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Studio ICoN-1 di fase 3 sull'efficacia e la sicurezza del trattamento con MNKD-101, sospensione per inalazione di clofazimina (ICoN-1)

10 novembre 2025 aggiornato da: Mannkind Corporation

ICoN-1: studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'efficacia e la sicurezza della sospensione per inalazione di clofazamina quando aggiunta alla terapia basata sulle linee guida in partecipanti con infezione micobatterica non tubercolare

Questo studio clinico è progettato per confrontare l'efficacia e la sicurezza della sospensione per inalazione di clofazimina rispetto al placebo quando aggiunto alla terapia basata sulle linee guida (GBT).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo (Parte A) progettato per confrontare l'efficacia e la sicurezza della sospensione per inalazione di clofazimina rispetto al placebo quando aggiunto alla terapia basata sulle linee guida (GBT). L'obiettivo primario di questo studio sarà confrontare l'efficacia della sospensione per inalazione di clofazimina rispetto al placebo valutata in base agli endpoint co-primari, alla conversione della coltura dell'espettorato e alla variazione del punteggio dei sintomi respiratori delle bronchiectasie della qualità della vita (QoL-B RSS).

Ai partecipanti qualificati verrà offerto uno studio di estensione in aperto (Parte B) per il trattamento con sospensione per inalazione di clofazamina.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

132

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Concord, Australia
        • Concord Repatriation General Hospital
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2109
        • Macquarie University Clinical Trials Unit
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Greenslopes, Queensland, Australia, 4064
        • Gallipoli Medical Research Foundation
    • Victoria
      • Cranbourne, Victoria, Australia, 3977
        • Monash University Centre for Inflammatory Diseases
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Health
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital Respiratory Clinic
  • Corea del Sud
      • Gwangju, Corea del Sud, 61469
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Severance Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 06591
        • The Catholic University of Korea Seoul ST.MARY'S Hospital
  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Fukuoka, Giappone, 818-8502
        • Fukuoka University Chikushi Hospital
      • Fukuoka, Giappone, 837-0911
        • National Hospital Organization Omuta National Hospital
      • Fukuoka, Giappone, 811-3195
        • National Hospital Organization Fukuokahigashi Medical Center
      • Fukuoka, Giappone, 811-3195
        • Aso Iizuka Hospital
      • Gunma, Giappone, 377-0280
        • National Hospital Organization Shibukawa Medical Center
      • Hyōgo, Giappone, 670-8520
        • Himeji Medical Center
      • Ibaraki, Giappone, 319-1113
        • Ibarakihigashi National Hospital
      • Kamogawa-shi, Giappone, 296-0041
        • Kameda Clinic
      • Kanagawa, Giappone, 227-8501
        • Showa University Fujigaoka Hospital
      • Kyoto, Giappone, 610-0113
        • Minami Kyoto Hospital
      • Matsusaka, Giappone, 515-8544
        • Matsusaka Municipal Hospital
      • Miyagi, Giappone, 980-0873
        • Sendai Kousei Hospital
      • Niigata, Giappone, 945-8585
        • Nishiniigata Chuo Hospital
      • Osaka, Giappone, 560-8552
        • National Hospital Organization - Osaka Toneyama Medical Center
      • Saitama, Giappone, 180-8610
        • Saitama Prefectural Cardiovascular and Respiratory Center
      • Sakai, Giappone, 591-8555
        • National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center
      • Shinjuku-ku, Giappone, 160-8582
        • Keio University Hospital
      • Shizuoka, Giappone, 434-8511
        • National Hospital Organization Tenryu Hospital
      • Tokyo, Giappone, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Tokyo, Giappone, 180-8610
        • Japanese Red Cross Musashino Hospital
      • Tokyo, Giappone, 162-8655
        • Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine
      • Tokyo, Giappone, 105-8470
        • Mutual Aid Associations Toranomon Hospital
      • Tokyo, Giappone, 204-8522
        • Japan Anti-Tuberculosis Association Fukujuji Hospital
      • Yokohama, Giappone, 224-8503
        • Showa University Northern Yokohama Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama at Birmingham School of Medicine
    • California
      • Fresno, California, Stati Uniti, 93701
        • University of California San Francisco Fresno
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Newport Beach, California, Stati Uniti, 92663
        • Hoag Hospital
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco
      • Santa Barbara, California, Stati Uniti, 93105
        • Santa Barbara Cottage Hospital
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030-1225
        • UConn Health
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520-8057
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Bay Pines, Florida, Stati Uniti, 33744
        • VA Bay Pines
      • Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33765
        • St. Francis Sleep, Allergy & Lung Institute
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Malcolm Randall Veterans Affairs Medical Center
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • University of Florida College of Medicine
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33707
        • Theia Clinical Research
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33620
        • University of South Florida
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33401
        • Midway Specialty Care Center
      • Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
        • Cleveland Clinic
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Flourish Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Emory University School of Medicine
      • Valdosta, Georgia, Stati Uniti, 31605
        • Medster Research
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96813
        • University of Hawaii
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67211
        • Infectious Disease Consultants Clinical Research
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70115
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65201
        • University of Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai-National Jewish Respiratory Institute
      • Queens, New York, Stati Uniti, 11373
        • NYC Health and Hospitals-Elmhurst
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599-7248
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Temple Lung Center
      • West Reading, Pennsylvania, Stati Uniti, 19611
        • Reading Hospital
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Stati Uniti, 29621
        • AnMed Health
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29414
        • Low Country Infectious Diseases
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • North Texas Infectious Diseases Consultants
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • The University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • UVA Health Infectious Diseases Clinic
  • Taiwan
      • Hsinchu, Taiwan, 300
        • National Taiwan University Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 112
        • Taipei Veterans General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Prova del/i documento/i di consenso informato firmato e datato che indica che il partecipante è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti della sperimentazione.
  2. Età ≥ 18 anni o età legale per il paese partecipante (ad esempio, l'età legale in Corea del Sud è 19 anni) e ≤ 85 anni.
  3. Evidenza di bronchiectasie nodulari sottostanti e/o malattia fibrocavitaria su una radiografia del torace o una tomografia computerizzata del torace, come determinato dallo sperimentatore, negli ultimi 12 mesi.
  4. Risultati della coltura MAC-positivi da almeno due campioni separati di espettorato (ad almeno 1 settimana di distanza), uno prelevato entro 12 mesi e un altro prelevato entro 3 mesi prima della data del consenso informato. Nota: verrà ottenuta una coltura dell'espettorato al basale, ma il partecipante può essere randomizzato prima della disponibilità dei risultati.
  5. Essere in grado di produrre almeno 3 ml di espettorato o essere disposto a sottoporsi a un'induzione che produca almeno 3 ml di espettorato per micobatteriologia.
  6. FEV1 ≥40% del previsto durante lo screening, come calcolato dagli standard del laboratorio di spirometria locale.
  7. Attualmente in trattamento con un regime multifarmaco di GBT per l'infezione polmonare da NTM in linea con le linee guida ATS/ERS/ESCMID/IDSA 2020 per il trattamento della malattia polmonare da NTM per almeno 6 mesi prima del consenso a questo studio, senza modifiche in questo regime entro 2 mesi dallo screening.
  8. Per le partecipanti di sesso femminile in età fertile, un test di gravidanza su siero negativo e accordo a utilizzare un metodo contraccettivo raccomandato dal protocollo durante i rapporti eterosessuali dall'inizio del periodo di screening fino a ≥ 12 mesi dopo la dose finale della terapia in studio. Nota: una partecipante di sesso femminile è considerata potenzialmente fertile, ovvero fertile, dopo il menarca e fino al raggiungimento della post-menopausa, a meno che non sia permanentemente sterile. I metodi di sterilizzazione permanente comprendono l'isterectomia, la salpingectomia bilaterale e l'ovariectomia bilaterale. Uno stato postmenopausale è definito come assenza di mestruazioni per 12 mesi senza una causa medica alternativa. Un livello elevato di ormone follicolo-stimolante (FSH) nell’intervallo postmenopausale può essere utilizzato per confermare uno stato postmenopausale nelle donne che non utilizzano contraccettivi ormonali o terapia ormonale sostitutiva. Tuttavia, in assenza di 12 mesi di amenorrea, una singola misurazione dell’FSH non è sufficiente.
  9. Per i partecipanti di sesso maschile che possono generare un figlio e che hanno rapporti con donne in età fertile, accordo di utilizzare un metodo contraccettivo raccomandato dal protocollo dall'inizio della terapia in studio fino a ≥ 12 mesi dopo la dose finale della terapia in studio e di astenersi dal donazione di sperma dall'inizio della terapia in studio fino a ≥ 12 mesi dopo la somministrazione della dose finale della terapia in studio. Nota: un partecipante maschio è considerato fertile dopo la pubertà a meno che non sia permanentemente sterile mediante orchidectomia bilaterale.
  10. Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, il piano di inalazione del farmaco, le procedure di studio, i test di laboratorio e le restrizioni dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Fibrosi cistica.
  2. Tubercolosi attiva. Nota: i partecipanti con una storia di tubercolosi latente o attiva trattata possono essere idonei purché le loro colture di espettorato nell'ultimo anno siano negative per la tubercolosi e siano ritenute dallo sperimentatore come non affette da tubercolosi attiva in corso.
  3. Infezione diffusa da MAC o MABSC o partecipanti con infezione da MABSC isolata.
  4. Ricovero in terapia intensiva recente (ovvero negli ultimi 3 mesi dalla data dello screening) con o senza ventilazione meccanica.
  5. Impossibilità di inalare con un nebulizzatore, secondo l'opinione dell'investigatore.
  6. Partecipanti con nota ipersensibilità a uno qualsiasi degli ingredienti o eccipienti della clofazimina.
  7. Precedente terapia con clofazimina nei 4 mesi precedenti dalla data dello screening.
  8. Partecipanti con resistenza nota alla clofazimina come trattamento per MAC (ovvero, MIC >8 ug/mL per MAC).
  9. Terapia precedente con amikacina per qualsiasi via di somministrazione (ad esempio, per via inalatoria o endovenosa) nei 2 mesi precedenti dalla data dello screening.
  10. Partecipazione continua a qualsiasi altro studio clinico interventistico su farmaci o dispositivi o esposizione a un altro farmaco sperimentale entro 28 giorni prima dell'inizio del trattamento in studio. Nota: per le terapie sperimentali che hanno un'emivita prolungata, verrà effettuata una valutazione caso per caso in merito al periodo di washout richiesto prima di essere idonei per questo studio.
  11. Gravidanza o allattamento in corso (o pianificati durante lo studio).
  12. Prolungamento dell'intervallo QT durante lo screening (450 ms o più) e/o ritmo sinusale non controllato (>110/minuto).
  13. Aumento del rischio di proaritmia (ad esempio, recente [entro 6 mesi] infarto miocardico, ictus, scompenso cardiaco o eiezione ventricolare sinistra <45%, aritmie ventricolari, torsione di punta, angina instabile o blocco atrioventricolare di alto grado).
  14. Una storia familiare di morte cardiaca improvvisa, morte inspiegabile, sindrome del QT lungo o morte per disritmia primaria potenzialmente associata al prolungamento del QT.
  15. Inizio recente (entro 6 mesi) o modifica del regime posologico di qualsiasi farmaco concomitante noto per prolungare l'intervallo QT. Nota: sono ammissibili i partecipanti che seguono un regime stabile, a giudizio dello sperimentatore, del farmaco concomitante durante lo screening.
  16. Anomalie croniche e clinicamente significative, a giudizio dello sperimentatore, nei livelli di potassio, magnesio o calcio.
  17. Tumori maligni polmonari attivi (primari o metastatici) o qualsiasi tumore maligno che richieda chemioterapia o radioterapia entro 3 anni prima dello screening o previsto durante il periodo di studio.
  18. Attuale abuso di alcol, farmaci o droghe illecite.
  19. Una condizione sociale o medica precedente o in corso (ad es. malattia concomitante, condizione psichiatrica, disturbo comportamentale), anamnesi medica, reperti fisici, risultati dell'ECG o anomalie di laboratorio che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero influire negativamente sulla sicurezza del partecipante, rende è improbabile che il corso del trattamento o del follow-up venga completato o possa compromettere la valutazione dei risultati dello studio.
  20. Qualsiasi precedente utilizzo di bedaquilina entro 1 anno dallo screening.
  21. Alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) >1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) o bilirubina totale >1,5 volte ULN durante lo screening.
  22. Conta assoluta dei neutrofili <500/μL durante lo screening.
  23. Uso di prednisone ≥ 10 mg/giorno nei 3 mesi precedenti lo screening o altra immunosoppressione significativa ritenuta dallo sperimentatore.
  24. Velocità di filtrazione glomerulare stimata <30 ml/minuto/1,73 m2 (secondo l'equazione della creatina CKD-EPI 2021) durante lo screening.
  25. Malattia epatica avanzata (classe Child-Pugh A, B o C).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sospensione per inalazione di clofazimina
MNKD-101 (Clofazimine Inhalation Sospensione) è una sospensione micronizzata con una concentrazione di 20 mg/mL. Il farmaco in studio verrà inalato utilizzando il sistema di nebulizzazione a getto potenziato dal respiro PARI ogni giorno per 28 giorni nel Ciclo 1. Il ciclo 2 inizierà dopo 56 giorni di sospensione del trattamento e riprenderà quotidianamente per 28 giorni. Dose: 80mg
Droga: Sospensione per inalazione di clofazimina
I partecipanti idonei verranno randomizzati in un rapporto 2:1 a 1 dei 2 possibili trattamenti assegnati, sospensione per inalazione di clofazimina o placebo.
Altri nomi:
  • MNKD-101
Comparatore placebo: Placebo
Il placebo è costituito da soluzione salina isotonica (0,9% peso/volume di cloruro di sodio). Il farmaco in studio verrà inalato utilizzando il sistema di nebulizzazione a getto potenziato dal respiro PARI ogni giorno per 28 giorni nel Ciclo 1. Il ciclo 2 inizierà dopo 56 giorni di sospensione del trattamento e riprenderà quotidianamente per 28 giorni.
Droga: Placebo
I partecipanti idonei verranno randomizzati in un rapporto 2:1 a 1 dei 2 possibili trattamenti assegnati, sospensione per inalazione di clofazimina o placebo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
(Parte A) Variazione dell'RSS QoL-B dal basale alla fine del mese 6 (Parte A)
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Variazione dell'RSS QoL-B dal basale alla fine del mese 6 (Parte A)
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Conversione della coltura dell'espettorato (ovvero, 3 colture mensili consecutive dell'espettorato negative per MAC) entro la fine del mese 6
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Conversione della coltura dell'espettorato (ovvero, 3 colture mensili consecutive dell'espettorato negative per MAC) entro la fine del mese 6 (Parte A)
Riferimento alla fine del mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
(Parte A) Variazione della distanza percorsa a piedi in 6 minuti (6MWD) dal basale alla fine del mese 6
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Variazione della distanza percorsa a piedi in 6 minuti (6MWD) dal basale alla fine del mese 6
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Cambiamento nel partecipante identificato come sintomo più fastidioso (MBS) dal basale alla fine del mese 6
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Cambiamento nel partecipante identificato come sintomo più fastidioso (MBS) dal basale alla fine del mese 6
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Variazione nella risposta al questionario Patient Global Impression of Severity (PGI-S) dal basale alla fine del mese 6
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Variazione nella risposta al questionario Patient Global Impression of Severity (PGI-S) dal basale alla fine del mese 6
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Risposta al questionario Patient Global Impression of Change (PGI-C) alla fine del mese 6
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Risposta al questionario Patient Global Impression of Change (PGI-C) alla fine del mese 6
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Tempo fino a un endpoint composito di peggioramento polmonare, come definito da: mortalità per tutte le cause, ospedalizzazione per cause respiratorie o necessità di uso di antibiotici parenterali (per via inalatoria o endovenosa) per NTM o altro trattamento della polmonite (Parte A)
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Tempo fino all'endpoint composito di peggioramento polmonare, definito come il verificarsi di uno qualsiasi dei seguenti eventi clinici: mortalità per tutte le cause, ospedalizzazione per cause respiratorie (come determinato dallo sperimentatore) o necessità di terapia parenterale (per via inalatoria o IV) uso di antibiotici per NTM o altro trattamento della polmonite (Parte A)
Riferimento alla fine del mese 6

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
(Parte A) Tempo per la conversione della cultura dell'espettorato nei partecipanti che ottengono la conversione della cultura entro il mese 6
Lasso di tempo: Fine del mese 6
(Parte A) Tempo per la conversione della cultura dell'espettorato nei partecipanti che ottengono la conversione della cultura entro il mese 6
Fine del mese 6
(Parte A) Tasso di ospedalizzazione per cause respiratorie (come definito dallo sperimentatore).
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Tasso di ospedalizzazione per cause respiratorie (come definito dallo sperimentatore).
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Mortalità per tutte le cause
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Mortalità respiratoria (come determinata dallo sperimentatore).
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Mortalità respiratoria (come determinata dallo sperimentatore).
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Uso di farmaci di salvataggio (ovvero, inizio di un farmaco antimicobatterico raccomandato dallo sperimentatore a causa della percezione di mancanza di efficacia del farmaco in studio) per l'infezione polmonare da NTM
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Uso di farmaci di salvataggio (ovvero, inizio di un farmaco antimicobatterico raccomandato dallo sperimentatore a causa della percezione di mancanza di efficacia del farmaco in studio) per l'infezione polmonare da NTM
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Differenza dei giorni di assenteismo dal lavoro
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Differenza dei giorni di assenteismo dal lavoro
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Differenza dei giorni di ricovero
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Differenza dei giorni di ricovero
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Differenza nel numero di accessi al pronto soccorso
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Differenza nel numero di accessi al pronto soccorso
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Differenza nel numero di visite di pronto soccorso
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Differenza nel numero di visite di pronto soccorso
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Differenza nel numero di visite mediche non programmate
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Differenza nel numero di visite mediche non programmate
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Variazione del BMI dal basale alla fine del mese 6
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Variazione del BMI dal basale alla fine del mese 6
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Cambiamenti nei punteggi di altri domini del questionario QoL-B (fisico, ruolo, funzionamento emotivo e sociale, vitalità, percezione della salute e carico del trattamento) dal basale alla fine del mese 6
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Cambiamenti nei punteggi di altri domini del questionario QoL-B (fisico, ruolo, funzionamento emotivo e sociale, vitalità, percezione della salute e carico del trattamento) dal basale alla fine del mese 6
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Variazioni della mancanza di respiro quando si è seduti o a riposo e durante l'attività fisica dal basale alla fine del mese 6, misurate utilizzando un questionario autonomo sulla mancanza di respiro
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Variazioni della mancanza di respiro quando si è seduti o a riposo e durante l'attività fisica dal basale alla fine del mese 6, misurate utilizzando un questionario autonomo sulla mancanza di respiro
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Variazione dei sintomi più gravi al basale dal basale alla fine del mese 6, misurata utilizzando un questionario autonomo sulla mancanza di respiro
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Variazione dei sintomi più gravi al basale dal basale alla fine del mese 6, misurata utilizzando un questionario autonomo sulla mancanza di respiro
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Tasso di interruzione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Tasso di interruzione del farmaco in studio
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Tasso di riduzione della dose del farmaco in studio
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Tasso di riduzione della dose del farmaco in studio
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Tasso di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Tasso di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Tasso di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Tasso di eventi avversi gravi (SAE)
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Tasso di anomalie di laboratorio
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Tasso di anomalie di laboratorio
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Frequenza delle anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Frequenza delle anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG).
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte B) Eventi avversi (EA) correlati all'intollerabilità all'inalazione
Lasso di tempo: Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Eventi avversi (EA) correlati all'intollerabilità all'inalazione
Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) EA dovuti a scolorimento della pelle
Lasso di tempo: Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) EA dovuti a scolorimento della pelle
Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) EA dovuti a modifiche del QTc
Lasso di tempo: Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) EA dovuti a modifiche del QTc
Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Conversione della coltura dell'espettorato (ovvero, 3 colture mensili consecutive dell'espettorato negative per NTM
Lasso di tempo: Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Conversione della coltura dell'espettorato (ovvero, 3 colture mensili consecutive dell'espettorato negative per NTM
Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Tasso di persistenza della coltura dell'espettorato negativa
Lasso di tempo: Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Tasso di persistenza della coltura dell'espettorato negativa
Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Variazione dell'RSS QoL-B rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Variazione dell'RSS QoL-B rispetto al basale
Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Differenza giorni di assenteismo dal lavoro
Lasso di tempo: Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Differenza giorni di assenteismo dal lavoro
Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Differenza dei giorni di ricovero
Lasso di tempo: Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Differenza dei giorni di ricovero
Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Differenza nel numero di accessi al pronto soccorso
Lasso di tempo: Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Differenza nel numero di accessi al pronto soccorso
Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Differenza nel numero di visite di pronto soccorso
Lasso di tempo: Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Differenza nel numero di visite di pronto soccorso
Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Differenza nel numero di visite mediche non programmate
Lasso di tempo: Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Differenza nel numero di visite mediche non programmate
Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Sostenibilità della risposta alla sospensione per inalazione di clofazimina, valutata trimestralmente durante il trattamento dopo la conversione iniziale, per i partecipanti che si convertono
Lasso di tempo: Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Sostenibilità della risposta alla sospensione per inalazione di clofazimina, valutata trimestralmente durante il trattamento dopo la conversione iniziale, per i partecipanti che si convertono. La conversione della coltura con sostenibilità è definita come il raggiungimento della conversione della coltura e quindi non più di 2 colture consecutive di brodo o espettorato positive all'agar e nessuna coltura positiva all'agar osservata una volta ottenuta la conversione iniziale.
Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Durabilità della risposta alla sospensione per inalazione di clofazimina, valutata trimestralmente dopo il trattamento attivo, per i partecipanti che rimangono convertitori alla fine del trattamento attivo
Lasso di tempo: Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Durabilità della risposta alla sospensione per inalazione di clofazimina, valutata trimestralmente dopo il trattamento attivo, per i partecipanti che rimangono convertitori alla fine del trattamento attivo. La conversione della coltura con durabilità è definita come il raggiungimento della conversione della coltura e il mantenimento di un convertitore alla fine del trattamento attivo e quindi l'assenza di brodo o coltura dell'espettorato positiva all'agar dopo il trattamento attivo
Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte A) Densità MAC dell'espettorato in CFU/mL alla fine del mese 6
Lasso di tempo: Fine del mese 6
(Parte A) Densità MAC dell'espettorato in CFU/mL alla fine del mese 6
Fine del mese 6
(Parte A) Modelli di resistenza MAC dell'espettorato alla fine del mese 6, misurati utilizzando valutazioni microbiologiche di laboratorio dell'espettorato
Lasso di tempo: Fine del mese 6
(Parte A) Modelli di resistenza MAC dell'espettorato alla fine del mese 6, misurati utilizzando valutazioni microbiologiche di laboratorio dell'espettorato
Fine del mese 6
(Parte A) Tempo per la prima coltura dell'espettorato MAC negativa nei partecipanti che ottengono la conversione della coltura entro il mese 6
Lasso di tempo: Fine del mese 6
(Parte A) Tempo per la prima coltura dell'espettorato MAC negativa nei partecipanti che ottengono la conversione della coltura entro il mese 6
Fine del mese 6
(Parte A) Tasso di conversione della coltura dell'espettorato (da MAC negativo a MAC positivo) nel sottogruppo di partecipanti allo studio la cui coltura dell'espettorato al basale è negativa per NTM
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio
(Parte A) Tasso di conversione della coltura dell'espettorato (da MAC negativo a MAC positivo) nel sottogruppo di partecipanti allo studio la cui coltura dell'espettorato al basale è negativa per NTM
Dal basale alla fine dello studio
(Parte A) Tempo alla positività (TTP) nelle colture in brodo per MAC nell'espettorato alla fine dei mesi 1,2,3,4,5 e 6
Lasso di tempo: Fine dei mesi 1,2,3,4,5 e 6
(Parte A) Tempo alla positività (TTP) nelle colture in brodo per MAC nell'espettorato alla fine dei mesi 1,2,3,4,5 e 6
Fine dei mesi 1,2,3,4,5 e 6
(Parte A) Cambiamenti nei marcatori infiammatori (test specifici da determinare) dal basale alla fine dei mesi 1,3,4 e 6
Lasso di tempo: Fine dei mesi Mesi 1,3,4 e 6
(Parte A) Cambiamenti nei marcatori infiammatori (test specifici da determinare) dal basale alla fine dei mesi 1,3,4 e 6
Fine dei mesi Mesi 1,3,4 e 6
(Parte A) Tasso di peggioramento polmonare, come diagnosticato e definito dallo sperimentatore in base alla necessità del partecipante di un ciclo limitato di farmaci antibiotici per trattare un peggioramento acuto dei sintomi, nei mesi 1,2,3,4,5 e 6
Lasso di tempo: Fine dei mesi 1,2,3,4,5 e 6
(Parte A) Tasso di peggioramento polmonare, come diagnosticato e definito dallo sperimentatore in base alla necessità del partecipante di un ciclo limitato di farmaci antibiotici per trattare un peggioramento acuto dei sintomi, nei mesi 1,2,3,4,5 e 6
Fine dei mesi 1,2,3,4,5 e 6
(Parte A) Pendenza della variazione dal basale alla fine del mese 6 in log10 CFU/mL di MAC
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Pendenza della variazione dal basale alla fine del mese 6 in log10 CFU/mL di MAC
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Concentrazione di clofazimina nel plasma
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Concentrazione di clofazimina nel plasma
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Variazione del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) e della capacità vitale forzata (FVC) dal basale alla fine del mese 6
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Variazione del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) e della capacità vitale forzata (FVC) dal basale alla fine del mese 6
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Tasso di eventi avversi correlati al trattamento (TRAE)
Lasso di tempo: Riferimento alla fine del mese 6
(Parte A) Tasso di eventi avversi correlati al trattamento (TRAE)
Riferimento alla fine del mese 6
(Parte B) Tasso di conversione della coltura dell'espettorato (da MAC-negativo a MAC-positivo) nel sottogruppo di partecipanti allo studio la cui coltura dell'espettorato al basale è negativa
Lasso di tempo: Dal mese di studio 7 al mese di studio 22
(Parte B) Tasso di conversione della coltura dell'espettorato (da MAC-negativo a MAC-positivo) nel sottogruppo di partecipanti allo studio la cui coltura dell'espettorato al basale è negativa
Dal mese di studio 7 al mese di studio 22

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mannkind Corporation

Investigatori

  • Direttore dello studio: Wassim Fares, MD, Mannkind Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 settembre 2024

Completamento primario (Effettivo)

10 novembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

10 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

17 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MKC-CI-002

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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