Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ICoN-1 fase 3-undersøgelse af effektivitet og sikkerhed ved behandling med MNKD-101, clofazimin inhalationssuspension (ICoN-1)

10. november 2025 opdateret af: Mannkind Corporation

ICoN-1: En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret fase 3-undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​Clofazamin-inhalationssuspension, når den føjes til retningslinjebaseret terapi hos deltagere med ikke-tuberkuløs mykobakteriel infektion

Dette kliniske forsøg er designet til at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​Clofazimin Inhalation Suspension versus placebo, når det tilføjes til retningslinjebaseret behandling (GBT).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelse (del A) designet til at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​Clofazimin Inhalations Suspension versus placebo, når det tilføjes til retningslinjebaseret terapi (GBT). Det primære formål med denne undersøgelse vil være at sammenligne effektiviteten af ​​Clofazimin Inhalation Suspension versus placebo som vurderet ud fra de co-primære endepunkter, sputumkulturkonvertering og ændring i livskvalitet-Bronkiektasis Respiratoriske Symptoms Score (QoL-B RSS).

Et Open Label Extension Study (Del B) vil blive tilbudt til kvalificerede deltagere til behandling med Clofazamin Inhalations Suspension.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

132

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Concord, Australien
        • Concord Repatriation General Hospital
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2109
        • Macquarie University Clinical Trials Unit
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australien, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Greenslopes, Queensland, Australien, 4064
        • Gallipoli Medical Research Foundation
    • Victoria
      • Cranbourne, Victoria, Australien, 3977
        • Monash University Centre for Inflammatory Diseases
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Health
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital Respiratory Clinic
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham School of Medicine
    • California
      • Fresno, California, Forenede Stater, 93701
        • University of California San Francisco Fresno
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Newport Beach, California, Forenede Stater, 92663
        • Hoag Hospital
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco
      • Santa Barbara, California, Forenede Stater, 93105
        • Santa Barbara Cottage Hospital
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030-1225
        • UConn Health
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520-8057
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Bay Pines, Florida, Forenede Stater, 33744
        • VA Bay Pines
      • Clearwater, Florida, Forenede Stater, 33765
        • St. Francis Sleep, Allergy & Lung Institute
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Malcolm Randall Veterans Affairs Medical Center
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • University of Florida College of Medicine
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33707
        • Theia Clinical Research
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33620
        • University of South Florida
      • West Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33401
        • Midway Specialty Care Center
      • Weston, Florida, Forenede Stater, 33331
        • Cleveland Clinic
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • Flourish Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Emory University School of Medicine
      • Valdosta, Georgia, Forenede Stater, 31605
        • Medster Research
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96813
        • University of Hawaii
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater, 67211
        • Infectious Disease Consultants Clinical Research
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70115
        • Ochsner Clinic Foundation
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
        • University of Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11042
        • Northwell Health
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Health
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai-National Jewish Respiratory Institute
      • Queens, New York, Forenede Stater, 11373
        • NYC Health and Hospitals-Elmhurst
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599-7248
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple Lung Center
      • West Reading, Pennsylvania, Forenede Stater, 19611
        • Reading Hospital
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Forenede Stater, 29621
        • AnMed Health
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29414
        • Low Country Infectious Diseases
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • North Texas Infectious Diseases Consultants
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • The University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • UVA Health Infectious Diseases Clinic
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital
      • Fukuoka, Japan, 818-8502
        • Fukuoka University Chikushi Hospital
      • Fukuoka, Japan, 837-0911
        • National Hospital Organization Omuta National Hospital
      • Fukuoka, Japan, 811-3195
        • National Hospital Organization Fukuokahigashi Medical Center
      • Fukuoka, Japan, 811-3195
        • Aso Iizuka Hospital
      • Gunma, Japan, 377-0280
        • National Hospital Organization Shibukawa Medical Center
      • Hyōgo, Japan, 670-8520
        • Himeji Medical Center
      • Ibaraki, Japan, 319-1113
        • Ibarakihigashi National Hospital
      • Kamogawa-shi, Japan, 296-0041
        • Kameda Clinic
      • Kanagawa, Japan, 227-8501
        • Showa University Fujigaoka Hospital
      • Kyoto, Japan, 610-0113
        • Minami Kyoto Hospital
      • Matsusaka, Japan, 515-8544
        • Matsusaka Municipal Hospital
      • Miyagi, Japan, 980-0873
        • Sendai Kousei Hospital
      • Niigata, Japan, 945-8585
        • Nishiniigata Chuo Hospital
      • Osaka, Japan, 560-8552
        • National Hospital Organization - Osaka Toneyama Medical Center
      • Saitama, Japan, 180-8610
        • Saitama Prefectural Cardiovascular and Respiratory Center
      • Sakai, Japan, 591-8555
        • National Hospital Organization Kinki-Chuo Chest Medical Center
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
        • Keio University Hospital
      • Shizuoka, Japan, 434-8511
        • National Hospital Organization Tenryu Hospital
      • Tokyo, Japan, 143-8541
        • Toho University Omori Medical Center
      • Tokyo, Japan, 180-8610
        • Japanese Red Cross Musashino Hospital
      • Tokyo, Japan, 162-8655
        • Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine
      • Tokyo, Japan, 105-8470
        • Mutual Aid Associations Toranomon Hospital
      • Tokyo, Japan, 204-8522
        • Japan Anti-Tuberculosis Association Fukujuji Hospital
      • Yokohama, Japan, 224-8503
        • Showa University Northern Yokohama Hospital
  • Sydkorea
      • Gwangju, Sydkorea, 61469
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Severance Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 06591
        • The Catholic University of Korea Seoul ST.MARY'S Hospital
  • Taiwan
      • Hsinchu, Taiwan, 300
        • National Taiwan University Hospital
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 112
        • Taipei Veterans General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Beviser for underskrevne og daterede informerede samtykkedokumenter, der indikerer, at deltageren er blevet informeret om alle relevante aspekter af forsøget.
  2. Alder ≥18 år eller lovlig alder for det deltagende land (f.eks. er den lovlige alder i Sydkorea 19 år) og ≤85 år.
  3. Bevis for underliggende nodulær bronkiektasi og/eller fibrokavitær sygdom på et røntgenbillede af thorax eller thorax computertomografi, som bestemt af investigator, inden for de sidste 12 måneder.
  4. MAC-positiv dyrkning er resultatet af mindst to separate (med mindst 1 uges mellemrum) ekspektorerede sputumprøver, en taget inden for 12 måneder og en anden taget inden for 3 måneder før datoen for informeret samtykke. Bemærk: En sputumkultur vil blive opnået ved baseline, men deltageren kan blive randomiseret, før resultaterne er tilgængelige.
  5. Kunne producere mindst 3 mL sputum eller være villig til at gennemgå en induktion, der producerer mindst 3 mL sputum til mykobakteriologi.
  6. FEV1 ≥40 % af forudsagt under screening, som beregnet af de lokale spirometrilaboratoriestandarder.
  7. Modtager i øjeblikket et multilægemiddelregime af GBT til lunge NTM-infektion i overensstemmelse med 2020 ATS/ERS/ESCMID/IDSA-retningslinjen for behandling af NTM-lungesygdom i mindst 6 måneder før samtykke i denne undersøgelse, uden ændringer i dette regime inden for 2 måneder efter screening.
  8. For kvindelige deltagere i den fødedygtige alder, en negativ serumgraviditetstest og enighed om at bruge en protokolanbefalet præventionsmetode under heteroseksuelt samleje fra starten af ​​screeningsperioden indtil ≥12 måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesterapien. Bemærk: En kvindelig deltager anses for at være i den fødedygtige alder, dvs. fertil, efter menarche og indtil den bliver postmenopausal, medmindre den er permanent steril. Permanente steriliseringsmetoder omfatter hysterektomi, bilateral salpingektomi og bilateral oophorektomi. En postmenopausal tilstand er defineret som ingen menstruation i 12 måneder uden en alternativ medicinsk årsag. Et højt follikelstimulerende hormon (FSH) niveau i det postmenopausale område kan bruges til at bekræfte en postmenopausal tilstand hos kvinder, der ikke bruger hormonel prævention eller hormonel erstatningsterapi. Men i fravær af 12 måneders amenoré er en enkelt FSH-måling utilstrækkelig.
  9. For mandlige deltagere, som kan blive far til et barn og har samleje med kvinder i den fødedygtige alder, aftale om at bruge en protokolanbefalet præventionsmetode fra starten af ​​undersøgelsesterapien indtil ≥12 måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesterapien og afstå fra sæddonation fra start af studieterapi indtil ≥12 måneder efter administration af den sidste dosis af studieterapi. Bemærk: En mandlig deltager betragtes som fertil efter puberteten, medmindre den er permanent steril ved bilateral orkidektomi.
  10. Vilje og evne til at overholde planlagte besøg, lægemiddelinhalationsplan, undersøgelsesprocedurer, laboratorietests og undersøgelsesrestriktioner.

Ekskluderingskriterier:

  1. Cystisk fibrose.
  2. Aktiv tuberkulose. Bemærk: Deltagere med en historie med behandlet latent eller aktiv tuberkulose kan være kvalificerede, så længe deres sputumkulturer i det sidste år er negative for tuberkulose, og de anses af investigator for ikke at have aktuel aktiv tuberkulose.
  3. Dissemineret MAC- eller MABSC-infektion eller deltagere med isoleret MABSC-infektion.
  4. Nylig (dvs. inden for de sidste 3 måneder fra datoen for screening) intensivafdeling med eller uden mekanisk ventilation.
  5. Manglende evne til at inhalere med en forstøver, efter efterforskerens mening.
  6. Deltagere med kendt overfølsomhed over for nogen af ​​indholdsstofferne eller hjælpestofferne i clofazimin.
  7. Tidligere behandling med clofazimin i de foregående 4 måneder fra datoen for screening.
  8. Deltagere med kendt resistens over for clofazimin som behandling for MAC (dvs. MIC >8 ug/ml for MAC).
  9. Forudgående behandling med amikacin via en hvilken som helst administrationsvej (f.eks. inhaleret eller IV) i de foregående 2 måneder fra datoen for screening.
  10. Løbende deltagelse i ethvert andet klinisk forsøg med interventionslægemidler eller udstyr eller eksponering for et andet forsøgslægemiddel inden for 28 dage før start af studiebehandling. Bemærk: For undersøgelsesterapier, der har en forlænget halveringstid, vil der blive foretaget en vurdering fra sag til sag vedrørende den påkrævede udvaskningsperiode, før den er kvalificeret til denne undersøgelse.
  11. Aktuel (eller planlagt i løbet af undersøgelsen) graviditet eller amning.
  12. QT-forlængelse under screening (450 ms eller længere) og/eller ukontrolleret sinusrytme (>110/minut).
  13. Øget risiko for proarytmi (f.eks. nyligt [inden for 6 måneder] myokardieinfarkt, slagtilfælde, hjerteinsufficiens eller venstre ventrikulær ejektion på <45 %, ventrikulære arytmier, torsade de pointes, ustabil angina eller høj grad af atrioventrikulær blokering).
  14. En familiehistorie med pludselig hjertedød, uforklarlig død, langvarigt QT-syndrom eller død som følge af en primær dysrytmi, der potentielt er forbundet med QT-forlængelse.
  15. Nylig (inden for 6 måneder) påbegyndelse af eller ændring i doseringsregimet af enhver samtidig medicin, der vides at forlænge QT-intervallet. Bemærk: Deltagere, der efter investigators mening er på et stabilt regime af den samtidige medicin under screening er kvalificerede.
  16. Kroniske og klinisk betydningsfulde abnormiteter i kalium-, magnesium- eller calciumniveauet efter investigatorens mening.
  17. Aktiv pulmonal malignitet (primær eller metastatisk) eller enhver malignitet, der kræver kemoterapi eller strålebehandling inden for 3 år før screening eller forventes i løbet af undersøgelsesperioden.
  18. Aktuelt alkohol-, medicin- eller ulovligt stofmisbrug.
  19. Tidligere eller igangværende social eller medicinsk tilstand (f.eks. samtidig sygdom, psykiatrisk tilstand, adfærdsforstyrrelse), sygehistorie, fysiske fund, EKG-fund eller laboratorieabnormitet, der efter investigatorens opfattelse kan have en negativ indvirkning på deltagerens sikkerhed, gør det er usandsynligt, at forløbsbehandlingen eller opfølgningen ville blive afsluttet, eller kunne forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater.
  20. Enhver tidligere brug af bedaquilin inden for 1 år efter screening.
  21. Alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) >1,5 gange øvre normalgrænse (ULN) eller total bilirubin >1,5 gange ULN under screening.
  22. Absolut neutrofiltal <500/µL under screening.
  23. Anvendelse af prednison ≥10 mg/dag inden for 3 måneder før screening eller anden signifikant immunsuppression som vurderet af investigator.
  24. Estimeret glomerulær filtrationshastighed <30mL/minut/1,73 m2 (ifølge CKD-EPI 2021 kreatin-ligningen) under screening.
  25. Avanceret leversygdom (Child-Pugh klasse A, B eller C).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Clofazimin inhalationssuspension
MNKD-101 (Clofazimin Inhalation Suspension) er en mikroniseret suspension med en koncentration på 20 mg/ml. Undersøgelseslægemidlet vil blive inhaleret ved hjælp af PARI-åndedrætsforstærket jet-forstøversystem dagligt i 28 dage i cyklus 1. Cyklus 2 vil begynde efter 56 dages pause og genoptages dagligt i 28 dage. Dosis: 80 mg
Medicin: Clofazimin inhalationssuspension
Kvalificerede deltagere vil blive randomiseret i et forhold på 2:1 til 1 ud af 2 mulige behandlingsopgaver, Clofazimin Inhalation Suspension eller Placebo.
Andre navne:
  • MNKD-101
Placebo komparator: Placebo
Placeboen består af isotonisk saltvand (0,9 % vægt/volumen natriumchlorid). Undersøgelseslægemidlet vil blive inhaleret ved hjælp af PARI-åndedrætsforstærket jet-forstøversystem dagligt i 28 dage i cyklus 1. Cyklus 2 vil begynde efter 56 dages pause og genoptages dagligt i 28 dage.
Medicin: Placebo
Kvalificerede deltagere vil blive randomiseret i et forhold på 2:1 til 1 ud af 2 mulige behandlingsopgaver, Clofazimin Inhalation Suspension eller Placebo.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
(Del A) Ændring i QoL-B RSS fra baseline til slutningen af ​​måned 6 (Del A)
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Ændring i QoL-B RSS fra baseline til slutningen af ​​måned 6 (Del A)
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Sputumkulturkonvertering (dvs. 3 på hinanden følgende månedlige sputumkulturer negative for MAC) ved udgangen af ​​6. måned
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Sputumkulturkonvertering (dvs. 3 på hinanden følgende månedlige sputumkulturer negative for MAC) ved udgangen af ​​måned 6 (Del A)
Baseline til slutningen af ​​måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
(Del A) Ændring i 6-minutters gåafstand (6MWD) fra baseline til slutningen af ​​måned 6
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Ændring i 6-minutters gåafstand (6MWD) fra baseline til slutningen af ​​måned 6
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Ændring i deltager identificeret mest generende symptom (MBS) fra baseline til slutningen af ​​måned 6
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Ændring i deltager identificeret mest generende symptom (MBS) fra baseline til slutningen af ​​måned 6
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Ændring som svar på Patient Global Impression of Severity (PGI-S) spørgeskemaet fra baseline til slutningen af ​​måned 6
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Ændring som svar på Patient Global Impression of Severity (PGI-S) spørgeskemaet fra baseline til slutningen af ​​måned 6
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Svar på spørgeskemaet Patient Global Impression of Change (PGI-C) i slutningen af ​​måned 6
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Svar på spørgeskemaet Patient Global Impression of Change (PGI-C) i slutningen af ​​måned 6
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Tid til et sammensat endepunkt af lungeforværring, som defineret ved: dødelighed af alle årsager, respiratorisk-relateret hospitalsindlæggelse eller kravet om parenteral (inhaleret eller IV) antibiotikabrug til NTM eller anden lungebetændelsesbehandling (Del A)
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Tid til et sammensat endepunkt af pulmonal forværring, defineret som forekomsten af ​​en af ​​følgende kliniske hændelser: dødelighed af alle årsager, respiratorisk-relateret (som bestemt af investigator) hospitalsindlæggelse eller kravet om parenteral (inhaleret eller IV) brug af antibiotika til NTM eller anden lungebetændelsesbehandling (del A)
Baseline til slutningen af ​​måned 6

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
(Del A) Tid til sputumkulturkonvertering hos deltagere, der opnår kulturkonvertering inden 6. måned
Tidsramme: Slut på måned 6
(Del A) Tid til sputumkulturkonvertering hos deltagere, der opnår kulturkonvertering inden 6. måned
Slut på måned 6
(Del A) Hyppigheden af ​​respiratorisk-relateret (som defineret af investigator) hospitalsindlæggelse
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Hyppigheden af ​​respiratorisk-relateret (som defineret af investigator) hospitalsindlæggelse
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Dødelighed af alle årsager
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Respiratorisk-relateret (som bestemt af investigator) dødelighed
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Respiratorisk-relateret (som bestemt af investigator) dødelighed
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Brug af redningsmedicin (dvs. påbegyndelse af anti-mykobakteriel medicin, som anbefales af investigator på grund af en opfattelse af manglende effektivitet af undersøgelseslægemidlet) til lunge NTM-infektion
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Brug af redningsmedicin (dvs. påbegyndelse af anti-mykobakteriel medicin, som anbefales af investigator på grund af en opfattelse af manglende effektivitet af undersøgelseslægemidlet) til lunge NTM-infektion
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Forskel i dage med fravær fra arbejde
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Forskel i dage med fravær fra arbejde
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Forskel i indlæggelsesdage
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Forskel i indlæggelsesdage
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Forskel i antal skadestuebesøg
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Forskel i antal skadestuebesøg
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Forskel i antal akutte plejebesøg
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Forskel i antal akutte plejebesøg
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Forskel i antal ikke-planlagte lægebesøg
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Forskel i antal ikke-planlagte lægebesøg
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Ændring i BMI fra baseline til slutningen af ​​måned 6
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Ændring i BMI fra baseline til slutningen af ​​måned 6
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Ændringer i andre QoL-B spørgeskemadomæner (fysisk, rolle, følelsesmæssig og social funktion, vitalitet, sundhedsopfattelse og behandlingsbyrde) score fra baseline til slutningen af ​​måned 6
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Ændringer i andre QoL-B spørgeskemadomæner (fysisk, rolle, følelsesmæssig og social funktion, vitalitet, sundhedsopfattelse og behandlingsbyrde) score fra baseline til slutningen af ​​måned 6
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Ændringer i åndenød, når man sidder eller hviler, og når man træner fra baseline til slutningen af ​​måned 6, målt ved hjælp af et selvstændigt åndenødsspørgeskema
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Ændringer i åndenød, når man sidder eller hviler, og når man træner fra baseline til slutningen af ​​måned 6, målt ved hjælp af et selvstændigt åndenødsspørgeskema
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Ændring i de mest alvorlige symptomer ved baseline fra baseline til slutningen af ​​måned 6, målt ved hjælp af enkeltstående åndenød spørgeskema
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Ændring i de mest alvorlige symptomer ved baseline fra baseline til slutningen af ​​måned 6, målt ved hjælp af enkeltstående åndenød spørgeskema
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Hyppighed af afbrydelser af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Hyppighed af afbrydelser af undersøgelsesmedicin
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Rate af dosisreduktioner af undersøgelseslægemiddel
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Rate af dosisreduktioner af undersøgelseslægemiddel
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Hyppighed af behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Hyppighed af behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Hyppighed af alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Hyppighed af alvorlige bivirkninger (SAE)
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Rate af laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Rate af laboratorieabnormiteter
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Hyppighed af elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Hyppighed af elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del B) Bivirkninger (AE'er) relateret til intolerabilitet ved inhalation
Tidsramme: Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Bivirkninger (AE'er) relateret til intolerabilitet ved inhalation
Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) AE'er på grund af misfarvning af huden
Tidsramme: Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) AE'er på grund af misfarvning af huden
Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) AE'er på grund af QTc-ændringer
Tidsramme: Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) AE'er på grund af QTc-ændringer
Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Sputumkulturkonvertering (dvs. 3 på hinanden følgende månedlige sputumkulturer negative for NTM
Tidsramme: Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Sputumkulturkonvertering (dvs. 3 på hinanden følgende månedlige sputumkulturer negative for NTM
Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Vedvarende hastighed for negativ opspytkultur
Tidsramme: Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Vedvarende hastighed for negativ opspytkultur
Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Ændring i QoL-B RSS fra baseline
Tidsramme: Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Ændring i QoL-B RSS fra baseline
Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Forskel i dage med fravær fra arbejde
Tidsramme: Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Forskel i dage med fravær fra arbejde
Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Forskel i indlæggelsesdage
Tidsramme: Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Forskel i indlæggelsesdage
Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Forskel i antal skadestuebesøg
Tidsramme: Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Forskel i antal skadestuebesøg
Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Forskel i antal akutte plejebesøg
Tidsramme: Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Forskel i antal akutte plejebesøg
Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Forskel i antal ikke-planlagte lægebesøg
Tidsramme: Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Forskel i antal ikke-planlagte lægebesøg
Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Bæredygtighed af respons på Clofazimin Inhalationssuspension, evalueret kvartalsvis under behandling efter indledende konvertering, for deltagere, der konverterer
Tidsramme: Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Bæredygtighed af respons på Clofazimin-inhalationssuspension, evalueret kvartalsvis under behandling efter indledende konvertering, for deltagere, der konverterer. Kulturkonvertering med bæredygtighed defineres som at opnå kulturomdannelse og derefter ikke have mere end 2 på hinanden følgende bouillon eller Agar-positive sputumkulturer og ingen Agar-positiv kultur observeret, når den første konvertering er opnået.
Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Holdbarhed af respons på Clofazimin Inhalation Suspension, evalueret kvartalsvis efter aktiv behandling, for deltagere, der forbliver konvertere ved afslutningen af ​​aktiv behandling
Tidsramme: Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Varighed af respons på Clofazimin Inhalationssuspension, evalueret kvartalsvis efter aktiv behandling, for deltagere, som forbliver konvertere ved afslutningen af ​​aktiv behandling. Kulturkonvertering med holdbarhed defineres som at opnå kulturomdannelse og forblive en konverter ved slutningen af ​​aktiv behandling og derefter ikke have nogen bouillon eller agarpositiv sputumkultur efter aktiv behandling
Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del A) Sputum MAC-densitet i CFU/mL ved udgangen af ​​måned 6
Tidsramme: Slut på måned 6
(Del A) Sputum MAC-densitet i CFU/mL ved udgangen af ​​måned 6
Slut på måned 6
(Del A) Sputum MAC-resistensmønstre i slutningen af ​​måned 6, målt ved hjælp af sputum mikrobiologiske laboratorievurderinger
Tidsramme: Slut på måned 6
(Del A) Sputum MAC-resistensmønstre i slutningen af ​​måned 6, målt ved hjælp af sputum mikrobiologiske laboratorievurderinger
Slut på måned 6
(Del A) Tid til første negativ MAC-sputumkultur hos deltagere, der opnår kulturkonvertering inden 6. måned
Tidsramme: Slut på måned 6
(Del A) Tid til første negativ MAC-sputumkultur hos deltagere, der opnår kulturkonvertering inden 6. måned
Slut på måned 6
(Del A) Hastighed for sputumkulturkonvertering (MAC-negativ til MAC-positiv) i undergruppen af ​​undersøgelsesdeltagere, hvis baseline-sputumkultur er negativ for NTM
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet
(Del A) Hastighed for sputumkulturkonvertering (MAC-negativ til MAC-positiv) i undergruppen af ​​undersøgelsesdeltagere, hvis baseline-sputumkultur er negativ for NTM
Baseline til afslutning af studiet
(Del A) Tid-til-positivitet (TTP) i bouillonkulturer for MAC i sputum i slutningen af ​​måned 1,2,3,4,5 og 6
Tidsramme: Slutningen af ​​måned 1,2,3,4,5 og 6
(Del A) Tid-til-positivitet (TTP) i bouillonkulturer for MAC i sputum i slutningen af ​​måned 1,2,3,4,5 og 6
Slutningen af ​​måned 1,2,3,4,5 og 6
(Del A) Ændringer i inflammatoriske markører (specifikke test skal bestemmes) fra baseline til slutningen af ​​måned 1,3,4 og 6
Tidsramme: Slutningen af ​​måneden Måned 1,3,4 og 6
(Del A) Ændringer i inflammatoriske markører (specifikke test skal bestemmes) fra baseline til slutningen af ​​måned 1,3,4 og 6
Slutningen af ​​måneden Måned 1,3,4 og 6
(Del A) Hyppighed af lungeforværring, som diagnosticeret og defineret af investigator baseret på en deltagers behov for et begrænset forløb med antibiotikabehandling til behandling af en akut forværring af symptomer, i måned 1,2,3,4,5 og 6
Tidsramme: Slutningen af ​​måned 1,2,3,4,5 og 6
(Del A) Hyppighed af lungeforværring, som diagnosticeret og defineret af investigator baseret på en deltagers behov for et begrænset forløb med antibiotikabehandling til behandling af en akut forværring af symptomer, i måned 1,2,3,4,5 og 6
Slutningen af ​​måned 1,2,3,4,5 og 6
(Del A) Hældningen af ​​ændringen fra baseline til slutningen af ​​måned 6 i log10 CFU/mL MAC
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Hældningen af ​​ændringen fra baseline til slutningen af ​​måned 6 i log10 CFU/mL MAC
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Koncentration af clofazimin i plasma
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Koncentration af clofazimin i plasma
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Ændring i forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1) og forceret vitalkapacitet (FVC) fra baseline til slutningen af ​​måned 6
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Ændring i forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1) og forceret vitalkapacitet (FVC) fra baseline til slutningen af ​​måned 6
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Hyppighed af behandlingsrelaterede bivirkninger (TRAE'er)
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del A) Hyppighed af behandlingsrelaterede bivirkninger (TRAE'er)
Baseline til slutningen af ​​måned 6
(Del B) Hastighed for sputumkulturkonvertering (MAC-negativ til MAC-positiv) i undergruppen af ​​undersøgelsesdeltagere, hvis baseline-sputumkultur er negativ
Tidsramme: Studiemåned 7 til og med studiemåned 22
(Del B) Hastighed for sputumkulturkonvertering (MAC-negativ til MAC-positiv) i undergruppen af ​​undersøgelsesdeltagere, hvis baseline-sputumkultur er negativ
Studiemåned 7 til og med studiemåned 22

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mannkind Corporation

Efterforskere

  • Studieleder: Wassim Fares, MD, Mannkind Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. september 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. november 2025

Studieafslutning (Faktiske)

10. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

17. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MKC-CI-002

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner