MSOT jako neinvazivní biomarker pro diagnostiku a monitorování neuromuskulárních onemocnění
10. února 2025 aktualizováno: Hanns Lochmuller, Children's Hospital of Eastern Ontario
Multispektrální optoakustické zobrazování (MSOT) jako neinvazivní biomarker pro diagnostiku a monitorování neuromuskulárních onemocnění (MSOT-NMD)
Cílem této studie je zjistit, zda multispektrální optoakustické tomografy (MSOT) fungují při diagnostice a sledování průběhu nervosvalových onemocnění (NMD) u dětí.
MSOT skeny budou získány ze svalové oblasti pro měření hemo/myoglobinu, obsahu kolagenu a lipidů/signálu a okysličení u pacientů s neuromuskulárními onemocněními.
Během této studie nebudou prováděny žádné další výzkumné činnosti kromě MSOT.
Stávající klinické, laboratorní a zobrazovací údaje z postupů standardní péče budou korelovány s údaji MSOT.
Předpokládaná celková délka studie je přibližně 36 měsíců.
Pro vyhodnocení progrese onemocnění a hodnoty MSOT u NMD budou provedena opakovaná měření.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
240
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Hanns Lochmuller, Dr.
- Telefonní číslo: (613) 737-7600
- E-mail: hlochmuller@toh.ca
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Nábor
- CHEO
-
Kontakt:
- Ozge Aksel Kilicarslan
- Telefonní číslo: 6051 613-737-7600
- E-mail: oakselkilicarslan@cheo.on.ca
-
Kontakt:
- Tamara Burgess
- Telefonní číslo: 4017 613-737-7600
- E-mail: tburgess@cheo.on.ca
-
Kontakt:
- Hugh McMillan, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Dětem s různými neuromuskulárními onemocněními, které jsou pozorovány v Dětské nemocnici ve východním Ontariu, bude nabídnuta účast na studii jako součást jejich diagnostického zpracování a v pravidelných intervalech během jejich pokračující péče.
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pacienti s nervosvalovým onemocněním
- Děti (od narození (kojence, které se narodily v termínu) do 18 let) účastníci nebo souhlas prostřednictvím oprávněného opatrovníka
- Potvrzená nebo suspektní diagnóza nervosvalového onemocnění (prostřednictvím molekulární genetiky, biopsie, klinického vyšetření)
Kritéria vyloučení:
Účastníci:
- Diagnóza není v souladu s potvrzeným nebo suspektním neuromuskulárním onemocněním
- Pacienti s aktivními kožními lézemi (např. infekce, trauma) nebo potvrzené genetické poruchy (např. epidermolysis bullosa), která predisponuje ke kožním lézím
- Zdravotně nestabilní pacienti
- Tetování na kůži nad vyšetřovanou oblastí
- Chybí formulář souhlasu
- Vyloučení z důvodu bezpečnostních obav zkoušejícího (subjekt, který má jakýkoli stav, včetně jakéhokoli fyzického, psychologického nebo psychiatrického stavu, který by podle názoru zkoušejícího ohrozil bezpečnost subjektu nebo kvalitu dat a způsobil, že subjekt nevhodný kandidát pro studium)
- Léky vedoucí ke zvýšené citlivosti na světlo
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacient s neuromuskulárním onemocněním
Svalové oblasti pacientů s nervosvalovým onemocněním budou zobrazeny pomocí přístroje MSOT.
Opakovaná měření budou provedena po 6-12 měsících.
|
MSOT skeny budou získány ze dvou svalových oblastí pro měření hemo/myoglobinu, obsahu kolagenu a lipidů/signálu a okysličení u pacienta s nervosvalovým onemocněním.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Porovnání kvantitativního podílu kolagenu, lipidu a signálu hemo/myoglobinu
Časové okno: Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
Porovnání kvantitativního podílu signálu kolagenu, lipidů a hemo/myoglobinu stanoveného pomocí MSOT ve svalové tkáni pacientů s různými nervosvalovými onemocněními s jejich klinickými údaji.
|
Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Porovnání kvantitativního množství lipidového a kolagenového signálu
Časové okno: Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
Porovnání kvantitativního množství lipidového a kolagenového signálu stanoveného pomocí MSOT ve svalové tkáni dětí s různými nervosvalovými onemocněními.
|
Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
|
Srovnání kvantitativního podílu signálu okysličené/deoxygenované hemo/myoglobinu
Časové okno: Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
Porovnání kvantitativního podílu okysličeného/deoxygenovaného hemo/myoglobinového signálu ve svalové tkáni dětí s různými nervosvalovými onemocněními.
|
Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
|
Porovnání kvantitativního množství signálu okysličené/deoxygenované hemo/myoglobinu
Časové okno: Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
Porovnání kvantitativního množství okysličeného/deoxygenovaného hemo/myoglobinového signálu stanoveného pomocí MSOT ve svalové tkáni dětí s různými nervosvalovými onemocněními
|
Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
|
Porovnání MSOT-určeného kvantitativního množství signálu hemo/myoglobinu, lipidů a kolagenu v různých polohách/svalových skupinách intraindividuálně
Časové okno: Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
Porovnání kvantitativního množství signálu hemo/myoglobinu, lipidů a kolagenu v různých polohách/skupinách svalů intraindividuálně u dětí s různými neuromuskulárními onemocněními stanovenými MSOT, aby se identifikovaly vzorce distribuce specifické pro onemocnění
|
Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
|
Porovnání kvantitativního podílu okysličeného/deoxygenovaného hemo/myoglobinového, lipidového a kolagenového signálu stanoveného pomocí MSOT v různých polohách/svalových skupinách intraindividuálně
Časové okno: Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
Porovnání kvantitativního podílu signálu okysličeného/deoxygenovaného hemo/myoglobinu, lipidů a kolagenu stanoveného pomocí MSOT v různých polohách/svalových skupinách intraindividuálně u dětí s různými nervosvalovými onemocněními, aby se identifikovaly vzorce distribuce specifické pro onemocnění
|
Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
|
Korelace kolagenového signálu
Časové okno: Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
Korelace kolagenového signálu stanoveného pomocí MSOT s klinickými hodnoceními prováděnými na rutinní úrovni během návštěv.
|
Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
|
Korelace signálu oxygenovaného/deoxygenovaného hemo/myoglobinu stanoveného klinickým hodnocením MSOT
Časové okno: Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
Korelace signálu oxygenovaného/deoxygenovaného hemo/myoglobinu stanoveného klinickým hodnocením MSOT prováděným na rutinní úrovni během návštěv.
|
Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
|
Korelace kolagenového signálu stanoveného pomocí MSOT s rutinními laboratorními testy
Časové okno: Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
Korelace kolagenového signálu stanoveného pomocí MSOT s rutinními laboratorními testy, jako jsou hladiny kreatinkinázy (CK) v krvi, transamináz.
|
Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
|
Korelace signálu oxygenovaného/deoxygenovaného hemo/myoglobinu stanoveného pomocí MSOT s rutinními laboratorními testy
Časové okno: Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
Korelace signálu okysličeného/deoxygenovaného hemo/myoglobinu stanoveného pomocí MSOT s rutinními laboratorními testy, jako jsou hladiny CK v krvi, transaminázy.
|
Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
|
Korelace kolagenového signálu stanoveného pomocí MSOT s výslednými mírami hlášenými pacientem.
Časové okno: Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
Korelace kolagenového signálu stanoveného pomocí MSOT s výslednými mírami hlášenými pacientem.
|
Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
|
Korelace signálu okysličeného/deoxygenovaného hemo/myoglobinu stanoveného pomocí MSOT s výsledky uváděnými pacientem.
Časové okno: Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
Korelace signálu okysličeného/deoxygenovaného hemo/myoglobinu stanoveného pomocí MSOT s výsledky uváděnými pacientem.
|
Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
|
Korelace kolagenového signálu stanoveného pomocí MSOT se současným léčebným režimem
Časové okno: Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
Korelace kolagenového signálu stanoveného pomocí MSOT se současným léčebným režimem u pacientů s NMD.
|
Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
|
Korelace signálu oxygenovaného/deoxygenovaného hemo/myoglobinu stanoveného pomocí MSOT se současným léčebným režimem
Časové okno: Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
Korelace signálu oxygenovaného/deoxygenovaného hemo/myoglobinu stanoveného pomocí MSOT se současným léčebným režimem u pacientů s NMD.
|
Každých 6–12 měsíců, hodnoceno až do 36 měsíců. Někteří lidé mohou být ve studii velmi krátkou dobu, někteří v ní mohou být 36 měsíců v závislosti na době, kdy se do studie zapojí
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
7. února 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. července 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. července 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. května 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. května 2024
První zveřejněno (Aktuální)
3. června 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. února 2025
Naposledy ověřeno
1. února 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MSOT-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .