Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti PXT3003 u Charcot-Marie-Tooth typu 1A

15. února 2022 aktualizováno: Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze III k posouzení účinnosti a bezpečnosti PXT3003 u Charcot-Marie-Tooth typu 1A (CMT1A) léčených 15 měsíců

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná a multicentrická třífázová studie hodnotící terapeutický účinek a bezpečnost CMT1A pomocí PXT3003. Tato dvojitě zaslepená studie bude hodnotit v paralelních skupinách 1 dávku PXT3003 ve srovnání s placebem u pacientů s CMT1A léčených po dobu 15 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze III je navržena tak, aby vyhodnotila PXT3003 versus placebo u subjektů s geneticky potvrzenou CMT1A mírné až střední závažnosti (skóre CMTNS-V2 >2 a ≤18) ve věku od 16 do 65 let.

Geneticky potvrzené subjekty CMT1A budou podrobeny screeningu a randomizovány v poměru 1:1, aby dostávaly buď perorální PXT3003 denně nebo odpovídající placebo po dobu 15 měsíců. Celkem bude zapsáno přibližně 176 předmětů.

Návštěvy se budou konat ve screeningu (až -30 dní), ve výchozím stavu a v měsících 3, 6, 9, 12 a 15.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

176

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Changchun, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
        • Kontakt:
      • Changsha, Čína
        • Nábor
        • The Third Xiangya Hospital of Central South University
        • Kontakt:
      • Fuzhou, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • The First Affiliated Hospital Of Fujian Medical University
        • Kontakt:
      • Guangzhou, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Kontakt:
      • Guangzhou, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University
        • Kontakt:
      • Guiyang, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Kontakt:
      • Hangzhou, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:
      • Harbin, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
        • Kontakt:
      • Hefei, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
      • Hohhot, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Inner Mongolia People's Hospital
        • Kontakt:
      • Jinan, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Qilu Hospital Of Shandong University
        • Kontakt:
      • Nanchang, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
        • Kontakt:
      • Nanjing, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Zhongda Hospital Southeast University
        • Kontakt:
      • Nanjing, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Kontakt:
      • Qingdao, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Qilu Hospital of Shandong University（qingdao）
        • Kontakt:
      • Shanghai, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
        • Kontakt:
      • Shenyang, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • The First Hospital of China Medical University
        • Kontakt:
      • Shijiazhuang, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • Kontakt:
      • Suzhou, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Kontakt:
      • Wuhan, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Renmin Hospital of Wuhan University（Hubei General Hospital）
        • Kontakt:
      • Xi'an, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • The First Affiliated Hospital of Xi'An JiaoTong University
        • Kontakt:
      • Zhengzhou, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
      • Zhengzhou, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 63 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti ve věku 16 až 65 let (včetně hraniční hodnoty), obou pohlaví;
  2. Pacienti s CMT1A (duplikace PMP22 na chromozomu 17p11.2) potvrzenou genovou diagnózou; 3,2 < skóre CMTNS-v2 ≤ 18;

4. Pacienti jsou minimálně ochablí flexorů dorsalis pedis (klinické hodnocení); 5.rychlost vodivosti motorického nervu ulnárního nervu > 15 m/s; 6. Subjekty se účastní klinických studií a dobrovolně podepisují informovaný souhlas a mají schopnost chápat, jak chtějí, jak dodržují výzkumné postupy.

Kritéria vyloučení:

  1. Být alergický na RS-baklofen, naltrexon HCL, D-sorbitol nebo jakoukoli složku pomocných látek pxt3003 nebo mít jinou závažnou předchozí alergickou reakci;
  2. Existence kontraindikací baklofenu, naltrexonu nebo sorbitolu, jako je porfyrie;
  3. Jakákoli jiná přidružená příčina periferní neuropatie, jako je diabetes mellitus (včetně diabetu v anamnéze a glykosylovaného hemoglobinu > 6,5 %)
  4. Subjekty s jinými neurologickými onemocněními ovlivňujícími hodnocení studijní léčby;
  5. Pacienti se skóre ONLS skóre je 0;
  6. Anamnéza nestabilních onemocnění s klinicky významnými nestabilními onemocněními (nestabilní angina pectoris, nádor, onemocnění krve, hepatitida nebo selhání jater, selhání ledvin atd.), které mohou poškodit subjekty účastnící se této studie v posledním 1 roce;
  7. Operace končetiny byla provedena během prvních šesti měsíců randomizace nebo bude plánována před dokončením klinické studie;

  8. Porucha funkce jater nebo ledvin:

    1. TBIL>1,5×ULN,ALT>3×ULN,AST>3×ULN;
    2. Cr > 1,5 x ULN;
  9. subjekty pozitivní na protilátky proti syfilis a HIV;
  10. Subjekty s nádory indikovanými rentgenovým snímkem hrudníku nebo B-ultrazvukem;
  11. Subjekty se závislostí na alkoholu v posledních 3 měsících;
  12. Ženy, které jsou ve fertilním věku, těhotné nebo kojící; Subjekty, které nemohou během studie používat vhodnou antikoncepci;
  13. Subjekty se souběžnou léčbou 4 týdny před zařazením, včetně, ale bez omezení, baklofenu, naltrexonu, sorbitolu, opioidů, vitaminu C, levothyroxinu a potenciálně neurotoxických léků (jako je amiodaron a chlorochin);
  14. Subjekty neschopné dokončit sledování studie;
  15. Účastnil se jiné klinické studie a použil testovaný lék během posledních 30 dnů;
  16. Různé subjekty ze stejné rodiny a žijící ve stejném bydlišti mohou zahrnovat pouze jednoho subjektu, aby nedošlo k záměně léčby, ovlivnění slepé léčby a ovlivnění interpretace výsledků výzkumu;
  17. Zkoušející potvrzují, že compliance u určitého subjektu je špatná nebo existují některé další faktory, které nejsou vhodné pro účast v této klinické studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PXT3003
Tekutý perorální roztok, 10 ml dvakrát denně, ráno a večer s jídlem
Lék: PXT3003
Pacientům bude podáván PXT3003 dvakrát denně (bid) po 10 ml.
Ostatní jména:
  • (RS)-baklofen, naltrexon hydrochlorid a D-sorbitol perorální fixní kombinace dávek
Komparátor placeba: Placebo PXT3003
Tekutý perorální roztok, 10 ml dvakrát denně, ráno a večer s jídlem
Lék: Placebo PXT3003
Pacientům bude podáváno placebo PXT3003 dvakrát denně (bid) v množství 10 ml.
Ostatní jména:
  • tekutý perorální roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové skóre Neuropathy Limitation Scale (ONLS).
Časové okno: 15 měsíců
Primárním cílovým parametrem účinnosti bude hlavní účinek studované léčby na zlepšení invalidity měřené skóre celkové škály omezení neuropatie (ONLS), shrnuté po 15 měsících definovaných: změnou ONLS z výchozí hodnoty na 15 měsíců. je škála postižení, která byla odvozena a vylepšena z celkového součtového skóre postižení k měření omezení v každodenních činnostech horních končetin (hodnoceno 5 body) a dolních končetin (hodnoceno 7 body). Celkové skóre se pohybuje od 0 (žádné postižení) do 12 (maximální postižení).
15 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra odpovědi na léčbu PXT3003;
Časové okno: 15 měsíců
Míra reagujících na terapii PXT3003 definovaná jako stav pacientů se zlepšením ONLS na konci léčby.
15 měsíců
Podpoložka skóre paží a nohou v celkové škále omezení neuropatie (ONLS)
Časové okno: 15 měsíců
ONLS je škála postižení, která byla odvozena a vylepšena z celkového součtového skóre postižení k měření omezení v každodenních činnostech horních končetin (hodnoceno 5 body) a dolních končetin (hodnoceno 7 body). Celkové skóre se pohybuje od 0 (žádné postižení) do 12 (maximální postižení).
15 měsíců
Celkové a podpoložkové skóre skóre neuropatie Charcot-Marie-Tooth druhá verze (CMTNS-V2);
Časové okno: 15 měsíců
CMTNS je specifická škála navržená k posouzení závažnosti poškození u onemocnění CMT. Přestože není zcela ověřena, poskytuje jediné a spolehlivé měřítko závažnosti CMT. Jde o 36bodovou stupnici založenou na 9 položkách: 5 z nich kvantifikuje postižení (smyslové symptomy, citlivost špendlíku, vibrace, síla paží a nohou).
15 měsíců
10metrový test chůze (10MWT);
Časové okno: 15 měsíců
Zaznamenejte čas chůze 10 metrů. 10m WT je jednoduchá na podávání, standardizované, spolehlivé a validní hodnocení funkční zátěžové kapacity a chůze, které se prokázalo jako spolehlivé u neurologických poruch a u pacientů s CMT. Zaznamenané výsledky jsou čas ujít 10 metrů a počet provedených kroků.
15 měsíců
Devítijamkový test kolíkem (9HPT) pro nedominantní ruku;
Časové okno: 15 měsíců
9-HPT je jednoduchý časovaný test jemné motorické koordinace končetin na horních končetinách.
15 měsíců
Quantified Muscular Testing (QMT) (síla úchopu a bilaterální dynamometrie dorzální flexe chodidla);
Časové okno: 15 měsíců
QMT se používá k hodnocení síly motoru v CMT1A. Hodnotit se budou tyto svaly: úchop ruky (pravý a levý).
15 měsíců
Elektrofyziologické parametry Senzorické odezvy měřené na ulnárních a radiálních nervech na nedominantní straně:
Časové okno: 15 měsíců
Parametry hodnocení zahrnují: Distální motorická latence (DML) .
15 měsíců
Elektrofyziologické parametry motorické odezvy měřené na ulnárním a radiálním nervu na nedominantní straně
Časové okno: 15 měsíců
Parametry hodnocení zahrnují: Rychlost nervového vedení (NCV) .
15 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Rui Liu, Tasly Group,Co.Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. září 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

30. prosince 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

30. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

26. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. února 2022

Naposledy ověřeno

1. února 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TSL-CM-PXT3003-Ⅲ

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Charcot-Marie-Tooth Typ 1A

Klinické studie na PXT3003

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit