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Estudo ICoN-1 de Fase 3 da Eficácia e Segurança do Tratamento com MNKD-101, Suspensão por Inalação de Clofazimina (ICoN-1)

10 de novembro de 2025 atualizado por: Mannkind Corporation

ICoN-1: Um estudo de fase 3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo da eficácia e segurança da suspensão por inalação de clofazamina quando adicionada à terapia baseada em diretrizes em participantes com infecção micobacteriana não tuberculosa

Este ensaio clínico foi projetado para comparar a eficácia e segurança da suspensão por inalação de clofazimina versus placebo quando adicionada à terapia baseada em diretrizes (GBT).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo (Parte A) projetado para comparar a eficácia e segurança da suspensão inalatória de clofazimina versus placebo quando adicionada à terapia baseada em diretrizes (GBT). O objetivo principal deste estudo será comparar a eficácia da suspensão por inalação de clofazimina versus placebo, conforme avaliado pelos endpoints co-primários, conversão de cultura de escarro e mudança na pontuação de sintomas respiratórios de bronquiectasia de qualidade de vida (QoL-B RSS).

Um estudo de extensão aberto (Parte B) será oferecido aos participantes qualificados para tratamento com suspensão para inalação de clofazamina.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

132

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Adelaide, Austrália, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Concord, Austrália
        • Concord Repatriation General Hospital
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2109
        • Macquarie University Clinical Trials Unit
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Austrália, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Greenslopes, Queensland, Austrália, 4064
        • Gallipoli Medical Research Foundation
    • Victoria
      • Cranbourne, Victoria, Austrália, 3977
        • Monash University Centre for Inflammatory Diseases
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • Alfred Health
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrália, 6000
        • Royal Perth Hospital Respiratory Clinic
  • Coréia do Sul
      • Gwangju, Coréia do Sul, 61469
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Coréia do Sul, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Coréia do Sul, 03722
        • Severance Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul, 06591
        • The Catholic University of Korea Seoul ST.MARY'S Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham School of Medicine
    • California
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93701
        • University of California San Francisco Fresno
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Newport Beach, California, Estados Unidos, 92663
        • Hoag Hospital
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco
      • Santa Barbara, California, Estados Unidos, 93105
        • Santa Barbara Cottage Hospital
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030-1225
        • UConn Health
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520-8057
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Bay Pines, Florida, Estados Unidos, 33744
        • VA Bay Pines
      • Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33765
        • St. Francis Sleep, Allergy & Lung Institute
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Malcolm Randall Veterans Affairs Medical Center
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida College of Medicine
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33707
        • Theia Clinical Research
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33620
        • University of South Florida
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33401
        • Midway Specialty Care Center
      • Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
        • Cleveland Clinic
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Flourish Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Emory University School of Medicine
      • Valdosta, Georgia, Estados Unidos, 31605
        • Medster Research
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • University of Hawaii
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67211
        • Infectious Disease Consultants Clinical Research
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70115
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
        • University of Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai-National Jewish Respiratory Institute
      • Queens, New York, Estados Unidos, 11373
        • NYC Health and Hospitals-Elmhurst
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7248
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple Lung Center
      • West Reading, Pennsylvania, Estados Unidos, 19611
        • Reading Hospital
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Estados Unidos, 29621
        • AnMed Health
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29414
        • Low Country Infectious Diseases
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • North Texas Infectious Diseases Consultants
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • The University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • UVA Health Infectious Diseases Clinic
  • Japão
      • Fukuoka, Japão, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Fukuoka, Japão, 818-8502
        • Fukuoka University Chikushi Hospital
      • Fukuoka, Japão, 837-0911
        • National Hospital Organization Omuta National Hospital
      • Fukuoka, Japão, 811-3195
        • National Hospital Organization Fukuokahigashi Medical Center
      • Fukuoka, Japão, 811-3195
        • Aso Iizuka Hospital
      • Gunma, Japão, 377-0280
        • National Hospital Organization Shibukawa Medical Center
      • Hyōgo, Japão, 670-8520
        • Himeji Medical Center
      • Ibaraki, Japão, 319-1113
        • Ibarakihigashi National Hospital
      • Kamogawa-shi, Japão, 296-0041
        • Kameda Clinic
      • Kanagawa, Japão, 227-8501
        • Showa University Fujigaoka Hospital
      • Kyoto, Japão, 610-0113
        • Minami Kyoto Hospital
      • Matsusaka, Japão, 515-8544
        • Matsusaka Municipal Hospital
      • Miyagi, Japão, 980-0873
        • Sendai Kousei Hospital
      • Niigata, Japão, 945-8585
        • Nishiniigata Chuo Hospital
      • Osaka, Japão, 560-8552
        • National Hospital Organization - Osaka Toneyama Medical Center
      • Saitama, Japão, 180-8610
        • Saitama Prefectural Cardiovascular and Respiratory Center
      • Sakai, Japão, 591-8555
        • National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center
      • Shinjuku-ku, Japão, 160-8582
        • Keio University Hospital
      • Shizuoka, Japão, 434-8511
        • National Hospital Organization Tenryu Hospital
      • Tokyo, Japão, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Tokyo, Japão, 180-8610
        • Japanese Red Cross Musashino Hospital
      • Tokyo, Japão, 162-8655
        • Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine
      • Tokyo, Japão, 105-8470
        • Mutual Aid Associations Toranomon Hospital
      • Tokyo, Japão, 204-8522
        • Japan Anti-Tuberculosis Association Fukujuji Hospital
      • Yokohama, Japão, 224-8503
        • Showa University Northern Yokohama Hospital
  • Taiwan
      • Hsinchu, Taiwan, 300
        • National Taiwan University Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 112
        • Taipei Veterans General Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Evidência de documento(s) de consentimento informado assinado e datado indicando que o participante foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo.
  2. Idade ≥18 anos ou idade legal para o país participante (por exemplo, a idade legal na Coreia do Sul é 19 anos) e ≤85 anos.
  3. Evidência de bronquiectasia nodular subjacente e/ou doença fibrocavitária em uma radiografia de tórax ou tomografia computadorizada de tórax, conforme determinado pelo investigador, nos últimos 12 meses.
  4. A cultura MAC positiva resulta de pelo menos duas amostras de escarro expectoradas separadas (com pelo menos 1 semana de intervalo), uma colhida dentro de 12 meses e outra colhida dentro de 3 meses antes da data do consentimento informado. Nota: Uma cultura de escarro será obtida no início do estudo, mas o participante pode ser randomizado antes da disponibilidade dos resultados.
  5. Ser capaz de produzir pelo menos 3 mL de escarro ou estar disposto a passar por uma indução que produza pelo menos 3 mL de escarro para micobacteriologia.
  6. VEF1 ≥40% do previsto durante a triagem, conforme calculado pelos padrões laboratoriais locais de espirometria.
  7. Atualmente recebendo um regime multimedicamentoso de GBT para infecção pulmonar por NTM, de acordo com a diretriz ATS/ERS/ESCMID/IDSA de 2020 para o tratamento de doença pulmonar por NTM por pelo menos 6 meses antes de consentir neste estudo, sem alterações neste regime dentro de 2 meses após a triagem.
  8. Para participantes do sexo feminino com potencial para engravidar, um teste sérico de gravidez negativo e concordância para usar um método contraceptivo recomendado pelo protocolo durante relações heterossexuais desde o início do período de triagem até ≥12 meses após a dose final da terapia do estudo. Nota: Uma participante do sexo feminino é considerada com potencial para engravidar, ou seja, fértil, após a menarca e até se tornar pós-menopausa, a menos que seja permanentemente estéril. Os métodos de esterilização permanente incluem histerectomia, salpingectomia bilateral e ooforectomia bilateral. Um estado pós-menopausa é definido como ausência de menstruação por 12 meses sem uma causa médica alternativa. Um nível elevado de hormônio folículo-estimulante (FSH) na faixa pós-menopausa pode ser usado para confirmar um estado pós-menopausa em mulheres que não usam contracepção hormonal ou terapia de reposição hormonal. Contudo, na ausência de 12 meses de amenorreia, uma única medição de FSH é insuficiente.
  9. Para participantes do sexo masculino que podem gerar um filho e estão tendo relações sexuais com mulheres com potencial para engravidar, concordância em usar um método contraceptivo recomendado pelo protocolo desde o início da terapia do estudo até ≥12 meses após a dose final da terapia do estudo e abster-se de doação de esperma desde o início da terapia do estudo até ≥12 meses após a administração da dose final da terapia do estudo. Nota: Um participante do sexo masculino é considerado fértil após a puberdade, a menos que seja permanentemente estéril por orquidectomia bilateral.
  10. Disposição e capacidade de cumprir visitas agendadas, plano de inalação de medicamentos, procedimentos de estudo, testes laboratoriais e restrições de estudo.

Critério de exclusão:

  1. Fibrose cística.
  2. Tuberculose ativa. Nota: Os participantes com histórico de tuberculose latente ou ativa tratada podem ser elegíveis, desde que suas culturas de escarro no último ano sejam negativas para tuberculose e sejam considerados pelo investigador como não tendo tuberculose ativa no momento.
  3. Infecção disseminada por MAC ou MABSC ou participantes com infecção isolada por MABSC.
  4. Admissão recente (ou seja, nos últimos 3 meses a partir da data da triagem) na UTI com ou sem ventilação mecânica.
  5. Incapacidade de inalar com nebulizador, na opinião do investigador.
  6. Participantes com hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos ingredientes ou excipientes da clofazimina.
  7. Terapia anterior com clofazimina nos 4 meses anteriores à data da triagem.
  8. Participantes com resistência conhecida à clofazimina como tratamento para MAC (ou seja, MIC >8 ug/mL para MAC).
  9. Terapia anterior com amicacina por qualquer via de administração (por exemplo, inalada ou intravenosa) nos 2 meses anteriores à data da triagem.
  10. Participação contínua em qualquer outro ensaio clínico de medicamento ou dispositivo intervencionista, ou exposição a outro medicamento experimental dentro de 28 dias antes do início do tratamento do estudo. Nota: Para terapias experimentais com meia-vida prolongada, uma avaliação caso a caso será feita em relação ao período de eliminação necessário antes de ser elegível para este estudo.
  11. Gravidez ou amamentação atual (ou planejada durante o estudo).
  12. Prolongamento do intervalo QT durante a triagem (450 ms ou mais) e/ou ritmo sinusal não controlado (>110/minuto).
  13. Aumento do risco de pró-arritmia (por exemplo, infarto do miocárdio recente [dentro de 6 meses], acidente vascular cerebral, descompensação de insuficiência cardíaca ou ejeção ventricular esquerda <45%, arritmias ventriculares, torsades de pointes, angina instável ou bloqueio atrioventricular de alto grau).
  14. História familiar de morte cardíaca súbita, morte inexplicável, síndrome do QT longo ou morte por disritmia primária potencialmente associada ao prolongamento do intervalo QT.
  15. Início recente (dentro de 6 meses) ou alteração no regime posológico de qualquer medicação concomitante que se sabe prolongar o intervalo QT. Nota: Os participantes que estão em regime estável, na opinião do investigador, da medicação concomitante durante a triagem são elegíveis.
  16. Crônicas e clinicamente significativas, na opinião do investigador, anormalidades nos níveis de potássio, magnésio ou cálcio.
  17. Malignidade pulmonar ativa (primária ou metastática) ou qualquer malignidade que requeira quimioterapia ou radioterapia dentro de 3 anos antes da triagem ou prevista durante o período do estudo.
  18. Abuso atual de álcool, medicamentos ou drogas ilícitas.
  19. Condição social ou médica anterior ou contínua (por exemplo, doença concomitante, condição psiquiátrica, distúrbio comportamental), histórico médico, achados físicos, achados de ECG ou anormalidades laboratoriais que, na opinião do investigador, possam afetar adversamente a segurança do participante, faz com que é improvável que o tratamento ou acompanhamento do curso seja concluído ou possa prejudicar a avaliação dos resultados do estudo.
  20. Qualquer uso anterior de bedaquilina dentro de 1 ano após a triagem.
  21. Alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) >1,5 vezes o limite superior do normal (ULN) ou bilirrubina total >1,5 vezes o LSN durante a triagem.
  22. Contagem absoluta de neutrófilos <500/µL durante a triagem.
  23. Uso de prednisona ≥10mg/dia nos 3 meses anteriores à triagem, ou outra imunossupressão significativa considerada pelo investigador.
  24. Taxa de filtração glomerular estimada <30mL/minuto/1,73 m2 (de acordo com a equação de creatina CKD-EPI 2021) durante a triagem.
  25. Doença hepática avançada (Classe A, B ou C de Child-Pugh).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Suspensão para inalação de clofazimina
MNKD-101 (Suspensão para Inalação de Clofazimina) é uma suspensão micronizada com concentração de 20 mg/mL. O medicamento do estudo será inalado usando o sistema nebulizador a jato com respiração melhorada PARI diariamente durante 28 dias no Ciclo 1. O ciclo 2 começará após 56 dias sem tratamento e será retomado diariamente por 28 dias. Dose: 80 mg
Medicamento: Suspensão para inalação de clofazimina
Os participantes elegíveis serão randomizados em uma proporção de 2: 1 para 1 de 2 possíveis atribuições de tratamento, Suspensão por Inalação de Clofazimina ou Placebo.
Outros nomes:
  • MNKD-101
Comparador de Placebo: Placebo
O placebo é composto por solução salina isotônica (0,9% peso/volume de cloreto de sódio). O medicamento do estudo será inalado usando o sistema nebulizador a jato com respiração melhorada PARI diariamente durante 28 dias no Ciclo 1. O ciclo 2 começará após 56 dias sem tratamento e será retomado diariamente por 28 dias.
Medicamento: Placebo
Os participantes elegíveis serão randomizados em uma proporção de 2: 1 para 1 de 2 possíveis atribuições de tratamento, Suspensão por Inalação de Clofazimina ou Placebo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
(Parte A) Mudança no RSS de QV-B desde o início até o final do mês 6 (Parte A)
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Mudança no RSS de QV-B desde o início até o final do mês 6 (Parte A)
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Conversão de cultura de escarro (ou seja, 3 culturas de escarro mensais consecutivas negativas para MAC) até o final do mês 6
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Conversão de cultura de escarro (ou seja, 3 culturas de escarro mensais consecutivas negativas para MAC) até o final do mês 6 (Parte A)
Linha de base até o final do mês 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
(Parte A) Mudança na distância caminhada de 6 minutos (DTC6) desde o início até o final do mês 6
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Mudança na distância caminhada de 6 minutos (DTC6) desde o início até o final do mês 6
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Mudança no sintoma mais incômodo (MBS) identificado pelo participante desde o início até o final do mês 6
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Mudança no sintoma mais incômodo (MBS) identificado pelo participante desde o início até o final do mês 6
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Mudança na resposta ao questionário de Impressão Global de Gravidade do Paciente (PGI-S) desde o início até o final do Mês 6
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Mudança na resposta ao questionário de Impressão Global de Gravidade do Paciente (PGI-S) desde o início até o final do Mês 6
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Resposta ao questionário de Impressão Global de Mudança do Paciente (PGI-C) no final do Mês 6
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Resposta ao questionário de Impressão Global de Mudança do Paciente (PGI-C) no final do Mês 6
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Tempo para um desfecho composto de piora pulmonar, conforme definido por: mortalidade por todas as causas, hospitalização por problemas respiratórios ou necessidade de uso de antibióticos parenterais (inalados ou intravenosos) para MNT ou outro tratamento de pneumonia (Parte A)
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Tempo até um desfecho composto de piora pulmonar, definido como a ocorrência de qualquer um dos seguintes eventos clínicos: mortalidade por todas as causas, hospitalização por causa respiratória (conforme determinado pelo investigador) ou necessidade de administração parenteral (inalada ou IV) uso de antibióticos para MNT ou outro tratamento de pneumonia (Parte A)
Linha de base até o final do mês 6

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
(Parte A) Tempo para conversão da cultura de escarro em participantes que alcançam a conversão da cultura até o 6º mês
Prazo: Fim do mês 6
(Parte A) Tempo para conversão da cultura de escarro em participantes que alcançam a conversão da cultura até o 6º mês
Fim do mês 6
(Parte A) Taxa de hospitalização relacionada a problemas respiratórios (conforme definido pelo investigador)
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Taxa de hospitalização relacionada a problemas respiratórios (conforme definido pelo investigador)
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Mortalidade por todas as causas
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Mortalidade por todas as causas
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Mortalidade relacionada à respiração (conforme determinado pelo investigador)
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Mortalidade relacionada à respiração (conforme determinado pelo investigador)
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Uso de medicação de resgate (ou seja, início de medicação antimicobacteriana recomendada pelo investigador devido à percepção de falta de eficácia do medicamento em estudo) para infecção pulmonar por MNT
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Uso de medicação de resgate (ou seja, início de medicação antimicobacteriana recomendada pelo investigador devido à percepção de falta de eficácia do medicamento em estudo) para infecção pulmonar por MNT
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Diferença de dias de absenteísmo no trabalho
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Diferença de dias de absenteísmo no trabalho
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Diferença nos dias de internação
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Diferença nos dias de internação
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Diferença no número de atendimentos de emergência
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Diferença no número de atendimentos de emergência
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Diferença no número de consultas de urgência
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Diferença no número de consultas de urgência
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Diferença no número de consultas médicas não programadas
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Diferença no número de consultas médicas não programadas
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Mudança no IMC desde o início até o final do mês 6
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Mudança no IMC desde o início até o final do mês 6
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Mudanças em outros domínios do questionário de QV-B (Físico, Função, Funcionamento Emocional e Social, Vitalidade, Percepções de Saúde e Carga de Tratamento) desde o início até o final do Mês 6
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Mudanças em outros domínios do questionário de QV-B (Físico, Função, Funcionamento Emocional e Social, Vitalidade, Percepções de Saúde e Carga de Tratamento) desde o início até o final do Mês 6
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Mudanças na falta de ar quando sentado ou em repouso e durante o exercício desde o início até o final do mês 6, medidas usando um questionário independente sobre falta de ar
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Mudanças na falta de ar quando sentado ou em repouso e durante o exercício desde o início até o final do mês 6, medidas usando um questionário independente sobre falta de ar
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Alteração no sintoma mais grave no início do estudo, desde o início até o final do mês 6, medida usando um questionário independente sobre falta de ar
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Alteração no sintoma mais grave no início do estudo, desde o início até o final do mês 6, medida usando um questionário independente sobre falta de ar
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Taxa de descontinuação do medicamento em estudo
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Taxa de descontinuação do medicamento em estudo
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Taxa de redução da dose do medicamento em estudo
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Taxa de redução da dose do medicamento em estudo
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Taxa de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Taxa de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Taxa de eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Taxa de eventos adversos graves (EAGs)
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Taxa de anormalidades laboratoriais
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Taxa de anormalidades laboratoriais
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Taxa de anormalidades no eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Taxa de anormalidades no eletrocardiograma (ECG)
Linha de base até o final do mês 6
(Parte B) Eventos Adversos (EAs) relacionados à intolerabilidade por inalação
Prazo: Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Eventos Adversos (EAs) relacionados à intolerabilidade por inalação
Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) EAs devido à descoloração da pele
Prazo: Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) EAs devido à descoloração da pele
Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) EAs devido a alterações no QTc
Prazo: Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) EAs devido a alterações no QTc
Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Conversão de cultura de escarro (ou seja, 3 culturas de escarro mensais consecutivas negativas para MNT
Prazo: Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Conversão de cultura de escarro (ou seja, 3 culturas de escarro mensais consecutivas negativas para MNT
Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Taxa de persistência de cultura de escarro negativa
Prazo: Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Taxa de persistência de cultura de escarro negativa
Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Mudança no RSS QoL-B desde o início
Prazo: Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Mudança no RSS QoL-B desde o início
Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Diferença de dias de absenteísmo no trabalho
Prazo: Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Diferença de dias de absenteísmo no trabalho
Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Diferença nos dias de internação
Prazo: Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Diferença nos dias de internação
Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Diferença no número de atendimentos em pronto-socorro
Prazo: Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Diferença no número de atendimentos em pronto-socorro
Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Diferença no número de atendimentos de urgência
Prazo: Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Diferença no número de atendimentos de urgência
Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Diferença no número de consultas médicas não programadas
Prazo: Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Diferença no número de consultas médicas não programadas
Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Sustentabilidade da resposta à suspensão para inalação de clofazimina, avaliada trimestralmente durante o tratamento após a conversão inicial, para participantes que convertem
Prazo: Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Sustentabilidade da resposta à suspensão por inalação de clofazimina, avaliada trimestralmente durante o tratamento após a conversão inicial, para participantes que convertem. A conversão de cultura com sustentabilidade é definida como alcançar a conversão de cultura e, em seguida, não ter mais do que 2 culturas consecutivas de escarro positivo em caldo ou Agar e nenhuma cultura positiva em Agar observada uma vez alcançada a conversão inicial.
Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Durabilidade da resposta à suspensão inalatória de clofazimina, avaliada trimestralmente após o tratamento ativo, para participantes que permanecem convertidos no final do tratamento ativo
Prazo: Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Durabilidade da resposta à suspensão para inalação de clofazimina, avaliada trimestralmente após o tratamento ativo, para participantes que permanecem convertidos ao final do tratamento ativo. A conversão da cultura com durabilidade é definida como alcançar a conversão da cultura e permanecer um conversor no final do tratamento ativo e depois não ter caldo ou cultura de escarro positiva em ágar após o tratamento ativo
Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte A) Densidade MAC do escarro em UFC/mL no final do mês 6
Prazo: Fim do mês 6
(Parte A) Densidade MAC do escarro em UFC/mL no final do mês 6
Fim do mês 6
(Parte A) Padrões de resistência MAC do escarro no final do mês 6, medidos usando avaliações laboratoriais microbiológicas do escarro
Prazo: Fim do mês 6
(Parte A) Padrões de resistência MAC do escarro no final do mês 6, medidos usando avaliações laboratoriais microbiológicas do escarro
Fim do mês 6
(Parte A) Tempo para a primeira cultura de escarro MAC negativa em participantes que alcançam conversão de cultura até o 6º mês
Prazo: Fim do mês 6
(Parte A) Tempo para a primeira cultura de escarro MAC negativa em participantes que alcançam conversão de cultura até o 6º mês
Fim do mês 6
(Parte A) Taxa de conversão da cultura de escarro (MAC negativo para MAC positivo) no subgrupo de participantes do estudo cuja cultura basal de escarro é negativa para MNT
Prazo: Linha de base até o final do estudo
(Parte A) Taxa de conversão da cultura de escarro (MAC negativo para MAC positivo) no subgrupo de participantes do estudo cuja cultura basal de escarro é negativa para MNT
Linha de base até o final do estudo
(Parte A) Tempo para positividade (TTP) em culturas em caldo para MAC no escarro no final dos meses 1,2,3,4,5 e 6
Prazo: Fim dos meses 1,2,3,4,5 e 6
(Parte A) Tempo para positividade (TTP) em culturas em caldo para MAC no escarro no final dos meses 1,2,3,4,5 e 6
Fim dos meses 1,2,3,4,5 e 6
(Parte A) Alterações nos marcadores inflamatórios (testes específicos a serem determinados) desde o início até o final dos meses 1,3,4 e 6
Prazo: Fim dos meses, meses 1,3,4 e 6
(Parte A) Alterações nos marcadores inflamatórios (testes específicos a serem determinados) desde o início até o final dos meses 1,3,4 e 6
Fim dos meses, meses 1,3,4 e 6
(Parte A) Taxa de piora pulmonar, conforme diagnosticada e definida pelo investigador com base na necessidade do participante de um curso limitado de medicação antibiótica para tratar uma piora aguda dos sintomas, nos meses 1,2,3,4,5 e 6
Prazo: Fim dos meses 1,2,3,4,5 e 6
(Parte A) Taxa de piora pulmonar, conforme diagnosticada e definida pelo investigador com base na necessidade do participante de um curso limitado de medicação antibiótica para tratar uma piora aguda dos sintomas, nos meses 1,2,3,4,5 e 6
Fim dos meses 1,2,3,4,5 e 6
(Parte A) Inclinação da mudança desde o início até o final do mês 6 em log10 UFC/mL de MAC
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Inclinação da mudança desde o início até o final do mês 6 em log10 UFC/mL de MAC
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Concentração de clofazimina no plasma
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Concentração de clofazimina no plasma
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Alteração no volume expiratório forçado no primeiro segundo (VEF1) e na capacidade vital forçada (CVF) desde o início até o final do 6º mês
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Alteração no volume expiratório forçado no primeiro segundo (VEF1) e na capacidade vital forçada (CVF) desde o início até o final do 6º mês
Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Taxa de eventos adversos relacionados ao tratamento (TRAEs)
Prazo: Linha de base até o final do mês 6
(Parte A) Taxa de eventos adversos relacionados ao tratamento (TRAEs)
Linha de base até o final do mês 6
(Parte B) Taxa de conversão da cultura de escarro (MAC negativo para MAC positivo) no subgrupo de participantes do estudo cuja cultura basal de escarro é negativa
Prazo: Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22
(Parte B) Taxa de conversão da cultura de escarro (MAC negativo para MAC positivo) no subgrupo de participantes do estudo cuja cultura basal de escarro é negativa
Mês de estudo 7 até o mês de estudo 22

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Mannkind Corporation

Investigadores

  • Diretor de estudo: Wassim Fares, MD, Mannkind Corporation

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de setembro de 2024

Conclusão Primária (Real)

10 de novembro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

10 de novembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de maio de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de maio de 2024

Primeira postagem (Real)

17 de maio de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MKC-CI-002

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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