Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost 3 úrovní dávek NMD670 u dospělých pacientů s myasthenia gravis (SYNAPSE-MG)

10. května 2024 aktualizováno: NMD Pharma A/S

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2b k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti 3 úrovní dávek NMD670 během 21 dnů u dospělých pacientů s AChR/MuSK-Ab+ Myasthenia Gravis

Tato studie pro ověření konceptu fáze 2 zaměřená na zjištění rozmezí dávek si klade za cíl vyhodnotit bezpečnost a účinnost 3 dávkových hladin NMD670 oproti placebu u dospělých pacientů s MG s protilátkami proti AChR nebo MuSK, podávaných dvakrát denně (BID) po dobu 21 dnů. .

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

84

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníkem musí být muž nebo žena ve věku 18 až 75 let (oba včetně), v době podpisu informovaného souhlasu
  • Diagnostika MG, MGFA třídy II, III nebo IV
  • Zdokumentovaný pozitivní test na protilátky AChR nebo MuSK.
  • Účastník musí být schopen polykat tablety
  • Index tělesné hmotnosti mezi 18 a 35 kg/m2 včetně, při screeningu a s minimální hmotností 40 kg
  • Používání antikoncepce muži a ženami musí být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií
  • Účastník je schopen a dal podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Známý(é) zdravotní nebo psychologický(é) stav(y) nebo rizikový faktor, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušit plnou účast pacienta ve studii, představovat pro pacienta další riziko nebo zmást hodnocení pacienta nebo výsledek studie. studie
  • Účastníci s jinými významnými klinickými a/nebo laboratorními bezpečnostními nálezy, které mohou narušovat provádění nebo interpretaci studie
  • Účastníci, kteří byli léčeni hodnoceným léčivým přípravkem během 30 dnů (nebo 5 poločasů léčby, podle toho, co je delší) před 1. dnem
  • Účastníci s anamnézou špatné compliance s příslušnou MG terapií
  • Pacientky, které plánují otěhotnět během studie nebo jsou v současné době těhotné či kojí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Tablety se užívají dvakrát denně po dobu 21 dnů
Experimentální: NMD670 vysoká dávka
Lék: NMD670
Tablety se užívají dvakrát denně po dobu 21 dnů
Experimentální: NMD670 střední dávka
Lék: NMD670
Tablety se užívají dvakrát denně po dobu 21 dnů
Experimentální: NMD670 nízká dávka
Lék: NMD670
Tablety se užívají dvakrát denně po dobu 21 dnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre QMG pro NMD670 oproti placebu od výchozího stavu ke dni 21
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Stupnice se pohybuje od 0-36 a vyšší skóre ukazuje na horší symptomatologii
Výchozí stav ke dni 21

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt klinicky významných abnormalit při fyzikálních vyšetřeních
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt klinicky významných abnormalit na bezpečnostních laboratorních parametrech
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt klinicky významných abnormalit vitálních funkcí
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt klinicky významných abnormalit EKG
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt sebevražedných myšlenek nebo sebevražedného chování
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Změna celkového skóre MG-ADL od výchozí hodnoty do 21. dne pro NMD670 oproti placebu
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Stupnice se pohybuje od 0-24 a vyšší skóre ukazuje na horší symptomatologii
Výchozí stav ke dni 21
Změna celkového skóre MGC pro NMD670 oproti placebu od výchozí hodnoty do 21. dne
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Stupnice se pohybuje od 0 do 50 a vyšší skóre ukazuje na horší symptomatologii
Výchozí stav ke dni 21
Změna od výchozí hodnoty ke dni 21 v MG-QOL15r pro NMD670 vs
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Stupnice se pohybuje od 0 do 30 a vyšší skóre ukazuje na horší kvalitu života
Výchozí stav ke dni 21
Změna z výchozího stavu na 21. den v Neuro-QoL Fatigue Short Form
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Stupnice se pohybuje od 8 do 40 a vyšší skóre ukazuje na horší symptomatiku
Výchozí stav ke dni 21
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt klinicky významných abnormalit při oftalmologických vyšetřeních
Časové okno: Od screeningu (den -28 do dne -1) do sledování (den 28)
Souhrnně za ošetření
Od screeningu (den -28 do dne -1) do sledování (den 28)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NMD Pharma A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

16. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NMD670-02-0002
  • 2023-507539-40 (Jiný identifikátor: EUCTR)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Klinické studie na NMD670

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Latvia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit