MSOT como biomarcador no invasivo para el diagnóstico y seguimiento de enfermedades neuromusculares
10 de febrero de 2025 actualizado por: Hanns Lochmuller, Children's Hospital of Eastern Ontario
Imágenes optoacústicas multiespectrales (MSOT) como biomarcador no invasivo para el diagnóstico y seguimiento de enfermedades neuromusculares (MSOT-NMD)
El objetivo de este estudio es saber si los tomógrafos optoacústicos multiespectrales (MSOT) funcionan para diagnosticar y seguir el curso de enfermedades neuromusculares (ENM) en niños.
Se obtendrán exploraciones MSOT de la región muscular para medir el contenido/señal de hemo/mioglobina, colágeno y lípidos y oxigenación en pacientes con enfermedades neuromusculares.
No se realizarán actividades de investigación adicionales, aparte de MSOT, durante este estudio.
Los datos clínicos, de laboratorio y de imágenes existentes de los procedimientos de atención estándar se correlacionarán con los datos del MSOT.
La duración total esperada del estudio es de aproximadamente 36 meses.
Se realizarán mediciones repetidas para evaluar la progresión de la enfermedad y el valor de MSOT en NMD.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
240
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Hanns Lochmuller, Dr.
- Número de teléfono: (613) 737-7600
- Correo electrónico: hlochmuller@toh.ca
Ubicaciones de estudio
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Reclutamiento
- CHEO
-
Contacto:
- Ozge Aksel Kilicarslan
- Número de teléfono: 6051 613-737-7600
- Correo electrónico: oakselkilicarslan@cheo.on.ca
-
Contacto:
- Tamara Burgess
- Número de teléfono: 4017 613-737-7600
- Correo electrónico: tburgess@cheo.on.ca
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Contacto:
- Hugh McMillan, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
A los niños con diversas enfermedades neuromusculares atendidos en el Children's Hospital of Eastern Ontario se les ofrecerá participar en el estudio como parte de su estudio de diagnóstico y en intervalos regulares durante su atención continua.
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes con enfermedad neuromuscular.
- Niños (desde el nacimiento (bebés que nacen a término) hasta los 18 años de edad) participantes o consentimiento a través de un tutor autorizado
- Diagnóstico confirmado o sospechado de una enfermedad neuromuscular (mediante genética molecular, biopsia, examen clínico)
Criterio de exclusión:
Participantes:
- El diagnóstico no es consistente con una enfermedad neuromuscular confirmada o sospechada.
- Los pacientes con lesiones cutáneas activas (p. ej. infecciones, traumatismos) o trastornos genéticos confirmados (p. ej. epidermólisis ampollosa) que predispone a lesiones cutáneas
- Pacientes médicamente inestables
- Tatuaje en la piel que recubre el área a examinar.
- Falta el formulario de consentimiento
- Exclusión debido a preocupaciones de seguridad del investigador (sujeto que tiene cualquier condición, incluyendo cualquier condición física, psicológica o psiquiátrica, que en opinión del Investigador, comprometería la seguridad del sujeto o la calidad de los datos y hace que el sujeto un candidato inadecuado para el estudio)
- Medicamentos que aumentan la sensibilidad a la luz.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Paciente con enfermedad neuromuscular
Se tomarán imágenes de las regiones musculares de los pacientes con enfermedades neuromusculares utilizando el dispositivo MSOT.
Se realizarán mediciones repetidas después de 6 a 12 meses.
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Se obtendrán exploraciones MSOT de dos regiones musculares para medir el contenido/señal de hemo/mioglobina, colágeno y lípidos y oxigenación en pacientes con enfermedades neuromusculares.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Comparación de la proporción cuantitativa de señal de colágeno, lípidos y hemo/mioglobina.
Periodo de tiempo: Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Comparación de la proporción cuantitativa de señal de colágeno, lípidos y hemo/mioglobina determinada por MSOT en tejido muscular de pacientes con diferentes enfermedades neuromusculares con sus datos clínicos.
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Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Comparación de la cantidad cuantitativa de señal de lípidos y colágeno.
Periodo de tiempo: Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Comparación de la cantidad cuantitativa de señal de lípidos y colágeno determinada por MSOT en tejido muscular de niños con diferentes enfermedades neuromusculares.
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Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Comparación de la proporción cuantitativa de señal de hemo/mioglobina oxigenada/desoxigenada
Periodo de tiempo: Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Comparación de la proporción cuantitativa de señal de hemo/mioglobina oxigenada/desoxigenada en tejido muscular de niños con diferentes enfermedades neuromusculares.
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Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Comparación de la cantidad cuantitativa de señal de hemo/mioglobina oxigenada/desoxigenada
Periodo de tiempo: Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Comparación de la cantidad cuantitativa de señal de hemo/mioglobina oxigenada/desoxigenada determinada por MSOT en tejido muscular de niños con diferentes enfermedades neuromusculares
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Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Comparación de la cantidad cuantitativa de señal de hemo/mioglobina, lípidos y colágeno determinada por MSOT en diferentes posiciones/grupos de músculos de forma intraindividual
Periodo de tiempo: Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Comparación de la cantidad cuantitativa de señal de hemo/mioglobina, lípidos y colágeno determinada por MSOT en diferentes posiciones/grupos de músculos de forma intradividual en niños con diferentes enfermedades neuromusculares, para identificar patrones de distribución específicos de la enfermedad
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Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Comparación de la proporción cuantitativa de señal de hemo/mioglobina, lípidos y colágeno oxigenados/desoxigenados determinada por MSOT en diferentes posiciones/grupos de músculos de forma intradividual
Periodo de tiempo: Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Comparación de la proporción cuantitativa de señal de hemo/mioglobina, lípidos y colágeno oxigenada/desoxigenada determinada por MSOT en diferentes posiciones/grupos de músculos de forma intradividual en niños con diferentes enfermedades neuromusculares, para identificar patrones de distribución específicos de la enfermedad
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Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Correlación de la señal de colágeno.
Periodo de tiempo: Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Correlación de la señal de colágeno determinada con MSOT con evaluaciones clínicas realizadas de forma rutinaria durante las visitas.
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Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Correlación de la señal de hemo/mioglobina oxigenada/desoxigenada determinada con evaluaciones clínicas MSOT
Periodo de tiempo: Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Correlación de la señal de hemo/mioglobina oxigenada/desoxigenada determinada con evaluaciones clínicas MSOT realizadas de forma rutinaria durante las visitas.
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Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Correlación de la señal de colágeno determinada con MSOT con pruebas de laboratorio de rutina.
Periodo de tiempo: Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Correlación de la señal de colágeno determinada con MSOT con pruebas de laboratorio de rutina como niveles de creatina quinasa (CK) en sangre, transaminasas.
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Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Correlación de la señal de hemo/mioglobina oxigenada/desoxigenada determinada por MSOT con pruebas de laboratorio de rutina
Periodo de tiempo: Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Correlación de la señal de hemo/mioglobina oxigenada/desoxigenada determinada por MSOT con pruebas de laboratorio de rutina como niveles de CK en sangre y transaminasas.
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Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Correlación de la señal de colágeno determinada con MSOT con las medidas de resultado informadas por el paciente.
Periodo de tiempo: Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Correlación de la señal de colágeno determinada con MSOT con las medidas de resultado informadas por el paciente.
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Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Correlación de la señal de hemo/mioglobina oxigenada/desoxigenada determinada por MSOT con las medidas de resultado informadas por el paciente.
Periodo de tiempo: Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Correlación de la señal de hemo/mioglobina oxigenada/desoxigenada determinada por MSOT con las medidas de resultado informadas por el paciente.
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Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Correlación de la señal de colágeno determinada con MSOT con el régimen de tratamiento actual
Periodo de tiempo: Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Correlación de la señal de colágeno determinada con MSOT con el régimen de tratamiento actual en pacientes con ENM.
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Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Correlación de la señal de hemo/mioglobina oxigenada/desoxigenada determinada por MSOT con el régimen de tratamiento actual
Periodo de tiempo: Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Correlación de la señal de hemo/mioglobina oxigenada/desoxigenada determinada por MSOT con el régimen de tratamiento actual en pacientes con ENM.
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Cada 6-12 meses, evaluado hasta los 36 meses. Algunas personas pueden estar en el estudio por un tiempo muy corto, otras pueden estar en él durante 36 meses, dependiendo del tiempo en que se unan al estudio.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de febrero de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de julio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de julio de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de mayo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de mayo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
3 de junio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de febrero de 2025
Última verificación
1 de febrero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MSOT-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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