miesiąca 6
(Część A) Czas do uzyskania pierwszego ujemnego wyniku hodowli MAC w plwocinie u uczestników, u których konwersja posiewu nastąpiła do 6. miesiąca
Koniec miesiąca 6
(Część A) Współczynnik konwersji posiewu plwociny (MAC-ujemny na MAC-dodatni) w podgrupie uczestników badania, u których wyjściowy posiew plwociny był ujemny w kierunku NTM
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do końca badania
(Część A) Współczynnik konwersji posiewu plwociny (MAC-ujemny na MAC-dodatni) w podgrupie uczestników badania, u których wyjściowy posiew plwociny był ujemny w kierunku NTM
Wartość podstawowa do końca badania
(Część A) Czas do uzyskania wyniku dodatniego (TTP) w hodowlach bulionowych dla MAC w plwocinie na koniec 1, 2, 3, 4, 5 i 6 miesięcy
Ramy czasowe: Koniec miesięcy 1,2,3,4,5 i 6
(Część A) Czas do uzyskania wyniku dodatniego (TTP) w hodowlach bulionowych dla MAC w plwocinie na koniec 1, 2, 3, 4, 5 i 6 miesięcy
Koniec miesięcy 1,2,3,4,5 i 6
(Część A) Zmiany w markerach stanu zapalnego (do ustalenia szczegółowe badania) od wartości wyjściowych do końca 1, 3, 4 i 6 miesięcy
Ramy czasowe: Koniec miesięcy Miesiące 1, 3, 4 i 6
(Część A) Zmiany w markerach stanu zapalnego (do ustalenia szczegółowe badania) od wartości wyjściowych do końca 1, 3, 4 i 6 miesięcy
Koniec miesięcy Miesiące 1, 3, 4 i 6
(Część A) Częstość pogorszenia stanu płuc, zdiagnozowana i zdefiniowana przez badacza na podstawie zapotrzebowania uczestnika na ograniczony cykl antybiotyków w celu leczenia ostrego pogorszenia objawów, w miesiącach 1, 2, 3, 4, 5 i 6
Ramy czasowe: Koniec miesięcy 1,2,3,4,5 i 6
(Część A) Częstość pogorszenia stanu płuc, zdiagnozowana i zdefiniowana przez badacza na podstawie zapotrzebowania uczestnika na ograniczony cykl antybiotyków w celu leczenia ostrego pogorszenia objawów, w miesiącach 1, 2, 3, 4, 5 i 6
Koniec miesięcy 1,2,3,4,5 i 6
(Część A) Nachylenie zmiany od wartości początkowej do końca 6. miesiąca w log10 CFU/ml MAC
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Nachylenie zmiany od wartości początkowej do końca 6. miesiąca w log10 CFU/ml MAC
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Stężenie klofazyminy w osoczu
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Stężenie klofazyminy w osoczu
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zmiana natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) i natężonej pojemności życiowej (FVC) od wartości początkowej do końca 6. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Zmiana natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) i natężonej pojemności życiowej (FVC) od wartości początkowej do końca 6. miesiąca
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Wskaźnik zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TRAE)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część A) Wskaźnik zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TRAE)
Wartość bazowa do końca 6. miesiąca
(Część B) Współczynnik konwersji posiewu plwociny (MAC-ujemny na MAC-dodatni) w podgrupie uczestników badania, u których wyjściowy posiew plwociny był ujemny
Ramy czasowe: Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22
(Część B) Współczynnik konwersji posiewu plwociny (MAC-ujemny na MAC-dodatni) w podgrupie uczestników badania, u których wyjściowy posiew plwociny był ujemny
Miesiąc nauki 7. Miesiąc nauki 22

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mannkind Corporation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Wassim Fares, MD, Mannkind Corporation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 września 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 listopada 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MKC-CI-002

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj