MSOT som ikke-invasiv biomarkør til diagnose og overvågning af neuromuskulære sygdomme
10. februar 2025 opdateret af: Hanns Lochmuller, Children's Hospital of Eastern Ontario
Multispektral optoakustisk billeddannelse (MSOT) som ikke-invasiv biomarkør til diagnose og overvågning af neuromuskulære sygdomme (MSOT-NMD)
Målet med denne undersøgelse er at lære, om multispektrale optoakustiske tomografer (MSOT) virker til at diagnosticere og følge forløbet af neuromuskulære sygdomme (NMD'er) hos børn.
MSOT-scanninger vil blive opnået fra muskelregionen for at måle hæmo/myoglobin, kollagen og lipidindhold/signal og iltning hos patienter med neuromuskulære sygdomme.
Ingen yderligere forskningsaktiviteter - ud over MSOT - vil blive udført i løbet af denne undersøgelse.
Eksisterende kliniske, laboratorie- og billeddannelsesdata fra standardbehandlingsprocedurer vil blive korreleret med MSOT-dataene.
Den forventede samlede varighed af undersøgelsen er cirka 36 måneder.
Gentagne målinger vil blive udført for at evaluere sygdomsprogression og værdien af MSOT i NMD.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
240
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Hanns Lochmuller, Dr.
- Telefonnummer: (613) 737-7600
- E-mail: hlochmuller@toh.ca
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Rekruttering
- CHEO
-
Kontakt:
- Ozge Aksel Kilicarslan
- Telefonnummer: 6051 613-737-7600
- E-mail: oakselkilicarslan@cheo.on.ca
-
Kontakt:
- Tamara Burgess
- Telefonnummer: 4017 613-737-7600
- E-mail: tburgess@cheo.on.ca
-
Kontakt:
- Hugh McMillan, MD
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Børn med forskellige neuromuskulære sygdomme, som ses på Children's Hospital of Eastern Ontario, vil blive tilbudt at deltage i undersøgelsen som en del af deres diagnostiske oparbejdning og med jævne mellemrum under deres igangværende pleje.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Patienter med neuromuskulær sygdom
- Børn (fra fødslen (spædbørn, der er født termin) til 18 år) deltagere eller samtykke gennem autoriseret værge
- Bekræftet eller mistænkt diagnose af en neuromuskulær sygdom (gennem molekylær genetik, biopsi, klinisk undersøgelse)
Ekskluderingskriterier:
Deltagere:
- Diagnosen er ikke i overensstemmelse med en bekræftet eller formodet neuromuskulær sygdom
- Patienter med aktive hudlæsioner (f. infektioner, traumer) eller bekræftede genetiske lidelser (f.eks. epidermolysis bullosa), der disponerer for hudlæsioner
- Medicinsk ustabile patienter
- Tatovering på huden, der ligger over det område, der skal undersøges
- Manglende samtykkeerklæring
- Udelukkelse på grund af undersøgerens sikkerhedsproblemer (forsøgsperson, der har en tilstand, herunder enhver fysisk, psykologisk eller psykiatrisk tilstand, som efter investigatorens opfattelse ville kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller kvaliteten af dataene og gøre forsøgspersonen en uegnet kandidat til studiet)
- Medicin, der fører til øget lysfølsomhed
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patient med neuromuskulær sygdom
Muskelregioner af patienter med neuromuskulære sygdomme vil blive afbildet ved hjælp af MSOT-enheden.
Gentagne målinger vil blive udført efter 6-12 måneder.
|
MSOT-scanninger vil blive opnået fra to muskelregioner for at måle hæmo/myoglobin, kollagen og lipidindhold/signal og iltning hos patienter med neuromuskulære sygdomme.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sammenligning af den kvantitative andel af kollagen, lipid og hæmo/myoglobin signal
Tidsramme: Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
Sammenligning af den kvantitative andel af kollagen, lipid og hæmo/myoglobin-signal bestemt af MSOT i muskelvæv hos patienter med forskellige neuromuskulære sygdomme med deres kliniske data.
|
Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sammenligning af den kvantitative mængde af lipid- og kollagensignal
Tidsramme: Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
Sammenligning af den kvantitative mængde af lipid- og kollagensignal bestemt af MSOT i muskelvæv hos børn med forskellige neuromuskulære sygdomme.
|
Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
|
Sammenligning af den kvantitative andel af oxygeneret/deoxygeneret hæmo/myoglobinsignal
Tidsramme: Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
Sammenligning af den kvantitative andel af oxygeneret/deoxygeneret hæmo/myoglobin-signal i muskelvæv hos børn med forskellige neuromuskulære sygdomme.
|
Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
|
Sammenligning af den kvantitative mængde iltet/deoxygeneret hæmo/myoglobinsignal
Tidsramme: Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
Sammenligning af den kvantitative mængde iltet/deoxygeneret hæmo/myoglobinsignal bestemt af MSOT i muskelvæv hos børn med forskellige neuromuskulære sygdomme
|
Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
|
Sammenligning af den MSOT-bestemte kvantitative mængde hæmo/myoglobin, lipid og kollagen signal ved forskellige positioner/muskelgrupper intraindividuelt
Tidsramme: Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
Sammenligning af den MSOT-bestemte kvantitative mængde hæmo/myoglobin, lipid og kollagen signal ved forskellige positioner/muskelgrupper intraindividuelt hos børn med forskellige neuromuskulære sygdomme for at identificere sygdomsspecifikke distributionsmønstre
|
Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
|
Sammenligning af den kvantitative andel af oxygeneret/deoxygeneret hæmo/myoglobin-, lipid- og kollagensignal bestemt af MSOT i forskellige positioner/muskelgrupper intraindividuelt
Tidsramme: Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
Sammenligning af den kvantitative andel af oxygeneret/deoxygeneret hæmo/myoglobin-, lipid- og kollagensignal bestemt af MSOT i forskellige positioner/muskelgrupper intraindividuelt hos børn med forskellige neuromuskulære sygdomme for at identificere sygdomsspecifikke distributionsmønstre
|
Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
|
Korrelation af kollagensignalet
Tidsramme: Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
Korrelation af kollagensignalet bestemt med MSOT med kliniske vurderinger udført på rutineniveau under besøg.
|
Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
|
Korrelation af det oxygenerede/deoxygenerede hæmo/myoglobinsignal bestemt med MSOT kliniske vurderinger
Tidsramme: Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
Korrelation af det iltede/deoxygenerede hæmo/myoglobinsignal bestemt med MSOT kliniske vurderinger udført på rutineniveau under besøg.
|
Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
|
Korrelation af kollagensignalet bestemt med MSOT med rutinemæssige laboratorietests
Tidsramme: Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
Korrelation af kollagensignalet bestemt med MSOT med rutinemæssige laboratorietests såsom blodkreatinkinase (CK) niveauer, transaminaser.
|
Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
|
Korrelation af det iltede/deoxygenerede hæmo/myoglobin-signal bestemt af MSOT med rutinemæssige laboratorietests
Tidsramme: Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
Korrelation af det iltede/deoxygenerede hæmo/myoglobin-signal bestemt af MSOT med rutinemæssige laboratorietests såsom blod-CK-niveauer, transaminaser.
|
Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
|
Korrelation af kollagensignalet bestemt med MSOT med patientrapporterede resultatmål.
Tidsramme: Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
Korrelation af kollagensignalet bestemt med MSOT med patientrapporterede resultatmål.
|
Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
|
Korrelation af det oxygenerede/deoxygenerede hæmo/myoglobin-signal bestemt af MSOT med patientrapporterede resultatmål.
Tidsramme: Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
Korrelation af det oxygenerede/deoxygenerede hæmo/myoglobin-signal bestemt af MSOT med patientrapporterede resultatmål.
|
Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
|
Korrelation af kollagensignalet bestemt med MSOT med det aktuelle behandlingsregime
Tidsramme: Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
Korrelation af kollagensignalet bestemt med MSOT med det aktuelle behandlingsregime hos patienter med NMD.
|
Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
|
Korrelation af det iltede/deoxygenerede hæmo/myoglobinsignal bestemt af MSOT med det aktuelle behandlingsregime
Tidsramme: Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
Korrelation af det iltede/deoxygenerede hæmo/myoglobinsignal bestemt af MSOT med det aktuelle behandlingsregime hos patienter med NMD.
|
Hver 6.-12. måned, vurderet op til 36 måneder. Nogle mennesker kan være i studiet i meget kort tid, nogle kan være i studiet i 36 måneder afhængigt af hvornår de deltager i undersøgelsen
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
7. februar 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. juli 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. juli 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. maj 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. maj 2024
Først opslået (Faktiske)
3. juni 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. februar 2025
Sidst verificeret
1. februar 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MSOT-01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .