Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost 3 úrovní dávek NMD670 u dospělých pacientů s myasthenia gravis (SYNAPSE-MG)

19. srpna 2026 aktualizováno: NMD Pharma A/S

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2b k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti 3 úrovní dávek NMD670 během 21 dnů u dospělých pacientů s AChR/MuSK-Ab+ Myasthenia Gravis

Tato studie pro ověření konceptu fáze 2 zaměřená na zjištění rozmezí dávek si klade za cíl vyhodnotit bezpečnost a účinnost 3 dávkových hladin NMD670 oproti placebu u dospělých pacientů s MG s protilátkami proti AChR nebo MuSK, podávaných dvakrát denně (BID) po dobu 21 dnů. .

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

84

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • Staženo
        • UZ Leuven
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko
        • Nábor
        • Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
          • Josefine Nielsen
          • Telefonní číslo: +45 23 88 25 83
          • E-mail: josenl@rm.dk
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Henning Andersen
      • Copenhagen, Dánsko
        • Nábor
        • Rigshospitalet University of Copenhagen
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicolai Preisler
  • Francie
      • Bordeaux, Francie
        • Nábor
        • Centre de référence des maladies neuromusculaires AOC-CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Guilhem Sole
      • Marseille, Francie
        • Nábor
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires et de la SLA
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shahram ATTARIAN
        • Kontakt:
      • Nantes, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes - Hôtel Dieu Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Rares -
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yann Pereon
        • Kontakt:
      • Nice, Francie
        • Nábor
        • Chu De Nice
        • Kontakt:
      • Nice, Francie
        • Nábor
        • Unité de Recherche Clinique NeuroSciences
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Saskia Bresch
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie
        • Aktivní, ne nábor
        • JSC Curatio
      • Tbilisi, Gruzie
        • Aktivní, ne nábor
        • LTD David Tatishvili Health Center
      • Tbilisi, Gruzie
        • Aktivní, ne nábor
        • LTD New Hospitals
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333
        • Nábor
        • Leiden Universitair Medisch Centrum (LUMC)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jan Verschuuren
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie, 21127
        • Nábor
        • Asst Papa Giovanni Xxiii (Azienda Ospedaliera Papa Giovanni Xxiii)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Manlio Sgarzi
      • Bologna, Itálie, 40139
        • Nábor
        • IRCCS Istituo delle Scienze neurologiche di Bologna, UOC Clinica neurologica Ospedale
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Prof. Rocco Liguori
      • Genova, Itálie, 16132
        • Nábor
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Marina Grandis
      • Milan, Itálie, 20133
        • Nábor
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta, Dipartimento di Ricerca e Sviluppo clinico
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Carlo Antozzi
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • DIMER, IRCCS, Ospedale San Raffaele
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Fazio Raffaella
      • Naples, Itálie, 80138
        • Nábor
        • Centro Sclerosi Multipla Napoli - AOU Vanvitelli
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alvino Bisecco
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Nábor
        • AOU Pisana
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michelangelo Maestri Tassoni
      • Roma, Itálie, 00189
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea - Universita di Roma La Sapienza
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matteo Garibaldi
  • Polsko
      • Katowice, Polsko
        • Nábor
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Marek Smilowski
      • Krakow, Polsko
        • Nábor
        • Szpital Specjalistyczny im. Ludwika Rydygiera w Krakowie sp.z o.o
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ryszard Nowak
        • Kontakt:
      • Lublin, Polsko
        • Nábor
        • Galen Clinic
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Chyrchel-Paszkiewicz Urszula
      • Lublin, Polsko, 20701
        • Nábor
        • Centrum Medyczne Hope Clinic
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Sebastian Szklener
      • Myślenice, Polsko
        • Nábor
        • NeuroCor Banaszkiewicz, Tomaszewski Lekarze Spółka Partnerska
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polsko
        • Nábor
        • Centrum Medyczne Neuro Protect
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Grudniak Mariusz
  • Spojené státy
    • California
      • Carlsbad, California, Spojené státy, 92011
        • Staženo
        • Profound Research LLC
      • Irvine, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • University of California Irvine Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ali Amer Habib
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado Neuromuscular Division
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stacy Dixon, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33487
        • Nábor
        • SFM Clinical Research, LLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marc Feinberg, MD
        • Kontakt:
          • Gabrielle DeMaria
          • Telefonní číslo: (561) 939-0333
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Nábor
        • Neuromuscular Research Division | University of South Florida
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tuan H Vu
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Nábor
        • Augusta University, Neuroscience Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Rivner
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • Nábor
        • NextGen Precision Health
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Arnold
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Nábor
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James Howard
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Nábor
        • The Ohio State University
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • University of Oregon
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nizar Chahin
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38120
        • Staženo
        • Semmes Murphey Clinic
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko
        • Staženo
        • University Clinical Center of Serbia, Neurology Clinic
      • Niš, Srbsko
        • Nábor
        • University Clinical Center Nis, Neurology Clinic
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gordana Djordjevic
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Raul Juntas Morales

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníkem musí být muž nebo žena ve věku 18 až 75 let (oba včetně), v době podpisu informovaného souhlasu
  • Diagnostika MG, MGFA třídy II, III nebo IV
  • Zdokumentovaný pozitivní test na protilátky AChR nebo MuSK.
  • Účastník musí být schopen polykat tablety
  • Index tělesné hmotnosti mezi 18 a 35 kg/m2 včetně, při screeningu a s minimální hmotností 40 kg
  • Používání antikoncepce muži a ženami musí být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií
  • Účastník je schopen a dal podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Známý(é) zdravotní nebo psychologický(é) stav(y) nebo rizikový faktor, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušit plnou účast pacienta ve studii, představovat pro pacienta další riziko nebo zmást hodnocení pacienta nebo výsledek studie. studie
  • Účastníci s jinými významnými klinickými a/nebo laboratorními bezpečnostními nálezy, které mohou narušovat provádění nebo interpretaci studie
  • Účastníci, kteří byli léčeni hodnoceným léčivým přípravkem během 30 dnů (nebo 5 poločasů léčby, podle toho, co je delší) před 1. dnem
  • Účastníci s anamnézou špatné compliance s příslušnou MG terapií
  • Pacientky, které plánují otěhotnět během studie nebo jsou v současné době těhotné či kojí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Tablety se užívají dvakrát denně po dobu 21 dnů
Experimentální: NMD670 vysoká dávka
Lék: NMD670
Tablety se užívají dvakrát denně po dobu 21 dnů
Experimentální: NMD670 střední dávka
Lék: NMD670
Tablety se užívají dvakrát denně po dobu 21 dnů
Experimentální: NMD670 nízká dávka
Lék: NMD670
Tablety se užívají dvakrát denně po dobu 21 dnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre QMG pro NMD670 oproti placebu od výchozí hodnoty ke dni 21
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Stupnice se pohybuje od 0 do 39 a vyšší skóre ukazuje na horší symptomatologii
Výchozí stav ke dni 21

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt klinicky významných abnormalit při fyzikálních vyšetřeních
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt klinicky významných abnormalit na bezpečnostních laboratorních parametrech
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt klinicky významných abnormalit vitálních funkcí
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt klinicky významných abnormalit EKG
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt sebevražedných myšlenek nebo sebevražedného chování
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Změna celkového skóre MG-ADL od výchozí hodnoty do 21. dne pro NMD670 oproti placebu
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Stupnice se pohybuje od 0-24 a vyšší skóre ukazuje na horší symptomatologii
Výchozí stav ke dni 21
Změna celkového skóre MGC pro NMD670 oproti placebu od výchozí hodnoty do 21. dne
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Stupnice se pohybuje od 0 do 50 a vyšší skóre ukazuje na horší symptomatologii
Výchozí stav ke dni 21
Změna od výchozí hodnoty ke dni 21 v MG-QOL15r pro NMD670 vs
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Stupnice se pohybuje od 0 do 30 a vyšší skóre ukazuje na horší kvalitu života
Výchozí stav ke dni 21
Změna z výchozího stavu na 21. den v Neuro-QoL Fatigue Short Form
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Stupnice se pohybuje od 8 do 40 a vyšší skóre ukazuje na horší symptomatiku
Výchozí stav ke dni 21
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt klinicky významných abnormalit při oftalmologických vyšetřeních
Časové okno: Od screeningu (den -28 do dne -1) do sledování (den 28)
Souhrnně za ošetření
Od screeningu (den -28 do dne -1) do sledování (den 28)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NMD Pharma A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

16. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NMD670-02-0002
  • 2023 (Grant/smlouva NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507539-40 (Jiný identifikátor: EUCTR)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit