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Estudio de fase 3 ICoN-1 sobre la eficacia y seguridad del tratamiento con MNKD-101, suspensión para inhalación de clofazimina (ICoN-1)

10 de noviembre de 2025 actualizado por: Mannkind Corporation

ICoN-1: un estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo sobre la eficacia y seguridad de la suspensión para inhalación de clofazamina cuando se agrega a la terapia basada en guías en participantes con infección por micobacterias no tuberculosas

Este ensayo clínico está diseñado para comparar la eficacia y seguridad de la suspensión para inhalación de clofazimina versus placebo cuando se agrega a la terapia basada en pautas (GBT).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo (Parte A) diseñado para comparar la eficacia y seguridad de la suspensión para inhalación de clofazimina versus placebo cuando se agrega a la terapia basada en pautas (GBT). El objetivo principal de este estudio será comparar la eficacia de la suspensión para inhalación de clofazimina versus placebo según lo evaluado por los criterios de valoración coprimarios, la conversión del cultivo de esputo y el cambio en la puntuación de síntomas respiratorios de bronquiectasias y calidad de vida (QoL-B RSS).

Se ofrecerá un estudio de extensión de etiqueta abierta (Parte B) a los participantes calificados para el tratamiento con suspensión para inhalación de clofazamina.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

132

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Concord, Australia
        • Concord Repatriation General Hospital
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2109
        • Macquarie University Clinical Trials Unit
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Greenslopes, Queensland, Australia, 4064
        • Gallipoli Medical Research Foundation
    • Victoria
      • Cranbourne, Victoria, Australia, 3977
        • Monash University Centre for Inflammatory Diseases
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Health
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital Respiratory Clinic
  • Corea del Sur
      • Gwangju, Corea del Sur, 61469
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sur, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sur, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Corea del Sur, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea del Sur, 03722
        • Severance Hospital
      • Seoul, Corea del Sur, 06591
        • The Catholic University of Korea Seoul ST.MARY'S Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham School of Medicine
    • California
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93701
        • University of California San Francisco Fresno
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Newport Beach, California, Estados Unidos, 92663
        • Hoag Hospital
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco
      • Santa Barbara, California, Estados Unidos, 93105
        • Santa Barbara Cottage Hospital
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030-1225
        • UConn Health
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520-8057
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Bay Pines, Florida, Estados Unidos, 33744
        • VA Bay Pines
      • Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33765
        • St. Francis Sleep, Allergy & Lung Institute
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Malcolm Randall Veterans Affairs Medical Center
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida College of Medicine
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33707
        • Theia Clinical Research
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33620
        • University of South Florida
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33401
        • Midway Specialty Care Center
      • Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
        • Cleveland Clinic
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Flourish Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Emory University School of Medicine
      • Valdosta, Georgia, Estados Unidos, 31605
        • Medster Research
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • University of Hawaii
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67211
        • Infectious Disease Consultants Clinical Research
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70115
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
        • University of Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai-National Jewish Respiratory Institute
      • Queens, New York, Estados Unidos, 11373
        • NYC Health and Hospitals-Elmhurst
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7248
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple Lung Center
      • West Reading, Pennsylvania, Estados Unidos, 19611
        • Reading Hospital
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Estados Unidos, 29621
        • AnMed Health
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29414
        • Low Country Infectious Diseases
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • North Texas Infectious Diseases Consultants
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • The University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • UVA Health Infectious Diseases Clinic
  • Japón
      • Fukuoka, Japón, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Fukuoka, Japón, 818-8502
        • Fukuoka University Chikushi Hospital
      • Fukuoka, Japón, 837-0911
        • National Hospital Organization Omuta National Hospital
      • Fukuoka, Japón, 811-3195
        • National Hospital Organization Fukuokahigashi Medical Center
      • Fukuoka, Japón, 811-3195
        • Aso Iizuka Hospital
      • Gunma, Japón, 377-0280
        • National Hospital Organization Shibukawa Medical Center
      • Hyōgo, Japón, 670-8520
        • Himeji Medical Center
      • Ibaraki, Japón, 319-1113
        • Ibarakihigashi National Hospital
      • Kamogawa-shi, Japón, 296-0041
        • Kameda Clinic
      • Kanagawa, Japón, 227-8501
        • Showa University Fujigaoka Hospital
      • Kyoto, Japón, 610-0113
        • Minami Kyoto Hospital
      • Matsusaka, Japón, 515-8544
        • Matsusaka Municipal Hospital
      • Miyagi, Japón, 980-0873
        • Sendai Kousei Hospital
      • Niigata, Japón, 945-8585
        • Nishiniigata Chuo Hospital
      • Osaka, Japón, 560-8552
        • National Hospital Organization - Osaka Toneyama Medical Center
      • Saitama, Japón, 180-8610
        • Saitama Prefectural Cardiovascular and Respiratory Center
      • Sakai, Japón, 591-8555
        • National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center
      • Shinjuku-ku, Japón, 160-8582
        • Keio University Hospital
      • Shizuoka, Japón, 434-8511
        • National Hospital Organization Tenryu Hospital
      • Tokyo, Japón, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Tokyo, Japón, 180-8610
        • Japanese Red Cross Musashino Hospital
      • Tokyo, Japón, 162-8655
        • Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine
      • Tokyo, Japón, 105-8470
        • Mutual Aid Associations Toranomon Hospital
      • Tokyo, Japón, 204-8522
        • Japan Anti-Tuberculosis Association Fukujuji Hospital
      • Yokohama, Japón, 224-8503
        • Showa University Northern Yokohama Hospital
  • Taiwán
      • Hsinchu, Taiwán, 300
        • National Taiwan University Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwán, 807
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwán, 407219
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwán
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwán, 112
        • Taipei Veterans General Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Evidencia de documento(s) de consentimiento informado firmado y fechado que indique que el participante ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del ensayo.
  2. Edad ≥18 años o edad legal para el país participante (por ejemplo, la edad legal en Corea del Sur es 19 años) y ≤85 años.
  3. Evidencia de bronquiectasia nodular subyacente y/o enfermedad fibrocavitaria en una radiografía de tórax o tomografía computarizada de tórax, según lo determine el investigador, dentro de los últimos 12 meses.
  4. El cultivo positivo para MAC resulta de al menos dos muestras de esputo expectorado separadas (con al menos 1 semana de diferencia), una tomada dentro de los 12 meses y otra tomada dentro de los 3 meses anteriores a la fecha del consentimiento informado. Nota: Se obtendrá un cultivo de esputo al inicio del estudio, pero el participante puede ser aleatorizado antes de que los resultados estén disponibles.
  5. Ser capaz de producir al menos 3 mL de esputo o estar dispuesto a someterse a una inducción que produzca al menos 3 mL de esputo para micobacteriología.
  6. FEV1 ≥40% del previsto durante la selección, según lo calculado por los estándares del laboratorio de espirometría local.
  7. Actualmente recibe un régimen de múltiples medicamentos de GBT para la infección pulmonar por NTM de acuerdo con la guía ATS/ERS/ESCMID/IDSA de 2020 para el tratamiento de la enfermedad pulmonar por NTM durante al menos 6 meses antes de dar su consentimiento para este estudio, sin cambios en este régimen dentro de los 2 meses posteriores a la selección.
  8. Para las participantes femeninas en edad fértil, una prueba de embarazo en suero negativa y acuerdo para utilizar un método anticonceptivo recomendado por el protocolo durante las relaciones heterosexuales desde el inicio del período de selección hasta ≥12 meses después de la dosis final de la terapia del estudio. Nota: Se considera que una mujer participante está en edad fértil, es decir, fértil, después de la menarquia y hasta convertirse en posmenopáusica, a menos que esté permanentemente estéril. Los métodos de esterilización permanente incluyen histerectomía, salpingectomía bilateral y ooforectomía bilateral. Un estado posmenopáusico se define como la ausencia de menstruación durante 12 meses sin una causa médica alternativa. Se puede utilizar un nivel alto de hormona folículo estimulante (FSH) en el rango posmenopáusico para confirmar un estado posmenopáusico en mujeres que no usan anticonceptivos hormonales ni terapia de reemplazo hormonal. Sin embargo, en ausencia de 12 meses de amenorrea, una sola medición de FSH es insuficiente.
  9. Para los participantes masculinos que pueden engendrar un hijo y que tienen relaciones sexuales con mujeres en edad fértil, aceptar utilizar un método anticonceptivo recomendado por el protocolo desde el inicio de la terapia del estudio hasta ≥12 meses después de la dosis final de la terapia del estudio y abstenerse de donación de esperma desde el inicio de la terapia del estudio hasta ≥12 meses después de la administración de la dosis final de la terapia del estudio. Nota: Un participante masculino se considera fértil después de la pubertad a menos que esté permanentemente estéril mediante orquiectomía bilateral.
  10. Voluntad y capacidad para cumplir con las visitas programadas, el plan de inhalación de medicamentos, los procedimientos del estudio, las pruebas de laboratorio y las restricciones del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Fibrosis quística.
  2. Tuberculosis activa. Nota: Los participantes con antecedentes de tuberculosis latente o activa tratada pueden ser elegibles siempre que sus cultivos de esputo en el último año sean negativos para tuberculosis y el investigador considere que no tienen tuberculosis activa actual.
  3. Infección por MAC o MABSC diseminada o participantes con infección por MABSC aislada.
  4. Ingreso reciente (es decir, dentro de los últimos 3 meses a partir de la fecha de la evaluación) en la UCI con o sin ventilación mecánica.
  5. Incapacidad para inhalar con nebulizador, a juicio del investigador.
  6. Participantes con hipersensibilidad conocida a cualquiera de los ingredientes o excipientes de la clofazimina.
  7. Terapia previa con clofazimina en los 4 meses anteriores a la fecha del cribado.
  8. Participantes con resistencia conocida a la clofazimina como tratamiento para MAC (es decir, MIC >8 ug/mL para MAC).
  9. Terapia previa con amikacina por cualquier vía de administración (p. ej., inhalada o intravenosa) en los 2 meses anteriores a la fecha de la selección.
  10. Participación continua en cualquier otro ensayo clínico de dispositivo o fármaco intervencionista, o exposición a otro fármaco en investigación dentro de los 28 días anteriores al inicio del tratamiento del estudio. Nota: Para las terapias en investigación que tienen una vida media prolongada, se realizará una evaluación caso por caso con respecto al período de lavado requerido antes de ser elegible para este estudio.
  11. Embarazo o lactancia actual (o planificado durante el estudio).
  12. Prolongación del intervalo QT durante el cribado (450 ms o más) y/o ritmo sinusal incontrolado (>110/minuto).
  13. Mayor riesgo de proarritmia (p. ej., infarto de miocardio reciente [dentro de los 6 meses], accidente cerebrovascular, descompensación de la insuficiencia cardíaca o eyección del ventrículo izquierdo <45 %, arritmias ventriculares, torsade de pointes, angina inestable o bloqueo auriculoventricular de alto grado).
  14. Antecedentes familiares de muerte cardíaca súbita, muerte inexplicable, síndrome de QT largo o muerte por una arritmia primaria potencialmente asociada con una prolongación del QT.
  15. Inicio reciente (dentro de los 6 meses) o cambio en el régimen de dosificación de cualquier medicamento concomitante que se sepa que prolonga el intervalo QT. Nota: Son elegibles los participantes que estén en un régimen estable, en opinión del investigador, de la medicación concomitante durante la selección.
  16. Anomalías crónicas y clínicamente significativas, en opinión del investigador, en los niveles de potasio, magnesio o calcio.
  17. Neoplasia maligna pulmonar activa (primaria o metastásica) o cualquier neoplasia maligna que requiera quimioterapia o radioterapia dentro de los 3 años anteriores a la selección o anticipada durante el período de estudio.
  18. Abuso actual de alcohol, medicamentos o drogas ilícitas.
  19. Condición social o médica previa o actual (p. ej., enfermedad concomitante, condición psiquiátrica, trastorno de conducta), historial médico, hallazgos físicos, hallazgos de ECG o anomalías de laboratorio que, en opinión del investigador, podrían afectar negativamente la seguridad del participante, hace es poco probable que se complete el tratamiento o el seguimiento, o podría afectar la evaluación de los resultados del estudio.
  20. Cualquier uso previo de bedaquilina dentro del año posterior a la evaluación.
  21. Alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) >1,5 veces el límite superior normal (LSN) o bilirrubina total >1,5 veces el LSN durante la selección.
  22. Recuento absoluto de neutrófilos <500/μL durante el cribado.
  23. Uso de prednisona ≥10 mg/día dentro de los 3 meses anteriores a la selección, u otra inmunosupresión significativa según lo considere el investigador.
  24. Tasa de filtrado glomerular estimada <30 ml/minuto/1,73 m2 (según la ecuación de creatina CKD-EPI 2021) durante el cribado.
  25. Enfermedad hepática avanzada (Child-Pugh Clase A, B o C).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Suspensión para inhalación de clofazimina
MNKD-101 (suspensión para inhalación de clofazimina) es una suspensión micronizada con una concentración de 20 mg/ml. El fármaco del estudio se inhalará utilizando el sistema nebulizador de chorro de respiración PARI diariamente durante 28 días en el Ciclo 1. El ciclo 2 comenzará después de 56 días sin tratamiento y se reanudará diariamente durante 28 días. Dosis: 80 mg
Droga: Suspensión para inhalación de clofazimina
Los participantes elegibles serán asignados al azar en una proporción de 2:1 a 1 de 2 posibles asignaciones de tratamiento, suspensión para inhalación de clofazimina o placebo.
Otros nombres:
  • MNKD-101
Comparador de placebos: Placebo
El placebo se compone de solución salina isotónica (0,9% peso/volumen de cloruro de sodio). El fármaco del estudio se inhalará utilizando el sistema nebulizador de chorro de respiración PARI diariamente durante 28 días en el Ciclo 1. El ciclo 2 comenzará después de 56 días sin tratamiento y se reanudará diariamente durante 28 días.
Droga: Placebo
Los participantes elegibles serán asignados al azar en una proporción de 2:1 a 1 de 2 posibles asignaciones de tratamiento, suspensión para inhalación de clofazimina o placebo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
(Parte A) Cambio en QoL-B RSS desde el inicio hasta el final del mes 6 (Parte A)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Cambio en QoL-B RSS desde el inicio hasta el final del mes 6 (Parte A)
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Conversión del cultivo de esputo (es decir, 3 cultivos de esputo mensuales consecutivos negativos para MAC) al final del mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Conversión del cultivo de esputo (es decir, 3 cultivos de esputo mensuales consecutivos negativos para MAC) al final del mes 6 (Parte A)
Línea de base hasta el final del mes 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
(Parte A) Cambio en la distancia de caminata de 6 minutos (6MWD) desde el inicio hasta el final del mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Cambio en la distancia de caminata de 6 minutos (6MWD) desde el inicio hasta el final del mes 6
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Cambio en el síntoma más molesto (MBS) identificado por el participante desde el inicio hasta el final del mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Cambio en el síntoma más molesto (MBS) identificado por el participante desde el inicio hasta el final del mes 6
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Cambio en respuesta al cuestionario de Impresión global de gravedad del paciente (PGI-S) desde el inicio hasta el final del mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Cambio en respuesta al cuestionario de Impresión global de gravedad del paciente (PGI-S) desde el inicio hasta el final del mes 6
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Respuesta al cuestionario de Impresión global del cambio del paciente (PGI-C) al final del mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Respuesta al cuestionario de Impresión global del cambio del paciente (PGI-C) al final del mes 6
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Tiempo hasta un criterio de valoración compuesto de empeoramiento pulmonar, según lo definido por: mortalidad por todas las causas, hospitalización relacionada con enfermedades respiratorias o el requisito de uso de antibióticos parenterales (inhalados o intravenosos) para NTM u otro tratamiento de neumonía (Parte A)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Tiempo hasta un criterio de valoración compuesto de empeoramiento pulmonar, definido como la aparición de cualquiera de los siguientes eventos clínicos: mortalidad por todas las causas, hospitalización relacionada con las vías respiratorias (según lo determine el investigador) o la necesidad de administración parenteral (inhalada o IV) uso de antibióticos para NTM u otro tratamiento de neumonía (Parte A)
Línea de base hasta el final del mes 6

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
(Parte A) Tiempo hasta la conversión del cultivo de esputo en participantes que logran la conversión del cultivo antes del mes 6
Periodo de tiempo: Fin del mes 6
(Parte A) Tiempo hasta la conversión del cultivo de esputo en participantes que logran la conversión del cultivo antes del mes 6
Fin del mes 6
(Parte A) Tasa de hospitalización relacionada con las vías respiratorias (según la definición del investigador)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Tasa de hospitalización relacionada con las vías respiratorias (según la definición del investigador)
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Mortalidad por todas las causas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Mortalidad por todas las causas
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Mortalidad relacionada con las vías respiratorias (según lo determine el investigador)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Mortalidad relacionada con las vías respiratorias (según lo determine el investigador)
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Uso de medicación de rescate (es decir, inicio de medicación antimicobacteriana recomendada por el investigador debido a la percepción de falta de eficacia del fármaco del estudio) para la infección pulmonar por NTM
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Uso de medicación de rescate (es decir, inicio de medicación antimicobacteriana recomendada por el investigador debido a la percepción de falta de eficacia del fármaco del estudio) para la infección pulmonar por NTM
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Diferencia en días de ausentismo laboral
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Diferencia en días de ausentismo laboral
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Diferencia en días de hospitalización
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Diferencia en días de hospitalización
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Diferencia en el número de visitas a la sala de emergencias
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Diferencia en el número de visitas a la sala de emergencias
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Diferencia en el número de visitas de atención de urgencia
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Diferencia en el número de visitas de atención de urgencia
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Diferencia en el número de visitas al médico no programadas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Diferencia en el número de visitas al médico no programadas
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Cambio en el IMC desde el inicio hasta el final del mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Cambio en el IMC desde el inicio hasta el final del mes 6
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Cambios en las puntuaciones de otros dominios del cuestionario QoL-B (funcionamiento físico, rol, emocional y social, vitalidad, percepciones de salud y carga de tratamiento) desde el inicio hasta el final del mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Cambios en las puntuaciones de otros dominios del cuestionario QoL-B (funcionamiento físico, rol, emocional y social, vitalidad, percepciones de salud y carga de tratamiento) desde el inicio hasta el final del mes 6
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Cambios en la dificultad para respirar al estar sentado o en reposo y al hacer ejercicio desde el inicio hasta el final del mes 6, medidos mediante un cuestionario independiente sobre dificultad para respirar
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Cambios en la dificultad para respirar al estar sentado o en reposo y al hacer ejercicio desde el inicio hasta el final del mes 6, medidos mediante un cuestionario independiente sobre dificultad para respirar
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Cambio en los síntomas más graves al inicio del estudio desde el inicio hasta el final del mes 6, medido mediante un cuestionario independiente sobre dificultad para respirar
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Cambio en los síntomas más graves al inicio del estudio desde el inicio hasta el final del mes 6, medido mediante un cuestionario independiente sobre dificultad para respirar
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Tasa de discontinuaciones del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Tasa de discontinuaciones del fármaco del estudio
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Tasa de reducciones de dosis del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Tasa de reducciones de dosis del fármaco del estudio
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Tasa de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Tasa de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Tasa de eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Tasa de eventos adversos graves (AAG)
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Tasa de anomalías de laboratorio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Tasa de anomalías de laboratorio
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Tasa de anomalías del electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Tasa de anomalías del electrocardiograma (ECG)
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte B) Eventos adversos (EA) relacionados con la intolerabilidad por inhalación
Periodo de tiempo: Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Eventos adversos (EA) relacionados con la intolerabilidad por inhalación
Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) EA debidos a la decoloración de la piel
Periodo de tiempo: Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) EA debidos a la decoloración de la piel
Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) EA debidos a cambios en el QTc
Periodo de tiempo: Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) EA debidos a cambios en el QTc
Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Conversión del cultivo de esputo (es decir, 3 cultivos de esputo mensuales consecutivos negativos para NTM
Periodo de tiempo: Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Conversión del cultivo de esputo (es decir, 3 cultivos de esputo mensuales consecutivos negativos para NTM
Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Tasa de persistencia del cultivo de esputo negativo
Periodo de tiempo: Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Tasa de persistencia del cultivo de esputo negativo
Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Cambio en QoL-B RSS desde el inicio
Periodo de tiempo: Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Cambio en QoL-B RSS desde el inicio
Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Diferencia en días de ausentismo laboral
Periodo de tiempo: Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Diferencia en días de ausentismo laboral
Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Diferencia en días de hospitalización
Periodo de tiempo: Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Diferencia en días de hospitalización
Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Diferencia en el número de visitas a la sala de emergencias
Periodo de tiempo: Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Diferencia en el número de visitas a la sala de emergencias
Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Diferencia en el número de visitas de atención de urgencia
Periodo de tiempo: Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Diferencia en el número de visitas de atención de urgencia
Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Diferencia en el número de visitas al médico no programadas
Periodo de tiempo: Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Diferencia en el número de visitas al médico no programadas
Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Sostenibilidad de la respuesta a la suspensión para inhalación de clofazimina, evaluada trimestralmente durante el tratamiento después de la conversión inicial, para los participantes que realizan la conversión.
Periodo de tiempo: Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Sostenibilidad de la respuesta a la suspensión para inhalación de clofazimina, evaluada trimestralmente durante el tratamiento después de la conversión inicial, para los participantes que realizan la conversión. La conversión del cultivo con sostenibilidad se define como lograr la conversión del cultivo y luego no tener más de 2 cultivos de esputo positivos en caldo o Agar consecutivos y no observar ningún cultivo positivo en Agar una vez que se logra la conversión inicial.
Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Durabilidad de la respuesta a la suspensión para inhalación de clofazimina, evaluada trimestralmente después del tratamiento activo, para los participantes que siguen siendo convertidores al final del tratamiento activo.
Periodo de tiempo: Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte B) Durabilidad de la respuesta a la suspensión para inhalación de clofazimina, evaluada trimestralmente después del tratamiento activo, para los participantes que siguen siendo convertidores al final del tratamiento activo. La conversión del cultivo con durabilidad se define como lograr la conversión del cultivo y permanecer como convertidor al final del tratamiento activo y luego no tener caldo ni cultivo de esputo positivo en Agar después del tratamiento activo.
Mes de estudio 7 al mes de estudio 22
(Parte A) Densidad MAC del esputo en UFC/mL al final del mes 6
Periodo de tiempo: Fin del mes 6
(Parte A) Densidad MAC del esputo en UFC/mL al final del mes 6
Fin del mes 6
(Parte A) Patrones de resistencia a MAC del esputo al final del mes 6, medidos mediante evaluaciones microbiológicas de laboratorio del esputo
Periodo de tiempo: Fin del mes 6
(Parte A) Patrones de resistencia a MAC del esputo al final del mes 6, medidos mediante evaluaciones microbiológicas de laboratorio del esputo
Fin del mes 6
(Parte A) Tiempo hasta el primer cultivo de esputo MAC negativo en participantes que logran la conversión del cultivo en el mes 6
Periodo de tiempo: Fin del mes 6
(Parte A) Tiempo hasta el primer cultivo de esputo MAC negativo en participantes que logran la conversión del cultivo en el mes 6
Fin del mes 6
(Parte A) Tasa de conversión del cultivo de esputo (MAC negativo a MAC positivo) en el subgrupo de participantes del estudio cuyo cultivo de esputo inicial es negativo para NTM
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio.
(Parte A) Tasa de conversión del cultivo de esputo (MAC negativo a MAC positivo) en el subgrupo de participantes del estudio cuyo cultivo de esputo inicial es negativo para NTM
Línea de base hasta el final del estudio.
(Parte A) Tiempo hasta la positividad (TTP) en cultivos en caldo para MAC en esputo al final de los meses 1, 2, 3, 4, 5 y 6
Periodo de tiempo: Fin de los meses 1,2,3,4,5 y 6
(Parte A) Tiempo hasta la positividad (TTP) en cultivos en caldo para MAC en esputo al final de los meses 1, 2, 3, 4, 5 y 6
Fin de los meses 1,2,3,4,5 y 6
(Parte A) Cambios en los marcadores inflamatorios (pruebas específicas por determinar) desde el inicio hasta el final de los meses 1, 3, 4 y 6
Periodo de tiempo: Fin de Meses Meses 1,3,4 y 6
(Parte A) Cambios en los marcadores inflamatorios (pruebas específicas por determinar) desde el inicio hasta el final de los meses 1, 3, 4 y 6
Fin de Meses Meses 1,3,4 y 6
(Parte A) Tasa de empeoramiento pulmonar, según lo diagnostica y define el investigador en función de la necesidad del participante de un ciclo limitado de medicación antibiótica para tratar un empeoramiento agudo de los síntomas, en los meses 1, 2, 3, 4, 5 y 6.
Periodo de tiempo: Fin de los meses 1,2,3,4,5 y 6
(Parte A) Tasa de empeoramiento pulmonar, según lo diagnostica y define el investigador en función de la necesidad del participante de un ciclo limitado de medicación antibiótica para tratar un empeoramiento agudo de los síntomas, en los meses 1, 2, 3, 4, 5 y 6.
Fin de los meses 1,2,3,4,5 y 6
(Parte A) Pendiente del cambio desde el inicio hasta el final del mes 6 en log10 UFC/mL de MAC
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Pendiente del cambio desde el inicio hasta el final del mes 6 en log10 UFC/mL de MAC
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Concentración de clofazimina en plasma
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Concentración de clofazimina en plasma
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Cambio en el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) y la capacidad vital forzada (FVC) desde el inicio hasta el final del mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Cambio en el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) y la capacidad vital forzada (FVC) desde el inicio hasta el final del mes 6
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Tasa de eventos adversos relacionados con el tratamiento (TRAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte A) Tasa de eventos adversos relacionados con el tratamiento (TRAE)
Línea de base hasta el final del mes 6
(Parte B) Tasa de conversión del cultivo de esputo (MAC negativo a MAC positivo) en el subgrupo de participantes del estudio cuyo cultivo de esputo inicial es negativo
Periodo de tiempo: Mes de estudio 7 hasta el mes de estudio 22
(Parte B) Tasa de conversión del cultivo de esputo (MAC negativo a MAC positivo) en el subgrupo de participantes del estudio cuyo cultivo de esputo inicial es negativo
Mes de estudio 7 hasta el mes de estudio 22

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mannkind Corporation

Investigadores

  • Director de estudio: Wassim Fares, MD, Mannkind Corporation

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de septiembre de 2024

Finalización primaria (Actual)

10 de noviembre de 2025

Finalización del estudio (Actual)

10 de noviembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

17 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MKC-CI-002

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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